199健康|生物医药|大健康|生命科学 http://www.199yi.com 数据驱动生物医药大健康 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 zh-CN hourly 1 https://www.s-cms.cn/?v=4.7.5 公司文化 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 敢于创新是XX企业的首要特点,就是敢闯敢试、敢想敢干。

XX是全国首家进行城市旧区改造的企业;XX也是全国第一家跨区域发展的房地产企业;XX是全国房地产企业中第一个转型商业地产的企业;XX更是全国首家大规模投资文化产业的企业,XX企业产业集团一成立便成为全国最大。

2、坚守诚信
坚守诚信是XX企业的核心特点。

1990年,XX集团开发的大连民政街小区成为中国东北地区第一个工程质量全优住宅小区;1996年,XX在全国房地产企业中率先推出保护消费者利益的“三项承诺”;2002年,XX在沈阳开发太原街XX广场,由于出售的部分商铺经营效益不好,XX从保护消费者利益出发,决定回购沈阳太原街XX广场所有已售商铺,除退回购房款外还补偿相应利息。XX沈阳退铺在全国引起极大反响,成为全国诚信文化建设的标志性事件。

3、带头环保
XX集团是全国最早推行节能建筑的企业之一。

XX集团所有XX广场和五星级酒店都达到国家星级节能标准,自国家住房和城乡建设部2009年颁布绿色建筑设计标识和运行标识以来,全国获得这两项认证的商业项目绝大多数是XX广场和五星级酒店,遥遥领先其他企业。

4、关爱员工
XX视员工为企业的核心资本,发展成果首先惠及员工,使员工在XX长本事、涨工资、长幸福指数。XX每年投入上亿元用于员工培训,并在廊坊投资7亿元建立了国内一流的XX学院。XX要求所有基层公司自办员工食堂,免费向员工提供一日三餐。XX实行优秀员工度假制度,每年评出的集团优秀员工,给予报销两人往返机票,免费入住各地XX酒店度假。

5、注重慈善
XX成立至今,慈善捐助现金超过37亿元人民币,是中国慈善公益捐助额最多的企业之一。也是唯一七获“中华慈善奖”的企业。

XX集团还倡导人人公益的理念,集团所有员工都成为义工,每人每年至少做一次义工。

6、做到最好
XX有远大愿景,对工作标准要求极高,追求“让一切工作成为精品”。XX只要进入的产业,至少做到中国行业第一,追求世界行业第一。XX是全球最大的电影院线运营商、全球排名第二的不动产企业、全球最大的五星级酒店业主。

7、执行力强
执行力强是XX企业文化的突出特点。一是说到做到。二是算到拿到。XX做项目先算后干,先做规划设计、测算成本后再决定是否投资。项目开发过程实行计划模块化管控,保证项目全程的成本、现金流都在计划管控的范围之内。三是奖罚分明。XX制度奖罚分明,该奖就奖,该罚就罚。

8、弘扬传统
2005年集团推荐学《论语》,全集团开展一年的学习、讨论和演讲。 XX多次聘请著名礼仪专家到企业讲文明礼仪,提高员工综合素质。 XX集团王健林董事长很早就开始进行中国字画收藏,每年举办画展,支持优秀画家发展。

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公司简介 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 是和先进(发达)国家的试验、认证机构进行交流和合作的大韩民国代表性机构。

为了保护本国产业的各种认证制度日渐完善,为保护消费者安 全和环境的各种制度的重要性日趋增加,
KTL为适应形势的发展,从产品开发到获得认证的整个阶段提供支援,以帮助企业提高技术能力以及拥有更强的竞争力。

为了两国企业间和认证机构和客户间的有机业务联系及满足客户的需求,
XXXX有限公司在广州和上海成立了中国事务所,
为客户提供优质服务,为增加中国企业 向韩国出口及企业的发展作出贡献。

为了解决国内外客户取得认证以及各国的非关税技术壁垒,已和35个国家67个试验认证机构签订了协定(MOU),
为获得 海外规格认证,提供各种安全及质量认证、工厂审查、信息、技术教育等支援。


现在在运营国际认证制度IECEE(IEC System for Conformity Testing and Certification of Electrical Equipment)CB认证制度(CBScheme),
是一家有关9个领域43个规格发行CB Certificate和Test Report的IECEE公认。
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试验发现在手术中使用VR技术的患者所需的镇静剂更少 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 一项新临床试验报告称,在某些类型的手部手术中,虚拟现实的沉浸感可以减少所需的麻醉剂量。该试验发现,使用VR的病人只需使用局部麻醉剂就可以完成整个手术过程。 研究人员正在探索VR技术的一些新的医疗用途,从使用VR作为管理慢性背痛的工具到将其纳入尖端的迷幻疗法。

在内窥镜检查或复杂的伤口换药等小手术中,作为镇静剂的替代品,VR已被证明有些效果。然而在更严重的手术如骨科手术中,该技术还没有那么成功。

在这项研究中,研究人员专注于手部手术,这些手术越来越常见,期经常需要用一种叫做丙泊酚的药物进行完全无意识的镇静。这项新研究的论文第一作者Brian P. O'Gara表示,修改这些手术中使用的镇静剂量将使它们对病人更安全并更快完成。

"O'Gara说道:“随着人们花在键盘上的时间增加,加上我们的人口老龄化,预计对普通选择性手部手术的需求会增加。优化对这些病人的护理无疑将涉及到对麻醉方法的修改。”

这项研究招募了34名预定进行手部手术的患者并将他们随机分为VR组或对照组。VR组戴着头盔进行手术并参与到他们选择的平静体验中,如360度的山顶环境。

手术开始时只使用了局部的神经阻断麻醉。在手术的各个阶段,患者可以要求使用更多的局部麻醉剂或丙泊酚使他们入睡。

在VR组的17名患者中,只有4人最终在手术中接受了异丙酚,而对照组的每一位患者都需要更全面的麻醉。有意思的是,VR患者最终在手术中使用了更多的局部麻醉剂,但比对照组的患者平均提前22分钟从手术后护理中出院。

这表明在某些情况下,VR可以为病人和医院提供一些好处。丙泊酚镇静剂并非没有小风险,对一些体弱的病人来说,它可能会导致挥之不去的并发症。

更轻的镇静剂还意味着手术后病人的等待时间更短,这为医院提供了处理更多手术的更有效方案。

O'Gara补充称:“我们的试验是新颖的,因为它是第一个报告在成人手部手术期间用VR沉浸法大幅减少镇静剂剂量的试验。使用VR沉浸可以避免不必要的镇静剂的潜在危害且不影响手部手术中病人的舒适度。”



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腾盛博药宣布用于产后抑郁症的长效疗法BRII-296的1期研究顶线结果 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 - 腾盛博药生物科技有限公司 Brii Biosciences(以下简称"腾盛博药"或"公司",股票代码:2137.HK),一家致力于针对患者未被满足的需求以及重大公共卫生性疾病开发创新疗法的跨国企业,今日宣布了公司正在开发用于治疗产后抑郁症(PPD)的长效单次注射疗法BRII-296的1期研究顶线结果。研究数据表明,单次肌内(IM)注射600mg的BRII-296实现了线性剂量、早期药物吸收、逐渐和延长释放曲线,而无需剂量滴定或逐渐减少,为在该剂量下实现PPD治疗的临床疗效打下坚实基础。选定的剂量方案将在预计于今年开展的2期临床试验中进行评估。

BRII-296是一种新型γ-氨基丁酸A(GABAa)受体阳性变构调节剂 (PAM),具有独特的长效剂型,无需停止哺乳,并使药物在患者结束注射后数周内有效。BRII-296旨在快速、充分且持续地控制PPD的抑郁症状,相较于现有的治疗选择,BRII-296可能具有实质性的临床优势。

腾盛博药临床前开发和临床药理学副总裁马骥博士表示,"在美国,每年约有90万名产妇受到产后抑郁症的困扰,现有的标准治疗效果不理想,患者通常需要住院、反复治疗和每日用药。让我们深受鼓舞的是,我们有可能为这些患者提供新的治疗选择。通过一次性门诊治疗,BRII-296可能有效控制和治疗各种抑郁症状,同时具有良好的安全性和耐受性特征,包括哺乳期婴儿最低程度的药物暴露。结合这些信息,我们有更加充分的理由相信BRII-296能够重新定义PPD的治疗前景。"

腾盛博药中枢神经系统疾病治疗领域主管Aleksandar Skuban博士表示,"本研究的初步结果是我们向前迈进的重要一步,据此我们将在今年晚些时间继续推进BRII-296稳健且严谨的2期研究,该研究也将纳入患者的基础体验和偏好。在如PPD等领域,这种全面的开发方法至关重要,因为在这些领域,患者获得医疗护理往往存在相当大的障碍,部分归因于广泛的社会耻辱感和缺乏疾病意识。该项目强化了腾盛博药致力于将科学创新和患者洞察两者结合来开展工作,以全方位地丰富我们在如PPD等精神健康疾病领域的药物开发,和全球公共卫生产品管线的广泛布局。"

在2022年9月19日至23日于英国伦敦举行的国际Marcé Society会议(International Marcé Society Conference)上,来自健康受试者队列1-15的数据在题为《缓释注射用布瑞诺龙 (Brexanolone) 水性悬液BRII-296在健康成人受试者中的安全性、耐受性和药代动力学》的壁报中进行了公布。1期研究的完整数据将在今年晚些时候的科学会议上进行公布。

关于BRII-296 的1期试验

已完成的开放性、单次剂量递增1期研究在入组16个队列的116例受试者中评估了BRII-296作为PPD单次注射治疗选择的安全性、耐受性和药代动力学。健康成人一次或多次肌内注射三种制剂浓度(100 mg/mL、200 mg/mL和300 mg/mL),总剂量水平为30 mg、75 mg、100 mg、200 mg、300 mg和600 mg。此外,试验还评估了口服预防治疗或BRII-296与局部类固醇(醋酸甲基泼尼松龙联合注射或混合注射)联合治疗,以减轻局部注射部位反应(ISR)。研究显示局部类固醇可有效控制注射部位反应(ISR)。

在116例受试者中,98例受试者报告了治疗中出现的不良反应(TEAE),多数被认为与药物有关,并归因于注射部位反应(ISR)。大多数注射部位反应(ISR)为轻度至中度,并未导致提前终止研究。未发生危及生命的不良反应(TEAE)、导致提前终止研究的不良反应(TEAE)、严重不良反应(SAE)或死亡。

关于产后抑郁症

产后抑郁症(PPD)是影响产后人群最常见的心理疾病。PPD对产妇带来严重的身心健康风险,在美国,每年约有90万名产妇受其困扰,包括曾流产或死产者。事实上,自杀和用药过量是妇女产后第一年死亡的主要原因。一些医疗保健提供者认为,考虑到未报告和未治疗的病例,PPD的患病率可能至少达两倍。PPD还可能对母婴关系产生负面影响,并且可能造成长期的儿童发展问题。除了PPD的流行和社会影响,目前获批的治疗选择仍然有限,并且通常会严重干扰患者日常生活,包括需要住院治疗、反复治疗和每日用药。

关于BRII-296

BRII-296是一种新型、单次注射的治疗候选药,正在开发用于治疗和预防产后抑郁症(PPD)。BRII-296是一种γ-氨基丁酸a(GABAa)受体阳性变构调节剂 (PAM),旨在快速、充分且持续地控制PPD的抑郁症状,与当前标准治疗相比,BRII-296可能具有更好的依从性、方便且副作用更少。在即将进行的2期研究中将继续评估BRII-296用于PPD治疗,并后续进行PPD预防的研究。

关于腾盛博药

腾盛博药生物科技有限公司("腾盛博药";股份代号:2137.HK)是一家位于中国及美国的生物技术公司,致力于针对中国及全球重大感染性疾病(如乙型肝炎、COVID-19、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染、多重耐药 (MDR) 或广泛耐药性 (XDR) 革兰氏阴性菌感染)及其它具有重大公共卫生负担的疾病(如中枢神经系统 (CNS) 疾病)开发创新疗法。


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先为达与施能康就开发siRNA创新药物建立合作伙伴关系 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 杭州先为达生物科技有限公司(Sciwind Biosciences),一家处于临床阶段、专注于研究开发治疗慢性代谢性疾病创新疗法的生物科技公司,今日宣布与施能康(SynerK),一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司,建立合作伙伴关系,共同开发基于小核酸干扰(siRNA)技术的创新疗法,用于治疗临床需求迫切的肝脏和代谢性疾病。

此合作将汇集两家公司在针对人类重要疾病创新药物研发方面的专长和经验,通过发掘在肝脏和代谢性疾病的疾病生物学中发挥关键作用的新型治疗靶点,共同开发针对这些靶点的创新siRNA疗法。

"我们很高兴有机会与施能康团队合作,并利用施能康专有的siRNA技术平台来开发针对仍亟需有效治疗手段的慢性疾病的创新疗法,"先为达首席战略官钟伟东博士说,"这项合作将为两家公司在探索新的疾病靶点以及目前通过常规手段、包括蛋白质或小分子药物,尚未有效调控的已知靶点的药物研发提供令人振奋的新机会。"

"我们很高兴与先为达团队达成这项合作。先为达是代谢性疾病创新疗法的行业领导者,其在疾病生物学方面的深刻见解和洞察力对于开发新型siRNA药物用于治疗以往无法治愈的疾病非常宝贵。施能康由行业资深人士创立,在核苷酸药物开发和递送技术方面拥有深厚的专业知识和广泛经验。我们特有的肝靶向及肝外靶向siRNA专有递送技术平台,对人体细胞能够达到高效率的靶向递送以及良好的体内外安全性。借助该平台,施能康已将多个具有同类首创或同类最佳潜力的siRNA候选药物推进至临床前开发,"施能康联合创始人蒋伟文博士说,"通过这次合作,我们将与先为达团队密切合作以期待为医疗需求尚未得到满足的患者提供有效的siRNA治疗手段。"

关于先为达

先为达是一家处于临床阶段、专注于研究、开发治疗慢性代谢性疾病创新疗法的生物科技公司,研发管线包括潜在的全球首创和同类最佳候选药物。先为达开发了多项包括口服多肽和吸入蛋白治疗递送平台在内的专有技术,并依托以上核心技术平台建立了一系列药物研发管线。欲了解更多信息,请访问:www.sciwindbio.com。

关于施能康

施能康是一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司,研发中心分别位于美国波士顿、中国苏州和北京,创始人是在发现和开发RNA疗法领域具有丰富经验的行业专家。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治疗公司,治疗通过常规疗法难以治愈的疾病。


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和剂药业宣布CD73单抗Mupadolimab临床I/Ib期试验在中国获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 处于临床开发阶段的,致力于肿瘤与自身免疫性疾病的创新药公司-和剂药业宣布,针对CD73的人源化单克隆抗体Mupadolimab及其联用帕博利珠单抗的I/Ib期临床试验获得NMPA药审中心临床试验批件,拟用于晚期实体瘤患者。和剂药业拥有Mupadolimab大中华区权限。

Mupadolimab是一种针对 CD73 的人源化单克隆抗体,具有激活 B 细胞以产生对肿瘤抗原和病毒的免疫反应的独特机制。在临床前研究中,它已证明免疫调节活性导致淋巴细胞活化、诱导 B 细胞产生抗体和影响淋巴细胞运输。与其他正在开发中的抗 CD73 抗体和小分子药物相比,Mupadolimab可刺激 B 细胞并阻断免疫抑制性腺苷的产生。 B细胞的激活有可能将增强这些患者肿瘤微环境内的免疫反应,从而改善临床结果。在中国以外区域,Mupadolimab与pembrolizumab联合用于晚期实体瘤患者的1/1b期临床试验已经完成。

和剂药业共同创始人,Richard Miller博士表示:“很高兴 Mupadolimab在中国获批临床,中国以外的临床数据初步证明了其安全性以及给晚期实体瘤者带来临床获益的潜力。中国专家的加入将加速Mupadolimab全球的开发进度。”和剂药业共同创始人,王铁飞博士表示:“我们已经完成了Mupadolimab在中国的本地化生产,将与中国一流的临床研究中心一起,全力推进 Mupadolimab的临床试验。”

中国临床肿瘤协会(CSCO)副秘书长,中国临床肿瘤协会头颈肿瘤专业委员会主委,同济大学附属东方医院肿瘤科郭晔教授表示:“CD73是癌症中免疫抑制微环境形成的关键成分之一,越来越多的研究证明了其在许多实体瘤中的影响,是实体瘤的重要新兴靶点。Mupadolimab的整体开发进度位于全球针对CD73药物的前列,希望产品在国内临床开发进展顺利,期待能够早日上市,给国内肿瘤患者带来福音。”


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新疗法或以疱疹病毒攻克癌症 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 据英国《泰晤士报》网站9月23日报道,科学家正将疱疹病毒变成癌症克星。报道称,一种经过基因改造的疱疹病毒可能会给已经穷尽所有其他选项的癌症患者带来希望。现在,一名建筑工人已经摆脱癌症。他本来在接受临终关怀,此后在伦敦接受了这种新疗法。

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研究人员说,这种可以杀死癌症的病毒通过连环出击来对付晚期癌症——先破坏它们的细胞,然后让免疫系统发挥作用。

在一个有39名患者参与的试验中,有10人获益。科研人员在欧洲一个癌症相关的会议上报告了这个试验。

受益者中包括39岁的克日什托夫·沃伊库夫斯基,他是来自伦敦西部的一名建筑工人。沃伊库夫斯基在2017年5月首次诊断出癌症,目前他的唾液腺肿瘤已经消失。当时,医生在多次手术后告诉他,已经没有其他治疗方法可用。

2020年,他加入了这项试验。他说:“我当时正在接受临终关怀,情况非常糟糕,所以能有机会参加在皇家马斯登医院进行的试验是令人难以置信的。这是我最后的希望。”

他说:“我每两周接受一次注射,持续5周,这彻底消灭了我的癌症。这真是奇迹,没有别的词可以形容。我已经能够重新开始工作并与家人共度时光,现在我可以做任何事。”

这种名为RP2的病毒是一种转基因的单纯疱疹病毒,由资助这项研究的雷普利穆恩公司制造。

它被直接注射到肿瘤中。它会在癌细胞内大量繁殖,然后从内部使它们破裂。它还能阻断一种名为CTLA-4的蛋白质,这种蛋白质充当着免疫系统的刹车。RP2还经过了改造,以产生刺激免疫系统的特殊分子。

参加试验的病人患有多种癌症,包括皮肤癌、食道癌和头颈癌。已经没有其他治疗方法可用,即使现代的免疫检查点抑制剂也对其无效。

其中9人只使用了RP2,另外30人结合使用了RP2和纳武利尤单抗——一种免疫药物。

仅接受这种病毒治疗的3名患者的肿瘤缩小了。这3人中包括沃伊库夫斯基,他在15个月后仍未复发癌症。

在接受组合疗法的30人中,有7人受益。其中6人的癌症在14个月中一直没有发展。

这项研究的带头人、癌症研究所和皇家马斯登国民保健制度信托基金会的凯文·哈林顿教授说:“在早期临床试验中就有如此高的反应率实属罕见。早期试验的主要目的是测试治疗的安全性,而且它们包括多位晚期癌症患者,现有的治疗手段已经对他们无效。”

他说:“我们的初步试验结果显示,对于一些癌症晚期患者——包括那些对其他形式的免疫疗法没有反应的患者,一种转基因疱疹病毒可能成为新的治疗选项。我急于知道,随着我们治疗的患者增加,我们是否会继续看到患者受益。”病人报告的大多数副作用都是轻微的,如发烧、发冷和疲劳,无需医疗干预。

癌症研究所负责人克里斯琴·赫林教授说:“病毒是人类最古老的敌人之一,正如我们在新冠疫情中看到的那样。但我们的新研究显示,我们可以利用它们的一些特征,这些特征使它们成为具有挑战性的对手,以感染和杀死癌细胞。这是一项小型研究,但初步结果意味着这种疗法很有前景。我非常希望,随着这项研究的扩大,我们会看到患者继续受益。”



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看一种新型机器人服装如何改变脑瘫患者的游戏规则 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 根据美国疾病控制和预防中心(CDC)的数据,脑瘫是影响儿童的最常见的运动残疾形式。据估计,在每1000名活产婴儿中有1至4名出现与脑瘫有关的问题,而其他研究认为这一数字高达3.6名(每1000名活产婴儿)。而截至2010年,33.3%的受影响儿童的行走能力非常有限或没有。但有一小部分最终能通过使用机器人或手持设备获得移动能力。

在过去的几十年时间里,科学家们已经想出了许多恢复行动能力的解决方案。如美国国立卫生研究院(NIH)的研究人员开发了一种外骨骼,其称可以解决蹲下的步态问题并使个人能够行走。然而对于大多数家庭来说,费用是非常昂贵的且还会变成相当沉重和复杂。软体机器人技术则有望会成为治疗脑瘫核心问题的神奇疗法。

来自加州大学河滨分校的专家们提出了一个新颖的解决方案,它将辅助机器人阵列直接放入织物中从而使脑瘫儿童能在一定程度上控制手臂的运动。这个想法通过使用跟服装面料集成的微小气囊实现,其在需要时充气会使该区域变得坚硬,然后使人拥有控制肢体运动的能力。

一次性解决两个问题

这一创新背后的团队专注于一种叫做“自愿控制”的东西,这基本上意味着能准确传达一个人想要执行的功能。为了实现这一目标,这种织物将有许多微小的传感器,它们将采集特定区域的肌肉纤维中产生的电信号。这些电信号然后通过一个算法,而该算法会解释人类主体的意图。

一旦手臂的某一特定区域的意图被破译,空气将被注入微小的口袋(或囊袋),并产生一种压力从而使手臂向所需的方向移动。这个想法听起来非常有前景,它解决了脑瘫患者的另一个关键障碍:成本可及性。科学家的目标是使用“广泛可用的纺织品”,而不是使用复杂和笨重的辅助移动机器。

据加州大学洛杉矶分校介绍称,该研究将通过跟奥兰治县儿童医院的合作将开始对“儿科运动障碍诊所的病人”进行原型测试和改进。从长远来看,研究小组希望这项创新还将被证明对那些跟年龄有关的行动限制,甚至是成年人的其他类型的运动问题有益。

“如果我们能帮助孩子们自己刷牙、倒水或开门--这些别人认为理所当然的动作,对他们来说却是一个巨大的胜利,”项目负责人、加州大学洛杉矶分校助理教授Jonathan Realmuto说道。



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波士顿科学RotaPro首例"先行先试"手术于瑞金医院海南医院开展 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 今日,波士顿科学公司(NYSE:BSX)RotaPro旋磨介入治疗系统*在中国的首例"先行先试"手术在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(博鳌研究型医院)顺利完成。此次手术是该产品在华上市前的首次临床应用,也是中国冠脉介入耗材领域的首个"先行先试"探索,将有望推动更多微创介入领域的前沿技术加快落地中国。

冠状动脉斑块旋磨术是临床公认的冠心病重度钙化病变的首选,但因手术操作相对复杂、对术者要求较高,一直难以在临床广泛普及。而波士顿科学的RotaPro产品通过极大地简化冠状动脉斑块旋磨手术的操作、提高手术效率,大幅降低了医生的学习成本,成为了克服旋磨手术应用难题的理想选择。

RotaPro旋磨介入治疗系统“先行先试”首例启动仪式
RotaPro旋磨介入治疗系统“先行先试”首例启动仪式

经典产品开旋磨术式先河,全新产品再助PCI提质增效

钙化病变是冠心病常见的特征性病理表现之一,因其质地坚硬、常规器械难处理,是经皮冠状动脉介入治疗(PCI)手术中最大的挑战之一。针对冠状动脉钙化病变的治疗难题,波士顿科学于1995年将Rotablator引进中国,开创了冠状动脉斑块旋磨术在中国应用的先河。而该产品至今仍是中国临床唯一认可的旋磨介入治疗仪,已被用于数万例PCI手术当中,可靠性得到了一致认可。

RotaPro旋磨介入治疗系统
RotaPro旋磨介入治疗系统

此次手术应用的RotaPro系统,其核心软件由中国研发团队设计开发,不仅继承了前代产品成熟的系统和丰富的临床应用经验,更实现了旋磨治疗介入系统在轻量化和智能化中的突破,例如:通过一体化的推进器控制旋磨头的转动,简化了手术步骤,告别了以往"手脚并用"的复杂操作,让医生能够快速掌握旋磨手术的要领;配置了全新智慧控制系统,能够实时显示旋磨转速,便于医生学习和规范操作手法,同时产品体积也精简至手持级别,一个双肩包即可携带,方便术者随时外出带教;创新设计的RotaGO旋磨集成一体化平台,对全部设备组件进行了预安装处理,并大幅缩小设备体积,使得其可在院内多个导管室之间灵活转运,能够极大地提升导管室的工作效率。

作为这次手术的"主刀"专家,上海交通大学医学院附属瑞金医院心内科主任张瑞岩认为:"中国现有1339万冠心病患者,每年开展PCI治疗上百万例[1],而冠状动脉钙化病变在60~69岁的人群中发生率高达80%[2]。随着老龄化加深,钙化病变的挑战还会更加严峻。而RotaPro让旋磨术变得更加便捷、易用、高效,也为中国更多医生,特别是基层医院的医生带来了掌握旋磨术的机会,无疑有助于推动旋磨术的广泛应用,减轻中国冠心病钙化病变的治疗负担。非常期待这款产品的上市。"

上海交通大学医学院附属瑞金医院心内科主任张瑞岩
上海交通大学医学院附属瑞金医院心内科主任张瑞岩

借乐城沃土强强联合,打造全球最新技术"首用"平台

随着制度集成创新的有效落地,博鳌乐城产业集聚效应凸显,近年来吸引了瑞金、华西、上海交通大学医学院等众多知名医疗机构和越来越多国际领先企业入驻,已成为"产学研医"融合共创的沃土。在当日的手术启动仪式上,上海交通大学瑞金医院院长、中国工程院院士宁光在致辞中指出:"RotaPro™旋磨介入治疗系统的成功应用将有望推动更多微创介入领域的前沿技术加快落地中国,瑞金海南医院也将以这一国际领先的特许设备先行先试投入启动为契机,聚焦院际合作,以加快实现海南人民"大病不出岛",助力中国人民"大病不出国"的战略目标。"

乐城管理局党委委员、副局长符祝表示,上海瑞金医院正充分发挥"先锋队"的作用,引领乐城先行区医疗卫生事业的发展,助力海南自由贸易港建设。相信在海南省委省政府的大力支持下,在各有关部门的紧密协作下,在瑞金海南医院的带动下,国内更多公立医院和知名专家将会逐步和乐城开展合作,乐城将迎来长足的发展。期待今后瑞金海南医院能够充分发挥自身优势,利用海南自贸港和乐城先行区优惠政策,携手更多优秀的医疗机构、医疗企业,汇聚医学科技创新要素与资源,开创出更多医疗先例,造福国内外患者。

去年12月底,波士顿科学与上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(博鳌研究型医院)达成合作意向,共建"创新医疗技术实践基地",旨在借力乐城政策东风,共同打造介入领域全球最新医疗技术的中国"首用"平台。此次手术应用的RotaPro系统,是首个落地该基地的产品。"今后,瑞金海南医院将进一步与波士顿科学公司合作,共同推进心脏介入领域全球创新技术加速落地中国临床,为乐城先行区的新技术、新产品和新药临床应用新高地添砖加瓦。"瑞金医院海南医院院长顾志冬表示。

波士顿科学大中华区总裁张珺女士
波士顿科学大中华区总裁张珺女士

波士顿科学大中华区总裁张珺女士表示:"RotaPro已是波士顿科学在乐城落地临床的第三款产品。受益于乐城的高水平开放和平台高地的效应,波士顿科学得以与瑞金医院海南医院成为合作伙伴,并顺利展开此次‘先行先试'合作,这也为我们在乐城的2.0时代注入了新势能。期待能够继续携手各界优质伙伴,在乐城书写创新、合作的新故事,共塑让全民触手可及的健康未来。"

*该产品尚未在中国内地上市

[1] 国家心血管病中心,中国医学科学院阜外医院.《 中国心血管健康与疾病报告2021》.中国循环杂志.2022年6月

[2] 王伟民 霍勇 葛均波《冠状动脉钙化病变诊治中国专家共识(2021版)》.中国介入心脏病学杂志,2021,29(5):251-259

关于波士顿科学

波士顿科学公司承诺为生命创新。我们致力于创新医疗解决方案,改善全球患者生活。四十多年来,波士顿科学始终引领全球医疗技术行业的发展,通过提供各种广泛的高性能医疗解决方案,满足广大患者亟待的治愈需求,降低医疗保健成本。更多详细信息,请访问公司网站:www.bostonscientific.cn 

关于波士顿科学大中华区

波士顿科学于1997年在上海设立中国区总部,目前在北京、广州、成都、香港、台湾设有分公司。在华核心业务涵盖心脏介入、结构性心脏病、心脏节律管理与电生理、外周介入、肿瘤介入、内窥镜介入、呼吸介入、泌尿与盆底健康、耳鼻喉及神经调控。秉承创新引领者的传统,通过提供预防、诊断、治疗等高品质的医疗产品及服务,波士顿科学致力于成为一家贴近医患需求、具有创新活力以及令人尊重的医疗科技公司。


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至本医疗与美纳里尼达成战略合作 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 意大利生物制药公司美纳里尼与中国领先的肿瘤精准诊疗公司至本医疗宣布达成战略合作,双方将深度整合各自优势,携手打造泛癌种单细胞分子诊断创新平台。美纳里尼硅生物系统中国区负责人、美纳里尼亚太区科学事务负责人吴帆博士、至本医疗首席执行官王凯博士与至本医疗首席财务官刘欣伟博士共同出席了战略合作签约仪式。


近年来,随着高通量测序,分子生物学等技术的发展,精准医学逐渐深入人心,肿瘤单细胞分子诊断技术在临床应用的研究获得了长足的发展。目前临床已经采用的循环肿瘤细胞检测不仅能增进医生对于肿瘤转移的理解,还可以作为肿瘤的早期发现、治疗、疗效监测、转移监测、总生存期评估等的一种有效方法。在如今肿瘤的分类治疗、靶向治疗、个体化治疗的时代,循环肿瘤细胞的检测有助于实现较大限度地避免无效治疗和无意义手术,具有美好的应用前景。

美纳里尼硅生物系统中国区负责人、美纳里尼亚太区科学事务负责人吴帆博士与至本医疗首席财务官刘欣伟博士共同签约战略合作
美纳里尼硅生物系统中国区负责人、美纳里尼亚太区科学事务负责人吴帆博士与至本医疗首席财务官刘欣伟博士共同签约战略合作

双方将以此次合作为起点,基于相同的价值观、资源,利用各自平台的优势,开展基于高通量二代测序技术的单个细胞精度的单细胞临床分子诊断项目。未来双方将在肿瘤精准诊疗领域拓宽合作,并在癌症个体化诊疗、创新药物研发领域展开深入合作,将加速肿瘤诊断产品的开发及市场准入,共同助力肿瘤精准诊断行业快速发展,为患者提供更多、更好、更普惠的癌症诊疗产品,为"健康中国"作出贡献,为人类的生命健康保驾护航。

美纳里尼硅生物系统中国区负责人、美纳里尼亚太区科学事务负责人吴帆博士表示: "我们很高兴能与至本医疗合作。美纳里尼始终坚定不移地致力于为患者提供创新技术与先进的肿瘤治疗方案。至本医疗拥有领先的二代测序技术、国际标准的中心实验室,稀缺的细胞病理平台、专业的医生团队,以及强大的数据挖掘能力,相信双方的合作将持续赋能美纳里尼的肿瘤单细胞分子诊断创新平台,为中国癌症患者提供更多生存获益。"

至本医疗首席执行官王凯博士表示:"美纳里尼是一家全球医药公司,拥有强大的传统基础和业务足迹,并且在肿瘤精准诊断领域,美纳里尼在循环肿瘤细胞检测技术上拥有领先优势。至本医疗始终致力利用创新的二代测序技术提升临床诊断率,并通过优化数据分析赋能新药研发,期待双方的合作在推动临床落地和新药研发方面进一步拓展潜力,实现健康中国2030长远目标。"

关于美纳里尼

美纳里尼(Menarini)是意大利最大的跨国生物制药公司,拥有17000多名员工,主要致力于心血管疾病,肿瘤,疼痛/炎症,哮喘和抗感染等治疗领域的药理学解决方案。

美纳里尼硅生物系统于 2013 年被美纳里尼集团收购成为全资子公司,公司的核心业务为稀有细胞分离系统及单细胞分子分析试剂的研发、生产与销售,旨在提供独特的稀有细胞鉴定、分离技术及稀有细胞单细胞分子分析的全套解决方案,服务于肿瘤学液体活检IVD、RUO,肿瘤学微量细胞FFPE等领域。为临床研究人员提供稀有细胞及单细胞精度的分子研究平台。

关于至本医疗

至本医疗是一家以领先的二代测序技术为基础、以真实世界大数据为驱动的肿瘤精准诊疗公司,依托CAP/CLIA认证的实验室、全面多维的数据库平台及自主研发的AI数据系统,为患者、制药企业、临床医疗机构、保险机构等产业各方提供肿瘤智慧医疗大数据一站式解决方案,并为抗肿瘤药物研发提供定制化解决方案,实现从新药研发到上市后的全周期精准赋能,推动中国癌症临床治疗方式的革新。


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利普卓®在中国获批与贝伐珠单抗联合用于HRD阳性晚期卵巢癌一线维持治疗 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800  今天,阿斯利康与默沙东联合宣布,中国国家药品监督管理局已正式批准其PARP抑制剂利普卓®(英文商品名:Lynparza,通用名:奥拉帕利片)新适应症:奥拉帕利联合贝伐珠单抗用于同源重组修复缺陷(HRD)阳性的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗联合贝伐珠单抗治疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。在鼓励医药创新及加速推进临床急需新药审批的政策支持下,奥拉帕利再次在中国获批晚期卵巢癌一线维持的新适应症。

此次获批是基于PAOLA-1 III期关键性试验结果。PAOLA-1达到其主要研究终点,在ITT患者人群中,与安慰剂/贝伐珠单抗治疗组相比,奥拉帕利/贝伐珠单抗治疗组患者进展或死亡风险降低了41%(HR 0.59;95% CI 0.49-0.72;p<0.0001)。在HRD阳性患者人群中,与安慰剂/贝伐珠单抗组相比,奥拉帕利/贝伐珠单抗组中位PFS延长了近20个月(中位PFS 37.2 vs 17.7个月), 进展或死亡风险下降67%(HR 0.33;95% CI 0.25-0.45)。2022年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)上公布了最新总生存期随访数据:尽管约50%的安慰剂联合贝伐珠单抗组患者在疾病进展后交叉接受了PARP抑制剂的治疗,奥拉帕利联合贝伐珠单抗维持治疗仍可为HRD阳性患者提供具有临床意义的总生存期(OS)改善,5年存活患者比例高达65.5%,5年总生存率较安慰剂联合贝伐珠单抗组提高了17%,死亡风险降低了38%(HR 0.62; 95% CI 0.45-0.85)。

中国工程院马丁院士表示:“卵巢癌致死率高居我国妇科恶性肿瘤之首,PARP抑制剂的出现及其在卵巢癌一线维持治疗方案中的应用,为推迟复发、延长患者生存并提升治愈可能带来了新的曙光。在PAOLA-1临床试验中,奥拉帕利与贝伐珠单抗组合为HRD阳性患者提供了具有临床意义的总生存期(OS)改善,为一线维持治疗提供了新的选择。”

中华医学会妇科肿瘤学分会主任委员孔北华教授表示:“卵巢癌已经进入精准治疗时代,HRD检测(包括BRCA1/2突变)对新诊断晚期卵巢癌患者具有重要临床价值,为后续治疗方案的选择和预后判断提供了依据。奥拉帕利与贝伐珠单抗联合方案的获批上市为HRD阳性患者带来明确的生存获益,并进一步体现精准诊疗在卵巢癌领域的重要意义。”

阿斯利康全球执行副总裁、国际业务及中国总裁王磊先生表示:“奥拉帕利作为国内首款获批的PARP抑制剂,开创了晚期卵巢癌靶向治疗的时代。今天获批将一线维持疗法的适应症进一步拓展获益人群,也是奥拉帕利在中国卵巢癌治疗领域的又一个里程碑,充分证明了阿斯利康秉承‘以患者为中心’的价值观,不断将高质创新药物惠及更多患者。未来,我们将继续携手政府及行业各界伙伴,探索患者的全病程管理方案,助力提升中国女性肿瘤诊疗水平。”

默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国总裁田安娜女士表示:“我们非常高兴看到自2018年首次获批以来,奥拉帕利在华已累计获批4个适应证,其中包括此次新获批适应证在内共有3个用于晚期卵巢癌患者的相关治疗。女性健康关系着其身后的家庭乃至社会的稳定,我们将继续与包括业界伙伴在内的各方携手,提升创新药物的可及性,开创一个癌症有所医、可能治愈的时代,共同守护万千中国女性的健康。”

奥拉帕利是阿斯利康和默沙东开展肿瘤创新药物战略合作的重要成果。奥拉帕利于2018年8月首次在中国获批,用于铂敏感复发性卵巢癌患者的维持治疗,并于2019年12月再次在中国获批,用于BRCA突变晚期卵巢癌一线维持治疗。2021年6月,奥拉帕利在中国获批首个前列腺癌适应症,用于携带胚系或体细胞BRCA突变且既往治疗失败的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者的治疗。

关于卵巢癌

卵巢癌是全球女性中第八大常见癌症[1]。据统计,2020年中国卵巢癌新发病例为55,342例,死亡为37,519例[2]。过去10年间,我国卵巢癌发病率增长30%,死亡率增加18%。在妇科恶性肿瘤中,卵巢癌发病率仅次于宫颈癌和子宫内膜癌,但3年生存率最低,仅为39%[3],5年复发率最高,达到70%[4]。一线治疗的主要目的是尽可能延缓疾病进展,以实现长期缓解[5-7]。

关于PAOLA-1

PAOLA-1是一项由ARCAGY Research代表欧洲妇科肿瘤试验组网络(ENGOT)和妇科癌症协作组(GCIG)申办的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的关键性III期研究,旨在研究奥拉帕利与安慰剂相比,在含铂化疗联合贝伐珠单抗一线治疗后达到缓解的新诊断晚期(FIGO III-IV期)高级别浆液性或子宫内膜样卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者中与贝伐珠单抗珠联合作为一线维持治疗的疗效和安全性。阿斯利康和默沙东于2019年8月宣布,该试验在整个试验人群中达到了主要研究终点PFS。

关于奥拉帕利

奥拉帕利是全球首创的PARP抑制剂,也是首个阻断同源重组修复(HRR)缺陷(例如 BRCA1和/或BRCA2突变,或由其他药物(如新型内分泌药物)引起的缺陷)的细胞/肿瘤中DNA损伤修复通路(DDR)的靶向治疗药物。

用奥拉帕利抑制PARP蛋白可以导致与DNA单链断裂相结合的PARP被捕获,复制叉停滞、崩溃以及DNA双链断裂的产生和肿瘤细胞死亡。

奥拉帕利目前在多个国家获得批准,涵盖多个肿瘤类型,包括对铂敏感的复发性卵巢癌的维持治疗,以及单药或联合贝伐珠单抗用于一线维持治疗BRCA突变(BRCAm)或同源重组修复缺陷(HRD)阳性的晚期卵巢癌。

奥拉帕利由阿斯利康和默沙东联合开发和商业化,是阿斯利康行业领先的针对癌细胞DDR机制的潜在新药组合的基石药物。

关于阿斯利康与默沙东的肿瘤战略合作

2017年7月,阿斯利康与默沙东(默沙东是美国新泽西州肯尼沃斯市默克公司的公司商号)宣布在全球范围内达成一项肿瘤领域战略合作,共同对全球首个PARP抑制剂奥拉帕利以及潜力新药MEK抑制剂司美替尼就多个肿瘤适应症进行临床开发和商业推广。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科学至上的全球性生物制药企业,专注于研发、生产及营销处方类药品,重点关注肿瘤、包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫、疫苗及感染在内的生物制药以及罕见病等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥,业务遍布世界100多个国家,创新药物惠及全球数百万患者。


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软硬兼施,NVIDIA让“大型语言模型”听得懂生物学专业语言 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 领先的制药公司、生物技术初创企业和前沿生物研究人员正在使用NVIDIA BioNeMo LLM服务和框架来开发用于生成、预测和理解生物分子数据的AI应用。

图片由Mahendra awale提供,通过维基共享资源依据CC BY-SA 3.0协议授权

科学家们致力于探索DNA、蛋白质和其他生命体的“基础构建”,以期获得全新的洞察,而今日在NVIDIA GTC上发布的NVIDIA BioNeMo框架将为其研究提供加速,其全栈计算能力为医疗领域带来了更多可能性。

NVIDIA BioNeMo框架用于训练和部署超算规模的大型生物分子语言模型,帮助科学家更好地了解疾病,并为患者找到治疗方法。该大型语言模型(LLM)框架将支持化学、蛋白质、DNA和RNA数据格式。

NVIDIA BioNeMo是NVIDIA Clara Discovery药物研发框架、应用和AI模型集的一部分。

正如AI通过LLM来学习如何理解人类语言,该框架也在学习生物学和化学语言。NVIDIA BioNeMo使基于生物分子数据的大规模神经网络训练更为轻松,助力研究人员发现生物序列中的新模式并获得新洞察。研究人员可将这些洞察与生物特性或功能乃至人类健康状况联系起来。

NVIDIA BioNeMo框架使科学家能够使用更大的数据集来训练大规模语言模型,打造出性能更强大的神经网络。NVIDIA的GPU优化软件中心——NVIDIA GPU Cloud上将提供该框架的抢先体验。

除语言模型框架之外,NVIDIA BioNeMo还提供一项云API服务,该服务将支持越来越多的预训练AI模型。

BioNeMo框架支持更大的模型和更准确的预测

如今,使用自然语言处理模型来处理生物数据的科学家一般会训练相对较小、需要自定义预处理的神经网络。通过BioNeMo,科学家可将其扩展为具有数十亿参数的LLM,捕捉分子结构、蛋白质溶解度等信息。

BioNeMo是NVIDIA NeMo Megatron框架的扩展,可实现大规模自监督语言模型的GPU加速训练。这一针对特定领域的框架支持以SMILES化学结构标记表征的分子数据、以及以FASTA氨基酸和核酸序列字符串表征的分子数据。

OpenFold联盟创始成员、哥伦比亚大学系统生物学系助理教授Mohammed AlQuraishi表示:“该框架使整个医疗和生命科学行业的研究人员都能利用快速增长的生物和化学数据集。这样就能更轻松地发现和设计出精准针对疾病分子特征的治疗方法。”

BioNeMo服务提供用于化学和生物学的LLM

NVIDIA BioNeMo LLM服务将为希望快速掌握数字化的生物学和化学领域应用的LLM的开发者提供四个预训练语言模型。这些模型针对推理进行了优化,并将通过NVIDIA DGX Foundry上运行的云端API提供抢先体验。

  • ESM-1:这一最初由Meta AI Labs发布的蛋白质LLM能够处理氨基酸序列,最终生成用于预测各种蛋白质特性和功能的表征。它还提高了科学家理解蛋白质结构的能力。

  • OpenFold:这是由学术界和产业界共同成立的Openfold联盟创建的sota蛋白质建模工具,它将可以通过BioNeMo服务提供其开源AI工作流程。

  • MegaMolBART:这一基于14亿分子训练而成的生成式化学模型可用于反应预测、分子优化和新分子的生成。

  • ProtT5:该模型是在慕尼黑工业大学RostLab的带领下合作开发的,NVIDIA也是该项目的参与者之一。PortT5将ESM-1b等蛋白质LLM的功能扩展到序列生成。

未来,使用BioNeMo LLM服务的研究人员将能够通过fine-tuning以及p-tuning等新技术,在几小时内完成LLM模型的自定义,提高应用的准确性。相比原来动辄数百万个样本的数据集,p-tuning训练方法只需要包含几百个样本的数据集。

初创企业、研究人员和制药公司纷纷采用NVIDIA BioNeMo

生物技术和制药行业的专家正在采用NVIDIA BioNeMo,为新药研发提供支持。

  • 阿斯利康和NVIDIA使用Cambridge-1超级计算机开发了 BioNeMo LLM 服务中的 MegaMolBART模型。这家全球生物制药公司将使用BioNeMo框架,在涵盖小分子和蛋白质的数据集上训练一些全球最大的语言模型。该数据集日后还将涵盖DNA。

  • 麻省理工学院和哈佛大学旗下博德研究所的研究人员正在与NVIDIA一起使用BioNeMo框架来开发新一代DNA语言模型。这些模型将被整合至Terra中。Terra是一个由博德研究所、微软和Verily共同开发的云平台,生物医学研究人员能够通过该平台,安全、大规模地共享、访问和分析数据。这些AI模型还将被添加到BioNeMo服务集中。

  • OpenFold联盟计划使用BioNeMo框架来推进其AI模型开发工作。这些模型可根据氨基酸序列来预测分子结构,并达到接近实验的准确性。

  • Peptone专注于构建固有无序蛋白质(缺乏稳定3D结构的蛋白质)的模型。该公司正与NVIDIA一起使用同样作为BioNeMo基础的NeMo框架来开发ESM模型版本。该项目计划在NVIDIA的Cambridge-1超级计算机上运行,将推动Peptone的新药研发工作。

  • 位于芝加哥的生物技术公司Evozyne将工程与深度学习技术相结合,致力于设计能够解决长期治疗和可持续发展难题的新型蛋白质。

Evozyne联合创始人兼计算主管Andrew Ferguson表示:“BioNeMo框架使我们能够在设计-构建-测试周期内,高效利用LLM的力量,基于数据进行蛋白质设计。这将直接影响我们新型功能性蛋白的设计,并将在人类健康和可持续发展方面得以应用。”

NVIDIA初创加速计划成员、生物技术初创企业Peptone的机器学习负责人Istvan Redl表示:“随着大型语言模型在蛋白质领域的应用日益广泛,高效训练LLM并快速调整模型架构的能力变得非常重要。我们相信BioNeMo框架将满足可扩展性和快速实验这两大工程方面的需求。”

即刻注册申请NVIDIA BioNeMo LLM服务或BioNeMo框架抢先体验。如有意向亲手体验BioNeMo中的MegaMolBART化学模型,请向NVIDIA LaunchPad申请免费LLM训练和部署实验室。

未经允许不得转载:DOIT » 软硬兼施,NVIDIA让“大型语言模型”听


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扁鹊飞救发布急诊急救大平台云方案 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 2022年9月17日,在广州举办的中国急诊专科医联体年会暨中国急诊技术大会上,扁鹊飞救发布急诊急救大平台云网一体化急救医联体解决方案,以飞救智慧云网一体化平台结合协同急救移动端飞救E信,打造区域协同医联体急诊急救体系。

图1. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化功能
图1. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化功能

广东省急诊学会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院急诊科主任、本次大会执行主席蒋龙元教授主持发布会。蒋龙元教授介绍说, “2011年扁鹊飞救帮助南部战区总医院建成国内首家规范化、信息化支撑的胸痛中心和胸痛急救网起,通过美国胸痛中心认证,推动了中国胸痛中心标准的制定。现在大医院基本都成立了胸痛中心,卒中中心、创伤中心。 但急救不止是胸痛急救,也不仅仅是缩短D2B时间。现在我们的院前急救,基层急诊急救能力还很薄弱,我们更应以大医院龙头,建立区域急救医联体,开展区域协同救治 。今天扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化急救医联体解决方案为区域急救医联体发展提供重要技术支承,恰逢其时。”

扁鹊飞救创始人国家千人计划专家高强博士介绍说,"急诊急救大平台集成云急救,云急诊,云专病中心三大业务板块,提供云智能、云数据、云质控三项核心能力,对接现有平台、系统,构建急诊急救体系,提供时空病历,数据集成,业务支撑,三维实时质量控制等急诊急救服务。飞救E信作为云网一体化移动端,支持患者为中心建立急诊急救工作群,数据实时交互,人工智能辅助分析、重症预警、实时质控,急救数据跟随患者流动的全程管理。"

图2. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化系统构架
图2. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化系统构架

中国医学科学院北京协和医院急诊医学系主任,中国医师协会急诊医师分会会长、国家与北京市急诊质控中心主任、国家卫健委应急办专家组成员、中国医师协会急诊住院医师规范化培训委员会主任委员、本次大会主席于学忠教授点评到,"国家千人计划专家高强博士是留学北美计算机博士,他父亲因患心脏抢救不及时过世,高博士十几年来专注急救事业,集成数几十项独创专利技术,应用5G、大数据、人工智能等先进科技,致力于为全国各级政府和医疗机构快速开展急诊急救平台与网络体系建设,建立涵盖院前急救、院内急诊、多专病中心,及新冠病毒肺炎防疫和紧急医学救援一体化平台,为中国的急救事业做出了重要贡献。"

最后来自全国各地的中国急诊急救界八位知名专家上台共同见证了扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化急救医联体解决方案的发布。

图3. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化产品发布现场
图3. 扁鹊飞救急诊急救大平台云网一体化产品发布现场


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云顶新耀宣布任命罗永庆先生为首席执行官,将引领公司走向发展的新阶段 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800  云顶新耀(HKEX 1952.HK)是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司,致力于满足亚太市场尚未被满足的医疗需求,现宣布任命罗永庆先生为公司的首席执行官,该任命立即生效。罗永庆先生还将担任云顶新耀董事会的执行董事。

罗永庆先生在医药健康行业有超过二十五年的丰富经验,成功领导过多款药品的临床开发、药政事务和商业化。在加入云顶新耀之前,罗永庆先生担任腾盛博药总裁兼大中华区总经理以及腾盛华创首席执行官,带领完成了中国首款新冠中和抗体疗法安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法的快速注册获批、GMP核查通过及成功商业化上市。在此之前,他曾任吉利德科学全球副总裁兼中国区总经理,成功领导了八款创新药在中国的临床开发、注册获批和商业化上市,并迅速扩大了对中国患者的可及性。他此前还在罗氏和诺华等大型跨国制药公司负责和管理过销售、市场营销、政府事务和市场准入等不同职能部门及在诺华瑞士总部工作两年。罗永庆先生主导过多款重磅药物的成功上市。

云顶新耀董事长兼康桥资本首席执行官傅唯表示:"在云顶新耀进一步加强和升级我们的业务战略以及创新产品管线过程中,我们很高兴罗永庆先生能在这一关键时刻加入云顶新耀,他将引领云顶新耀进入新的发展阶段,推动其成为一家综合性的中国生物制药公司。罗永庆先生曾在初创期的生物技术公司和大型跨国制药公司担任高管,成功推动了早期和后期创新产品管线在大中华区的上市,有着丰富的相关经验,具备深厚的科学洞察,不断被证明的杰出领导力,以及在提升患者可及性方面卓越的商业化能力。未来,我们将努力使临床开发后期的主打候选产品,包括Nefecon、Xerava、etrasimod以及mRNA候选疫苗获得上市批准,在罗永庆先生的带领下,云顶新耀将进一步加强新产品开发及商业化能力。我们期待在罗永庆先生的领导及其行业专长的助推下,云顶新耀能够实现长期业务增长并取得进一步成功。"

云顶新耀首席执行官罗永庆表示:"很高兴能够加入云顶新耀,我非常期待与这个由全球顶级科学家和行业专家组成的团队并肩努力,进一步提升公司的行业领先地位。我们将继续推进开发后期产品管线以实现商业化,并计划利用我们强劲的现金流来促进业务拓展,加速发展成为一家综合性的生物制药公司。我们还将继续对研发平台进行投资,以打造创新的药物产品管线,造福大中华区和其他亚太市场医疗需求未得到满足的患者,并为我们的股东创造持久稳定的价值。"

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司,致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和运营,拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合,其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肿瘤、自身免疫性疾病、心肾疾病、感染性和传染性疾病。


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阿里健康发布数字化患者管理模式 已在12个疾病领域取得成效 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 9月15日,2022数字医药产业论坛暨阿里健康大药房6周年活动在杭州举办。论坛上,阿里健康互联网医院首次发布数字化患者管理模式,依托领先的数字技术和数字化运营能力,为患者提供普惠可及的疾病管理方式,也为药企在院外市场服务患者提供了新途径。

近年来,患者在院外的个性化疾病管理需求持续释放,进一步推高了院外患者服务的市场热度。中康科技发布的《2022年线上用药趋势报告》显示,超过七成的慢病患者希望获得线上用药指导服务,超过三成的患者更是希望能加入线上的患者社群进行交流。

阿里健康对于这一需求的洞察则更为敏锐。早在两年前,阿里健康便开始了数字化患者管理的探索,在服务大量患者的过程中经过数次迭代,沉淀出了一套数字化患者管理的创新模式。

数据显示,这一模式有效改善了患者的疾病状况。以肠内营养项目为例,初次建档时身体消瘦(BMI值小于18.5)的患者中,超过83%的患者体重得到改善;而在哮喘项目中,超过75%的患者由建档时疾病控制不佳转为控制良好。与此同时,患者的用药依从度也得到了显著提升。参与肠内营养项目的患者,在95天内人均用药天数提升70%;参与哮喘项目的患者,在75天内人均用药天数提升58%。

据了解,阿里健康的数字化患者管理模式以社群为主阵地,面向有疾病管理需要的患者进行精准招募。根据疾病种类的不同,患者会加入相应病种的社群,在专业教练组和同伴的监督、帮助和支持下,进行自我管理和康复。

阿里健康互联网医院康复中心负责人张雯表示:“有观点认为慢病管理是伪命题,是在与人性做斗争。但是伴随着我们对于细分领域的深入研究,发现这个观点过于片面。只有少数病种存在患者了解疾病但是无法完成管理的情况,多数病种的患者面临的问题是认知不够正确和全面。”举例来说,使用激素类药物的哮喘患者常常因为对副作用的盲目恐惧而没有足疗程治疗,导致疾病反复发作。

(阿里健康互联网医院康复中心负责人张雯)

通过数字化运营方式,阿里健康围绕患者痛点,对不同的疾病社群进行了功能配置,为患者提供个性化的服务。通常一个社群的基本配置包括五大角色:康复管理师、医生专家团、专业医学团队、营养师团队和康复大使。其中,康复管理师作为群主,实时解答患者问题;医生专家团和阿里健康专业医学团队提供专业患教内容,并通过直播开课、问诊答疑等方式,帮助患者提升疾病认知。康复大使则由资深病友担任,以亲身经历分享疾病管理的经验,帮助患者建立信心。在社群中,患者和患者家属可以深度参与到各项活动中,自主管理疾病。

(阿里健康数字化患者管理模式)

靶向式教育、精准随访、同伴互助和福利计划是支撑这一模式的四大核心能力。“靶向式教育”意味着所有的患者教育均根据疾病和患者自身的特点来展开,确保患教精准触达患者并逐步改变患者的认知和行为。比如,对于社群参与度较高的年轻患者,群主会设置随堂测试,吸引患者接龙回答,在娱乐中完成疾病知识的学习。

阿里健康自研的智能随访系统,让“精准随访”更高效,这套系统能够实时掌握患者的疾病管理情况,并按需定制个性化的患教内容,督促患者学习、复诊、用药,并最终提升医学指标。

目前,阿里健康互联网医院康复中心已经具备了癫痫、哮喘、乙肝、糖尿病等12个疾病领域的患者管理能力,与葛兰素史克、默沙东等20余家国内外知名药企开展合作。

“在患者管理这件事情上,有两件最重要的事情:一是短时间让患者学会自我管理,影响终身;二是让患者在长期与疾病相处的过程中找到同伴,找到疑问的答案。”张雯坦言,接下去阿里健康还将不断沉淀能力,迭代数字化患者管理的模式,让更多患者的疾病得到改善。


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英媒:研究发现,血检能够发现患者潜在的多种癌症疾病 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 [环球时报综合报道]最新研究发现,通过一项简单的验血检查,就能够发现患者潜在的多种癌症疾病,这将有助于卫生服务部门做出早期癌症筛查。

据英国《卫报》11日报道,该研究对6621名50岁以上的人进行血液检查,其中大部分人的结果是阴性,但也发现了92人存在肿瘤风险,涉及乳腺、肝脏等器官,其中有些癌症的晚期生存率极低。通常有3/4的癌症在早期的常规筛查中无法被发现。该测试明年将扩大到16.5万人的范围,医生们希望能够通过快速检测,尽早发现癌症,从而使得治疗和手术更有效,挽救更多人的生命。

英国癌症研究中心主任纳塞尔·图拉比表示:“通过血液检测发现癌症,这在以前属于科幻范畴,但现在这是癌症研究的一个重要领域,能为患者带来希望。但我们还需要更大范围的数据,尤其是患者发现癌症后的存活时间,来评估这种检测方式。” (吕克)


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安进基金会与清华大学携手在华启动"安进生物技术体验项目" Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800  近日,由安进基金会设立的"安进生物技术体验项目"(Amgen Biotech Experience,简称ABE)中国站正式启动。这是安进基金会与中国知名学府清华大学的再度合作,今年项目遴选了47名中学生,分别在云南和北京两地开展 ABE 项目的经典课程"Foundations of Biotech Labs(生物技术实验室基础)",让学生得以使用研究级生物技术设备,亲手体验实验实操,一同参加的还有 6位中学教师。自1990年成立以来,ABE项目已扩展至全球,共设立了24个站点,预期截至2023年,参与项目的中学生将达到近100万名。

"安进生物技术体验项目"旨在培养下一代科学家和创新者,学生将学习科学家在发现人类疗法中使用的技术,从而更好地理解生物技术的作用和这个行业对我们未来的潜在影响。项目把全球顶尖生物技术公司和科研机构的研发实验室里真正进行的科学实验拆分成相对独立的单元,配以深入浅出的讲解,搬到学校的实验室里,让学生得以亲手体验科学并了解其是如何影响他们的日常生活。

ABE中国站点于2021年设立,实验室设立于清华大学现代生命科学实验教学中心。授课老师和实验室配置均为极高标准,和清华大学生命科学学院的本科生实验教学项目一致。ABE中国站点开设 ABE 的"Foundations of Biotech Labs"课程,介绍生命科学实验室的技术和概念并带领学生们探索重组 DNA 技术,包含6-8个实验课程,完成从质粒提取、工程菌转染、挑选、培养,到蛋白质纯化分析的现代生物技术操作。

安进副总裁兼中国总经理许蔼龄女士代表安进基金会在ABE中国闭营仪式期间表示:"人类生命的健康,因生物技术的发展而获得了巨大的改善。这也是安进努力将科学和生物技术的潜能转化成创新药物的动力,从而拯救生命,改善健康。作为安进的公益机构,安进基金会深知促进科学教育、激发年轻一代的创新精神对于人类未来生命健康的重要性。安进基金会开展了多个科学教育项目,旨在提高科学素养和推动培养未来的科学家,这其中包括安进生物技术体验项目、LabXchange项目和安进学者项目(Amgen Scholars)。通过ABE项目,我们期待这些‘小科学家'能在未来成为‘大科学家',为全球人类的健康和生物技术的发展作出贡献。"

清华大学张贵友教授表示:"参与科学实践是提高学生科学素养的关键,清华大学很高兴与安进基金会再次牵手合作,将科学实验实践带给中国的中学生和教师。ABE项目是一个创新的科学教育项目,它引领学生在生命科学的知识海洋中去探索并体验科学发现的乐趣和兴奋,架起中学课堂与生命科学研究之间的桥梁。在今年项目北京站的暑期教学活动中,中学生进入清华大学现代生命科学实验教学中心接受系统实验实操培训,完成外源基因在工程菌里的插入、筛选和表达、鉴定,在老师的引导下体验现代生物技术,浅尝科学前沿发展动态。"

安进基金会设立30余年来,对ABE项目投资总额已超过4000万美元。该项目已在北美、欧洲、亚洲和大洋洲设立了24个站点,惠及近85万名学生。目前每年有9万名学生和1500名教师参与项目。全球已有超过3100名教师在他们的课堂上采用了ABE项目内容,覆盖1700多所学校。


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瑞康医药与亚马逊云科技签署战略合作协议,打造医药流通行业数字化转型标杆 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 北京——2022年9月8日    亚马逊云科技宣布与国内医药流通行业领军企业瑞康医药签署战略合作协议,针对瑞康的业务场景和需求实施企业应用现代化改造、微服务与云原生服务开发,并通过亚马逊创新方法论和IT运维最佳实践进行赋能,打造瑞康医药行业数字化转型标杆,积极拓展和探索医疗健康产业新方案和新机遇。瑞康医药将亚马逊云科技作为首选云服务商(西云数据运营宁夏区域,光环新网运营北京区域),在亚马逊云科技专业服务团队的支持下,成功将SAP核心业务系统全部迁移上云,成为国内医药流通领域首家全面迁移至公有云的企业。瑞康医药还通过使用亚马逊云科技在计算、存储、数据库、IT运维、安全合规和现代化应用等领域的专业云服务,高效稳定支撑集团的全国性业务,推动降本增效和业务创新。

近年来,医药行业改革促进了流通领域的整合浪潮。瑞康医药顺势快速布局全国,构建了业财一体化平台,为遍布全国的数万家医院和药店客户提供服务。早在2020年,瑞康医药就确立了 “云优先” 的数字化转型战略。在亚马逊云科技的助力下,尤其是通过亚马逊云科技专业服务团队提供的专业咨询和实施,瑞康医药实现了全面上云——目前已经成功将超过50套企业应用系统、200余台服务器迁移至亚马逊云科技。全面上云不仅提升了系统的可用性和安全性,并增强了物流和供应链系统的稳定性和容量弹性,从而极大促进了对客户服务的响应速度和灵活性。

自2021年起,瑞康医药利用云服务器Amazon Elastic Compute Cloud (Amazon EC2)部署核心业务系统,大幅提升了SAP系统的性能,系统中央组件至数据仓库的平均延迟从22毫秒降低至9毫秒,系统可靠性提升至99.99%。通过对Amazon EC2实例资源历史使用情况的对比观察,瑞康医药有针对性地将50%的资源进行降配处理,实现了系统平台资源的按需使用,平均每月降低使用成本达十余万元;还大幅缩短新应用部署上线时间,将效率从过去的按周计算大幅提升至按小时计算。

在云上,瑞康医药利用亚马逊云科技丰富的云端数据存储和分析服务从业务数据中获取洞察。采用云上大规模对象存储服务Amazon Simple Storage Service (Amazon S3) 、高性能数据块存储服务Amazon Elastic Block Store (Amazon EBS)和全托管文件存储系统Amazon Elastic File System (Amazon EFS)稳定可靠地存储和管理各类业务数据,并采用托管式关系数据库服务Amazon Relational Database(Amazon RDS) 高效部署企业级数据库应用。

瑞康医药上云后也大幅提升了安全合规和灾备能力。瑞康医药采纳了亚马逊云科技的最佳安全实践,加入了身份访问控制、多因素认证、单点登录等安全机制,结合安全事件统一管理平台Amazon Security Hub和安全威胁检测Amazon GuardDuty等服务,构建起全方位的安全防御机制平台,迁移上云3个月就成功防御各种攻击类型共计200多种,抵御攻击次数超过219万次。此外,瑞康医药还通过亚马逊云科技北京和宁夏两大区域进行灾备和备份部署,更好地保护云上数据资产的安全。 

在今日的战略协议签署后,瑞康医药将在亚马逊云科技专业服务团队的咨询和赋能下,开启第二阶段的云端之旅,以构建“云优先”技术团队和创新业务解决方案为目标,将自己打造成传统企业数字化转型标杆。瑞康医药将持续利用亚马逊云科技的创新方法论和技术赋能,培养“云优先”技术团队,探索更多“云原生”场景创新,并实施企业现代化应用和微服务改造。目前项目已经梳理出50多个业务创新场景,并陆续开启包括 “全新报价系统” 、 “数字化慢病管理” 以及 “互联网医院” 等新项目和新业务。以 “报价系统” 场景为例,新系统采用微服务架构设计,并借助Amazon Elastic Kubernetes Service(Amazon EKS)容器服务进行集群管理,解决了传统烟囱式架构布局无法实现的敏捷开发等问题。目前新报价系统已经实现双周一次的快速迭代,取得理想成效。

未来,瑞康医药还将利用亚马逊云科技更多的云原生服务来降低运维成本,提升业务响应效率。例如,利用云原生数据库Amazon Aurora替代传统的关系型数据库以提高可靠性;利用Amazon EKS,以更安全可靠和可扩展的方式运行其创新业务应用程序;并利用Amazon SageMaker人工智能服务来优化库存和预测销售等。 

瑞康医药集团股份有限公司董事长韩旭表示:“全面上云让我们可以更从容地应对当下的不确定性和行业面临的不断变化。在亚马逊云科技的帮助下,瑞康医药不仅革新了我们的IT系统和架构,以支撑更高效、专业化的医药产品流通服务,同时也为我们未来业务更全面的创新和转型做好准备。更值得一提的是,与亚马逊云科技的战略合作还实现了对瑞康团队的技术赋能,为瑞康医药集团建立‘云优先’的组织文化变革打下了坚实的基础,拓宽了我们的数字化转型视野。”

 “与瑞康医药战略合作协议的签署,标志着我们双方的合作进入到了一个新的里程碑。” 亚马逊云科技中国区商用与公共市场事业部总经理李晓芒表示:“在全面向云迁移过程中,我们感叹于瑞康医药管理层和整个项目组‘破釜沉舟、不破不立’的勇气和担当;这正是传统企业‘上云之旅’过程中最需要的决心和执行力。亚马逊云科技将继续鼎立支持瑞康医药,我们也希望通过双方的合作为医疗健康行业提供更加创新的解决方案,并为行业数字化建设开启新的篇章。”

 


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InterSystemsTrakCare统一的医疗信息系统助力PreferUS在上海打造运动医学中心 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 致力于帮助客户解决最关键的可扩展性、互操作性和速度问题的创新数据技术供应商InterSystems今日宣布与PreferUS医疗达成合作。通过部署InterSystems TrakCare统一的医疗信息系统,InterSystems将助力PreferUS医疗在上海打造其首个运动医学中心(SMSC)。

自2008年以来,PreferUS医疗始终致力于在中国医疗市场建立强大的基础和影响力。首个运动医学外科中心(SMSC)坐落于上海繁华地段,将专注于运动医学。除日间手术中心外,该中心还将包括相关的实验室服务。通过为骨科、运动医学医生提供一站式服务平台,为中国运动医学市场打造以西医为核心的独特服务模式。

作为一个全面而强大的医疗信息系统,InterSystems TrakCare®统一医疗的信息系统可提供、管理和转化医疗服务,为PreferUS提供无缝连接的系统和流程。通过采用TrakCare PAS、TrakCare®实验室信息系统等8个模块,PreferUS可以通过无缝信息流支持全生命周期的医疗服务和管理。更重要的是,TrakCare有助于PreferUS在未来打造多个医学中心。

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“上海的运动医学外科中心(SMSC)是我们首次尝试。我们的战略计划是在中国打造多家SMSC,对这一战略的支持是我们考察临床信息系统时非常看重的关键因素。TrakCare可以满足我们这一需求。另外,TrakCare对多语种的支持对我们海外的医生团队也更加友好。” PreferUS中国区总经理陈栋表示。

InterSystems将全球最佳实践融入TrakCare,并预先配置后交付给本地客户,以降低复杂性和风险。因此,PreferUS可以将精力集中在最重要的事情上。

“InterSystems TrakCare为SMSC未来的持续发展提供了坚实基础。服务中国近25年后,InterSystems获得了中国客户的极高赞誉。” InterSystems亚太区总经理卢侠亮(Luciano Brustia)表示,“InterSystems拥有全球顶级的技术与解决方案,我坚信我们会助力PreferUS在中国市场打造一个健康的医疗服务平台。”

关于InterSystems

InterSystems创立于1978年,是为医疗、金融、制造、供应链等行业提供企业级数字化转型下一代解决方案的领先供应商。InterSystems的云优先数据平台为全球大型企业解决各类互操作性、速度和可扩展性难题。InterSystems致力于成就卓越,为全球80多个国家的客户与合作伙伴提供广受赞誉的7×24小时技术支持。InterSystems是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的私人控股公司,在全球25个国家拥有36个办事处。更多详情,敬请登录:https://www.intersystems.cn

关于优选医疗集团(PreferUS)

优选医疗集团(PreferUS)成立于2008年,是美国最大的医院+医生集团之一。优选致力于将美国的先进医疗技术和服务引入中国,为中国医疗市场提供高质量的医疗服务。我们的股东包括美国西部最大的综合性医院—西达-塞奈医疗中心(2022年美国医院综合实力排名第二),俄克拉荷马心脏病医院、德克萨斯脊柱研究所,克兰·乔布运动医学中心、印尼金光集团和100多位美国顶级医生投资人。


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诺诚健华宣布奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤纳入优先审评 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 2022年9月6日,中国北京——生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已将BTK抑制剂奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)纳入优先审评。此前,CDE已受理奥布替尼治疗复发/难治性MZL患者的新适应症上市申请(sNDA)。

诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士表示:“这是奥布替尼第三个适应症被纳入优先审评,让我们备受鼓舞。复发/难治性MZL存在未被满足的临床需求,期待奥布替尼能尽早惠及这些患者,为他们带来更好的治疗选择。”

8月12日,奥布替尼治疗复发/难治性MZL患者的上市申请获CDE受理。这项NDA是基于一项评价奥布替尼治疗复发/难治性MZL安全性和有效性的多中心、开放性II期临床试验数据提交的。

目前对于复发/难治性MZL的治疗手段有限,中国尚无BTK抑制剂获批用于复发/难治性MZL患者,期待奥布替尼早日填补这一领域的空白。

关于奥布替尼

奥布替尼是诺诚健华研发的1类新药,是具高度选择性的新型BTK抑制剂,旨在用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。

奥布替尼于2020年12月25日在中国附条件获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。2021年底,奥布替尼被纳入国家医保以惠及更多淋巴瘤患者。

除此之外,正在中国和美国开展以奥布替尼作为单独用药或联合用药的多中心、多适应症临床试验。

奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤(MZL)、中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)、华氏巨球蛋白血症(WM)及弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。

奥布替尼获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)。

奥布替尼治疗多发性硬化(MS)的全球II期临床研究,以及在中国开展治疗系统性红斑狼疮(SLE)、原发免疫性血小板减少症(ITP)和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的临床试验正在对奥布替尼进行评估。

关于诺诚健华

诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。


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加科思KRAS G12C抑制剂JAB-21822二期关键性临床试验在中国获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 加科思药业(1167.HK)自主研发的KRAS G12C抑制剂关键性临床试验于2022年9月5日获得中国国家药监局药品评审中心批准,这项试验将用于二线及以上治疗带有KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。关键性研究取得成功后,加科思将在中国提交新药上市申请(NDA)。


加科思药业董事长兼CEO王印祥博士表示:"JAB-21822是加科思自2015年成立以来的首个进入注册性临床的项目,对公司而言,这是里程碑式的进展。我们将与研究者合作,共同推进临床试验,争取早日为KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者带来更多治疗选择。"

此次在中国获批的II期关键性临床试验旨在评估JAB-21822单药用于KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者的疗效及安全性,是一项多中心、单臂、开放研究。

JAB-21822是潜在的同类最佳项目。2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的JAB-21822一期临床数据显示,截至2022年4月1日共入组72例晚期实体瘤患者。其中有疗效评估的KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者共32例,客观缓解率(ORR)为56.3%(18/32),疾病控制率(DCR)为90.6%(29/32)。

目前,JAB-21822正在中国、美国及欧洲同步开展单药及联合用药临床研究。其中包括单药治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、胰腺导管癌以及结直肠癌;与EGFR单抗联合用药;以及与自主研发的SHP2抑制剂JAB-3312联合用药等。

关于JAB-21822

JAB-21822是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。加科思目前已在中国、美国及欧洲多国启动多项针对晚期实体瘤患者的I/II期临床试验,包括作为一线疗法单药治疗STK11共突变非小细胞肺癌,以及与SHP2抑制剂、抗PD-1单克隆抗体及西妥昔单抗联合用药。

关于加科思

加科思药业(1167.HK)致力于为患者提供突破性治疗方案。公司在研项目围绕KRAS、肿瘤免疫、肿瘤代谢、P53、RB、MYC六大肿瘤信号通路布局,核心项目以全球前三为目标。公司的愿景是与合作伙伴携手共进,成为全球认可的药物研发领导者。加科思的实验室坐落于中国北京、上海和美国波士顿,拥有诱导变构药物发现平台和iADC药物研发平台。


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达格列净慢性肾脏病适应症在中国获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 阿斯利康安达唐®(通用名:达格列净,一种钠-葡萄糖协同转运蛋白-2 [SGLT2] 抑制剂)慢性肾脏病适应症在中国获批,用于降低有进展风险的慢性肾脏病成人患者的估算肾小球滤过率(eGFR)持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭而住院的风险。

中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准是基于DAPA-CKD III期试验的阳性结果[1]。

慢性肾脏病(CKD)是一种严重疾病,患者肾功能呈进行性下降,且通常与心脏病或卒中的风险增加相关[2]-[4]。影响全球近8.5亿人口[5]。然而,慢性肾脏病的诊断率很低,高达90%的患者不知道自己患有这种疾病[4]。

DAPA-CKD研究执行委员会成员、中国科学院院士、南方医科大学南方医院肾内科主任侯凡凡教授表示:"基于 DAPA-CKD 研究的开创性结果,达格列净成为首个在中国获批用于治疗慢性肾脏病的SGLT2 抑制剂。这一里程碑式的研究结果给中国1.2亿慢性肾脏病患者带来了新的希望。" 

阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心总裁何静博士表示:"阿斯利康致力于不断推进心血管、肾脏及代谢类疾病领域的药物研究,全面改善相关慢病患者的临床结局。达格列净是中国首个获批用于治疗成人慢性肾脏病的SGLT2抑制剂,此次具有里程碑意义的获批为中国慢性肾脏病患者提供了全新有效的治疗方案,也标志着阿斯利康为了实现在全球范围内阻止、扭转并最终治愈慢性肾脏病的愿景,迈出了重要的一步。"

阿斯利康中国总经理赖明隆表示:"达格列净新适应症的获批为中国慢性肾脏病患者提供了全新的治疗选择,进一步证实达格列净在跨糖尿病、心血管和慢性肾脏病三大领域为患者带来的获益。我们将持续以患者为中心,通过加速研发和引进创新药物,为中国糖尿病、心血管和慢性肾脏病三大过亿人群带来全面、革新的解决方案,以满足患者的未尽之需。"

DAPA-CKD III期试验表明,针对慢性肾脏病 2-4期尿白蛋白升高的患者,在使用血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂的标准治疗(SoC)基础上,与安慰剂相比,达格列净可使由肾功能恶化、发生终末期肾病、心血管或肾病死亡组成的主要终点相对风险降低39%(绝对风险降低[ARR]=5.3%,p<0.0001)。与安慰剂相比,达格列净可使慢性肾脏病患者的全因死亡相对风险显著降低31%(ARR=2.1%,p=0.0035)[6]。达格列净的安全性和耐受性与该药已知的安全性特征一致。

达格列净已在全球包括美国、欧盟和日本在内的100个国家和地区获批用于治疗合并或不合并2型糖尿病的慢性肾脏病成人患者。

关于慢性肾脏病

慢性肾脏病(CKD)是一种严重疾病,患者肾功能呈进行性下降(以eGFR降低或肾脏损害或两者兼有为标志,并持续三个月以上)[4]。慢性肾脏病最常见的病因为糖尿病、高血压,以及肾小球肾炎[7]。慢性肾脏病患者并发症和心血管事件(如心力衰竭和过早死亡)的发生风险显著增加[2]。患者一旦进入慢性肾脏病最严重的阶段,即终末期肾病(ESKD),其肾脏严重受损,肾功能发生进行性恶化,只能通过透析或肾脏移植来维持生命[2]。大多数慢性肾脏病患者在进展至终末期肾病之前,会因心血管疾病而死亡[8]。目前在中国有高达1.2亿慢性肾脏病患者[9]。 

关于DAPA-CKD研究

DAPA-CKD是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究,纳入合并或不合并2型糖尿病的慢性肾脏病2-4期尿白蛋白升高患者4,304例,评估达格列净10mg较安慰剂的效果。达格列净在标准治疗的基础上每天给药一次。该研究主要复合终点是肾功能恶化或死亡风险(定义为eGFR下降≥50%,进展至终末期肾病,或心血管或肾病原因导致死亡的复合终点)。次要终点包括肾脏复合终点(eGFR持续下降≥50%,进展至终末期肾病或肾病原因导致的死亡),心血管死亡或因心力衰竭住院的复合终点和全因死亡。该研究在21个国家开展[1],研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上[1]。

关于达格列净

达格列净是同类首个钠-葡萄糖协同转运蛋白-2(SGLT2)抑制剂,每日口服一次。随着科学研究不断发现心脏,肾脏和胰腺之间的潜在关系,达格列净的研究也从对心肾获益的影响发展到对心肾疾病的预防和器官保护[1],[10],[11]。单个器官的受损可导致其他器官功能障碍,这也是世界范围内包括2型糖尿病,心衰和慢性肾脏病在内的主要死亡原因[12]-[15]。

根据DECLARE-TIMI 58 III期心血管结局试验结果,达格列净获批用于在饮食和运动基础上改善2型糖尿病成人患者的血糖控制,并在标准治疗(SoC)基础上降低2型糖尿病患者因心力衰竭住院或心血管死亡的风险。[11] 根据DAPA-HF和DAPA-CKD III期试验结果,达格列净也获批用于治疗射血分数降低型心力衰竭和慢性肾脏病[6],[10]。

DapaCare是一项完备的临床试验计划,旨在评估达格列净在心血管、肾脏和器官保护的潜在获益。该计划包括35项已完成和正在进行的IIb / III期临床试验,涉及35,000多名患者,并积累了每年超过250万患者年的使用经验。在DAPA-MI III期试验中,达格列净针对不合并2型糖尿病的急性心肌梗死(MI)或心脏病发作的患者进行研究,这是同类研究中首个基于适应症注册登记的随机对照试验[16]。

关于阿斯利康心血管、肾脏及代谢治疗领域

心血管、肾脏及代谢一直以来是阿斯利康从全球到中国深耕的重要治疗领域和增长引擎。通过遵循科学以更清楚地了解心脏、肾脏和胰腺之间的潜在联系,阿斯利康积极投身于创新药物的研发,来有效保护器官、减缓疾病进展、降低风险和应对并发症,以改变或停止心血管、肾脏及代谢疾病的自然进程,并可能使器官再生和功能恢复,从根本上改善全球数百万患者的预后,以变革性的科学为患者带来一个更健康的未来。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科学至上的全球性生物制药企业,专注于研发、生产及营销处方类药品,重点关注肿瘤、包括心血管、肾脏及代谢、呼吸及免疫、疫苗及感染在内的生物制药以及罕见病等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥,业务遍布世界100多个国家,创新药物惠及全球数百万患者。更多信息,


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信达生物宣布mazdutide(IBI362)在中国肥胖受试者中的II期临床研究高剂量队列完成首例受试者给药 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 信达生物制药集团(香港联交所股票代码:01801),一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自免、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司,宣布:胰高血糖素样肽-1受体(glucagon-like peptide-1 receptor, GLP-1R)/胰高血糖素受体(glucagon receptor, GCGR)双重激动剂mazdutide(研发代号:IBI362)在中国肥胖受试者中的II期临床研究高剂量(9.0 mg)队列完成首例受试者给药。

本研究(ClinicalTrials.gov, NCT04904913)是一项在中国超重或肥胖受试者中评估mazdutide疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究。低剂量队列(3.0 mg、4.5 mg和6.0 mg)结果已于今年6月披露,达到主要终点。第24周时,与安慰剂相比,mazdutide各剂量均展现出显著的减重疗效,且呈现剂量依赖性,并能为受试者带来多重心血管代谢获益;同时,mazdutide耐受性良好,整体安全性特征与同类药物相似。此外,在Ib期研究(ClinicalTrials.gov, NCT04440345)中,mazdutide滴定至9 mg展现出良好的安全性特征,和优于低剂量组的疗效,用药12周后,体重降幅可达11.7%。基于以上结果,申办方在肥胖患者(BMI≥30 kg/m2)中开展mazdutide高剂量(9.0 mg)的疗效和安全性研究。9.0 mg队列计划纳入80例受试者,按3:1的比例随机接受mazdutide 9.0 mg或安慰剂治疗24周。研究的主要终点是第24周时受试者体重相对基线的百分比变化。

本项研究的主要研究者、北京大学人民医院纪立农教授表示:“肥胖与多种慢性非传染性疾病相关,被列为影响全人类疾病负担的重要危险因素之一。中国肥胖症的患病人数和增长速度均居世界首位[1],迫切需要有效且安全的减重药物满足临床疾病防治需求。Mazdutide作为GLP-1R/GCGR双重激动剂,在超重或肥胖人群中的临床研究已经展示出显著的减重疗效及综合代谢改善效果。II期研究低剂量队列的结果表明,mazdutide 6.0 mg治疗半年即可为患者带来11.6%的体重降幅,说明其具有成为全球范围内同类最优药物的潜力。我有信心mazdutide 9.0mg能够在肥胖人群中展现出更突出的减重疗效,为中度和重度肥胖患者带来新的治疗选择。”

信达生物制药集团临床开发副总裁钱镭博士表示:“在中国超重或肥胖人群的II期研究中,低剂量mazdutide即展示出强大的减重疗效以及改善代谢指标的多重获益,体现出mazdutide在GLP-1受体激动剂类药物中的最优潜力。为进一步挖掘其巨大的临床应用价值,我们计划在BMI≥30 kg/m2的肥胖患者中继续探索高剂量mazdutide 9.0 mg的临床获益。已完成的I期临床研究结果显示mazdutide是目前已上市或在研减重单药中唯一在给药12周时,减重幅度即超过11.5%的单药。我们希望通过继续推进更高剂量的研究,为肥胖患者带来能与减重手术疗效相媲美,且安全更可及的治疗选择。”


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香港大学SPACE企业研究院举办"数字医疗"专题讲座 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 AI+数字医疗,重构医疗健康产业边界

北京2022年9月5日 /美通社/ -- 2022年8月,香港大学SPACE企业研究院举办了两场"数字医疗"专题讲座,分别邀请到了AMINO Capital (硅谷丰元创投)管理合伙人、美国斯坦福大学博士后徐霄羽博士,远毅资本合伙人、医疗健康投资50人论坛(H50)理事杨瑞荣先生担任主讲嘉宾。两位嘉宾分别从"AI+医疗健康"投资机遇、数字医疗支付手段升级两个维度进行了深入分享。

徐霄羽:AI+医疗健康,科创投资的大机遇

徐霄羽博士结合AMINO Capital的投资案例,解读了疫情当下医疗健康行业远程医疗、基于大数据与AI的智能诊断、智能手术室与手术机器人、智能药店以及生命科学云等数字化创新赛道的发展前景以及成功企业的案例。徐博士表示:"目前,中国已经变成全世界第二大生命科学及药物市场,医疗健康行业如果能够采用数字化的手段去采集数据、分析数据,就有一个机会迅速的变成巨头。"

杨瑞荣:数字医疗重构医疗健康产业边界

数字医疗
数字医疗

杨瑞荣先生在讲座中解读了世界医疗行业的数字化趋势,他认为中国凭借数据体量、成本、人才、互联网基础建设、政策支持等优势,将有可能实现全球数字医疗弯道超车,同时他也指出,中国面临国际形势、人口结构、带量采购政策等不确定因素带来的挑战。杨瑞荣先生表示"数字医疗要改变整个医疗健康行业,要从提高触达、创新的支付和效率的提升这三个角度来综合性、底层的解决医疗的根本问题。"

精彩预告:和睦家医疗创始人解读如何打造中国领先的高端医疗服务

继数字医疗之后,香港大学SPACE企业研究院将继续深挖医疗健康领域热点话题,9月6日晚8点,和睦家医疗创始人李碧菁女士将做客"SEA·蓝海智见"直播间,在直播中,她将结合自己在中国医疗健康领域40余年的运营经验以及"和睦家医疗"的实际案例,分享高端医疗服务的运营战略。关注"港大SEA"视频号,即可预约直播。


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奥布替尼联合RCHOP治疗伴有原发性结外初治non-GCB亚型DLBCL研究数据入选2022 ESMO 口头报告 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 2022年9月5日,中国北京——2022年9月9日至13日,2022欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会将在法国首都巴黎的凡尔赛门展览馆以线上+线下相结合的形式召开。奥布替尼联合RCHOP治疗伴有原发性结外初治non-GCB弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)研究数据入选2022 ESMO 简短口头报告。

入选研究:奥布替尼联合 RCHOP 治疗伴有原发性结外初治的结外非生发中心 B 细胞样 (non-GCB) 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 患者

Orelabrutinib Plus RCHOP for Previously Untreated Non-Germinal Center B-Cell-like (GCB) Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL) Patients with Extranodal Disease

展示形式:简短口头报告

摘要编码:627MO

报告作者:王明月(广西医科大学附属肿瘤医院)

通讯作者:岑洪(广西医科大学附属肿瘤医院)

报告时间:9月12日,15:15 - 15:20(中欧夏令时间)

 

目前,诺诚健华在弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)领域深度布局。

l 奥布替尼一线治疗DLBCL MCD 亚型注册研究已启动。

l 2022 美国临床肿瘤学会(ASCO)公布奥布替尼治疗DLBCL的真实世界研究,对于DLBCL MCD亚型患者,奥布替尼联合治疗方案显示出令人鼓舞的疗效和良好的耐受性。

l 从一线到二线及以上治疗DLBCL,公司拥有奥布替尼、tafasitamab、ICP-B02 和 ICP-490 在内多种药物组合,为这一侵袭性淋巴瘤提供更多更好的治疗选择。

关于奥布替尼

奥布替尼是诺诚健华研发的1类新药,是具高度选择性的新型BTK抑制剂,旨在用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。

奥布替尼于2020年12月25日在中国附条件获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。2021年底,奥布替尼被纳入国家医保以惠及更多淋巴瘤患者。

除此之外,正在中国和美国开展以奥布替尼作为单独用药或联合用药的多中心、多适应症临床试验。

奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤(MZL)、中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)、华氏巨球蛋白血症(WM)及弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。

奥布替尼获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)。

奥布替尼治疗多发性硬化(MS)的全球II期临床研究,以及在中国开展治疗系统性红斑狼疮(SLE)、原发免疫性血小板减少症(ITP)和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的临床试验正在对奥布替尼进行评估。

关于诺诚健华

诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港和美国均设有分支机构。

 


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先健科技由FDA批准的一项研究者发起的LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统的上市前临床获美国医保覆盖 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 先健科技公司(1302.HK)欣然宣布,于2022年8月30日其自主研发的LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统的一项由FDA批准的当地研究者发起的上市前临床试验正式获得美国医保覆盖,即该项临床试验的全部患者入组将会在美国获得全额医保支付。这将极大的促进该创新产品在美国的上市注册进程,并为其在全球市场的发展提供强有力的临床数据支持。


该项由当地研究者发起的上市前临床试验于2022年3月获美国FDA正式批准,是一项前瞻性、随机、对照、多中心临床研究,旨在评估相较于口服抗凝药,LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统对具有大尺寸及\或不规则形态心耳的非瓣膜性房颤患者进行手术封堵的安全性和有效性。本次临床试验计划于不超过75家美国当地研究中心招募逾3,000名受试者,预计将有偿植入LAmbre™ Plus左心耳封堵器超过1,500例,并将在达到既定的临床目标和条件后向美国FDA递交产品上市申请。

先健科技公司董事局主席兼首席执行官谢粤辉先生表示:"这是先健科技国际化发展历程中令人欣喜的重大里程碑。此前我们的左心耳封堵器已通过‘同情使用'在美国成功植入,为美国具有特殊心耳形态的非瓣膜性房颤患者提供了全新的治疗思路。此次LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统获美国FDA批准由当地研究者发起上市前临床并成功获得医保覆盖,为我们带来了更大的信心,也将进一步加快我们为广大美国患者提供这一全新的、安全有效的中风防治方案。"

关于LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统:

LAmbre™ Plus左心耳封堵器系统由先健科技公司自主研发。该产品通过经皮介入手术对患者左心耳进行封堵,预防血栓从左心耳中脱落导致的中风,其是在LAmbre™ 左心耳封堵器系统的基础上进一步结构优化的产品。LAmbre™ 左心耳封堵器系统在产品设计和技术上均具行业先进性,现已在全球逾40个国家累计临床应用近两万例。 

关于先健科技:

先健科技公司(股份代号:1302.HK)是业内领先的心脑血管和外周血管介入医疗器械企业,于1999年成立于中国深圳,为国家级高新技术企业,国家工信部专精特新"小巨人"企业。公司在研、在售产品涵盖结构性心脏病、外周血管病、起搏电生理、呼吸介入、神经介入、肿瘤介入等领域,并拥有全球首创的铁基生物可吸收材料平台,在多个细分领域实现自主创新技术突破,累计14款产品获国家药品监督管理局(NMPA)批准进入"创新医疗器械特别审查程序",实现高质量专利布局1500余项。公司主要在售产品的市场份额长期处于国内领先地位,目前销售网络已深入全球100多个国家和地区,是国内少有的业务具高度国际化的三类介入医疗器械企业。


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亚马逊云科技在广东中山设立智能制造和生物医药数字化赋能中心 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 北京——2022年9月2日——在2022年中国国际服务贸易交易会(以下简称“服贸会”)期间,亚马逊云科技宣布将与广东省中山市商务局合作,在中山设立智能制造及生物医药数字化赋能中心。该数字化赋能中心将依托亚马逊云科技在云技术、服务、合作伙伴网络和全球最佳实践等方面的优势,借助亚马逊云科技合作伙伴,赋能当地制造企业、生物医药企业充分利用云计算、大数据、人工智能、物联网等先进的数字技术和服务,助力中山产业高质量发展与产业升级。该中心是亚马逊云科技首家同时面向两个行业的数字化赋能中心。

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亚马逊云科技在广东中山设立智能制造和生物医药数字化赋能中心

广东省中山市正重点打造以 “粤港澳大湾区”和“社会主义先进示范区”和横琴、前海两个合作区为核心的数字经济和战略性新兴产业集群,并推进大湾区数字经济领域融合发展。为实现制造业高质量发展,中山市政府持续推动云计算、5G、人工智能、大数据等数字技术和实体经济深度融合,加快制造业数字化转型和智能化改造。与此同时,中山市还加大对生物医药产业的扶持力度,出台了相应的发展行动计划,为当地生物医药企业的发展提供指引。 

在中山市政府的大力支持下,亚马逊云科技和中山市商务局在中山市设立智能制造及生物医药行业数字化赋能中心。该中心将依托亚马逊云科技全球领先的技术和服务、合作伙伴网络和行业解决方案等,通过协同服务云环境、创新展示中心、行业俱乐部、全球合作计划四个板块,为本地制造业及生物医药业企业提供创新的行业数字化解决方案。中山当地政府将相应提供优惠政策,帮助降低企业用云成本,赋能传统产业的转型升级,加速数字经济布局。

在中国,亚马逊云科技利用与生俱来的创新精神,赋能客户重塑,加强本地人才培养,从而促进行业转型,助力数字经济的可持续发展,并致力于让全社会共同受益。在制造领域,亚马逊云科技专注于工程与设计、生产与资产优化、质量管理、供应链管理、智能设备与机器等关键价值领域,携手合作伙伴,提供行业解决方案,赋能中国制造业创新转型及智能制造。亚马逊云科技拥有全面的云服务和为制造业构建的解决方案,以及丰富的工业4.0全球最佳实践。在《工业周刊》评选出的50家表现最佳的美国制造商中,65%使用亚马逊云科技服务。

此外,亚马逊云科技在生物医药领域也拥有实力强大的团队和丰富的客户应用实践,其医疗与生命科学团队已经成立超过8年,成员平均拥有超过18年的行业从业经验。针对医药和生物企业,亚马逊云科技可提供贯穿其业务全价值链的技术和解决方案,涵盖新药研发、临床试验、药物生产、上市营销以及药物警戒五大场景。截至目前,亚马逊云科技已经为全球超过4200家医疗及生命科学领域的用户提供了云计算技术和支持。其中,全球前20大药企中19家都在使用亚马逊云科技;在中国有超过400家医药及生命科学客户将其业务部署在亚马逊云科技上。

亚马逊云科技今年还与天津经济技术开发区合作,在天津设立智能制造数字化赋能中心。去年,亚马逊云科技已与上海市徐汇区政府合作,在上海设立了生命健康行业数字化赋能中心,并与苏州高铁新城管理委员会合作,在苏州设立了智能网联数字化赋能中心。

 


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阿斯利康中国首个罕见病药物舒立瑞变更获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 今日,中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗(Eculizumab)注射液(商品名:舒立瑞®,Soliris®)通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的处方药物[1],此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物,向填补国内该领域的空白迈进关键一步,为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,其特征是补体介导的血管内溶血,潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向,从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万[2],目前推测中国的发病率在 1/10 万左右[3]。该疾病好发于青壮年,77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗,PNH患者生存质量差,且生存期短,5年死亡率达35%[4]。

非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞,从而引发的补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓,导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100 万3,起病急骤,且儿童发病率高于成人,约25%患儿在急性期死亡[5]。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病(ESRD),死亡率达25%[6]。

作为全球首个获批的C5补体抑制剂,依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前,依库珠单抗在全球多个国家和地区获批多个适应症[7]。一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的 TRIUMPH试验,评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明,与安慰剂组患者相比,接受依库珠单抗治疗的患者溶血显著改善,输血需求减少[8]。此外,两项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明,接受依库珠单抗治疗后,80%以上患者血小板计数恢复正常并能够维持,88%患者达到无TMA事件状态并能够维持;C08-003研究中,接受依库珠单抗治疗26周后,80%患者达到无TMA事件状态,肾功能也得到改善[9]。迄今为止,全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好[10],[11]。

苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授表示:"近年来,PNH在诊治方面取得了新进展,依库珠单抗为控制溶血及实现患者长期生存提供了新的选择。同时,我们也十分期待中国PNH协作网的建设成立,这对于提升该疾病在我国的标准化治疗意义重大。"

北京大学肾脏病研究所所长、中华医学会肾脏病学分会副主任委员赵明辉教授表示:"aHUS患者持续存在系统性、危及生命和突发性并发症的风险。作为中国唯一获批治疗aHUS的C5补体抑制剂,我们非常期待依库珠单抗的上市,帮助患者改善症状,提高生活质量。"

阿斯利康全球执行副总裁,国际业务及中国总裁王磊表示:"为了驱动全球罕见病医学发展,阿斯利康充分整合了瑞颂制药在罕见病领域的优势资源,凭借自身领先的科学创新实力和在罕见病领域的前瞻性布局,正全力加速将全球罕见病创新药品引进中国,并积极推动中国罕见病诊疗的本土化发展。我们很高兴见证依库珠单抗的这一里程碑,这也标志着阿斯利康即将在中国迎来第一款罕见病药物。未来,我们将继续协同各地政府及合作伙伴,助力罕见病创新药可及,支持建设健全罕见病诊疗生态体系,合力创造一个不再罕治的未来。"

2021年,阿斯利康收购瑞颂制药进入罕见病领域,同年9月,在中国成立罕见病事业部。目前,阿斯利康罕见病研发已布局血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域。未来还将引入多款新药,涉及补体和非补体系统,逐步做到与全球同步研发。响应国家对创新药先行先试的号召,阿斯利康与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署"罕见病创新药品先行先试战略合作协议",共同推进罕见病创新药早期用药及创新药引进等项目。2022年6月,阿斯利康与青岛市政府正式签署合作备忘录,计划在青岛设立以罕见病为主题的创新中心、生命科学创新园及产业基金,链接海内外优质资源,共建具有广泛影响力的罕见病创新生态高地。

声明:本文涉及其他适应症并未在中国大陆获批,阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH):PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,其特征是补体介导的溶血(红细胞破坏)。PNH可发生在任何年龄阶段,平均发病年龄在30岁早期,PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓,损伤器官并导致死亡。

关于非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS):aHUS是一种持续的补体介导的系统性的血栓性微血管病,多急性起病且儿童发病率远高于成人。慢性不受控制的补体激活,导致补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA),在全身的小血管中形成血栓。aHUS患者可能面临终身TMA风险,造成肾脏和其他重要器官的突然的、危及生命的损伤。

关于依库珠单抗:依库珠单抗是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。目前,美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH),非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS),抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者,和抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)成人患者。

关于阿斯利康:阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科学至上的全球生物制药企业,专注于研发、生产及营销处方类药品,重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥,业务遍布世界100多个国家,创新药物惠及全球数百万患者。更多信息,请访问www.astrazeneca.com。

关于阿斯利康中国:阿斯利康自1993年进入中国以来,专注中国患者需求最迫切的治疗领域,包括肿瘤、心血管、肾脏、代谢、呼吸、消化、疫苗抗体、自体免疫、罕见病等,已将近40种创新药物带到中国。公司中国总部及全球研发中国中心设在上海,在北京、广州、杭州、成都、无锡和青岛设有区域总部,在中国建立的生产基地和物流中心已向全球近70个国家和地区出口药品。今天,中国已经发展成为阿斯利康全球第二大市场。

[1] http://www.gov.cn/xinwen/2018-09/05/content_5319392.htm(访问日期2022年8月24日)

[2] Anita Hill, et al. The Incidence and Prevalence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Survival of Patients in Yorkshire. Blood 2006;108 (11): 985.

[3] 罕见病诊疗指南(2019年版): 547-551

[4] Hillmen P,et al. N Engl J Med 1995;333:1253-1258.

[5] 刘小荣,沈颖,樊剑锋,等. 中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治规范专家共识[J]. 中国实用儿科杂志, DOI:

[6] Afshar-Kharghan V.Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2016; 2016(1):217-225

[7] https://alexion.com/en/our-medicines/medicines/soliris# (访问日期:2022年8月24日)

[8] Hillmen P, et al. Blood. 2007 Dec 1;110(12):4123-8

[9] Legendre CM, et al. N Engl J Med. 2013 Jun 6;368(23):2169-81.

[10] Hillmen P, et al. British Journal of Haematology, 2013, 162, 62–73.

[11] Legendre, C.M. et al. N Engl J Med 2013; 368:2169-2181.


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新研究对人类医学中的再生方式提出了挑战 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 新研究结果表明,人类医学中的再生方式的视角发生了变化。Ken Muneoka有着撼动再生领域的历史;如在2019年发表在《自然》上的一篇突破性文章中,这位德克萨斯A&M大学兽医和生物医学科学学院(CVMBS)的教授首次证明了哺乳动物关节再生的可能性。

他的团队已经在进一步质疑长期以来对这一主题的基础科学所持有的观念,这次则是关于哺乳动物如何可能再生身体的受损部分。

只有一些器官如肝脏和某些组织如表皮、皮肤的顶层可以在人类中自然再生。

其他物种--最明显的是蝾螈--有能力再生复杂的部分,包括骨骼、关节乃至整个肢体。因此,200多年来,研究人员一直在研究这些动物并试图了解肢体再生背后的过程,希望有一天能将这些原则转化为触发人类更全面的再生能力。

由于这项研究,现在人们普遍认为,神经的存在是肢体再生中最重要的一个因素。

根据Muneoka最近的两项研究,尽管这对蝾螈和其他物种来说可能是真的,但对哺乳动物来说并不是这样。第一项研究于2021年在《Journal of Bone and Mineral Research》上发表,其证明了哺乳动物需要机械负荷或对受影响的位置施加力量的能力。第二项研究,最近发表在《Developmental Biology》上,证明再生并不因缺乏神经而受到阻碍。

这些发现加在一起对人类医学中的再生方式的思考出现了巨大的转变。

Muneoka说道:“这两项研究显示了两个世纪以来的教条,即你需要神经来进行再生。在哺乳动物中取代它的是,你需要机械负荷而不是神经。”

机械载荷的重要性

科学家们长期以来一直认为,为了诱发哺乳动物的再生,受影响的区域必须存在两种东西。首先是生长因子,这是能刺激细胞重新生长和重建身体部分的分子。

在自然再生中,这些生长因子是由身体产生的,它们因物种和再生区域而异。对于人类诱导的再生,这些生长因子必须被引入到该区域。

第二个被认为是必要的因素是神经。这种信念的前提是以前许多人类诱导的哺乳动物再生研究的区域通常是指尖,如若没有神经整个肢体也不再能使用。

这些研究会有预测的结果--当引入生长因子时再生没有发生,从而得出结论,像其他物种一样,神经是再生的一个要求。

然而机械负荷方面却被忽略了。

Muneoka和同事们在他们的研究中决定退一步并问了一个问题--“真的是神经,还是缺乏机械负荷也是方程式的一部分?”

Connor Dolan是两项新研究的论文第一作者,他想出了一种方法来测试哺乳动物的去神经要求,这种方法受到宇航员的启发。

据悉,这种技术被称为后肢悬吊,几十年来一直被NASA和其他科学家用来测试哺乳动物对零重力环境的反应。在大型动物腿部的医疗过程中也使用了类似的过程以防止动物将重量放在受影响的肢体上。

“Dolan发现,当肢体被悬空时,尽管它们仍有很多神经,可以四处移动,但它们实际上不能对肢体施加压力,所以指尖不会再生,”Muneoka说道,“它只是完全抑制了再生。”

然而一旦机械负荷恢复,再生就得到了拯救。

“在暂停期间绝对不会发生任何事情,”Muneoka说道,“但一旦负载返回将会有几个星期的延迟,但随后它们将开始再生。”

这第一步证明,即使可能需要神经,但机械负载是再生的一个关键组成部分。

在研究的基础上,Dolan的第二篇文章表明,如果一只小鼠的一个手指没有神经,但其他手指有神经,那么它仍在对失去功能的手指施加力量,该手指仍会再生,这表明神经是不需要的。

“他发现,它们的再生速度有点慢,但它们的再生完全正常,”Muneoka说道。

研究的影响

不过Muneoka很快指出,他们的研究并不是说以前的研究是错误的,只是说它并不直接适用于人类。

Muneoka说道:“在蝾螈身上已经有许多研究证明,当你移除神经时它们不会再生。研究人员也已经能把他们知道的由神经产生的生长因子放入细胞中并拯救再生。因此,蝾螈可能确实需要神经来再生,但如果我们要在人类中再生肢体,它将会更像在小鼠中发生的情况。”

自从20多年前首次开始研究再生问题以来,Muneoka的一些想法已经对普遍接受的再生理论进行了反击。他表示,让这两篇论文发表几乎花了三年时间,因为他们最初试图将它们一起提交。

未来的路

哺乳动物的再生不需要神经,这似乎是一个学术问题。毕竟如果一个人因为没有神经而无法感觉到它或控制它,那么再生肢体的意义何在?在这个意义上,神经仍将是难题的一个重要部分。

从Muneoka的角度来看,这种转变是,与其认为神经是再生的要求,不如认为神经是需要再生的一部分。

CVMBS的兽医生理学和药理学系(VTPP)主任Larry Suva指出,问题是以前甚至没有人考虑到负荷方面。“想想一个爆炸伤,一个士兵留下了一个残肢。在这篇论文出来之前,没有人甚至在考虑机械影响的要求。你让人们看到,一个变性的动物不会再生,他们认为这是因为神经被切断了,但没有人研究机械负荷方面。”

正如Suva所指的那样,科学充满了人们寻找光线最好的地方。

“我是研究骨头的,所以当我看到一个问题时,我看的是骨头问题。研究神经的人,他们看的都是神经。因此,像Muneoka医生这样的人非常罕见,他们会退一步,采取更全面的观点。这就是他给这个想法,给这个200年的数据带来的东西。我们现在必须通过不同的视角来看待再生,因为现在我们知道机械的影响是极其重要的,”Suva说道。

专注于神经的研究结果之一是,科学家们已经能重新创建神经产生的生长因子,这使得研究人员能在蝾螈身上开始再生,即使神经不存在。Suva指出,有了这些新发现,科学家们现在将知道,如果他们想在哺乳动物中开始再生那么他们必须在机械负荷方面做同样的事情。这是因为细胞在机械负荷下的反应是不同的,不知何故,这种负荷在细胞内被转化为生物化学。

Muneoka说道:“有少数实验室在研究机械负荷对细胞的影响的生物化学基础。如果我们能理解这种生化信号,那么也许机械负荷的物理力量可以被某种鸡尾酒式的分子所取代,在细胞中产生相同的信号。”

通往人类完全再生的道路的终点可能在未来仍很遥远,但Suva指出,这种思维的根本转变是这条道路上的一个重要标志。“人类肢体的再生可能仍是科幻小说,但我们知道一些相关的事实,现在我们知道你必须有这种机械负荷和生长因子。这改变了未来的科学家和工程师要解决这个问题的方式。在使整个人类肢体再生成为可能之仍有许多复杂的问题需要解决,但Muneoka博士的发现是确保我们解决正确问题的重要下一步。”



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医疗行业难颠覆:Amazon Care将关闭 亚马逊医疗健康业务走向何方? Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 北京时间8月29日上午消息,作为知名的市场颠覆者之一,亚马逊在医疗健康领域正又一次遭遇失败。

  最初,亚马逊与摩根大通和伯克希尔哈撒韦共同启动了Haven项目,试图对医疗系统进行改革,但很快就宣布了终止。现在,亚马逊即将关闭远程护理服务Amazon Care。这家公司致力于在美国全国范围内为雇主解决远程医疗和初级保健问题,亚马逊也曾宣传该公司的服务正赢得越来越多的客户。

  这些情况是否真的证明了过去多年外界的普遍观点:与大多数行业相比,医疗行业更难颠覆?

  或许并非如此。不过这可能释放了一个信号,表明亚马逊在医疗健康行业的策略发生了变化。关于Amazon Care的关闭,最终问题可能是个简单的选择题:大公司,尤其是那些拥有大笔现金的公司,在进军新市场时应该选择自主发展,还是收购?

  从这个问题出发,对医疗行业观察家来说,Amazon Care作为独立实体的消失也就不足为奇。今年7月,亚马逊决定收购初级保健公司One Medical,该公司所从事的工作与Amazon Care希望在美国全国范围内去推进的几乎完全一样。这已经表明,有些事情即将发生改变。

  近期,公共医疗公司的市值普遍下跌。One Medical在2021年的股价曾高达58美元,但亚马逊宣布的收购价格只有每股18美元。亚马逊是一家现金充裕的公司,在规划医疗健康业务下个阶段的未来时,有可能比其他任何公司都要更倾向于机会主义。

  通过收购扩大市场份额,建立更庞大的线下业务,对亚马逊来说不是什么新鲜事,亚马逊选择这样的收购时机也很正常。例如,五年前亚马逊收购了陷入困境的高端生鲜连锁品牌全食超市。值得指出的是,在收购宣布的当天,亚马逊股价出现上涨。

  Rock Health咨询业务总经理萨利·卡加诺夫(Sari Kaganoff)表示:“Amazon Care的关闭并不令人意外。他们的愿景一直是拥有一个综合性的初级医疗保健解决方案。现在,他们拥有了一个比他们自己所能建立的更好的解决方案。”Rock Healtch作为风险投资机构投资医疗行业创业公司,并拥有一个咨询和研究部门。

  不过,亚马逊在完成对One Medical的收购之前就宣布关闭Amazon Care,这仍然有些令人惊讶。One Medical拥有比亚马逊自己更大的市场、更多的办公室,以及更多的企业客户。(因为客户不多,亚马逊此前似乎被迫宣传,旗下全食超市也成为了Amazon Care的客户。)此外同样令人惊讶的是,亚马逊并没有将One Medical并入Amazon Care,变成后者的一部分。相比之下,亚马逊此前在药房领域收购的PillPack已经被并入了亚马逊的Amazon Pharmacy。

  根据亚马逊自己的说法,Amazon Care是失败的。至少在提供给媒体关于该业务为何关闭的内部邮件中,亚马逊采用了这个说法。亚马逊想要在美国全国范围内建设线下医疗机构,扩张员工队伍,并吸引企业客户签约,这并不容易。虽然远程医疗是个很好的切入点,但无法提供全面的医疗健康解决方案。亚马逊将不得不大幅增加投资,以建设包括网站、医生和诊所在内、真正的线上线下综合性医疗服务,并拓展至美国全国。

  最终,可以假设Amazon Care只是亚马逊的一次测试。一旦亚马逊学习到足够多经验,明确了长期目标,就能在股市下跌期间收购到更好的公司。卡加诺夫表示:“我不认为他们失败了,因为One Medical非常优秀。”

  亚马逊在这件事上学到的教训近年来也影响了医疗健康领域许多颠覆者的命运:即便你是全世界最有钱的公司之一,也很难让一家独立的创业公司成功在医疗健康行业立足,行业整合正在成为必由之路。

  卡加诺夫说:“就需要去做的整合而言,Amazon Care与其他任何独立的医疗健康创业公司没有什么不同。亚马逊只是尝试了一下。”随后,该公司就发现,他们对市场的想法仍然是合理的,但不能以这种方式去实现。

  亚马逊的内部邮件显示:“过去几年,我们努力实现这个愿景的方式之一是通过Amazon Care,我们的急诊和初级保健服务。在此期间,我们收集并听取了企业客户及其员工的广泛反馈,持续优化服务,不断改善客户体验。然而尽管如此,我们现在已经明确看到,对企业客户来说Amazon Care不是合适的长期解决方案。”

  这似乎就是正在发生的事情。

  亚马逊在这方面的收购似乎还没有结束。最近的新闻报道显示,亚马逊是Signify Health的竞购者之一。Signify Health与One Medical旗下的Iora Health业务有重叠之处,专注于一个比标准的全国性医疗服务更复杂、以美国联邦医疗保险为中心的市场。

  很明显,亚马逊仍然希望在医疗健康领域成为一家强大的参与者。亚马逊可以利用个性化服务的能力,连接到旗下的药房,最终对其他希望颠覆医疗健康行业的零售业巨头构成威胁。在竞争对手方面,沃尔玛于2021年收购了远程医疗公司MeMD;CVS通过与American Well的交易提供远程医疗服务,并且也是传闻中Signify Health的竞购者;Walgreens已经拥有VillageMD,并正在美国全国各地开设数百个网点。

  从商业化角度来看,这种颠覆的力度将越来越大。不管是对消费者还是雇主来说,医疗健康都是开支的很大一部分。而除银行业务之外,亚马逊几乎已经涉足到人们开支的每一个部分。亚马逊尚未涉足的最大市场是什么?卡加诺夫说:“这就是医疗健康。亚马逊已经有这么多以消费者健康为导向的东西,因此在医疗健康领域继续做大是合理的。”

  在Haven刚刚启动时,人们认为,伯克希尔哈撒韦、摩根大通和亚马逊的合作可能会大幅降低整个医疗体系的成本。当时,沃伦·巴菲特(Warren Buffett)甚至将美国的医疗体系称作“国民经济中的寄生虫”。然而,Haven在三年之后就宣布终止。

  在医疗健康领域的故事也是亚马逊整体故事的一部分。亚马逊所做的一切在一定程度上都是为了降低成本、提高效率。正如Cano Health的首席执行官马尔罗·赫尔南德兹(Marlow Hernandez)近期所说,“以更低的成本获得更好的医疗服务”,是这个领域所有参与者面临的范式转变。

  亚马逊的消费互联网业务可能是商业交易的终极颠覆者,但医疗健康领域的交易系统正受到威胁,而人们不会把医疗视为另一种形式的零售。赫尔南德兹说:“病人想要的是一个综合性平台,在这个平台上他们可以建立关系,而不仅仅只是个数字。”

  这被称作“基于价值的医疗”。或许这也表明,美国的医疗健康体系有多么混乱,以至于对病人来说,“价值”也成了新概念。这一理念正在推动许多整合。赫尔南德兹预计,到2030年,美国初级保健市场的规模将从1.8万亿美元增长到3.7万亿美元。

  这也说明了,为何亚马逊及其竞争对手等大公司如此关注这个市场。卡加诺夫说:“我认为,这就是因为市场份额。”

  Amazon Care的终结看起来确实有些突然。但是,随着亚马逊从初级保健转向更复杂的医疗服务,甚至提供慢性病护理,同时将药房、非处方药和其他所有服务相结合,从私营的医疗行业创业公司到Teladoc,再到零售巨头和医疗巨头,所有公司都可能会感到担忧。Amazon Care的失败可能令亚马逊付出了代价,可能也会令一些人感到惊讶,甚至对亚马逊内部人也是如此,但亚马逊最终收购并发展起来的业务仍然可能使其成为更强大的颠覆者。


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研究:促进神经元的形成可以帮助恢复阿尔茨海默病的记忆 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 科学家们发现,在患有阿尔茨海默病(AD)的小鼠中增加新神经元的生产可以挽救动物的记忆缺陷。该研究显示,新神经元能够融入存储记忆的神经回路并恢复其正常功能。这表明,促进神经元的产生可能是治疗AD患者的可行策略。

这项研究于8月19日发表在《Journal of Experimental Medicine》上,由伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员完成。

新神经元是由神经干细胞通过一个被称为神经发生的过程产生。以前的研究表明,AD患者和携带跟AD有关的基因突变的实验室小鼠的神经发生都受到损害。这种损害在大脑中一个叫做海马体的区域尤为严重,该区域对记忆的获取和检索至关重要。

伊利诺伊大学芝加哥医学院解剖学和细胞生物学系的Orly Lazarov教授说道:“然而,新形成的神经元在记忆形成中的作用及神经生成的缺陷是否导致与AD相关的认知障碍目前还不清楚。”

在新JEM研究中,Lazarov和他的同事们通过基因增强神经元干细胞的生存以促进AD小鼠的神经生成。科学家们删除了在神经元干细胞死亡中起主要作用的基因Bax并最终导致了更多新神经元的成熟。以这种方式增加新神经元的产生恢复了动物的认知能力,这在测量空间识别和背景记忆的两种不同测试中得到了证明。

通过荧光标记在记忆获取和检索过程中激活的神经元,科学家们发现,在健康小鼠的大脑中,参与存储记忆的神经回路包括许多新形成的神经元和较老、较成熟的神经元。在AD小鼠中,这些储存记忆的回路包含较少的新神经元,但当神经发生增加时,新形成的神经元的整合得到了恢复。

对形成记忆储存回路的神经元的进一步分析显示,促进神经发生也会增加树突棘的数量。这些是突触中的结构,已知对记忆的形成至关重要。此外,促进神经生成还能恢复神经元基因的正常表达模式。

Lazarov及其同事证实了新形成的神经元对记忆形成的重要性,他们在AD小鼠的大脑中特意使其失活。这逆转了促进神经生成的好处并阻止了动物记忆的任何改善。

Lazarov说道:“我们的研究首次表明,海马神经发生的障碍通过减少用于记忆形成的未成熟神经元的可用性,在跟AD相关的记忆缺陷中发挥了作用。综合来看,我们的结果表明,增强神经生成可能对AD患者有治疗价值。”


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Sirnaomics推进基于GalAhead(TM)递送平台的RNAi疗法,用于治疗补体介导相关疾病 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 Sirnaomics Ltd.("公司","Sirnaomics",股份代号:2257.HK),是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics宣布公司正于新型治疗产品管线中积极推进GalAhead™ RNAi递送平台,专注于补体介导相关疾病的治疗。目前在基于GalAhead™递送平台的四个候选产品中,针对补体因子B的STP144G已进入IND准备阶段,而其他三款产品STP146G、STP145G和STP247G正进入候选提名阶段。

Sirnaomics专有的GalNAc-RNAi疗法递送平台GalAhead™依托于独特的RNA结构,可以"沉默"单个或多个mRNA靶点,特别是其结构中两个关键技术组件mxRNA™(小型化RNAi触发器)及muRNA™(多单位RNAi触发器)。mxRNA由长度约为30 nt的单链寡核苷酸组成,旨在下调单类基因。而muRNA由多条单链寡核苷酸组成,允许同时"沉默"两个或多个目标。

补体介导相关疾病是Sirnaomics基于GalAhead递送平台产品的核心治疗领域之一。mxRNA抑制剂的设计经验证在啮齿动物和非人类灵长动物模型中具有持久治疗活性,基于此公司已经开发三个基于mxRNA的新项目和一个基于muRNA的项目,并已进入候选治疗药物的提名阶段。其中,针对靶向补体因子B的STP144G是此类候选药物中第一个进入IND准备阶段的产品,预计在2023年下半年进入临床研究。针对靶向补体因子C3的STP146G和针对靶向补体因子C5的STP145G已经在原代细胞培养和啮齿动物模型上获得充分验证。除此之外,公司亦研发了一种双靶点muRNA药物化合物STP247G,可同时抑制补体因子C及补体因子B,适用于治疗补体介导相关的免疫疾病。由于上述候选药物的结构简化,故此其成药后的化学、制造和控制过程都有良好的毒理学特性。

Sirnaomics首席技术官Dmitry Samarsky博士表示:"我们对公司专有的GalAhead递送平台的表现非常满意,基于这种新技术,我们能够快速、可重现、可预测地扩大与推进该递送平台产品管线。"

"我们对于基于GalAhead递送平台管线的扩展速度感到欢忻鼓舞。通过这种独特的GalNAc相似物加上肝脏肝细胞靶向候选药物,公司进入了治疗补体介导相关疾病的新领域。"Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士说道,"我们预计的基于该递送平台的第一个候选药物将于2023年下半年进入临床研究阶段。"

关于补体介导相关疾病
补体因子是免疫系统的一个组成部分,以保护宿主机体免受各种微生物的入侵与增殖。除此之外,补体因子还会参与清除人体自身受损或变异的细胞。补体系统的激活是一个非常精确的过程,它由存在于血浆和宿主细胞表面的调节蛋白严格控制。经研究发现补体蛋白的过度激活为许多疾病的原因。这些疾病包括如自身免疫性疾病、阿尔茨海默氏综合症、精神分裂症、非典型溶血性尿毒症综合症、血管性水肿、黄斑病变和克罗恩病。(Adv Clin Exp Med, 2012 Jan-Feb;21(1):105-14)。

关于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司,公司候选产品处于临床前及临床阶段,专注于探索及开发创新药物,用于治疗存在医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是在中国和美国均拥有重要市场地位的首家临床阶段RNA疗法生物制药公司,且是首家将其核心产品STP705的RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果的公司。


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亚盛医药公布2022年中期业绩:耐立克®商业化加速推进 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先生物医药企业 - 亚盛医药(6855.HK)今日公布2022年中期业绩。报告期内,公司秉持"全球创新"战略布局,在临床开发、商业化布局等方面均获得傲人的进展。特别是公司首个上市产品耐立克®(奥雷巴替尼)交出首份完整半年度的靓丽业绩,商业化持续加速。

报告期内,公司现金流持续获得改善,保持稳健。截至2022年6月30日,亚盛医药货币资金约为人民币17亿元,与2021年年末数据基本持平。其中公司收入获得大幅增长,录得收入9576万元,较去年同期增长636.9%,主要来源耐立克®的销售、专利知识产权许可费收入及服务收入的贡献。特别值得一提的是,从耐立克®去年11月获批上市至2022年6月底,该产品实现累计含税销售额为人民币9593万元(未经审计含增值税金额)。

耐立克®商业化加速推进,临床潜力持续挖掘

作为中国目前首个且唯一获批上市的伴T315I突变慢性髓细胞白血病(CML)治疗有效药物,亚盛医药核心产品、原创1类新药、国家"重大新药创制"专项成果耐立克®填补了国内临床空白,打破了携T315I突变CML耐药患者此前无药可医的生存困境,具有重大价值。从耐立克®获批上市截至2022年6月底,该产品实现累计含税销售额为人民币9593万元(未经审计含增值税金额)。

目前,亚盛医药已成功组建一支在血液肿瘤领域具有丰富经验的商业化团队,并与信达生物深度合作,共同进行耐立克®在国内肿瘤领域的商业化推广。自去年11月在中国获批上市截至今年6月份,耐立克已经成功进入10个省份、34个城市的惠民保项目,大大提及可及性。同时,该产品已获中国临床肿瘤学会(CSCO)指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)》明确推荐,从而更好的指导临床应用。耐立克®这一中国原创、且在全球层面具有best-in-class潜力的创新药正惠及越来越多患者。

值得关注的是,公司已与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商Tanner Pharma携手,启动指定患者药物使用计划(NPP,Named Patient Program),该计划类似海南的博鳌模式。这一NPP项目旨在耐立克®尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会,计划覆盖130多个国家和地区,加速满足全球临床急需患者的需求。

今年7月,耐立克®的上市申请获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理并被纳入优先审评程序,用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)患者,将支持耐立克®获得完全批准。这是耐立克®继2021年获附条件批准上市后的又一重要进展,有望加速惠及更多、更广泛的中国CML患者。

目前,亚盛医药正积极推进耐立克®在全球层面的临床开发。报告期内,耐立克®获加拿大卫生部临床试验许可,将开展治疗耐药CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者的Ib期临床研究。这是亚盛医药在加拿大进行的首项临床研究,也为公司全球化战略版图再下一城。此前耐立克®在美国已开展临床研究。

除了在血液肿瘤领域,耐立克®在其他领域的探索也在迅速推进。在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,亚盛医药首次公布了耐立克®用于胃肠间质瘤(GIST)患者的临床进展。临床数据显示,该品种在TKI耐药的琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型GIST患者中显示了良好的抗肿瘤活性,临床获益率(CBR)高达83.3%。

此外,在耐立克®的最新临床前研究中还发现,该品种具有治疗新型冠状病毒肺炎(COVID-19)尤其是中重度患者的潜力。目前,该研究成果已在欧洲分子生物学组织(EMBO)旗下顶级期刊《EMBO Molecular Medicine》上发表。

相关研究展现了耐立克®在不同治疗领域中的卓越潜力,也充分显示了其差异化的临床价值。随着未来其适应症范围的进一步扩大,耐立克®将为全球更多患者带来更多获益。

坚守全球创新战略布局,引领前沿赛道

2022年上半年,亚盛医药创新投入持续加码,研发支出约为人民币3.41亿元,较去年同期增长7.5%。公司高效推进产品管线的全球化临床开发,目前已有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药,正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展50多项I/II期临床试验。同时,亚盛医药坚持全球范围内的知识产权布局,截至6月30日,公司在全球拥有205项授权专利、600余项专利申请,其中约148项专利已在海外授权。

报告期内,亚盛医药在研品种临床开发快速推进,多领域梯队管线动力十足。除了在细胞凋亡领域的全面布局、激酶抑制剂领域的强势突围,公司在备受关注的胚胎外胚层发育蛋白(EED)抑制剂等前沿、新兴靶点领域开发迅速。亚盛医药在研原创新药EED抑制剂APG-5918获美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验许可,将展开首次人体临床试验,探索治疗晚期实体瘤或血液恶性肿瘤的安全性、药代动力学和疗效。此外,APG-5918在中国的IND申请也已递交并获得CDE受理。APG-5918是首个进入临床阶段的中国原研EED抑制剂,再次展现了公司开发first-in-class/best-in-class药物的潜力。

在全球创新战略指引之下,亚盛医药已获得美国FDA授予的2项快速通道以及2项儿童罕见病资格认证,同时还获得了16项美国FDA及欧盟孤儿药资格认定,持续刷新中国药企的创新纪录,彰显了公司卓越的全球化创新能力。

临床价值差异化明显,渐入收获期

作为聚焦原始创新、在细胞凋亡通路新药研发中处于全球最前沿的公司之一,亚盛医药多个在研品种临床研究进展令人瞩目,频频亮相国际学术大会,充分展现了公司在肿瘤治疗领域的研发实力与临床开发水平,进一步验证多品种"first-in-class"与"best-in-class"潜力。

作为首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂,公司细胞凋亡管线重要品种APG-2575治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(R/R CLL/SLL)的关键注册II期临床研究,已于2021年底获中国国家药品监督管理局(NMPA)新药审评中心(CDE)批准,并于2022年3月完成首例患者给药,为全球第2个进入注册临床阶段的Bcl-2选择性抑制剂。截至目前,APG-2575已在全球范围内开展涉及多个血液肿瘤和实体瘤适应症的19项临床研究,呈现较大的临床开发潜力。

报告期内,亚盛医药在ASCO年会上公布了APG-2575在中国R/R CLL/SLL患者中的临床数据,客观缓解率(ORR)达67.4%,且耐受良好,不良事件可控,在最高剂量800mg未观察到剂量限制毒性(DLT),在每日剂量递增给药方式下肿瘤溶解综合征(TLS)风险极低。

同时,公司在2022年欧洲血液学协会(EHA)年会上展示APG-2575治疗中国复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)患者的I期临床试验数据。数据显示,在剂量爬升至800mg/天时仍具有良好的耐受性,未观察到TLS,在多种复发难治血液肿瘤,包括CLL/SLL、边缘区淋巴瘤(MZL)、套细胞淋巴瘤(MCL)以及T细胞NHL中均展现出初步疗效,进一步验证其临床开发潜力。其中在11例可评估CLL患者中(所有患者均在前期接受过重度治疗包括免疫化疗、BTK抑制剂等,且绝大多数患者都具有至少一种高危预后因素包括17p缺失/TP53突变和/或其它),200mg(含)以上的剂量组中有8例可评估患者, ORR达到87.5%,为3例完全缓解(CR)、4例部分缓解(PR)。多项结果都进一步验证,APG-2575目前在全球具有best-in-class潜力。

此外,亚盛医药在2022 ASCO年会上公布了公司细胞凋亡管线另一重要品种MDM2-p53抑制剂APG-115与帕博利珠单抗联用的最新临床进展。数据显示,该联用在肿瘤免疫(I-O)药物耐药或复发的黑色素瘤患者中进一步验证抗肿瘤疗效,包括两例CR以及11%的ORR和57%的疾病控制率(DCR)。同时,该联合疗法可使恶性周边神经腱鞘瘤(MPNST)患者获得积极的临床获益,DCR达50%。MPNST是一种儿童罕见疾病,目前尚无有效治疗方案。这一临床进展为MDM2-p53抑制剂与现有免疫肿瘤药物之间的协同效应进一步提供了临床依据,具有first-in-class潜力。

在2022 ASCO年会上,公司还首次公布了在研原创新药、新型FAK抑制剂和第三代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)APG-2449治疗对二代TKI耐药的ALK/ROS1+ 非小细胞肺癌(NSCLC)和恶性间皮瘤患者的I期临床试验进展。该临床数据显示,APG-2449在14例二代TKI治疗耐药的ALK阳性NSCLC患者中观察到4例PR;在10例初治ALK/ROS1阳性患者中ORR达到80%,DCR为100%。APG-2449为首个进入临床阶段的本土原研的第三代ALK抑制剂。该临床进展进一步展现了公司在实体瘤治疗领域的开发实力。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示:"2022上半年,尽管面临疫情挑战,亚盛医药在商业化布局、临床开发方面均获得突出进展。尤其是中国首个且唯一的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克®获批上市后的快速商业化推进,为公司收入增长做出积极贡献。持续稳健的现金流,也为公司后续经营奠定坚实基础。

耐立克®在国内商业化迅速推进的同时,我们开启了全球层面的NPP项目,为在耐立克®尚未获得上市许可的区域的患者提供了使用该药物的机会,加速满足全球临床急需患者的需求。这一项目既再次验证耐立克®临床价值的差异化优势,也是我们全球商业化的前奏。令人惊喜的是,我们还发现耐立克®在治疗新冠适应症方面的临床前潜力,也激励我们继续加快开发。

在全球创新战略的指引下,耐立克®、APG-2575、APG-115、APG-2449等多品种在今年ASCO、EHA、AACR等重大国际学术会议上充分展示最新研发成果和临床实力,进一步验证我们丰富产品管线的产品价值与临床优势,渐入收获期。

作为一家聚焦原始创新的企业,我们将在提升耐立克®可及性的同时,积极推进其新适应症领域的挖掘以及海外临床的推进,同时持续加速在研品种在全球范围内的临床开发,坚守全球创新定位,践行‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求'的使命,早日惠及全球患者,同时也为股东创造更多价值。"


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翰森制药发布2022半年报:创新药营收占比突破50% Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 8月26日,翰森制药(3692.HK)发布2022年上半年业绩报告。报告显示,在宏观情形与疫情影响下,2022年上半年公司财务表现稳健,结构性优势凸显,创新动能与增长潜力充足,整体发展加速步入新阶段。营业收入约人民币44.34亿元,创新药收入约人民币23.21亿元,同比增长约84.8%,创新药占收入比重由2021年同期的约28.5%大幅上涨到约52.3%,创下新高。

截至报告期末,在已上市的6款创新药中,得益于阿美乐、恒沐、豪森昕福、孚来美、迈灵达等 5款创新药的出色表现,翰森制药自身造血能力与抗风险能力大大提高,企业步入稳健成长和创新成果快速转化期,正加速成为一家以创新药驱动业绩增长的成长价值型制药公司。

在创新药营收占比过半背后,翰森制药上半年研发投入约7.39亿元,占收入比重约16.7%,保持持续增长态势,其前沿开发布局和推进速度在头部药企中表现亮眼。

  • 创新药产品转化为业绩增长核心动力引擎

 产品商业化方面,翰森制药新增1款创新药获批上市,目前共拥有6款创新药产品,其中,阿美乐、恒沐、豪森昕福、孚来美、迈灵达等5款创新药销售收入达23.21亿元,营收占比由2021年同期的约28.5%跃升至约52.3%,同比增长高达84.8%。从治疗领域看,当下最热门的肿瘤业务继续保持高增长,销售收入约24.51亿元,占总营收比例约55.3%; 随着乙肝创新药恒沐进入医保,其市场覆盖正持续扩大,抗感染领域有望迎来新的增长。由于传统重磅品种此前均已纳入集采,不利影响已经充分释放,业绩增长驱动力已经成功换挡为创新药引擎。

此外,翰森制药也将在下半年迎来新的创新药驱动品种,其引进的全球唯一治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的抗CD19单抗昕越(伊奈利珠单抗注射液)于2022年3月获批上市,已被纳入《中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南(2021年版)》,并获得A类推荐。预计其首个国产长效EPO药物培莫沙肽注射液也将年内获批上市,由于长效制剂具有半衰期长、稳定性高、患者依从性好等优势,预计未来长效制剂将逐步替代短效制剂。

  • 自主研发创新持续加码 国际前沿布局实现加速

创新研发方面,翰森制药上半年研发投入7.39亿元,占营收比重达16.7%,其前沿开发布局和推进速度在头部药企中表现亮眼。

翰森制药重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统类疾病、代谢疾病及自身免疫性疾病等领域新产品的研发,目前超过25个创新药项目处于临床不同阶段。报告期内,翰森制药在中国共获得授权专利46项(包括港澳台授权8项),国外授权专利4项;7个新产品获批上市,其中包括1个创新药(伊奈利珠单抗注射液,用于APQ4抗体阳性的NMOSD成人患者的治疗);新递交上市申请4项,其中包括创新药1项(1类创新药培莫沙肽新增用于治疗未接受促红细胞生成素治疗的非透析慢性肾病患者的贫血);新申报及获得临床批件6项,均为创新药相关。

报告期内,翰森制药在2022年第113届美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了自主研发1类创新药PI3Kα抑制剂HS-10352-101单药I期爬坡试验研究数据。阿美替尼联合含铂双药化疗一线治疗有敏感突变NSCLC、辅助治疗NSCLC等适应症的多个临床研究快速推进,AENEAS研究结果在国际著名肿瘤学期刊《临床肿瘤学杂志》(JCO)发表,最新脑转移亚组数据亮相美国临床肿瘤学会(ASCO)年会,21篇成果在今年的世界肺癌大会(WCLC)上发表。

  • BD为公司加速创新转型提供驱动力

BD合作方面,2019年从Viela Bio引进的抗CD19单抗Inebilizumab于3月份在中国获批上市,成为首个实现转化的引进创新药;今年5月,与NiKang Therapeutics Inc.达成合作,获得HIF2α抑制剂NKT2152在大中华区的开发和商业化独家权利,未来有望更广泛应用于多种类型肿瘤的治疗。8月,与韩国TiumBio就TU2670达成合作,负责在中国开发并商业化TU2670用于子宫内膜异位症和子宫肌瘤及其他潜在适应症的治疗;本月,翰森制药布局新冠赛道,与全球健康药物研发中心(GHDDI)达成合作,获得抗新冠病毒候选新药GDI-4405系列的全球开发、生产和商业化权利,合作总额达16.92亿元人民币。候选药物GDI-4405系列是一款口服小分子3-CL(3C-like)蛋白酶抑制剂,在针对德尔塔、奥密克戎等变异毒株一系列实验中表现出更具优势的显著抗病毒活性。该项战略合作可以加速推进该候选新药的多项研究和商业化进程,为新冠治疗提供更有效和方便的口服药物,提升创新药临床价值和可及性,帮助全球更多新冠患者。

作为快速引入创新的策略之一,BD已经成为头部药企战略布局的必由之路。翰森制药近年来以全球化视野、创新型合作模式明显加快了BD动作,3年内达成了16项BD合作,已披露合作金额超30亿美元,成为市场上最具活力的头部药企之一。

翰森制药业绩显示,创新药快速增长,营收占比突破一半,已成为业绩增长核心动力引擎,其全球化、多元化BD合作不断丰富创新管线,为公司持续创新转型提供强力驱动,这标志着翰森制药创新转型取得了阶段性成功。


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波士顿科学AMS 700 LGX人工海绵体在华上市 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 在北京健康促进会男性健康焦点论坛暨"北京健康促进会男性健康专家委员会"成立大会上,全球领先的医疗科技公司波士顿科学(NYSE:BSX)正式宣布,旗下AMS 700 LGX™人工海绵体在华上市,用于治疗重度男性勃起功能障碍。

AMS 700 LGX™延续了前代产品延展性好、硬度突出、收放自如等诸多优势,并针对人工海绵体植入的痛点实现技术突破,让阴茎周长和长度最多可增加25%[1].[2].[3]。聚焦广大患者改善生活质量、提升健康品质的需求,AMS 700 LGX™的上市将为医生和患者提供更优质的创新解决方案。

波士顿科学AMS 700 LGX人工海绵体上市会
波士顿科学AMS 700 LGX人工海绵体上市会

"男"题日趋严峻,纾解痛点仍待治疗突破

勃起功能障碍(Erectile Dysfunction,ED)是最常见的男性性功能障碍疾病之一。研究数据显示,中国40岁以上的男性总患病率为40.2%[4]。勃起功能障碍不仅关乎性健康水平与家庭和谐,亦是心血管疾病、糖尿病、抑郁症等疾病的早期标志[5],因此也被称为男性身心健康的"指示器"。尽早寻求专业帮助、接受规范治疗,有助于提高夫妻生活质量、守护患者长期健康。

根据病因,勃起功能障碍可分为心理性、器质性及混合性。据估计,我国共有800-1000万器质性勃起功能障碍患者[6]。对于慢性或重度器质性勃起功能障碍患者,常规药物治疗、注射治疗、真空勃起装置治疗等方式,难以完全满足其治疗需求。

人工海绵体植入则为这些仍有未尽之需的患者,提供了灵活有效的治疗选择,通过机械装置支撑海绵体实现正常勃起,从根源入手"排除障碍"。该治疗方式已被美国泌尿外科协会列入针对勃起功能障碍的一线治疗方案[7]。接受人工海绵体植入的患者总体满意度较高,但术后由于假体向深处位移等原因,可能导致阴茎缩短,成为了人工海绵体植入后常见的患者主诉。

专利材质助创新升级,满足个性化治疗需求

聚焦患者痛点,此次波士顿科学将AMS 700™系列的专利产品AMS 700 LGX™引入中国。作为可膨胀性人工海绵体,AMS 700™系列产品采用隐式储液囊、柱体、按压泵"三件套"设计,其宽度延展性能好,充液状态硬度高,疲软状态自然,简单操作即可收放自如,令性生活更接近自然状态。该系列已经过逾40年临床应用,产品销售覆盖全球超过50个国家,深受全球外科医生及患者信赖。

波士顿科学AMS 700 LGX人工海绵体*
波士顿科学AMS 700 LGX人工海绵体*

AMS 700 LGX™不仅延续了前代产品优势,更实现了技术突破,其柱体采用专利的特殊涤纶编织材质,不仅可让患者重新保持阴茎长度,最多更能让阴茎周长和长度增加25%[1].[2].[3]。植入后12个月的随访数据显示,植入AMS 700 LGX™的患者与原有基数相比,其长度中位数增加了3cm,周长增加了2cm[8]。同时,AMS 700 LGX™拥有多种规格的堆叠式后端延长器供手术选择,可满足患者个性化治疗需求。其机械故障发生率低,无弯曲变形或圆柱体动脉瘤发生[9],显著提升患者满意度。

"老龄化进程下,勃起功能障碍对广大患者生活质量的影响日益突出。与此同时,医患双方对治疗手段的期待亦在不断提高。"北京健康促进会男性健康专家委员会主委戴玉田教授表示,"AMS 700 LGX™的上市,将进一步满足患者多元化、个性化的治疗需求,而随着更多创新治疗手段的涌现,我国男科诊疗水平也将迎来长足发展。"

波士顿科学中国区外周及肿瘤介入、泌尿及盆底健康、器械服务事业部副总裁达波表示:"波士顿科学在男性健康、结石管理、盆底健康等多个细分领域拥有前沿、完整的解决方案,并不懈推动技术革新,致力于满足患者不断变化的治疗需求。此次AMS 700 LGX™在华上市就是我们努力与承诺的集中体现。未来,波士顿科学将继续发挥自身优势,用创新力量纾解患者的‘难言之隐',助力改善国民生活质量与健康水平。"

*注册证号:人工海绵体及配件,国械注进20153134206

[1] Negro CL, Paradiso M, Rocca A, et al. Implantation of AMS 700 LGX penile prosthesis preserves penile length without the need for penile lengthening procedures. Asian J Androl. 2016 Jan-Feb;18(1):114-7.

[2] Christine B, Bella A. Controlled Expansion Cylinders: A Defined Post-Operative Inflation Protocol Yields Measurable Length Gain. Sexual Medicine Society of North America Meeting. Miami, Florida. Nov 2010. [poster80].

[3] Data on file with Boston Scientific.

[4] 张庆江, 朱积川, 许清泉,等. 三城市2226例男性勃起功能流行病学调查[J]. 中国男科学杂志, 2003, 17(3):3.

[5] 武天民, 胡萍, 车晓艳,等. 男性勃起功能障碍患者病耻感的现状及影响因素调查与分析[J]. 中国性科学, 2021.

[6] 方建伟, 陈慧兴, 宁晔,等. 阴茎假体再次植入术原因分析与治疗体会(附8例报告)[J]. 中国男科学杂志, 2010(10):4.

[7] Burnett AL, Nehra A, Breau RH, Culkin DJ, Faraday MM, Hakim LS, Heidelbaugh J, Khera M, McVary KT, Miner MM, Nelson CJ, Sadeghi-Nejad H, Seftel AD, Shindel AW. Erectile Dysfunction: AUA Guideline. J Urol. 2018 Sep;200(3):633-641. doi: 10.1016/j.juro.2018.05.004. Epub 2018 May 7. PMID: 29746858.

[8] Antonini G, De Berardinis E, Busetto GM, et al. Postoperative vacuum therapy following AMS™ LGX 700® inflatable penile prosthesis placement: penile dimension outcomes and overall satisfaction. Int J Impot Res. 2019 Feb 11. [Epub ahead of print]

[9] Kim KS, Bae WJ, Kim SW et al. Experience with AMS 700 LGX penile prostheses for preserving penile length in Korea. BMC Urol. 2019 Jan 16;19(1):6.

关于波士顿科学

波士顿科学公司承诺为生命而创新。我们致力于创新医疗解决方案,改善全球患者生活。四十多年来,波士顿科学始终引领全球医疗技术行业的发展,通过提供各种广泛的高性能医疗解决方案,满足广大患者亟待的治愈需求,降低医疗保健成本。


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因美纳illumina中国生产制造基地正式启用 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 因美纳在沪正式启用在华首个生产制造基地,并计划未来五年逐步实现高端基因测序仪及耗材全面本土化生产。项目一期总投资额近5,000万人民币,公司计划未来5年将投资超4.5亿元以建设在华生产制造能力。未来,因美纳上海制造基地将成为其全球第三个区域生产中心,最终实现"在中国,为全球"的战略愿景。

因美纳中国生产制造基地负责人洪如欣介绍生产制造基地
因美纳中国生产制造基地负责人洪如欣介绍生产制造基地

因美纳中国生产制造基地采用全球化品质控制标准与数字化、智慧化生产管控流程。首阶段实现16款临床应用测序试剂的制造本土化,计划于今年年底向中国用户交付首批产品。近年,受产业政策的大力引导、中国生物医药产业快速发展的鼓舞,因美纳前后完成大中华区总部升级,分拨中心及备件中心投建以及基因组学孵化器共建等战略布局。全新因美纳中国生产制造基地成为公司持续投资中国,推动中国生物基因产业发展的又一重要里程碑。

因美纳全球运营负责人Kevin Pegels表示,"这是我们继美国、新加坡之后在中国设立的首个生产制造基地,引进了因美纳在全球生产制造及供应链运作方面的成熟经验,且与中国本土持续提升的产业链综合效能相互融合,这为拓展全球供应链体系、提升整体韧性提供了关键要素。"

《上海市生物医药产业发展"十四五"规划》明确,瞄准"高端化、智能化、国际化"的发展方向。今年3月,因美纳大中国区总部被上海商务委员会认定为跨国公司地区总部。如今,凭借初具规模的中国布局,因美纳将更深入赋能中国生物基因产业的本土创新与技术转化,并支持创新链、产业链、价值链"三链融合"的产业协同发展。

因美纳全球高级副总裁兼大中华区总经理李庆介绍生产制造基地
因美纳全球高级副总裁兼大中华区总经理李庆介绍生产制造基地

"中国生产制造基地的正式启用,标志着因美纳助推中国生命科学和基因检测产业高质量发展的征程迈上了一个新的台阶,更是一个新的起点。"因美纳全球高级副总裁兼大中华区总经理李庆表示,"未来,因美纳将继续深入推动本土化发展战略,在中国持续进行全价值链的投资布局,让基因力量改善全中国乃至全世界人们的健康。"

因美纳测序产品
因美纳测序产品

关于因美纳

因美纳公司致力于推动和激发基因组学的发展而不断改善人类健康。专注创新使我们成为全球基因测序和芯片技术的领导者,并为全球范围的科研、临床和应用市场客户提供专业服务。我们的产品广泛应用于生命科学、肿瘤学、生殖保健、农业及其他新兴领域。


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云顶新耀宣布薄科瑞博士离任首席执行官职务 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800  云顶新耀(HKEX 1952.HK)是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司,致力于满足亚太市场尚未被满足的医疗需求,今日宣布薄科瑞博士已辞去首席执行官(CEO)和执行董事职务,该辞呈立即生效。在薄科瑞博士离任后的六个月内,他将继续担任云顶新耀的顾问。

云顶新耀董事长兼康桥资本首席执行官傅唯表示:"感谢薄科瑞博士在过去两年里为公司所做的贡献,在此祝愿他未来的事业取得成功。经过过去几个月的人才搜寻,我们非常高兴在首席执行官候选人中确定了最终人选,其在临床开发、注册和商业化等多个领域拥有深厚的专业背景。预计新任首席执行官将于未来一个月内上任。"

在近期宣布将拓达维®出售给吉利德科学的全资子公司Immunomedics, Inc.之后,云顶新耀将全面致力于开发和商业化现有管线中肾科疾病、免疫性疾病和感染性、传染性疾病领域的产品组合。云顶新耀在上述各个治疗领域均拥有一款即将提交新药上市申请(NDA)或即将获批上市许可的后期阶段候选产品,具有广阔的商业潜力。未来,云顶新耀将在新任首席执行官的带领下进入发展成为一家全方位的生物制药公司的新阶段。新任首席执行官上任后,公司将公布有关未来发展阶段计划的更多内容。

董事会已任命云顶新耀总裁兼首席财务官何颖在此期间代行首席执行官的职务。何颖先生自2018年起担任云顶新耀总裁兼首席财务官,董事会相信他将成功带领公司度过当前的转型期。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司,致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和运营,拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合,其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肿瘤、自身免疫性疾病、心肾疾病、感染性和传染性疾病。


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君实生物JS110(XPO1抑制剂)临床试验申请获得美国FDA批准 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 北京时间2022年8月25日,君实生物(1877.HK,688180.SH)宣布,公司与微境生物共同开发的XPO1抑制剂WJ01024片(项目代号:JS110)的临床试验申请获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。截至目前,君实生物的研发管线上共有7款创新药物获准在美国开展临床试验。

XPO1是介导核输出的主要蛋白,在维持细胞稳态中起着至关重要的作用。XPO1通过与核孔复合物中的核孔蛋白(NUP214和NUP88)相互作用,将含有核输出信号(Nuclear export signals,NES)的蛋白,和RNA运输出细胞核。XPO1的转运底物包括多种抑癌蛋白和多种致癌基因的mRNA。研究表明,XPO1在骨髓瘤、淋巴瘤、卵巢癌、脑胶质母细胞瘤、骨肉瘤、胰腺癌、宫颈癌和胃癌等多种恶性肿瘤中过表达,通过转运多种抑癌转录因子和促癌基因的mRNA的出核,从而阻断抑癌通路和激活促癌通路,促进肿瘤细胞的生长和存活。研究表明,抑制XPO1可以恢复肿瘤抑制蛋白的功能,抑制促癌基因的表达,进而治疗肿瘤1。

JS110是核输出蛋白XPO1的小分子抑制剂,临床上拟用于治疗晚期肿瘤病人。临床前研究结果表明,JS110特异性阻断XPO1蛋白功能,抑制包括p53在内多种抑癌蛋白出核,加强抑癌蛋白功能。JS110体外抑制多种肿瘤细胞生长,诱发肿瘤细胞死亡。在肿瘤动物模型中,JS110单药或者联用可抑制多种血液和实体肿瘤生长。由于其独特的作用机制,JS110的开发有望给晚期肿瘤病人带来全新的治疗手段。

2021年4月,JS110的临床试验申请获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。目前,JS110正在中国开展I期临床试验(NCT04991129)。君实生物拥有JS110在全球范围内的独家生产权、委托生产权及销售权。

注:
1. 本材料旨在传递前沿信息,无意向患者做任何产品的推广,不作为临床用药指导。
2. 若患者想了解具体疾病诊疗信息,请遵从医疗卫生专业人士的意见与指导。

参考文献:

1. Gravina GL, Senapedis W, McCauley D, et al. Nucleo-cytoplasmic transport as a therapeutic target of cancer. J Hematol Oncol, 2014. 7: 85.


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佐利替尼治疗NSCLC伴CNS转移国际多中心二/三期临床研究完成最后一例受试者末次访视 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 晨泰医药日前宣布,其获得国家重大新药创制专项支持的1类新药“佐利替尼”(Zorifertinib)——专为治疗晚期非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者的新一代EGFR-TKI药物,于近期顺利完成国际多中心二/三期临床研究EVEREST的最后一例受试者末次访视。该项临床研究的顶层数据预计将于2022年底产生,届时晨泰医药会向国家药品监督管理局(NMPA)提交新药申请(NDA)。

作为EVEREST临床试验的主要研究者、中国胸部肿瘤研究协作组(CTONG)主席吴一龙教授表示:“EVEREST研究是一项随机、开放、国际多中心二/三期临床研究,也是迄今为止,全球唯一针对EGFR基因突变阳性非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移患者群的大规模前瞻性国际多中心临床研究,在包括中国大陆及台湾地区、韩国和新加坡的共计55家研究中心开展,共入组492例患者。前期临床和临床前数据均展现了佐利替尼的高血脑屏障通透性,治疗非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移病灶以及整体疗效上的优势,和EGFR-TKI类药物的安全性特征,有望为脑转移患者的临床治疗提供更多和更优的选择。该研究以EVEREST(珠穆朗玛峰)命名,也是为了彰显创新药企和研究者勇攀科学巅峰和解决重要但未被满足的临床需求的决心。”


作为EVEREST临床试验的共同主要研究者、中国医科院肿瘤医院肿瘤内科主任王洁教授表示:“肺癌伴中枢神经系统转移,一直以来都是临床上有待解决的难题,也是那些患者死亡的主要原因。佐利替尼是针对EGFR基因敏感突变、强效的新一代EGFR-TKI,针对EGFR基因19号外显子缺失或L858R的敏感突变,在中枢神经系统病变中暴露良好。它不是血脑屏障内皮细胞转运蛋白P-gp和BCRP底物,有别于其他所有TKI类药物,具有完全透过血脑屏障的能力,可以维持在脑组织和脑脊液中高度的药物暴露。该化合物的开发过程是优化其理化和生化性质,以符合中枢神经系统穿透的要求,这在本研究和之前的临床研究中已经得到证明。我们期待获得良好的数据,为患者提供急需的治疗选择。”

此外,中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖也表示:“在过去三年间,国内部分地区的新冠肺炎疫情给创新药企带来了巨大挑战,许多临床研究中心面临着区域封控、交通管制、人力配备、受试者随访用药和数据采集等诸多问题。但是,晨泰医药的临床开发团队和研究者们一起携手攻坚克难,全力达成研究中的各项关键任务节点。他们反复沟通探讨人性化解决方案,在保障受试者不间断治疗的同时,充分关注受试患者的安全及试验数据的质量。借此EVEREST研究LPLV的时点,向所有相关人员的付出表示诚挚的敬意,并预祝佐利替尼顺利取得NDA里程碑,早日为非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移的患者带去新希望。”

关于佐利替尼

佐利替尼是一种有效的、口服的、可逆的表皮生长因子受体激活突变(L858R和Exon 19Del)酪氨酸激酶活性抑制剂(EGFR-TKI)。EGFR普遍表达于人体表皮细胞和基质细胞,并在多种人类恶性肿瘤中存在高表达,如非小细胞肺癌。EGFR基因突变时将造成细胞膜表面的表皮生长因子受体过多,加速促进细胞异常生长和分裂,最终导致肿瘤发生。中枢神经系统转移是EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者的常见转移部位,疾病进展早且预后差,患者生存期短,生活质量较低。由于血脑屏障增加了药物渗透入脑的难度,使得颅脑成为肺癌细胞的避难所。佐利替尼是专为治疗晚期非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移设计的新一代EGFR-TKI药物,具有完全穿透血脑屏障的能力。佐利替尼目前正处于临床研究的后期阶段,拥有全球知识产权保护。

关于晨泰医药

晨泰医药是一家专注于临床后期药品开发的生物制药公司,致力于向医疗需求未得到满足的肿瘤患者提供潜在的创新解决方案。公司成立于2017年,目前已将EGFR突变阳性靶向小分子药物佐利替尼推进至二/三期临床研究(EVEREST)阶段,用于治疗非小细胞肺癌伴中枢神经系统转移。此外,晨泰医药启动了一项针对急性髓系白血病的NK细胞疗法IIT临床研究,同时正在大中华地区开发其从Wugen Inc.获得授权的CAR-T细胞疗法。晨泰医药拥有经验丰富的医学、临床运营、药学开发团队,通过整合肿瘤领域的专业知识,不断寻找创新解决方案,从而改善肿瘤患者的生活。


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诺诚健华和康诺亚合作开发的靶向CCR8单抗CM369获批临床 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 诺诚健华(香港联交所代码:09969)和康诺亚(香港联交所代码:02162)昨日联合宣布已收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,同意双方合资公司天诺健成研发的靶向CCR8单克隆抗体CM369开展晚期实体瘤的临床试验。

CM369是一种抗趋化因子受体8(CCR8)单克隆抗体,是诺诚健华和康诺亚共同开发的潜在first-in-class药物,将开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤,包括肺癌、消化道癌等。

CCR8特异性的作用机制使其成为极具潜力的肿瘤免疫靶点。CM369与Treg上的CCR8特异性结合,并通过ADCC作用清除免疫抑制性Treg,以解除TME中的肿瘤抑制,而不对外周组织产生影响。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说:“CM369是诺诚健华第三款进入临床的大分子药物,也是诺诚健华第12款进入临床的创新药。CM369选择性清除肿瘤微环境中的Treg,比其他免疫疗法更具特异性。我们将和康诺亚联手加速临床开发,让这款潜在first-in-class的药物早日造福晚期实体瘤患者。”

康诺亚联合创始人、董事长兼首席执行官陈博博士说:“CCR8是肿瘤部位Treg细胞的特异性靶点,CM369多项临床前研究展示了其具有持久的有效性和优异的安全性,且有潜力与其他疗法联用产生协同作用。我们期待与诺诚健华一起全速推进CM369临床开发,让患者尽早从我们的创新成果中获益。”

关于诺诚健华

诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。

关于康诺亚

康诺亚(香港联交所代码:02162)立足创新、专注研发,聚焦自身免疫及肿瘤领域搭建起多元化、差异化产品管线,致力于为患者提供更多高质量、可负担的创新疗法。康诺亚具备高效集成的内部开发生产能力,整合一体化自主研发技术平台,创新能力贯穿全产业链。公司在成都、上海、北京、广州、武汉等地均设有分支机构。


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别听张朝阳的 研究称睡眠不足会让人更自私 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 近日搜狐创始人张朝阳又上了热搜,他在直播中表示称,睡觉多了对人是一种伤害,建议大家少睡,睡六个小时最好,如果能睡四个小时就很完美。 但是睡觉少真的好吗?每天睡四小时真的适合普通人吗? 据英国《泰晤士报》24日报道,一项发布在期刊《PLOS Biology》上的研究称,当人们睡眠不足、身体疲倦时,会变得更自私。

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图片来自于 PxHere

加州大学伯克利分校的研究人员做了两项实验以研究睡眠状况与助人意愿之间的关系。

在第一项实验中,他们对比了24名健康志愿者在睡足8小时和一夜未睡后的大脑成像,发现在缺乏睡眠时志愿者大脑中与同理心相关的区域不太活跃。

在另一项实验中,他们对100余名志愿者进行为期3-4天的跟踪,测量了他们的睡眠质量,并观察他们在生活中的助人意愿。

结果显示,睡眠不佳的人在日常互动中选择帮助别人的行为更少。

此外,在对比了美国2001年至2016年的慈善捐款后,研究人员还发现,时间制度调整为夏令时后的一周内,人们捐款比例下降了10%,而调整为夏令时会让人们失去1小时的睡眠时间。

那么睡多久才算是正常健康的生活习惯呢?根据美国国家睡眠基金会(the National Sleep Foundation)给出的数据,成年人应睡7-9小时;老年人应睡7-8小时。

而我国权威机构推荐的国人最佳睡眠时长是7-8小时,所以说不足5小时的睡眠,在任何年龄段都不推荐。

除了变自私,睡眠不足还会诱发各种身体疾病,比如肥胖等,所以为了自己的健康,还请每天按时按量补充睡眠。



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研究人员成功利用噬菌体治疗复杂的肺部感染 无不良副作用 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 研究人员使用以细菌为食的病毒治疗了 20 种复杂的耐抗生素肺部感染;结果发现没有不良副作用,超过一半的治疗患者有良好的临床效果。来自加州大学圣迭戈分校医学院和匹兹堡大学的研究人员领导一个国际研究小组,提出了用噬菌体治疗抗生素耐药性感染患者的最大案例系列的令人鼓舞的发现。

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患有囊性纤维化或其他伤害或破坏肺部支气管的慢性疾病的患者--在整个器官中输送氧气和其他气体的管道网络--更有可能获得非结核分枝杆菌(NTM)的感染。

该研究结果最近发表在《临床传染病》杂志上。

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非结核分枝杆菌(NTM)感染在囊性纤维化或其他损害或破坏肺部支气管的慢性疾病患者中越来越常见,支气管是将氧气和其他气体输送到整个器官的管道网络。

由于细菌对长期以来一直作为护理标准的抗生素的耐药性,治疗NTM感染具有挑战性,特别是那些由脓肿分枝杆菌带来的感染。根据美国疾病控制与预防中心的数据,美国每年有35,000人死于对所有抗生素有抗药性的大约300万次感染。

科学家已经长期关注被称为噬菌体的病毒,专门针对并摧毁某些细菌种类或菌株。无论细菌生活在哪里,噬菌体的数量可能比所有其他生物形式的总和还要多。它们在20世纪初首次被发现,从那时起,随着耐抗生素细菌的增长和传播,人们对它们进行了越来越多的研究,以确定其药用潜力。

2016年,加州大学圣迭戈分校医学院的科学家们使用一种实验性的静脉注射噬菌体疗法,成功地治疗和治愈了同事Tom Patterson博士,他因耐多药细菌感染而濒临死亡。Patterson的病例是美国第一个采用静脉注射噬菌体来根除系统性细菌感染的有记录的病例。随后的成功案例帮助促成了加州大学圣迭戈分校创新噬菌体应用和治疗中心(IPATH)的建立,这是北美第一个此类中心。

“我们认为这是一个革命性的课题和研究,是由我们最初的Tom Patterson病例报告演变而来,”共同通讯作者、加州大学圣迭戈分校医学院的医学和全球公共卫生教授Constance Benson说。“当我们IPATH和其他机构致力于扩大噬菌体疗法的用途时,它有望被高度引用。”

目前,这些用途是有限的,部分原因是每个噬菌体物种只寻找和破坏一种细菌物种,而且目前已知的有治疗作用的噬菌体的“武器库”相对较小。因此,噬菌体疗法的测试目前仅限于所有其他可行的替代方法都失败或已经失败的实验性治疗。

这项新的研究涉及20名患有复杂的抗生素难治性分枝杆菌感染的患者。所有患者都表现出不同的基础疾病;大多数人患有囊性纤维化(CF),这是一种遗传性的渐进疾病,对肺部和其他器官造成严重损害。目前,囊性纤维化还没有治愈的办法。活到成年的CF患者的平均寿命约为44年。

参与研究的患者符合美国食品和药物管理局的"同情性使用"条款,该条款允许在没有类似或令人满意的替代疗法的情况下对威胁生命的药物或产品进行测试。

Benson、共同通讯作者、匹兹堡大学Eberly家族生物技术教授Graham F. Hatfull博士及其同事筛选了200名有症状的肺部疾病患者,以确定可能对噬菌体敏感的细菌菌株,并确定了55株菌株。

噬菌体通过静脉注射、雾化器气溶胶或两种方法同时使用,平均疗程为6个月,但一些患者根据临床或微生物学反应进行了更短或更长的治疗。

对患者的不良反应、症状改善或细菌减少的迹象、噬菌体抗性的出现或噬菌体被患者免疫系统中和的情况进行监测。

作者报告说,无论细菌感染的类型、使用的噬菌体类型或治疗方法如何,任何患者都没有出现噬菌体治疗的不良反应。20名患者中有11名显示出某种程度的症状改善或细菌的减少。五名患者的结果不确定,四名患者对治疗没有反应。

在8名患者中,注意到中和抗体的增加,这可能是造成4例患者缺乏治疗反应的原因。11名患者接受了单一的噬菌体治疗,没有观察到噬菌体耐药的迹象。

Benson说:“鉴于这些病人及其个人情况的复杂性和巨大差异,不可能得出任何广泛的结论,只是噬菌体治疗分枝杆菌感染显示出前景,应该进一步探索,特别是治疗很少或没有其他良好选择的病人。”

Hatfull说,这项研究为如何有效利用治疗性噬菌体提供了若干见解。

他说,首先,它强调了显著扩大有用的噬菌体种类的必要性,无论是从分离的菌株中开发它们还是创造合成版本,都是一项新兴的事业。

第二,缺乏噬菌体抗性是令人鼓舞的,支持使用单一的噬菌体治疗,尽管在有一种以上合适的噬菌体的情况下,作者建议循环使用它们以规避病人免疫系统的中和。

第三,噬菌体的最佳管理,无论是静脉注射还是气溶胶,都可能取决于感染的性质和病人的免疫系统是否受到损害。

第四,由于噬菌体似乎具有良好的耐受性,没有不良反应,更高的剂量和更长的治疗时间可能是可能的和可取的。

Hatfull说:“我们观察到的和记录到的所有限制都不是不可克服的。这些案例研究表明,噬菌体治疗可能是临床控制NTM感染的宝贵工具。”

共同作者Robert Schooley博士是加州大学圣迭戈分校医学院的医学教授和传染病专家,他是IPATH的共同主任,并帮助领导2016年治疗和治愈帕特森的临床团队,他的观点更长远。

“在噬菌体中,进化产生了一种有效的细菌‘杀手’,它为全世界对抗抗生素耐药性的斗争提供了巨大潜力。这篇论文是对可能和可能的情况的一瞥。它从NTM感染开始,但外面耐抗生素的细菌种类数量很多,而且在不断增加。这是一场可能永远不会结束的斗争中的另一个步骤,一个重要的步骤。”



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研究发现脑电刺激能改善老年人的记忆力 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 根据一项新研究,对大脑进行20分钟的脑电刺激可以提高老年人的记忆力,效果可持续至少一个月。在美国,约有8%的人随着年龄的增长被诊断出患有阿尔茨海默病或痴呆症--严重损害了他们的记忆力--而更大的老年人群体有某种程度的与年龄有关的记忆丧失。这项新研究只是对潜在解决方案的初步了解。但是,随着世界人口的迅速老龄化,像这样简单、快速的治疗方法可能会变得更加重要--特别是如果未来的研究表明,它可以帮助解决更严重的认知状况。

周一发表在《自然-神经科学》上的这项研究所做的大脑刺激来自于一个类似泳帽的装置,上面镶有电极,将电流输送到大脑的特定区域。研究小组对两个主要区域感兴趣:一个是与工作记忆(暂时保存信息并与短期记忆重叠)有关的区域,另一个是与长期记忆有关的区域。

研究小组将60名年龄在65至88岁之间的参与者分为三组:一组佩戴设备,但没有得到任何电刺激;第二组在与工作记忆相关的区域接受刺激;第三组在与长期记忆相关的区域接受刺激。连续四天,参与者在接受治疗(或假治疗)的同时执行一项记忆任务,即阅读一份20个单词的清单并要求他们回忆这些单词。研究人员观察了他们记住列表开头(长期记忆)和列表结尾(工作记忆)的单词的频率。

研究发现,工作记忆和长期记忆在这四天里都有所改善。研究作者、波士顿大学心理和脑科学系教授Robert Reinhart在一次新闻发布会上说:“我们看到记忆的改善随着时间的推移而不断积累。而且参与者在一个月后仍然有记忆力的提高。”

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与针对大脑化学成分的药物和药品不同,这种类型的方法针对的是大脑的电系统。研究作者、波士顿大学认知神经科学研究员Shrey Grover在发布会上说,电刺激可能有助于改善大脑的生长和变化,而这些区域对记忆很重要。他说:“我们的大脑是可塑的,它们可以随着我们的学习而被改变。”

Reinhart说,在为期四天的研究中,记忆力提高较快的人在一个月后对他们的记忆有更大的提升。而跳跃幅度最大的人是那些在研究开始前认知能力最差的人。

现在,该研究中使用的设备只是一个实验工具。但它是安全的,除了一些瘙痒和刺痛之外,几乎没有其他副作用--所以如果研究继续显示它对记忆力等方面有用,可以想象它可以在医生的办公室提供给病人。

这项研究中的人没有像阿尔茨海默病那样的特定疾病,但研究小组计划继续在患有这种疾病的人身上测试这种类型的治疗。他们还在研究其他类型的影响认知功能的疾病,如精神分裂症或强迫症。Reinhart说,大脑刺激的潜在应用有几十种。

Reinhart说:“这是一种不同的方法,可以隔离和增强大脑中服务于某些功能的部分--比如我们如何感知、关注、记忆、学习,以及对来自我们环境的信息做出反应。”


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辉瑞正在为奥密克戎BA.5 COVID疫苗加强针寻求FDA紧急授权 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 新一轮针对奥密克戎病毒株的COVID-19疫苗可能就在眼前--正好赶上秋冬季节可能出现的病例激增。根据周一的一篇博客文章,疫苗制造商辉瑞公司及其德国合作伙伴BioNTech分别向美国食品和药物管理局(FDA)提交了更新疫苗的紧急授权申请。

这两家公司还已经开始向欧洲药品管理局(European Medicines Agency)提交在欧盟使用的有条件销售授权申请。两家公司预计将在未来几天完成申请。

博文称,mRNA疫苗使用原始SARS-CoV-2刺突蛋白的编码及较新的奥密克戎BA.4/BA.5变体中存在的刺突蛋白的编码以创造一种疫苗,该疫苗在针对各种奥密克戎毒株的中和抗体反应中显示出前景。

本月晚些时候将开始对12岁及以上人群进行该疫苗的临床研究。

辉瑞董事长兼CEO Albert Bourla在博文中说道:“mRNA平台的敏捷性及辉瑞-生物技术公司COVID-19疫苗的丰富临床经验使我们能以前所未有的速度开发、测试和生产符合流行毒株的最新、高质量疫苗。在迅速扩大生产规模之后如果获得授权,我们将立即开始分发二价奥密克戎BA.4/BA.5加强针以帮助保护个人和家庭从而为潜在的秋季和冬季疫情做准备。”

目前还不知道这些疫苗何时能向公众提供。



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MIT科学家设计人工智能系统 通过追踪呼吸模式检测帕金森病 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 一项引人注目的新研究表明,帕金森病可通过远程跟踪一个人的呼吸模式进行诊断。该研究由麻省理工学院的研究人员领导,提出了一个人工智能系统,该系统利用无线电波在人睡觉时监测呼吸。

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这项新研究的主要调查员Dina Katabi说,这项研究的灵感来自于詹姆斯·帕金森200年前的观察,他是第一个对这种退行性神经疾病的迹象进行临床分类的医生。

Katabi解释说:“早在1817年,詹姆斯·帕金森博士的工作中就注意到了帕金森病与呼吸之间的关系。这促使我们考虑从一个人的呼吸中检测出这种疾病的可能性,而不看动作。一些医学研究表明,呼吸症状比运动症状早几年表现出来,这意味着在帕金森病诊断之前,呼吸属性可能是有希望的风险评估。”

第一步是在一个巨大的夜间呼吸数据集上训练一个神经网络。研究人员分析了近12000个夜晚的呼吸模式,来自757名帕金森病患者和约7000名健康对照对象。

在一个独立的数据集上测试人工智能模型,它能够以86%的准确率从一个晚上的数据中诊断出帕金森病人。平均而言,该研究发现连续追踪12个晚上,诊断帕金森病的准确率可以达到95%左右。

更有趣的是,该系统有可能在任何运动症状出现之前就诊断出帕金森病。研究的数据集包括帕金森病诊断前后的受试者数据。两次睡眠访问相隔6年左右,人工智能模型可以从第一组睡眠数据中预测未诊断的队列中的帕金森病,准确率为75%,在患者被诊断为帕金森病之前。

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“目前,帕金森病的诊断是基于临床运动症状的存在,估计这些症状是在50-80%的多巴胺能神经元已经退化后出现的,”研究人员在研究报告中写道。“我们的系统显示了初步证据,它有可能在临床运动症状之前提供风险评估。”

当然还需要更多的工作来验证该系统作为早期诊断工具,但更直接的用途可能是跟踪疾病的进展。研究中分析的其他数据显示,人工智能模型可以在12个月内跟踪一名帕金森病患者,并将呼吸模式的变化与疾病严重程度的增加联系起来。

据Katabi说,这可以在各种情况下使用,从改善生活在偏远环境中的病人的临床护理到帮助研究人员在临床试验中评估新药物治疗的疗效。

Katabi说:“在药物开发方面,这些结果可以使临床试验的持续时间大大缩短,参与者减少,最终加速新疗法的开发。在临床护理方面,该方法可以帮助评估传统上服务不足的社区的帕金森病患者,包括那些生活在农村地区的患者和那些因行动不便或认知障碍而难以出门的患者。”

现在还为时过早,但研究人员已经开发出一种壁挂式设备,可用于在家中监测病人。最终,这种设备可以作为一个早期预警系统,用于高于平均水平的帕金森病患者,或希望密切监测其疾病进展的早期阶段的患者。

“我们设想,该系统最终可以部署在帕金森病患者和帕金森病高危人群(例如,那些有LRRK2基因突变的人)的家中,被动地监测他们的状态,并向他们的提供者提供反馈,”研究人员在新的研究中推测。“如果该模型检测到帕金森患者的严重程度升级,或在高危人群中转换为PD,临床医生可以通过远程保健或访问诊所对患者进行跟踪,以确认结果。”

这项新研究发表在《自然医学》上。



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诺诚健华发布2022年中期业绩报告:研发管线进展顺利 商业化不断提速 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 诺诚健华(香港联交所代码:09969)8月22日发布截至2022年6月30日的2022年中期业绩报告和公司进展。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说:“2022年中期报告恰逢我们诺诚健华成立七周年。尽管宏观环境充满挑战,我们排除万难继续凝心聚力踔厉奋发,2022年上半年在各个领域继续取得突破:奥布替尼2022年上半年实现医保后的销售放量;tafasitamab首方落地博鳌乐城,并在国内启动II期注册研究;我们持续加大源头创新和临床开发力度,已有11款药物推进至临床,希望这些创新药能够早日满足那些未被满足的临床需求;我们与渤健和Incyte公司的国际合作项目继续顺利往前推进……”

主要财务业绩摘要

 

  • 公司总收入同比上涨142%,从2021年上半年的02亿元大幅上涨至2022上半年的2.46亿元,主要得益于奥布替尼纳入医保后的销售放量同比上涨115%,从2021上半年的1.01亿元猛增至2022年上半年的2.17亿元。

  • 研发费用从2021年上半年的85亿元增至2022年上半年的2.74亿元,主要是因为更多创新药项目进入临床以及开展更多三期临床试验。

  • 不考虑汇率影响,公司亏损在报告期内由2021年上半年的33亿元增至2022年上半年的2.86亿元。2022年上半年未实现的汇兑损失1.6亿元。

  • 公司现金和现金等价物从2021年年底的50亿元微降至2022年上半年的65.19亿元。

目前,诺诚健华已经建立了强大的产品管线,其中奥布替尼和tafasitamab处于商业化阶段,还有11款产品处于临床阶段,5款产品处于临床前阶段,正在中国和全球进行30多项临床试验。

血液瘤

奥布替尼(BTK抑制剂)

正在中国和美国开展多项针对血液瘤的注册及探索性临床试验

  • 奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)患者的新适应症上市申请(sNDA)获国家药品监督管理局(NMPA)受理。国内尚无BTK抑制剂获批用于复发/难治性MZL患者,期待奥布替尼填补这一领域的空白。

  • 奥布替尼治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症(WM)患者的新适应症上市申请获NMPA受理。

  • 奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) III 期注册临床试验正在中国进行,目前患者入组已过半。

  • 在美国,奥布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 的 II 期注册临床试验预计将于 2022 年完成患者入组。

  • 在弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)领域深度布局

    • 奥布替尼一线治疗DLBCLMCD 亚型注册研究已启动。

    • 2022 美国临床肿瘤学会(ASCO)公布奥布替尼治疗DLBCL的真实世界研究,对于DLBCL MCD亚型患者,奥布替尼联合治疗方案显示出令人鼓舞的疗效和良好的耐受性和安全性。

    • 从一线到二线及以上治疗DLBCL,公司拥有奥布替尼、tafasitamab、ICP-B02 和 ICP-490 在内多种药物组合,为这一侵袭性淋巴瘤提供更多更好的治疗选择。

  • 奥布替尼联合抗PD-1单抗治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)的Ⅱ期研究初步结果在欧洲血液学协会(EHA)年会上以口头报告形式发布。所有患者的疗效均可评估。ORR为 5%,其中完全缓解率(CR/CRu)为38.5%,部分缓解率(PR)为23%。该研究方案总体安全,耐受性良好。

  • 奥布替尼一线治疗MCL的III期注册临床试验正在中国开展。

ICP-B04 (Tafasitamab)

  • Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL在博鳌乐城开出首方,并在瑞金海南医院为一名符合条件的DLBCL患者完成国内首例注射使用。

  • 启动tafasitamab联合来那度胺在中国的II期注册临床试验。

  • Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL获中国《2022中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》 II级推荐。

  • Tafasitamab新药上市申请已在香港提交,并将在澳门提交上市申请,一旦在香港或者澳门获批,这款创新药就可惠及大湾区患者。

  • 诺诚健华与Incyte的战略合作将为探索tafasitamab和奥布替尼以及诺诚健华其他管线联合治疗B细胞恶性肿瘤提供了良好机会,也将增强诺诚健华在血液瘤和实体瘤领域的实力。

ICP-B02 (CM355)

  • 诺诚健华和康诺亚合作开发CD20xCD3双特异性抗体CM355在中国完成首例患者给药。目前,CM355正在中国开展治疗CD20+B细胞血液瘤的临床研究。CM355特异性结合CD20阳性靶细胞和CD3阳性T细胞,将免疫T细胞招募至靶细胞周围,激活T细胞,诱导T细胞介导的肿瘤细胞杀伤(TDCC)作用杀伤靶细胞,用于治疗CD20+B细胞血液瘤。

ICP-490

  • 公司自主研发的新型靶向蛋白降解剂ICP-490新药研究(IND)申请获NMPA受理。ICP-490是诺诚健华自主研发的创新药,源自公司的分子胶平台。ICP-490将开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(MM),以及包括弥漫大 B细胞淋巴瘤(DLBCL)在内的非霍奇金淋巴瘤(NHL)等血液肿瘤疾病。

ICP-248

  • 公司自主研发的BCL2抑制剂IND申请获NMPA受理。ICP-248将开发用于单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)等恶性血液系统肿瘤。

自身免疫性疾病

奥布替尼

  • 奥布替尼治疗系统性红斑狼疮(SLE)II期临床试验取得积极效果

    • 在所有可评估的患者中,口服奥布替尼50毫克、80毫克和100毫克治疗的患者在第12周SLE反应指数-4(SRI-4)的应答率分别为0%(7/14)、61.5%(8/13)和64.3%(9/14),而服用安慰剂的患者SRI-4应答率为35.7%(5/14),这表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势。

    • 观察到尿蛋白水平降低,以及免疫标志物的改善。

    • 奥布替尼治疗SLE的下一步临床研究设计处于最后的讨论阶段。

 

  • 奥布替尼治疗多发性硬化(MS)的II期临床试验正在美国、欧洲和中国开展,患者入组进展至最后招募阶段。

  • 奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症( ITP)II期临床研究在中国即将完成患者招募。

  • 奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)II期临床研究在中国启动。

ICP-332

  • 新型酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂I期临床试验已完成,I期试验结果显示安全性和耐受性良好。ICP-332治疗特应性皮炎和银屑病的II期临床试验已启动。

ICP-488

  • ICP-488的I期临床已完成第一个剂量组试验。ICP-488属于选择性TYK2(酪氨酸激酶2)变构抑制剂,作用于发挥调节作用的TYK2 JH2,开发用于治疗银屑病、SLE和炎症性肠病 (IBD) 等炎症性疾病。

实体瘤

ICP-192 (Gunagratinib)

  • 完成2毫克到26毫克的剂量递增研究,未观察到剂量限制性毒性(DLT)。

  • 20毫克剂量的gunagratinib对胆管癌患者显示较好疗效。根据ASCO公布的数据,在至少完成一项肿瘤评估的患者中,总缓解率(ORR)为5%,疾病控制率(DCR)为100%。

  • 明确定位将gunagratinib治疗胆管癌推入注册临床试验。

  • 正在中国推进gunagratinib治疗尿路上皮癌II期临床试验。

  • 正在中国、澳大利亚和美国推进包括胃癌和头颈癌在内的篮子试验。

ICP-723

  • ICP-723是第二代TRK抑制剂,克服第一代TRK抑制剂的耐药性。

  • 在 I 期剂量递增试验中,已完成1毫克至16毫克共8个剂量组的治疗,均未观察到DLT。

  • 在4毫克及以上剂量组,NTRK基因融合阳性的各类实体瘤患者中,ORR为100%。

  • 明确定位即将在中国推入注册临床试验。

  • 研究中将增加青少年和儿童患者。

  • 在美国启动临床试验。

ICP-189

  • 公司自主研发的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2(Src Homology 2 domain containing protein tyrosine phosphatase)变构抑制剂ICP-189在中国完成首例患者给药。ICP-189可用作单药疗法及/或和其他抗肿瘤药的联合疗法,旨在为肺癌、头颈癌及消化道肿瘤等实体瘤提供新的临床治疗方法。ICP-189在中国和美国都已获批临床。

ICP-033

  • 公司自主研发的新型多靶点受体酪氨酸激酶(RTK)抑制剂ICP-033在中国完成首例患者给药。ICP-033是一种多激酶抑制剂,主要针对盘状结构域受体1(DDR1)和血管内皮生长因子受体(VEGFR)抑制肿瘤血管生成,还可以解除肿瘤微环境中的免疫抑制,抑制肿瘤的生长、侵袭和转移。ICP-033计划单用或/和免疫疗法及其他靶向药联合治疗肝癌、肾细胞癌、大肠癌及其他实体肿瘤。

ICP-B05(CM369)

  • 诺诚健华和康诺亚合作开发的靶向CCR8单克隆抗体CM369 IND申请获NMPA受理。CM369是一种抗趋化因子受体8(CCR8)单克隆抗体,是双方公司共同开发的潜在first-in-class药物,将开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤,包括肺癌、消化道癌等。

公司其他进展

  • 融资

中国证监会发布公告,同意诺诚健华医药有限公司在科创板首次公开发行股票注册。

  • 生产建设

广州:诺诚健华广州药品生产基地商业化生产已正式获批,从6月30日起可用于生产奥布替尼片。这标志着诺诚健华正式开启了自主生产之路,将为患者提供高品质的产品和服务。

北京:诺诚健华创新药基地已顺利举办开工奠基仪式,将用于建设公司总部大楼、创新药研发中心和大分子生产基地,以支持公司不断增长的业务需求。

  • 权威证书

凭借在生物医药领域的自主创新力和市场竞争力,诺诚健华荣获北京市经济和信息化局专精特新“小巨人”企业称号。作为专精特新的排头兵,专精特新“小巨人”企业已成为提升产业链、供应链稳定性和竞争力的关键环节,成为培育制造业单项冠军和领航企业的后备军。

奥布替尼通过北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会、北京市发展和改革委员会、北京市经济和信息化局、北京市住房和城乡建设委员会、北京市市场监督管理局五大政府部门权威认定,荣获 “北京市新技术新产品(服务)证书”。

“展望2022年下半年,我们将继续秉持‘科学驱动创新 患者所需为本’的价值理念,不断加强我们研发平台建设,持续推进全球临床试验,同时积极探索国际业务拓展机会进一步释放我们的创新潜能,为社会各界创造更大价值,”崔霁松博士说。


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飞利浦发布中国版2022年未来健康指数报告 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 今日,在第五个中国医师节到来之际,飞利浦(中国)发布了2022年中国版《未来健康指数报告:应变局、创新局——医疗健康领导者应需而变,拥抱行业变革》。从2016年,飞利浦聚焦“健康科技”转型以来,已连续七年在全球范围内围绕全球健康医疗的现状和未来开展“未来健康指数”调研。这也是全球同类研究中规模最大的调查之一。今年,报告对全球15个国家和地区近3,000名医院及医疗机构的管理者展开调研,探究了疫情背景下医疗健康领导者们最为关注的发展事项,以及他们如何调整医院及医疗机构的发展优先级,以应对不断变化的行业需求,进而开拓行业发展新图景。

数字化转型再提速,远程互联技术助力医疗服务可及性提升

疫情之下,一方面医疗关护需求骤增,令资源紧缺的矛盾更为突出,并同时伴随着种种不确定性和障碍。如何在疫情防控的同时兼顾医疗服务的可及性、关护质量和连续性,为中国医院及医疗机构管理者带来更大的挑战。报告显示,中国医疗健康领导者正在积极探索新的关护途径,致力于打破医院“物理围墙”、突破院内外壁垒。调查中,超过四分之一(28%)的中国受访者将院外关护能力的提升视为医院当下发展的首要任务,以进一步拓宽医疗服务的边界、改善医疗服务的可及性。

为此,中国医疗健康领导者们正在加大对远程医疗(58%)、远程监测(30%)等数字化技术的投入,通过数字化手段为患者提供线上诊疗、随访、居家监测等服务,降低疫情风险因素,同时将高水平的关护配置带到医疗资源相对匮乏的地区,帮助当地居民能够就近、便捷地获得高质量的医疗服务。

解锁数据无限潜能,预测性分析技术赋能健康医疗提质增效

对于中国医疗健康领导者而言,数据驱动的人工智能和预测性分析技术的应用也是医疗关护实现提质增效、降低成本的关键途径之一。近九成的中国受访者(89%)在调研中表示:目前正在大力推动人工智能在临床和医院运营场景中的应用。同时,78%的受访者表示其所在的医院或医疗机构已经采用或计划推进预测性分析技术的应用。这一比例高于全球平均值(56%)。中国医疗机构管理者对预测性分析技术在健康医疗领域中的应用前景持乐观态度,认为该技术能够有效改善患者就医体验(59%),并有助于优化诊疗效果(58%)、降低关护成本(57%)、提高医护人员工作体验(57%),助力医疗模式向“价值型”转型(50%)。

中国医疗健康领导者对预测性分析技术、人工智能等数字化技术的应用推广已然走在了世界前列。为了更进一步发挥数字化技术的价值,他们正在探索高效运用数据、释放数据潜力的方式。约三分之一(33%)的中国受访者认为,对绩效的追踪评估和KPI的设计是数据应用效率的关键。他们相信通过追踪运营表现,能够更好地应用数据,对机构内部流程做出必要改进,并提升医院运营效率。

积极履行社会责任,推动健康医疗可持续发展

今年,“未来健康指数”报告中另一个令人瞩目的亮点是:中国医疗健康领导者不仅关注医疗服务能力的提升,还期待能够承担更广泛的社会责任。约28%的中国受访者明确表示正在积极推动医院及医疗机构落实社会责任。其中,促进医疗服务均质化发展是最令人关注的问题之一,62%的中国受访者表示已经为此制定或实施了相应的计划。他们期望通过为弱势人群提供预防性关护(67%)、优化医疗支付模式(63%)、推广远程医疗(62%)和疾病筛查项目(59%)等方式,让更广泛的人群享受到更高质量的健康关护,改善大众健康水平。

近年来,中国医疗健康领导者们对行业可持续发展的重视程度也日益攀升。报告显示,23%的中国受访者已经将可持续发展列为医院运营管理的优先考量,占比相较2021年(9%)实现翻倍增长,与全球平均水平趋于一致(24%)。预计在未来三年,行业领导者对可持续发展的关注和重视也将延续,他们致力于以切实的行动,助推健康医疗领域向更绿色、更可持续的方向发展,进而为中国“双碳”目标的实现贡献力量。

飞利浦大中华区副总裁、市场部及医学事务部负责人孔发表示:“近两年,健康医疗行业所承受的压力不断加剧,新冠疫情的反复持续给各国健康医疗系统带来挑战。2022年中国版《未来健康指数报告》描绘了中国医疗健康领导者们在疫情面前如何勇担重任,迅速调整医院运营策略以应对变局、创造发展新局的图景,展现了行业领导者们直面疫情挑战的坚韧意志、拥抱数字化转型的前瞻性和专业度、以及积极承担社会责任的人文关怀。尽管疫情带来的影响仍在持续,但通过行业领导者的积极转向,健康医疗领域的未来仍然充满无限可能。未来,飞利浦也将继续坚持‘在中国、为中国’的长期承诺,聚焦中国医疗系统未被满足的临床需求,提供整合的本土化解决方案,并携手本地生态系统的合作伙伴,共同助推中国健康医疗行业高质量发展,为‘健康中国2030’目标的实现作出贡献。”

2022年中国版《未来健康指数报告:应变局、创新局——医疗健康领导者应需而变,拥抱行业变革》中文版已正式上线,敬请点击下载:https://www.philips.com.cn/a-w/about/news/future-health-index/reports/2022/healthcare-hits-reset

关于荷兰皇家飞利浦公司

荷兰皇家飞利浦公司是一家领先的健康科技公司,致力于在从健康的生活方式及疾病的预防、到诊断、治疗和家庭护理的整个健康关护全程,提高人们的健康水平,并改善医疗效果。飞利浦凭借先进技术、丰富的临床经验和深刻的消费者洞察,不断推出整合的创新解决方案。公司目前在诊断影像、图像引导治疗、病人监护、健康信息化以及消费者健康和家庭护理领域处于领导地位。飞利浦公司总部位于荷兰,2021年销售额达172亿欧元,在全球拥有大约78,000名员工,销售和服务遍布世界100多个国家。更多信息,可登录飞利浦全球网站:


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Enhertu在美国获批作为首个针对HER2低表达转移性乳腺癌患者的HER2靶向疗法 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 阿斯利康和第一三共的Enhertu(trastuzumab deruxtecan,简称T-DXd)已在美国获批,用于治疗不可切除或转移性 HER2低表达(免疫组化 [IHC] 1+或2+ /原位杂交 [ISH] 阴性)乳腺癌成人患者,患者在转移性阶段中接受过化疗或者在完成辅助化疗期间/六个月内发生疾病复发。

T-DXd是由阿斯利康和日本第一三共联合开发和商业化的一款独特设计靶向HER2的抗体偶联药物(ADC)。

美国食品和药物监督管理局(FDA)的批准是基于DESTINY-Breast04 III期试验的结果。在该试验中,与医生选择的化疗相比,T-DXd将激素受体阳性(HR+)或激素受体阴性(HR-)的HER2低表达转移性乳腺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了50%(中位无进展生存期 [PFS] 9.9月对比5.1个月;风险比 [HR] 0.50;95% 置信区间 [CI] 0.40-0.63;p<0.0001)。接受T-DXd治疗的患者的中位总生存期(OS)为 23.4个月,而化疗组为16.8个月,T-DXd与化疗相比将死亡风险降低了36%(HR 0.64; 95% CI 0.49-0.84; p=0.001)。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心肿瘤内科医师、本试验的首席研究员Shanu Modi博士表示:“约一半的乳腺癌患者存在HER2低表达既往被归类为HER2阴性,没有对应HER2靶向药物的有效治疗选择。基于DESTINY-Breast04试验的突破性结果,临床医生开始区分HER2表达水平,并重新定义转移性乳腺癌的分类,以及可能有机会使用T-DXd的不同HER2低表达患者群体。”

阿斯利康全球执行副总裁,肿瘤事业部负责人Dave Fredrickson表示:“FDA迅速批准T-DXd治疗HER2低表达转移性乳腺癌,突显了尽快将这种变革型药物惠及患者的紧迫性。通过现有HER2检测方法确定的HER2低表达肿瘤患者现在将有机会根据其 HER2表达状态接受治疗。”

第一三共肿瘤业务全球负责人,总裁兼首席执行官Ken Keller表示:“FDA的批准标志着乳腺癌治疗的一个重要时刻,因为T-DXd是首个被批准用于治疗HER2低表达转移性乳腺癌患者的HER2靶向药物。凭借在 DESTINY-Breast04 试验中显示的突破性生存获益,这一里程碑证实了靶向HER2低水平表达在治疗转移性乳腺癌中的重要性,我们很高兴现在让T-DXd惠及更多患者。”

该批准是在T-DXd获得美国优先审查和突破性治疗认定后,根据FDA的实时肿瘤学审查(RTOR)计划授予的。继T-DXd先前在美国被批准用于二线治疗HER2阳性转移性乳腺癌之后,此次获批将使其能够被广泛用于HER2低表达的乳腺癌患者群体。

DESTINY-Breast04 III期试验的数据在2022年美国临床肿瘤学会年会全体大会上公布,并同时发表于《新英格兰医学杂志》上[1]。

T-DXd的安全性与之前的临床试验一致,没有发现新的安全问题。独立裁决委员会确定间质性肺病(ILD)或肺炎的发生率与T-DXd针对晚期HER2阳性乳腺癌试验中观察到的一致。总体上据独立裁决委员会确定,12%的患者已确认与治疗相关的ILD或肺炎。大多数ILD事件为1级或2级(10%),有5个3级(1.3%)和4级事件报告。有3例(0.8%)与ILD相关的死亡(5 级)。

2022年6月,根据DESTINY-Breast04数据[2],T-DXd被纳入NCCN肿瘤临床实用指南(NCCN Guidelines®)作为 HER2 IHC 1+ 或 2+ 和 ISH- 肿瘤患者的1类首选方案,用于在转移性阶段接受过至少一种化疗的患者,并且如果肿瘤是激素受体阳性(HR+),则需为内分泌难治。

美国监管机构针对DESTINY-Breast04提交的报告在Orbis项目下进行了审查,该项目为参与的国际合作伙伴同时提交和审评肿瘤药物提供了一个准则。作为Orbis项目的一部分,T-DXd也正在接受澳大利亚治疗用品管理局、巴西卫生管理局(ANVISA)、加拿大卫生部和瑞士药品监督管理局的监管审查。

基于DESTINY-Breast04结果,T-DXd注册申请目前也在欧洲、日本和其他几个国家进行审查中。

关于财务因素

此次T-DXd在美国获批后,阿斯利康将向第一三共支付2亿美元,作为HER2低表达乳腺癌化疗后适应症的里程碑付款。该里程碑将作为阿斯利康于2019年向第一三共支付的预付款及后续资本化里程碑的补充资本化,并将通过损益表摊销。

T-DXd在美国的销售得到第一三共的认可。阿斯利康在公司财务报表中将其在美国T-DXd销售中的毛利率份额报告为合作收入。

有关财务安排的更多详情,请参阅2019年3月拟定的双方合作协议。

关于乳腺癌和HER2表达

乳腺癌是最常见的癌症,也是全球和美国癌症相关死亡的主要原因之一[3,4]。2020年全球确诊乳腺癌病例超过200万,导致近68.5万人死亡[3]在美国,预计2022年将诊断出超过 290,000 例新病例,导致超过 43,000 人死亡[5]。

HER2是一种酪氨酸激酶受体促生长蛋白,在多种肿瘤表面表达,包括乳腺癌、胃癌、肺癌和结直肠癌,是乳腺癌肿瘤中表达的众多生物标志物之一[6]。

HER2表达目前被定义为阳性或阴性,通过IHC测试癌细胞中HER2蛋白量,以及/或通过ISH测试计数癌细胞中HER2基因拷贝数来确定[6,7]。HER2检测提供了整个HER2表达的IHC和ISH评分,并常规用于判断转移性乳腺癌患者的适当治疗方案。

HER2阳性癌症定义为IHC 3+或IHC 2+/ISH+,HER2阴性癌症目前定义为IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-2[6]。然而,大约一半的乳腺癌是HER2低表达,其HER2检测评分为IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH阴性[8-10]。HR 阳性和 HR 阴性疾病中均有HER2低表达发生[11]。

以前,HR阳性转移性和HER2低表达乳腺癌患者在内分泌(激素)治疗进展后的有效治疗选择十分有限[9,12] 。此外,HR阴性患者几乎没有靶向治疗的选择[13]。如今随着T-DXd的获批,HER2低表达肿瘤患者也有机会接受HER2靶向治疗。

关于DESTINY-Breast04 

DESTINY-Breast04 是一项全球性、随机、开放标签、注册 III 期试验,评估T-DXd(5.4 mg/kg)与医生选择的化疗(卡培他滨、艾日布林、吉西他滨、紫杉醇或白蛋白结合型紫杉醇),对已接受过一种或两种化疗方案的不可切除和/或转移性HR 阳性或HR 阴性HER2低表达乳腺癌患者的疗效和安全性。患者按 2:1 随机分配接受T-DXd或化疗。

DESTINY-Breast04的主要终点是基于盲法独立中央审查(BICR)的HR阳性患者的PFS。关键次要终点包括所有随机患者(无论 HR 状态如何)基于BICR的PFS、HR 阳性患者的OS和所有随机患者(无论HR状态)的OS。其他次要终点包括基于研究者评估的PFS、基于BICR和研究者评估的反应持续时间和安全性。

DESTINY-Breast04在亚洲、欧洲和北美洲的多个中心招募了557名患者。该试验的更多信息,请访问 ClinicalTrials.gov。

关于T-DXd

T-DXd是一款靶向HER2的ADC。T-DXd采用第一三共专有的DXd ADC技术设计,是第一三共肿瘤产品组合中的领先ADC,也是阿斯利康ADC科学平台中最先进的项目。T-DXd由人源化抗HER2单克隆抗体通过稳定的可裂解四肽连接子与拓扑异构酶-I抑制剂(喜树碱类衍生物DXd)连接组成。

基于DESTINY-Breast03试验的结果,T-DXd(5.4mg/kg)在30多个国家被批准用于治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者,这些患者接受过至少一种抗HER2治疗方案,并且在新辅助或辅助疗法期间以及之后六个月内出现疾病的复发。

基于DESTINY-Breast01试验的结果,T-DXd(5.4mg/kg)在多个国家被批准用于治疗接受过两种或两种以上抗HER2治疗方案后的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。

基于DESTINY-Breast04 试验的结果,T-DXd(5.4mg/kg)在美国被批准用于治疗不可切除或转移性HER2低表达(IHC 1+ or IHC 2+/ISH-)乳腺癌成人患者,且患者在转移性阶段中接受过化疗或者在完成辅助化疗期间六个月内发生疾病复发。

基于DESTINY-Gastric01试验的结果,T-DXd(6.4mg/kg)在多个国家被批准用于治疗接受过以曲妥珠单抗为基础治疗后进展的HER2阳性局部晚期或转移性胃癌或胃食管交界处腺癌成人患者。

关于T-DXd 临床研发计划

评估T-DXd单药在多种HER2靶向癌症(包括乳腺癌、胃癌、肺癌和结直肠癌)中的疗效和安全性的全面研发计划正在全球范围内进行。联合免疫治疗等其他抗肿瘤治疗的试验也在进行中。

基于DESTINY-Breast01、DESTINY-Breast03、DESTINY-Breast04、DESTINY-Gastric01、DESTINY-Gastric02 和 DESTINY-Lung01试验,T-DXd在乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌领域的申请目前正在其他几个国家进行审查中。

关于与第一三共合作

2019年3月,第一三共与阿斯利康达成全球合作,在除日本以外的市场(第一三共拥有日本独家代理权)共同开发和商业化T-DXd(靶向HER2 ADC),并于2020年7月双方再次就共同开发和商业化datopotamab deruxtecan(DS-1062;靶向TROP2 ADC)达成合作。第一三共负责T-DXd和datopotamab deruxtecan的生产和供应。

关于阿斯利康在乳腺癌领域的研究

随着对乳腺癌生物学的日益了解,阿斯利康开始挑战和重新定义乳腺癌的分类及临床治疗模式,以提供给患者所需的更为精准而有效的治疗方案。阿斯利康雄心勃勃,希望有朝一日可以消除乳腺癌这一致死病因。

阿斯利康研发了一系列已获批或有望获批的药物,通过多种机制应对乳腺癌肿瘤微环境的生物多样性。阿斯利康旨在通过基础治疗药物氟维司群和戈舍瑞林、新一代口服SERD和潜在新药AZD9833,持续改善HR阳性乳腺癌患者的结局。

PARP抑制剂奥拉帕利是一种靶向治疗选择,已在遗传性BRCA突变的 HER2阴性早期和转移性乳腺癌患者中进行了研究。阿斯利康和默沙东持续探索奥拉帕利在BRCA遗传突变的转移性乳腺癌患者中的效果,同时正寻求新的契机使这类患者在疾病更早期接受治疗。

随着T-DXd(靶向HER2 ADC)获批用于经治的HER2阳性转移性乳腺癌患者,阿斯利康和第一三共正携手探索该药用于治疗更早线患者及用于新的乳腺癌亚型的可能性。

为了满足三阴性乳腺癌患者对更多治疗选择的迫切需求,阿斯利康正在评估免疫药物度伐利尤单抗与奥拉帕利、T-DXd等与其他肿瘤药物联合用药的效果,评估AKT激酶抑制剂capivasertib与化疗联合用药的潜在效果,同时与第一三共合作探索TROP2靶向ADC(datopotamab deruxtecan)的潜在效果。

关于阿斯利康在肿瘤领域的研究

阿斯利康正引领着肿瘤领域的一场革命,致力提供多元化的肿瘤治疗方案,以科学探索肿瘤领域的复杂性,发现、研发并向患者提供改变生命的药物。

阿斯利康专注于最具挑战性的肿瘤疾病,通过持续不断的创新,阿斯利康已经建立了行业领先的多元化的产品组合和管线,持续推动医疗实践变革,改变患者体验。

阿斯利康以期重新定义癌症治疗并在未来攻克癌症。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家科学至上的全球性生物制药企业,专注于研发、生产及营销处方类药品,重点关注肿瘤、罕见病和生物医药,包括心血管、肾脏及代谢、呼吸及免疫。阿斯利康全球总部位于英国剑桥,业务遍布世界100多个国家,创新药物惠及全球数百万患者。更多信息,请访问www.astrazeneca.com。


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国内首款猪只呼吸道疾病数字化智能监测工具上市 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 勃林格殷格翰宣布SoundTalks®(咳嗽管家)在华上市,这也是SoundTalks®在全球的首度商业化上市。作为国内首款全天候智能监测猪只呼吸道疾病的数字化工具,SoundTalks®可实现猪只呼吸道疾病的早干预、早治疗,为猪场节约更多的成本、带来更高的收入。

勃林格殷格翰早已将数字化转型提升至战略高度,在动物保健各个业务环节积极整合数字化力量,提供创新的综合解决方案。SoundTalks®是勃林格殷格翰“整合健康管理”理念践行与创新数字化战略的开拓成果,可助力猪场智能化运作,实现养猪业降本增效。

“黑科技”+大数据 把好猪只呼吸道疾病防控关口

全球新冠病毒(COVID-19)与非洲猪瘟(ASF)双疫情的肆虐给养猪业带来极大的挑战和不确定性,也在悄悄改变着养猪业的格局与养殖理念。中国养猪业在承受着养殖成本攀高、猪价走低的双重桎梏的同时,非瘟病毒传播也时刻在威胁猪只的健康,该病毒可经消化道、呼吸道、血液传播到全身各组织脏器从而引起猪只的全身性感染。猪只消化道和呼吸道是最主要的非瘟病毒感染途径,如何提早发现猪只呼吸道症状并进行预防、治疗,是摆在全球猪场面前的难题。

SoundTalks®(咳嗽管家)助力猪场智能化健康管理
SoundTalks®(咳嗽管家)助力猪场智能化健康管理

作为首款全天候智能监测猪只呼吸道疾病的数字化工具,SoundTalks®自面世以来备受全球养猪业欢迎,它能“聆听”猪只的异常情况,能比有经验的猪场管理人员提前约5天发现呼吸道问题[1]。在全球各地猪场的应用中,SoundTalks®可综合实地验证数据,不断提升算法中的关键事件标签的准确性和灵敏度,可谓是养猪界的黑科技。

目前,其经过数据训练的算法已囊括了300多万小时的数据采集及研究实验。SoundTalks®不断在硬件方面进行更新,采用全球创新、领先的的声音传感器以及温湿度传感器。值得一提的是,其用户友好型的远程生产数据访问能保证疫病流行期间仍沟通顺畅,帮助猪场更快做出决策。

“闻声辨疾”精准预警 助力中国猪场降本增效 

SoundTalks®后台提供的猪只呼吸道健康曲线能够帮助养殖人员进行直观的判断,从根本上实现“用数据代替人跑”,最终减少生物安全风险、提升生产成绩。根据中国试点应用的猪场客户反馈,SoundTalks®能较好地适应本地猪场需求,灵敏识别猪只健康状况变化,保证在猪只品种存在差异的情况下依然算法精准,比人工能更早发现猪只呼吸道症状,精准定位发病猪群且误差极小。

对猪呼吸道疾病的早期监测有助于采取更好的防控措施并尽早采取更准确的治疗,从而降本增效。使用过SoundTalks®的中国猪场管理人员反馈,“在2400头猪的育肥场配备一套SoundTalks®产品,即1个网关与8个监视器,在使用近2年的时间里,SoundTalks®多次预警猪只咳嗽症状,帮助猪场更早采取措施,极大地节约人力物力和看诊用药成本”。为了适应本地用户的需求和使用习惯,SoundTalks®还开发了微信小程序等可用于各种场景的应用模式。

SoundTalks®(咳嗽管家)全天候智能监测猪只呼吸道疾病
SoundTalks®(咳嗽管家)全天候智能监测猪只呼吸道疾病

勃林格殷格翰中国动物保健猪业务负责人陈镇鸿说:“面对充满挑战的养猪业, SoundTalks®在满足客户需求方面迈出了一大步,它可更智能、更便捷地预警疾病,改善猪只健康管理和福利,帮助客户从容应对疫病风险。”

动保界的数字化先锋 成就更好的养猪业

数字化正在改变着全球的生猪生产,智能技术、数据分析等使养猪业能够显著提高效率和生产力,实现降本增效。作为动物保健领域全球领导企业和动保领域数字技术的创新先锋,勃林格殷格翰不断开拓数字化解决方案以更快、更好、更安全地提升动物健康。2019年,SoundTalks®在中国第二届国际进口博览会展台上实现了在华首秀,引起热烈反响,并短时间内即启动了中国猪场的试点应用。进博会巨大的溢出效应使SoundTalks® 在中国收获了全球首笔商业订单,极大推动了该系统的全球商业化上市进程。除SoundTalks®系统外,勃林格殷格翰目前也已上线一系列猪场数字化工具,包括:

  • AI猪病识图:国内首款通过人工智能图像识别技术,初诊猪只脏器大体病变的小程序

  • BI养猪助手:面对客户提供服务和信息的关键门户小程序

  • COMBAT:用于确认与非洲猪瘟和猪繁殖与呼吸综合征相关的生物安全风险指标并契合中国市场用户使用习惯的软件

勃林格殷格翰一直秉承着“植根中国,服务中国”的理念和承诺,为中国养殖户提供创新的产品、服务和解决方案。 勃林格殷格翰大中华区动物保健业务负责人刘静娴女士表示:“勃林格殷格翰动保将继续努力通过数字化创新技术为中国猪业客户创造价值。我们深知当动物健康时,人类才会更健康。在‘整合动物健康管理’的理念指导下,SoundTalks®数字化工具实现了从预防到预测,改善猪只健康情况,而且能够切实帮助猪场减少成本、提升效益。我们期待SoundTalks®商业化上市后为养殖户创造更多价值。”


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Kronos和Invivoscribe合作 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 致力于改变癌症患者生活的公司Kronos Bio, Inc.(纳斯达克股票代码:KRON)与肿瘤学诊断试剂盒和服务的全球提供商Invivoscribe今天宣布一项协议,开发一种与Kronos Bio的研究性疗法Entospletinib一起使用的伴随诊断(CDx)。Endosplestinib是Kronos Bio的领先临床化合物,目前正在进行3期注册AGILITY研究,用于治疗新诊断的NPM1突变急性髓系白血病(AML)。


这项诊断将对NPM1突变进行筛查,该突变在大约三分之一的AML患者中存在。

在过去一年中,这两家公司共同努力开发和推进诊断,并准备在提交Endospletanib"新药申请"(NDA)的同时,向美国食品和药物管理局(FDA)提交"上市前批准"(PMA)申请。FDA要求对伴随诊断进行验证和批准(伴随诊断用于选择接受特定治疗剂治疗的患者)。

该协议以Invivoscribe的经验为基础,Invivoscribe在开发诊断方法用于识别基因突变的AML患者和获得认证方面拥有经验。Invivoscribe销售用于FLT3突变AML的经FDA批准的CDx。

Invivoscribe首席科学官兼首席执行官Jeffrey Miller博士表示:"与Kronos Bio合作开展的这项伴随诊断NPM1突变化验开发工作是我们公司的一个重要里程碑。伴随诊断在靶向药物疗法的开发和批准中发挥着关键作用,此类合作关系对于改善癌症患者的护理至关重要。"

Kronos Bio的AGILITY试验旨在评估Entospletinib在新诊断患有NPM1突变AML的约180名成人患者中的疗效和安全性。在试验中,患者将随机接受Endospletinib或安慰剂,并结合标准诱导和巩固化疗。试验的主要终点是可衡量的残留疾病(MRD)的负面完整反应。无事件生存率(EFS)是一个关键的次要终点,预计成熟的EFS数据将用于支持潜在的全面批准。

Kronos Bio首席医学官兼临床开发执行副总裁Jorge DiMartino医学博士和哲学博士表示:"NPM1突变伴随诊断的开发是我们快速推进Entospletinib工作的关键一步。我们很幸运能够从Invivoscribe以往在为AML患者提供伴随诊断的经验中受益。"


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药明生物发布2022年中期业绩 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 - 为合作伙伴提供开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台的全球CRDMO服务公司药明生物("WuXi Biologics"或"集团",股票代码:2269.HK),今日宣布其截至2022年6月30日止六个月之未经审核中期业绩。

2022年上半年财务亮点

  • 收益:在截至2022年6月30日的六个月内,集团收益增至人民币72.1亿元,同比增长63.5%。收益强劲增长的主要因素是:(1)成功执行本集团的"跟随并赢得分子"战略,从而继续增加客户数量以实现可持续高速增长;(2)集团临床后期和商业化生产业务延续2021商业化生产元年势头加速发展,推动收益显著增长;(3)加速高效推进执行现存及新引进的项目,支持并赋能全球客户抗击新冠疫情,并相应提升收益;(4)凭借领先的技术平台、行业最佳的项目交付时间和优秀的项目执行过往记录,集团新的非新冠综合项目收益和市场份额显著增加;(5)扩大为生物制药行业提供服务的范围,包括端到端、一体化生物制剂服务,提高本集团的收益;(6)充分利用现有产能和资源,执行运营效率改善项目,以及上海疫情期间集团成功实施业务连续性计划,保障项目交付。

  • 毛利和毛利率:毛利同比增长48.6%至人民币34.1亿元,毛利率为47.4%,主要归因于:(1)强劲的收益增长;(2)与去年同期相比,2022年上半年商业化生产利润显著增长,再次证明应用一次性生产技术可以实现与传统不锈钢罐技术相似或更高的利润;(3)集团充分利用现有的生产设施;(4)集团克服了上半年疫情的不利影响,仍承接了大量新增的药物开发服务项目;(5)持续开展集团的运营效率提升项目。
    报告期内集团收益增长高于毛利增长主要归因于: 2021上半年的毛利较高,集团在尽可能控制员工人数增长的情况下出色地完成了大量新增综合项目。2022年上半年,集团持续投资于人才招聘和保留、产能提升、全球布局,以确保长期可持续增长。

  • 纯利和本公司拥有人应占纯利:纯利和归属公司股东纯利分别为人民币26.2亿元和人民币25.4亿元,相比去年同期增长39.2%和37.6%。纯利率和归属公司股东纯利率分别为36.4%和35.2%,体现了集团巩固全球布局、研发开支,在人才招聘和保留方面的持续投入。

  • 经调整纯利:经调整纯利为人民币29.1亿元,同比增长60.9%。经调整纯利率为40.4%。

  • 每股摊薄盈利(EPS):每股摊薄盈利和经调整每股摊薄盈利分别为0.58元和0.65元,同比分别增长38.1%和62.5%。

  • 集团预计2022年实现自由现金流转正。

2022年上半年运营亮点

  • 尽管面临外部挑战,集团独特的CRDMO商业模式和"跟随并赢得分子"战略依然确保业务强劲增长。

  • 综合项目总数增至534个,其中新增59个综合项目。临床后期项目数达29个,商业化生产项目数增加至14个,为集团收益长期增长奠定坚实基础。

  • 临床后期和商业化生产收益同比增加63.5%至人民币31.5亿元,占2022上半年总收益的43.8%,这主要得益于集团临床后期和商业化生产业务自 2021商业化元年以来延续强劲发展的势头。

  • "赢得分子"战略持续推进,贡献了16个临床后期和商业化生产项目,提升近期收益。另有超过10个临床后期和商业化生产项目正在洽谈中,将显著提升未来相应收益。

  • 截至2022年6月30日,未完成订单总额增长至184.7亿美元,创历史新高,可以预见集团业绩将继续保持短期和长期的高速增长。

  • 非新冠业务收益同比增长72.6%,增长势头强劲。此外,非新冠项目数量增长至近500个,有力证明了集团在全球生物制药行业中的竞争力。非新冠项目预期将成为集团CRDMO业务短期和长期增长的重要动力。

  • 上海疫情期间,集团在严格执行防疫措施的同时,有效实施业务连续性计划,充分发挥在全球服务能力、多个运营基地以及供应链网络方面的优势,准时交付客户项目,使命必达。

  • 集团以领先的技术和充足的生产产能持续为全球合作伙伴的新冠项目赋能,带动报告期内新冠项目收益显著增长。

  • 集团持续精进创新技术,不断扩大业务范围,为全球生物制药产业赋能。双特异性抗体、多特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)、融合蛋白和疫苗等新兴业务加速增长。集团一体化技术平台正在赋能84个双特异性抗体项目、16个疫苗项目以及76个ADC项目,以上业务预计将成为集团业务发展的新一代增长引擎。

  • 集团不断扩大并拓展多元化客户群,全球客户达434个,涵盖所有全球排名前20名的药企。集团与客户紧密合作,以出色的执行力强化服务价值链,把握市场发展机遇。

  • 集团建立一体化生物制剂(DP)CDMO服务平台,扩大收益来源,打造业务增长新支柱,进一步巩固了集团端到端服务在全球生物药CRDMO行业的领先地位。

  • 集团成功将2021上半年完成的三笔收购 -- 拜耳位于德国伍珀塔尔的原液(DS)厂、辉瑞中国位于杭州的原液和制剂厂、中国CDMO公司苏桥生物,整合并入全球布局,并在过去一年中全面升级其能力和规模,展示出强大的并购和整合能力。

  • 集团持续提升全球产能,位于美国、爱尔兰和中国的新厂即将于2022年下半年投入生产。预计到年底时,集团总产能将达到26.2万升。

  • 集团计划在新加坡投资建立顶尖的一体化CRDMO服务中心,其中包括生物药研发服务中心和大规模原液及制剂生产厂。该中心建成后预计将在2026年为集团新增12万升生物制药产能,助力集团规划总产能增至58万升。该CRDMO服务中心为集团夯实稳健的全球供应链网络提供有力支撑,将进一步巩固"全球双厂"战略。

  • 集团始终恪守世界一流的质量标准体系。自2017年以来,集团已累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等权威药品监管机构共25次GMP检查。

  • 截至2022年6月30日,集团员工总数增长至10593人,其中包括3414名科研人员。集团共有960余名在美国、欧洲和亚太其他地区工作的员工,支持业务快速发展。得益于有效的人才保留措施,集团关键人才保留率达97.8%,远高于行业平均水平。

  • 集团在环境、社会和治理(ESG)方面的成就倍受认可,被Sustainalytics评为2022年ESG行业最高评级企业,并被评估为"低风险"等级,位列行业前茅。

自今年年初以来,生物制药行业面临投融资放缓、新冠疫情反复以及经济增长乏力等一系列挑战。尽管如此,药明生物凭借"跟随并赢得分子"战略,发挥独特的CRDMO商业模式优势,仍然保持强劲的业绩增长势头,赋能全球合作伙伴加速和变革创新生物药发现、开发和生产进程,惠及广大病患。

无惧挑战,业务表现强劲

在2022年上半年,尽管面临生物技术投融资放缓、子公司被列入"未核实清单"(UVL)、上海新冠疫情等挑战,集团仍逆势新增59个综合项目,综合项目总数达到534个,再创新高,其中包括204个First-in-Class项目。得益于集团领先的技术平台、行业最佳项目交付时间、卓越的执行力和世界一流的质量体系,"赢得分子"战略贡献5个从外部转入的项目,其中包括2个临床Ⅱ期项目和1个临床Ⅲ期项目。此外,超过10个临床后期和商业化生产项目正在洽谈中。集团"赢得分子"战略将进一步推动临床后期和商业化生产项目数增长,进而带动相应收益显著增长。

截至2022年6月30日,集团未完成订单总额增长至184.7亿美元,再次突破历史新高,形成集团持续高速增长的积极预期。集团商业化生产项目发力推动未完成订单总额显著增长。三年内未完成订单总额增加至30.5亿美元,支撑未来短期内业务强劲增长。尽管项目数和未完成订单规模大幅增加,集团仍然能够凭借强大的服务能力和灵活的产能确保在四周内启动任何新项目。

新冠和非新冠业务齐发力

2022年上半年,非新冠项目收益实现高速增长,同比增长72.6%。凭借卓越的研发服务能力和出色的项目执行力,集团非新冠项目数增长至近500个,延续市场份额持续增长趋势,非新冠业务也将助力集团继续维持短期和长期业绩加速增长势头。

同时,集团持续赋能客户抗击新冠疫情,新冠项目收益相应提升。集团与阿斯利康就新冠预防中和抗体恩适得(替沙格韦单抗联合西加韦单抗)本地化生产达成战略合作。恩适得是阿斯利康研发的一款长效抗体组合,用于新冠肺炎病毒暴露前预防。自新冠疫情爆发以来,集团交付数亿剂新冠疫苗,并生产超过2000公斤新冠中和抗体,彰显了先进的技术平台和颠覆性一次性生产技术优势。

临床后期和商业化生产收益显著增长

自2021年开启商业化元年以来,药明生物临床后期和商业化生产业务发展势头加快。截至报告期末,集团一体化赋能平台累计承载29个临床后期项目和14个商业化生产项目。 临床后期和商业化生产收益同比增长63.5%,达到31.5亿人民币,占2022年上半年总收益的43.8%。这不仅验证了生物药CRDMO商业模式的黏性优势,也是集团长期实施"跟随并赢得分子"战略的成果。受益于"赢得分子"战略驱动,超过10个临床后期和商业化生产项目正在洽谈中。集团预计未来几年将新增更多临床后期和商业化生产项目,迎来可持续高速增长。

"未经核实名单"移除相关工作取得重要进展

自2022年2月美国商务部将药明生物无锡和上海子公司列入"未经核实名单"(UVL)后,名单移除相关工作已经得到有效推进,集团与客户进行了积极沟通,答疑解惑,解除客户疑虑。位于江苏无锡的药明生物技术股份有限公司在中国商务部的协调下已经顺利完成了美国商务部工业和安全局(BIS)的最终用户访问,这也是该公司从UVL中移除的重要一步。药明生物作为一家国际公司一直坚守合规运营。集团正在与中国和美国的有关政府部门密切合作,推动上海药明生物技术有限公司被安排接受现场访问,积极推进UVL移除相关工作。

该事件未对集团的供应链及业务运营造成实质性影响。自两家子公司被列入UVL以来,集团依然不断收到全球客户服务需求,其中以欧美市场的需求尤为强劲。集团已与两家跨国药企签订了两笔价值超过1亿美元的生产合同。在"全球双厂生产"战略指导下,集团从全球供应商如常采购,库存充足,高效地保障了项目交付。

出色执行力和强大韧性应对上海疫情

上海新冠疫情爆发后,药明生物立即启动并有效地实施了业务连续性计划,超过600名员工自愿驻厂保证项目进展,彰显了敬业精神。集团充分发挥在全球服务能力、多个运营基地和供应链网络方面的优势,在人力资源非常有限的情况下依然以100%成功率按时交付关键项目。集团强大的供应链管理能力也在克服疫情挑战中发挥了关键作用,有力地支持了物料正常供应和物流通畅运输等,确保业务正常运营,项目准时交付。在应对地区突发事件中,集团向全球客户展现了出色的运营韧性、极大的灵活性以及使命必达的执行力,赢得了广泛赞赏和认可。

新兴业务加速增长

2022年上半年,集团双特异性抗体、多特异性抗体、ADC、融合蛋白和疫苗等新兴业务迎来加速增长。截至报告期末,集团双特异性抗体项目已增至84个,其中包括WuXiBody™项目,带动了业绩飞速增长并将持续贡献收益。此外,药明海德(WuXi Vaccines)已经签署了16份疫苗合同,涵盖病毒载体疫苗、病毒样颗粒(VLP)疫苗、重组蛋白疫苗和mRNA疫苗等多种技术路线。药明海德通过强大的生产运营体系和高质量供应链体系,已向合作伙伴交付数亿剂新冠疫苗,助力180多个国家抗击新冠疫情。

药明合联(WuXi XDC)为全球客户提供领先的一体化生物偶联药CRDMO服务,赋能客户发现、开发和生产生物偶联药。截至2022年6月30日,药明合联已经与全球客户签约76个综合项目,其中包括2个临床后期项目。这些新兴业务也将成为驱动集团业绩快速增长的新一代引擎。

赋能小型生物科技公司和大型药企

报告期内,集团服务于434个客户,其中包括所有全球排名前20名的药企,进一步打造多元化客户群。出于对集团提供的高质量、高效和更具成本效益的CRDMO服务的认可,大型药企对集团服务的接受度越来越高。同时,中小型生物技术公司也依然青睐于借助集团的技术赋能平台加快创新药开发进程。集团也将持续提升能力和规模,以满足行业内从小型初创团队到大型药企不断增长的服务需求。

端到端制剂服务挖掘新增长潜力

经过十余年持续投资和发展,集团基于在生物药原液领域积累的成功经验,进一步升级生物制剂开发和生产服务,引进集成的高通量和自动化仪器等先进设备,建立领先的冻干技术和工艺开发能力,形成生物制剂领域全方位的能力和规模优势,扩大集团的业务范围和收益来源。

自2018年以来,集团生物制剂业务的客户数和项目数加速增长,服务范围涵盖单克隆抗体、双特异性抗体、融合蛋白、抗体偶联药物、酶和其他分子等数百个生物制品。预计到2022年底,集团将在中国、美国和德国运营11个GMP生物制剂厂,年产能将超过1亿剂。生物制剂服务也将成为集团业务增长的新支柱,助力集团进一步巩固在全球生物药CRDMO行业的领先地位。

并购整合能力优势凸显

药明生物于2021上半年完成三笔收购,分别是拜耳位于德国伍珀塔尔的原液(DS)厂、辉瑞中国位于杭州的原液和制剂厂、中国CDMO公司苏桥生物。在过去一年中,集团将收购厂整合并入全球布局,并全面升级其能力和规模,展示出强大的并购和整合能力。苏州药明生物(原苏桥生物)收益和项目数分别增长了200%和300%以上,国际客户群呈指数级增长。

巩固全球布局贯彻双厂战略

集团持续贯彻"全球双厂生产"战略,全球产能如期提升。为更好地满足全球客户激增的服务需求,集团计划于2022年在美国和欧洲建立从DNA到生物制品上市申请(BLA)的平行服务能力,提供从工艺开发到原液和制剂生产的全方位一体化服务。集团位于美国新泽西州克兰伯里的生物药原液十八厂(MFG18)和位于爱尔兰敦多克的生物药原液六厂和七厂(MFG6/MFG7)即将于2022年下半年投入GMP生产,并已经获得多个客户预定部分产能。随着位于中国河北石家庄的生物药原液八厂(MFG8厂)在下半年投产,进一步提升集团产能,预计到2022年底,集团规划总产能将达到26.2万升。

此外,集团计划在新加坡建立顶尖的一体化CRDMO服务中心,包括研发服务中心和大规模原液及制剂生产厂。中心建成后预计将在2026年为集团新增12万升生物制药产能,使集团当年总规划产能增至58万升。该CRDMO服务中心将为集团夯实稳健的全球供应链网络提供有力支撑,进一步巩固"全球双厂生产"战略,确保集团可以在全球多个基地为客户项目提供服务。

全球顶尖人才团队支撑业务高速发展

药明生物重视人才发展,建立了系统的招聘、培训和薪酬计划,吸引并保留全球顶尖人才。截至2022年6月30日,集团员工总数已增至10593人,生物药研发服务团队已形成相当规模,由3414名科研人员组成。集团中国区以外的市场招聘进展顺利,共拥有超过960名国际员工。预计到2022年底,员工总数将超过13000人,以更好地支持业务增长。集团实施了有效的人才保留策略,关键人才保留率为97.8%,远高于行业平均水平。

创新技术赋能平台拥抱未来

药明生物持续提升创新生物药发现、开发和生产服务能力,并优化多个具有自主知识产权的技术平台,包括WuXia™细胞系开发平台、WuXiBody™ 双特异性抗体平台、 SDArBodY™多特异性抗体平台、WuXiUP™ 连续生产平台和mRNA疫苗技术平台。与此同时,不同阶段的双特异性抗体、ADC、融合蛋白和疫苗等项目正在集团平台上开发并取得快速进展,有望贡献可观的销售提成和里程碑收入。在可预见的未来,多元化的新兴业务也将为集团强劲而稳定的增长提供有力支撑。

世界一流质量标准体系

通过全球药品监管机构常态化检查的质量体系也是药明生物的护城河之一。自2017年以来,集团累计完成美国FDA、欧盟EMA、中国NMPA等多个国际权威药品监管机构的25次检查,是在中国生物药商业化领域首个也是目前唯一一个通过以上监管机构认证的公司。集团始终恪守国际质量标准体系,确保交付高质量生物药,惠及广大患者。

环境、社会和治理(ESG)成为集团重要战略基石

药明生物ESG战略全面升级为"完善治理、赋能客户、回馈社会、绿色发展"。为了积极应对气候变化,药明生物设立了中长期温室气体减排及节水目标:与2020年相比,到2030年,范畴一和范畴二温室气体排放密度降低50%;与2019年相比,到2025年,用水密度降低18%。即便2021年产能增加到三倍,集团依然根据中长期目标取得预期进展。此外,集团还在女性员工中成立了WiSTEM(女性科技理工从业者)委员会,鼓励并赋能女性在科学、技术、工程和数学(STEM)领域发挥创造力和领导力,促进多元化、平等和包容(DE&I)文化,创造良好的工作环境。

在2022年第一季度,集团被国际知名ESG评级机构Sustainalytics评为"2022年ESG行业最高评级企业",并被评估为"低风险"等级。集团近期还被纳入"富时社会责任指数"成分股。这也是集团连续两年获得以上两项荣誉。展望未来,集团也将继续践行ESG承诺,确保在当前和未来业务运营中贯彻可持续发展理念。

管理层评论

药明生物首席执行官陈智胜博士表示:"尽管2022年上半年出现了生物科技领域投资放缓、UVL事件和上海新冠疫情等不利因素,药明生物依然逆势实现业绩稳健增长。我们独特的CRDMO商业模式和‘跟随并赢得分子'战略持续发力,继续取得傲人佳绩。今年综合项目新增59个至534个,延续强劲增长势头,市场份额持续提升。非新冠项目数增长至近500个,相应收益同比增长72.6%。新冠项目的成功验证了我们一体化技术赋能平台的实力和强大的执行力。得益于执行新冠项目带来的运营效率提升,我们在发现、开发及商业化生产服务领域的知名度日益提高,赢得更多全球客户的信任,从而赢得源源不断的项目和订单。依托集团积极的业务拓展和全球战略发展,北美市场实现同比78%的显著增长。随着欧美新厂投产吸引更多客户洽谈合作机会,北美市场有望继续保持这一增长势头。在我们强大的研发服务能力和客户的持续信任下,中国市场表现恢复增长态势,同比增长54.4%。此外,在新兴业务加速发展和端到端生物制剂CDMO服务平台全面发力下,集团未来发展可期。我们目前拥有超过10000名全球员工,到今年年底将增加到13000余名员工。药明生物员工为集团业务所做出的贡献,令我十分骄傲。特别是在上海疫情期间,他们为保证业务连续性和项目准时交付所展现的敬业奉献的精神和坚韧不拔的品质,也令我十分动容。"

陈博士进一步表示:"集团收益和经调整纯利分别同比增长63.5%和60.9%,这些傲人成绩既汇聚了全体员工的努力和汗水,也凝聚了全球合作伙伴的信任和支持。面对外部挑战,强大的执行力和运营韧性让我们保证业务连续性,不负客户所托,使命必达。2021年我们成功完成了三笔并购整合,新基地交出的成绩可圈可点,完美彰显了‘药明生物速度'和‘药明生物执行力'。作为全球医疗健康行业值得信赖的合作伙伴,我们计划在新加坡新建一体化CRDMO服务中心,进一步巩固‘全球双厂生产'战略,并通过更强大的供应链赋能全球生物制药行业。展望未来,我们将继续精益奋进,不断提升能力和规模,把握生物制药行业未来发展机遇,并以ESG作为全球业务发展战略基石,根植于集团愿景和使命,不断砥砺前行,赋能全球合作伙伴,惠及广大病患。"

药明生物董事长李革博士总结道:"药明生物独特的CRDMO商业模式成功驱动了集团业务的高速发展,也为更好地赋能全球客户奠定了坚实基础。我们的业务基本面仍然非常强劲,未来发展充满无限想象。持续深耕才能成就非凡,我们将继续追求卓越,臻于至善,加大投资提升CRDMO服务能力和规模,特别是新兴业务,坚定不移地为全球合作伙伴赋能,帮助创新药加快推向市场,惠及有需要的患者,实现‘让天下没有难做的药,难治的病'的伟大愿景。"

主要财务比率

(截至6月30日止6个月)

主要财务比率

2022上半年

2021上半年

变动

收益(人民币百万元)

7,206.4

4,406.8

63.5 %

毛利(人民币百万元)

3,413.2

2,296.8

48.6 %

 毛利率(%)

47.4 %

52.1 %


纯利(人民币百万元)

2,621.2

1,882.8

39.2 %

 纯利率(%)

36.4 %

42.7 %


本公司拥有人应占纯利(人民币百万元)

2,535.1

1,842.1

37.6 %

本公司拥有人应占纯利率(%)

35.2 %

41.8 %


经调整纯利(人民币百万元)

2,914.9

1,812.1

60.9 %

          经调整纯利率(%)

40.4 %

41.1 %


EBITDA(人民币百万元)

3,392.7

2,387.1

42.1 %

         EBITDA利润率(%)

47.1 %

54.2 %


经调整 EBITDA (人民币百万元)

3,686.4

2,316.4

59.1 %

        经调整EBITDA利润率 (%)

51.2 %

52.6 %


经调整每股摊薄盈利(人民币)

0.65

0.40

62.5 %

 


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打造全球新药发源地 百奥赛图冲刺基因编辑第一股 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 随着生物技术的迅猛发展,创新药已成为医药行业的热门词汇,并催生出众多的创新药企。而这些药企大多有一个共同点,专注于某一或某几个产品管线的研发,公司的发展过分依赖于单一产品的研发能否取得成功,一旦研发药品失败,就可能会对公司前景造成致命打击。
在此背景下,致力于成为全球新药发源地的百奥赛图(北京)医药科技股份有限公司(「百奥赛图」)就显得格外与众不同,市场稀缺性十足。近日,百奥赛图通过了港交所聆讯,预计离正式登陆港股市场已为期不远。
「千鼠万抗」计划加速药物创新 打造全球新药发源地
百奥赛图突破性的开发了全球稀缺的 SUPCE 超大片段基因编辑技术,并基于该技术自主研发出抗体药物研发顶级资产—— RenMice 全人抗体小鼠平台。在此基础上,百奥赛图整合靶点发现、高通量抗体发现、抗体分子体内高通量筛选评价等全链条新药开发能力,创新发起全球首个大规模体内抗体发现筛选计划——「千鼠万抗」,针对人类疾病超过1,000个潜在抗体药物靶点,进行规模化抗体开发。
据了解,RenMice 小鼠采用SUPCE技术原位一步替换成人源抗体基因,可以制备出多样性好、亲和力高的全人抗体,而采用类似技术的全人抗体平台仅百奥赛图一家独有。目前,百奥赛图已与包括百济神州、信达生物、美国 Xencor 等在内的14家跨国药企达成授权合作,正在进行32个项目,充分彰显了百奥赛图RenMice平台全球领先的技术实力。
此外,「千鼠万抗」计划源源不断地产出早期抗体药物分子,使百奥赛图成为全球新药的发源地。在两年左右的时间内公司已于德国默克、华润生物、南京正大天晴等在内的知名药企达成24个抗体分子授权转让/合作开发交易,且公司自有管线YH003和YH001已经进入临床II期,具有优异的安全性和有效性,很好的验证了百奥赛图的体内药物筛选模式。伴随着计划的推进,公司抗体发现业务收入2021年实现极速增长,同比增幅高达115%,毛利率更是达到80%以上。随着项目的推进,百奥赛图势必会迎来研发方面里程牌式的跨越以及可观的长期经济回报。
独创Biotech + CRO新模式 推动业绩强劲增长
在提出「千鼠万抗」计划之前,百奥赛图就已经基于自有的基因编辑技术平台,持续开发出上千种创新动物模型(包括靶点人源化小鼠和免疫缺陷小鼠等)。围绕着创新性动物模型,百奥赛图在中美两国打造差异化、具有竞争力的药理药效服务平台,为国内外客户提供模式动物以及临床前药理药效CRO服务。
凭借超国际标准的动物中心以及众多的创新动物模型,百奥赛图成为动物模型领域少数实现自主创新产品反向销售欧美市场的公司。招股书披露,在全球前10 Top Pharma 中,百奥赛图已与其中的9家都建立了稳固的合作伙伴关系。于2021年,百奥赛图海外销售收入占比高达36%。2022年前4个月,该比重进一步提升至超过45%。
通过模式动物销售、临床前CRO服务以及抗体发现业务三位一体的业务模式,以及遍布全球的客户,百奥赛图实现了业绩的强劲增长。2021年,百奥赛图收入同比增长40%,2022年前4个月增幅进一步扩大至67%。毛利率方面,2021年百奥赛图毛利率在65%以上,2022年前4个月提升至70%,盈利能力持续增强。
总体而言,百奥赛图以底层基因编辑技术驱动,完成了从基因编辑服务、模式动物销售到临床前CRO,再到全人抗体开发的业务拓展,成为全球少有的具有独立技术硬核平台又有强劲收入的生物科技公司,在港股市场上极为稀缺。未来,在其领先的基因编辑技术、稀缺的平台资产以及强大的抗体发现能力驱动下,百奥赛图将持续向全球输送新药,强势引领行业发展。

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诺诚健华奥布替尼治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤的新适应症上市申请在中国获受理 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 2022年8月12日,中国北京——生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)患者的新适应症上市申请(sNDA)。

北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授说:“作为主要研究者,很高兴看到奥布替尼在每天一次150 毫克剂量下治疗复发/难治性MZL患者达到了预设的主要研究终点,显示持续的疗效及良好的安全性和耐受性。目前,国内尚无BTK抑制剂获批用于复发/难治的MZL患者,期待奥布替尼可以填补这一领域的空白。”

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说:“MZL是常见的非霍奇金淋巴瘤类型,在所有NHL中占比约7~10%,在老年人中,尤其是80岁以上的老年人中,发病率较高。但目前对于复发/难治性MZL的治疗手段有限,奥布替尼有望成为国内首个治疗复发/难治性MZL的BTK抑制剂。我们希望奥布替尼早日惠及亟需创新治疗的MZL患者。”

奥布替尼于2020年12月25日在中国获批用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症,并于2021年底纳入国家医保。今年3月,奥布替尼治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症(WM)的新适应症上市申请在中国获受理。

关于边缘区淋巴瘤(MZL)

边缘区淋巴瘤(MZL)是一种常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL),发病率仅次于弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤(FL),约占所有 NHL 的 7~10%。按照WHO分类,MZL可分为三个亚型:黏膜相关淋巴组织(MALT)淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤(NMZL)和脾脏边缘区淋巴瘤(SMZL)。虽然MZL属于惰性淋巴瘤,但是在现有的治疗手段下,仍是不可治愈的恶性肿瘤 ,尤其是复发/难治性MZL患者的预后更差。目前临床上尚无公认的标准治疗方法,用于复发/难治患者的挽救治疗选择有限。迄今为止,我国也尚无有效的靶向药物获批用于复发/难治性MZL。复发/难治性MZL存在未被满足的临床需求。


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药明生基宣布与杨森签订TESSA™技术许可协议 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 - 专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基今日宣布与强生旗下杨森制药公司所属的杨森生物技术公司(杨森)达成许可协议。根据协议,药明生基将授权杨森使用其先进的TESSA™专利技术。TESSA™技术是一种用于制造腺相关病毒载体(AAV)的高性能系统,通过其生产的AAV是基于传统方法生产的10倍。同时,杨森还可以使用药明生基的专利克隆悬浮HEK293细胞系。该许可协议由强生创新主导。

AAV载体能够转导多种细胞和组织类型,因此成为向患者提供基因治疗的主要工具。药明生基的TESSA™技术可以帮助客户更高效地生产高质量的AAV,来满足行业对大规模AAV生产的需求。药明生基已成功将TESSA™技术的生产规模提升至200L,与基于传统质粒方法生产相比,可生产超过10倍的AAV产量,且完整包装的AAV比例显著提升,大幅降低了AAV的总生产成本。

"很荣幸杨森选择了药明生基的TESSA™技术。"药明生基首席执行官张幼翔博士表示:"我们将持续提升TESSA™平台的能力和规模,提高AAV产品的研发生产效率及可行性,造福全球患者。"

作为一家全球化运营的细胞和基因疗法CTDMO,药明生基将持续加强赋能平台的能力和规模建设,助力合作伙伴推动更多细胞和基因创新疗法早日上市,为患者谋福祉。


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新“脑图”精确定位动物大脑意识 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 据物理学家组织网4日报道,近日,加拿大科学家首次实现了国际间双向全息传输——将一个人以全息图像的形式从美国阿拉巴马州传输到加拿大安大略省,团队其他人的全息图被传输到阿拉巴马州亨茨维尔市。这一成果有望在医疗、太空探索等领域大显身手。

科技日报讯 (记者张梦然)科学可能离理解意识在大脑中的位置更近了一步。日本东京大学研究人员发现,某些类型的神经连接对于识别意识非常重要。他们发表在《大脑皮层》上的最新研究成果,朝着确定大脑中支持意识体验最低限度的子网络迈出了一步。

为了确定意识所在的大脑区域,研究人员在大脑神经网络中寻找意识的一个特定标志:双向通路。当看到某物或体验某种感觉时,大脑会接收信息,这被称为前馈信号,但接收到这样的前馈信号对于意识来说是不够的,大脑还需要以所谓的反馈形式将信息发回。并非大脑的每个部分都能接收前馈和反馈信息。

研究人员假设这些双向连接是负责意识的大脑部分的基本标志。他们使用小鼠“连接组”和计算技术进行测试。连接组是大脑中连接的详细图谱。首先,他们开发了一种有效的算法来提取具有强双向连接的大脑部分(称为复合体),然后将该算法应用于小鼠连接组。

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研究人员发现,提取的双向性最强的复合体并非均匀分布在所有主要区域,而是集中在皮层区域和丘脑区域。而其他主要区域的双向性较低,特别是小脑区域的双向性要低得多。

这些发现与科学家长期所认为的意识在大脑中的位置一致。位于表面的大脑皮层包含感觉区域、运动区域和关联区域,这些区域被认为对意识体验至关重要。位于大脑中部的丘脑同样被认为与意识有关,特别是丘脑和皮层区域之间的相互作用,称为丘脑—皮层环,被认为对意识很重要。这些结果支持这样一种观点,即大脑网络中的双向性是识别意识位置的关键。

研究人员强调,他们仍在努力确定意识的位置。这项研究只关注神经元或大脑区域之间的“静态”解剖连接。然而,意识是“动态的”,会根据神经活动随时变化。虽然解剖学能告诉人们意识活动如何传播以及大脑区域如何相互作用,但仍需直接研究动态的神经活动,才能确定特定时刻意识发生的位置。



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新研究揭示了我们的大脑是如何激发创造力的 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 人类在试图想出一个创造性的想法时必须使用所有的现有知识。但这是如何在思想和大脑中发生的呢?巴黎脑科研究所前沿实验室的Emmanuelle Volle小组(Inserm)跟格拉茨大学(奥地利)、华威大学(英国)和以色列理工学院联合发现了参与创造力的两种语义记忆搜索机制。

创造力不是说有就有的。但创造性思维如何在我们的头脑中发展仍是个谜。根据目前的理论,它部分取决于我们的信息在语义记忆中是如何组织的以及我们如何在那里搜索概念。“当我们寻找一个新的想法时,实际上会发生什么?直到现在,我们对允许我们浏览语义记忆并具有创造性的过程还没有一个清晰的概念,”前线实验室的博士后和该研究的论文第一作者Marcela Ovando-Tellez说道。

语义记忆和创造力

语义记忆可以被看作是事物和想法之间或多或少相互关联的网络。如“苹果”这个词会跟“水果” 这个类别密切相关,也会与“甜食”、“蔬菜”甚至更远的短语如 “童话”的想法密切相关。我们之所以能理解这个世界,是因为所有这些概念都储存在我们的语义记忆中。

网络的结构跟我们如何在其中移动与执行控制程序直接相关,而这两个因素对创造力至关重要。如果语义联系的设置能使远处的项目之间轻松建立联系那么想出创造性的想法就会更简单。

语义记忆搜索过程的组成部分:聚类和切换

为了了解我们如何沿着这个语义关联网络导航以发掘创造性的想法,Emmanuelle Volle小组(Inserm)和他们的合作者构建了一个自由语义关联任务,其中包括给参与者一个提示词并要求他们提供与所提议的词有关的所有联想。该研究的最后一位作者Emmanuelle Volle(Inserm)指出:“这里的特殊性在于提示词是多义的,也就是说,它们有几种可能的含义。这种模糊性导致提示词的几种含义被激活,这使我们能根据相关的含义对反应进行分类并区分记忆搜索过程中两个相互作用的组成部分:聚类和转换。”

什么是聚类和切换?以涉及“动物”类别的词汇生成任务为例,聚类包括连续列出诸如鸟类等动物亚类的若干名称,而转换则涉及从一个亚类转移到另一个亚类,从鸟类到两栖动物或哺乳动物。

这组科学家开发的任务包含,如法语单词“rayon”,它可以有几种含义:太阳的光线、超市的货架或自行车的辐条。因此,如果受试者连续提出跟“射线”有关的与天气有关的词,他或她就会采用聚类的记忆搜索,而如果他或她在与天气和超市有关的词之间交替出现,他或她的记忆搜索现在就属于转换类型。

研究人员将这项联想任务跟其他一系列测量创造力、语义关联判断和执行控制(即抑制、工作记忆等)的测试相结合。由于这些数据,他们得以重建每个参与者的语义网络结构并将记忆搜索的两个组成部分跟创造力、语义记忆组织和执行控制能力联系起来。最后,功能成像MRI的采集使人们能探索潜在的神经相关因素。

创造力、记忆搜索和认知控制

研究小组得到的第一个结果是,聚类和转换确实跟创造力有关但有不同。聚类跟发散性思维有关,即想法的自由产生,而切换则跟结合概念之间的遥远联系的能力有关。此外,切换成分还跟记忆中的概念组织和执行控制能力有关。

综上所述,这些结果展现了探索性搜索和集中注意力之间的交替是如何支持创造力的,并对跟创造性认知有关的记忆搜索的神经认知相关因素提供了新的见解。



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新型可充气胰岛素泵:可减少疤痕组织形成以实现长期药物输送 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 免疫系统的异物反应对保持我们的健康非常重要--但当这个异物是医疗植入物时它就不那么有用了。麻省理工学院(MIT)的研究人员现在已经开发出一种设备,其通过每12小时轻轻地充气和放气来防止植入物周围形成疤痕组织。

当免疫系统检测到一个不属于身体的物体时它会做出反应以防止感染或其他并发症。该反应的一部分包括在物体周围形成一层厚厚的疤痕组织从而将其跟血管和组织隔开。

但当上述物体是一个重要的医疗植入物时,这就造成了问题。这种疤痕组织会阻碍其功能,无论是药物释放还是刺激神经或神经元,随着时间的推移都会降低设备的效用。在以前的工作中,科学家们已经尝试过改变植入物的大小、设计润滑或药物掺杂的涂层、用软水凝胶制作植入物或用含有血管的胶原蛋白凝胶隐蔽植入物。

在这项新研究中,麻省理工学院(MIT)的团队开发了一种新技术来对抗疤痕组织的形成--每隔12小时,该设备就会在5分钟内反复充气和放气。这具有降低中性粒细胞局部浓度的效果,中性粒细胞是启动疤痕组织形成过程的免疫细胞。

该装置包含两个腔室--一个容纳药物有效载荷,而另一个则作为可充气的“启动库”。药物将随着时间的推移慢慢渗入体内或可以由致动器以较大的爆发力释放。

该团队表示,尽管这种致动植入物不能完全防止疤痕组织的形成,但它能有效地减缓这一过程。但更重要的是,它将确实形成的疤痕组织的类型改变为具有高度排列的胶原纤维的结构,而不像普通疤痕组织那样阻碍药物分子的释放。

研究小组在小鼠身上测试了该装置、输送胰岛素并测量动物的血糖水平。果然,在整个八周的测试期间,驱动版本继续有效地释放胰岛素。这比标准的非启动装置的性能要好得多,后者在两周后就开始失去效力,到八周后几乎完全不提供胰岛素。

下一步,研究人员计划将该设备扩大到人体大小,从而帮助病人控制糖尿病或提供其他长期药物治疗如化疗。



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精准医学七大专题报告发布:聚焦四个重大疾病、转化医学及系统建设、精准医学前沿科技和产业发展研究 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 数字化转型时代精准医学是各国竞相投入和发展的领域。在国家卫健委、科技部和中华医学会的指导下,上海医学创新发展基金会和清华大学医院管理研究院联合源墨健康研究院、上海医疗质量研究中心等多家机构,组织16位院士专家牵头,汇聚132位研究人员的集体智慧,完成了2022年《数字化转型时代:精准医学创新研究和产业发展》研究课题,形成了国内外首部将基础研究、临床应用、前沿技术及产业发展相结合的研究报告,该报告由一份主报告和15份专题报告组成。继2022年6月25日主报告发布、7月22日世界脑健康日三份脑健康相关的专题报告发布后,在上海市科学技术协会的指导下,上海医学创新发展基金会和清华大学医院管理研究院于7月30日在上海发布了研究中的七份专题报告:《转化医学及系统建设》、《儿童先天性心脏病精准防诊治研究及产业发展报告》、《传染病精准防诊治进展》、《心血管疾病精准防诊治研究及产业发展报告》、《肝细胞癌精准防诊治及产业发展报告》、《影响精准医学创新发展的前沿科技分析报告》和《精准医学产业发展报告》。

上海市卫生健康委员会主任邬惊雷同志和上海市科学技术协会党组书记马兴发同志到现场表示祝贺。邬惊雷主任充分肯定了研究从重大疾病研究前沿到研究成果转化,再到前沿科技和产业发展进行梳理和分析,具有里程碑意义。上海市卫健委从各个层面布局,让上海整个医学创新与发展真正做到从理念到行动做到以疾病为中心转化到以健康为中心。

马兴发书记表示科协是科技工作者的桥梁和纽带,愿与各方携手、加强合作,共同打造酝酿创新、主导创新、展示创新和实施创新高端化、国际化合作平台,更好助力上海科创中心建设和经济社会发展。

专题报告《转化医学及系统建设》- 国之重器,责任担当:从实验室到病床,将基础研究的成果快速转化为疾病诊治的新技术

转化医学的主要目的就是要打破基础医学与药物研发、临床及公共卫生之间的固有屏障,在其间建立起直接关联;从实验室到病床,把基础研究获得的知识成果快速转化为疾病诊治新技术、新方法。

国家转化医学中心(上海)陈赛娟院士
国家转化医学中心(上海)陈赛娟院士

上海交通大学医学院附属瑞金医院、国家转化医学中心(上海)、中国工程院院士陈赛娟介绍:《转化医学及系统建设》报告梳理了我国当前转化医学的系统工程建设,形成了规模化发展,相继成立了130多家转化医学中心或研究院,并依托上海交通大学(瑞金医院)、北京协和医院、中国人民解放军总医院、空军军医大学和四川大学(华西医院),建设五个国家级转化医学国家科技基础设施,形成了覆盖全国主要区域的转化医学研究支撑网络。指出转化医学的关键环节是临床研究,而产学研合作促进转化医学发展。发布会上陈赛娟院士还介绍了国家转化医学中心(上海)自成立以来的重大成果,尤其是在白血病治疗领域的成功案例。

专题报告《儿童先天性心脏病精准防诊治研究及产业发展报告》- 儿童是国家的未来,精准儿童健康管理关系到家庭幸福和社会发展

儿童先天性心脏病(简称先心病)是我国最常见的出生缺陷,也是导致婴幼儿死亡的最常见的疾病之一。由复旦大学附属儿科医院院长黄国英教授牵头,介绍了先心病的病因和发病机制的前沿研究、产前诊断和遗传咨询、新生儿先心病筛查以及先心病诊治新技术的研发与应用四个方面,将多年研究成果汇编成《儿童先天性心脏病精准防诊治研究及产业发展报告》,为儿童疾病管理提供了可循依据。

左上:复旦大学附属儿科医院黄国英院长;
右上:复旦大学附属华山医院张文宏教授;
左下:浙江大学医学院附属第二医院王建安教授;
右下:复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士
左上:复旦大学附属儿科医院黄国英院长; 右上:复旦大学附属华山医院张文宏教授; 左下:浙江大学医学院附属第二医院王建安教授; 右下:复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士

儿童的健康成长关系整个人类发展,是人民预期寿命延长的基本前提。我国在新生儿健康筛查方面,针对先天性心脏病的筛查,由黄国英教授及团队研究建立的准确、简便、低成本的POX+心脏杂音"双指标"筛查新方案,解决了国际上采用的POX筛查检出率低的问题;同时在国际上率先建立了基于信息化管理的筛查-诊断-治疗-随访体系(www.nchd.org.cn)。该筛查方案和体系于2016年率先在上海推广应用,并随后推广全国。2019年1月-2021年8月,新生儿先心病筛查项目覆盖范围已扩大至全国28个省(区、市)222个市(地、州、盟)1528个县(市、区、旗),合计筛查863万余人,筛查率达87.66%,逐年稳步提升,34,000多名先心病患儿得到及时诊治。

专题报告《传染病精准防诊治进展》- 保护儿童和老人等弱势群体意义重大

传染性疾病一直是危害人类健康的重要疾病,人类在与传染病的斗争中取得了丰硕成果,传染病所导致的死亡持续减少和传染病精准防控状况改善是带来人类平均寿命延长趋势的主要原因。但传染病仍对人类社会构成重大威胁,仍需要保持警惕。近年来,新发传染病不断出现,常造成形势严峻的大流行,往往会造成更广泛的社会经济影响。

由国家传染病医学中心主任、复旦大学附属华山医院张文宏教授领衔完成的《传染病精准防诊治进展》报告汇集国内外较为权威的最新统计与测算数据,介绍全球及我国传染性疾病的流行情况及其造成的疾病负担。梳理了传染病基础研究领域的前沿技术重大突破(2016-2021年),介绍了传染病精准防诊治的创新技术和临床应用进展,并为创新技术与临床应用相结合的产业化发展提出建议。

在发布会上,张文宏教授就报告内容做了介绍,同时指出随着人工智能和大数据的技术应用,研究将人类活动、临床迹象、病原分析与实时进展结合,为传染病精准防控提供新的思路,有助于提升公共卫生管理!尤其是对于保护像儿童和老人这一弱势群体意义重大。

专题报告《心血管疾病精准防诊治研究及产业发展报告》- 从基础研究与诊疗技术的进展与突破到成果转化,推动重大疾病的精准防诊治

心血管疾病是人类健康的"第一杀手",占所有疾病死亡率首位(农村:46.74%,城市44.26%),目前患病人数达3.3亿。预计到2030年我国心血管患病人数达4.5亿,疾病负担将达2.9万亿。

由浙江大学医学院附属第二医院党委书记王建安教授领衔完成了《心血管疾病精准防诊治研究及产业发展报告》,报告就目前重大心血管疾病防诊治领域存在的重大挑战、基础研究领域的前沿科技技术重大突破及创新技术的产业化发展展开论述。

在发布上会,王建安教授介绍了人类健康心脏和衰老心脏的比较研究给临床应用提供了新思路,如多组学、生物标志物、仿生技术,特别是电子仿生等前沿科技方面的突破研究在心血管疾病的精准防诊治中非常重要。同时医学工程交叉技术如三维超声和影像学的进展,以及瓣膜技术等研究成果的转化,对预防关口前移、降低心血管疾病死亡率和致残率,以及精准诊疗都至关重要。王建安教授表示心血管疾病精准防诊治的基础研究、临床应用和成果转化都亟待创新,将突破性的基础研究和临床应用成果进行转化机制有待进一步完善。

专题报告《肝细胞癌精准防诊治及产业发展报告》- 自主知识产权的技术引领国际发展的前沿与方向

肝细胞癌也就是肝癌,是常见的恶性肿瘤之一,全世界新发肝癌病例约半数来自我国。2020年我国肝癌发病率位于所有癌症第五位,死亡数位于第二位。五年生存率14.1%,术后5年转移/复发率60-70%,不同分期的治疗结果及预后差异巨大。早诊早治、抗转移复发是提高肝癌患者总体生存关键, 寻找敏感抗肝癌药物是提高疗效的关键。

复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士领衔完成《肝细胞癌精准防诊治及产业发展报告》,总结了肝癌在早期诊断、精准外科治疗、复发转移防治和系统治疗,及其产业发展方面的进展。

2015年5月,复旦大学附属中山医院精准医学中心成立,开启了对特定患者进行个性化精准治疗。针对肝癌早期诊断的需求,复旦大学附属中山医院拥有自主知识产权miRNAs肝癌诊断盒, miRNA-7试剂盒联合磁共振准确诊断极早期肝癌(直径<2cm),较传统标志物提升约30%灵敏度。针对于肝癌术后高转移/复发率,复旦大学附属中山医院研发并拥有自主知识产权的循环肝癌干细胞分子诊断模型,自主研发循环肿瘤细胞分子分型平台。在系统诊疗建设方面,建立中国肝癌的特色分期方案(CNLC)、中华人民共和国国家卫生健康委员会原发性肝癌诊疗规范(2017年版、2019年版)、原发性肝癌诊疗指南(2022年版)。

专题报告 《影响精准医学创新研究与产业发展的前沿科技分析》和《精准医学产业发展报告》- 186项前沿科技及全球产业分析验证精准医学未来发展的机遇和挑战

从2015年美国政府提出精准医学的发展至今7年时间一直处于不断增长的阶段。在《影响精准医学创新发展的前沿科技分析报告》中,上海医学创新发展基金会秘书长王波博士、上海交通大学医疗机器人研究院院长英国皇家工程院杨广中院士,由源墨健康研究院分析团队支持梳理了五大类186项前沿科技,对创新进行排序和过滤,聚焦对精准医学发展有较大影响力的前沿科技,基于精准医学领域前沿科技呈现"健康需求驱动、数据智能推动、跨学科融合、非线性创新"的特点,分析认为精准医学仍然需要5-10年时间为主流市场采用。

《精准医学产业发展报告》由源墨健康研究院张勇先生及团队完成,从市场角度,分产业技术、国家/地区和应用领域三条线介绍,大数据分析、基因测序、伴随诊断以及药物发现等是分析精准医学市场规模的着眼点。研究选取了精准医学市场规模靠前的主要国家中国和美国等市场,在疾病应用领域,选取了肿瘤、中枢神经疾病以及遗传疾病等进行综合交错分析。研究还对国内外上百家企业和20个国内外主要产业园区进行了分析。报告显示全球精准医学在未来五年将以10.9%的年复合增长率增长,产业发展验证了精准医学未来发展的潜能。

上海医学创新发展基金会王波秘书长
上海医学创新发展基金会王波秘书长

发布会总结 - 基于健康和临床需求的原创研究是精准医学的核心竞争力

医疗健康业发展有前所未有的机遇:基因推动的精准化浪潮、AI推动的数字化浪潮、全病程管理推动的药械疗融合化浪潮,但也面临着挑战。

上海申康医院发展中心王兴鹏主任总结到:数字化转型时代精准医学研究和产业发展的梳理非常重要,聚焦了广大社会百姓所关注的重点的热点问题。上海申康医院发展中心的36家医院中去年门诊量达到了八千九百万人次,住院数量二百八十万人次,院手术达到了一百二十万人次。在这些数字不断增加的情况下,如何向高水平和高质量转型发展是我们一直在思考的问题。未来五到十年临床创新是一个重要源头,围绕人民健康需求,把握精准医学发展中的原创研究机遇、掌握"卡脖子"的前沿科技、推进产学研融合发展是我们贯彻落实党中央"四个面向"中"面向人民生命健康"的重要举措,也是精准医学发展的核心竞争力。

上:上海申康医院发展中心主任王兴鹏;
下:清华大学医学管理研究院常务副院长张宗久教授
上:上海申康医院发展中心主任王兴鹏; 下:清华大学医学管理研究院常务副院长张宗久教授

上海医疗质量研究中心主任、上海健康医学院原校长黄钢教授主持了发布。 发布会上清华大学医学管理研究院常务副院长张宗久教授通过云端的方式简短介绍了课题背景和主报告,对未来精准医学发展提出六个方面27条政策建议。

作为平台和生态建设的一部分,会议以 "精准医学及成果转化"及"原创研究、投资热点及产业发展"为主题展开了两场圆桌讨论:

上午圆桌讨论在上海交通大学周秀芬教授的主持下,中国卫生经济学会会长、中华医学学会原副会长兼秘书长饶克勤教授、复旦大学附属儿科医院黄国英院长、复旦大学附属华山医院张文宏教授,罗氏制药沈霞芳女士及杨森中国的万剑先生参与。饶克勤教授总结到,科学技术的发展与创新助力了中国精准医学的发展,个体化医疗的理念提倡全生命周期的健康管理。精准医学的成果同样需要公共政策来助力,中国的精准医学必将为中国医学带来新的未来。

“精准医学及成果转化”和“原创研究、投资热点及产业发展”圆桌讨论
“精准医学及成果转化”和“原创研究、投资热点及产业发展”圆桌讨论

下午圆桌讨论由源墨健康研究院张勇先生的主持,上海交通大学医疗机器人研究院院长、英国国皇家工程院杨广中院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士、浙江大学附属第二医院王建安书记、中欧校友医疗健康产业协会高级副会长张竞先生、上海科创集团生物医药投资负责人王楹先生参与。大家一致表示近十年来得益于生物医药与器械设备的更新迭代,我国医学水平飞速提升。而药物、器械、设备这些新技术的开发与创新应用到临床上的需求,都是投资热点,需要生态的发展,这些发展紧紧围绕着患者为中心的理念。


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迈威生物靶向Nectin-4 ADC创新药获 FDA 批准开展临床试验 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 迈威生物 (688062.SH),一家全产业链布局的创新型生物制药公司,宣布其自主研发的靶向 Nectin-4 ADC 创新药(研发代号:9MW2821)临床试验申请正式获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准,可针对实体瘤患者开展临床试验。9MW2821 是国内同靶点药物中首个开展临床试验的品种,已在国内多地医院开展 I 期临床试验。

9MW2821 是迈威生物利用国际领先的抗体偶联药物 (Antibody Drug Conjugate, ADC) 开发平台和自动化高通量杂交瘤抗体分子发现平台开发的一款靶向 Nectin-4 ADC 创新药,用于治疗实体瘤。该品种通过具有自主知识产权的偶联技术连接子及优化的 ADC 偶联工艺,实现抗体的定点修饰。9MW2821 可与肿瘤细胞表面的 Nectin-4 结合并进入肿瘤细胞,定向释放细胞毒素,从而实现对肿瘤的精准杀伤。

此外,9MW2821 具有组分均一,纯度较高以及便于产业化等特点。非临床研究表明,其在多个肿瘤模型中均具有良好的肿瘤抑制效果,并且在食蟹猴、小鼠的体内安全性研究中表现出更好的治疗窗口,目前该项目已有多项临床研究在国内同步开展。

迈威生物联合创始人、CEO 刘大涛博士表示:"9MW2821 的研发进展在全球同靶点 ADC 药物中位居前列,这体现了我们在创新药研发方面的实力。迈威生物凭借行业经验丰富的资深团队与深厚的研发实力,建立了包括 ADC 开发平台在内的多个国际领先的研发平台,9MW2821 是国内首个靶向 Nectin-4 ADC 创新药品种,在实体瘤的治疗方面拥有广阔的应用前景。ADC 药物因其精准杀伤癌细胞的特点,近年来逐渐成为国内创新药的热门领域。迈威生物始终致力于开发具备临床差异化价值的生物创新药,解决全球患者未被满足的临床需求。"


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AI预测超过2亿个蛋白质结构 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 来源:科技日报

  科技日报北京7月31日电 (记者刘霞)据英国《新科学家》杂志网站近日报道,总部位于英国的人工智能公司“深度思维”宣布,将公布超2亿个蛋白质的结构。该公司在短短18个月内,凭借“阿尔法折叠”算法,预测了迄今被编目的几乎所有蛋白质的结构,破解了生物学领域最重大的挑战之一,将助力应对抗生素耐药性、加速药物开发并彻底改变基础科学。

  几十年来,根据氨基酸序列确定蛋白质形状一直是生物学领域的一大难题。2020年底,“深度思维”宣布,该公司的“阿尔法折叠”算法能准确预测折叠蛋白质的结构;2021年中,该人工智能已经能绘制人体内98.5%的蛋白质。近日,该公司宣布将公布超2亿个蛋白质的结构,几乎所有这些蛋白质都被编入全球公认的蛋白质研究库UniProt。

  “深度思维”也在与欧洲分子生物学实验室下属欧洲生物信息学研究所合作,创建一个可搜索数据库“阿尔法折叠蛋白结构数据库”,研究人员可轻松、自由地访问相关信息,使搜寻蛋白质结构变得几乎和网络搜索工具一样简单。

  很多科学家正在利用“阿尔法折叠”推进多个领域的研究,如牛津大学的马特·希金斯等人正在研究一种他们认为是中断疟疾寄生虫生命周期的关键蛋白质,希望研制出有效的疟疾疫苗;也有科学家用其设计新酶来分解塑料垃圾,并进一步了解使细菌对抗生素产生耐药性的蛋白质。

  伦敦帝国理工学院的基思·威廉姆森表示,“阿尔法折叠”改变了生物学研究,但仍存在一些问题,如它无法提取任意氨基酸序列,并精确模拟它们的折叠方式,也无法揭示蛋白质之间复杂的相互作用,另外,其在准确性方面还有待改进。

  “深度思维”公司表示,目前正致力于提高该工具的准确性,以进一步了解蛋白质如何生成以及细胞如何工作。

  [编辑:叶攀]


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信达生物与来凯医药宣布一项创新三药联合、针对抗PD-1/PD-L1耐药的特定实体瘤患者的临床I/II期研究完成首例受试者给药 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 信达生物制药集团(香港联交所股票代码:01801),一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自免、代谢和眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司,与来凯医药,一家处于临床阶段的生物科技公司,致力于为全球癌症及肝纤维化患者带来突破性的疗法,共同宣布由双方合作的一项三药联合(afuresertib+信迪利单抗+化疗)、针对抗PD-1/PD-L1耐药的特定实体瘤患者的I/II期临床研究(clinicaltrials.gov, NCT05383482),已于近日在四川大学华西第二医院完成首例受试者给药。这是两家创新药企继2021年7月建立临床研究合作伙伴关系一年之际,达成的一项重要临床研究进展。

该项研究是一项多中心、单臂、开放、剂量递增的临床I/II 期研究,旨在评价afuresertib+信迪利单抗+化疗(白蛋白结合型紫杉醇或多西他赛)联合治疗抗 PD-1/PD-L1耐药的特定实体瘤患者的RP2D(建议II期剂量)、安全性、耐受性和抗肿瘤活性,由北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授牵头。本项临床研究I期剂量递增研究的主要终点是MTD(最大耐受剂量)和RP2D。II期的主要终点是ORR(总缓解率),并计划在关键临床阶段扩展为MRCT(国际多中心临床试验)。

本项临床研究针对5种特定实体瘤:非小细胞肺癌、胃及胃食管交界处腺癌、食管癌、宫颈癌和子宫内膜癌。这项创新组合疗法的临床研究围绕免疫治疗耐药这一未满足的巨大医疗需求,聚焦潜在创新疗法AKT抑制剂,希望为抗PD-1/PD-L1耐药的肿瘤患者带来新的治疗希望。

该联合方案中的两款创新药 -- 来凯医药的afuresertib(LAE002)为一种高选择性的ATP竞争性AKT抑制剂,目前处于关键临床试验阶段,显示出良好的临床疗效及安全性;信达生物的信迪利单抗注射液(商品名:达伯舒®)为创新PD-1抑制剂,已在中国获批六项适应症并且前四项已成功纳入中国国家医保目录。

本次完成首例给药的受试者为一位宫颈癌患者。患者所在的中心研究者、四川大学华西第二医院肿瘤放化疗科主任尹如铁教授表示:"宫颈癌发病率在全球女性恶性肿瘤中排名第四[1]。2020年中国有约11万新发宫颈癌病例,约6万女性死于宫颈癌[2]。目前的标准治疗方案选择有限,预后差[3],[4]。免疫治疗在复发性/转移性宫颈癌的治疗中发挥着越来越重要的作用,有极大未被满足的治疗需求,随着免疫抑制剂新产品上市,应用于更多肿瘤患者的治疗,对宫颈癌患者治疗也起到重要作用。AKT抑制剂作为一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶,被视为癌症治疗的潜在新靶点,已有多项临床前研究结果表明,抑制AKT可以恢复癌细胞对肿瘤治疗的敏感度。期待这次三药联合的临床试验取得进展,为中国宫颈癌患者后线治疗带来新的突破和希望。"

本项临床研究牵头研究者,北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳教授表示:"创新是肿瘤领域所执着追求的目标,我们一直在寻找新的手段、新的方法治疗肿瘤患者。基于临床前研究和临床研究观察到的结果,免疫检查点抑制剂、AKT抑制剂和紫杉烷的联合用药可能是免疫检查点抑制剂难治患者的一种新型治疗策略[5],[6],[7],[8]。来凯和信达这项创新性的临床试验将对这一新方案进行探索验证。中国消化系统肿瘤和妇科肿瘤的临床需求巨大,我非常期待看到AKT抑制剂在解决肿瘤耐药问题上展现实力。 "

信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示:"虽然免疫检查点抑制剂在肿瘤一线治疗中日益普及,但临床上也出现了许多免疫治疗耐药患者,探索解决免疫治疗耐药这一巨大未满足临床需求的有效治疗方案,具有重要的临床意义。信迪利单抗注射液是国内首个在五大癌种一线治疗获批的PD-1抑制剂,信达生物希望通过与来凯医药的创新AKT抑制剂创新联用疗法,进一步开发高质量生物药的潜力。期待这项临床研究的顺利开展,能够在特定的实体瘤患者中获得积极结果。"

 "这项临床研究从获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准,到完成首例受试者给药仅用了不到6个月的时间,充分体现了来凯全球临床开发团队强大的策略和执行能力。"来凯医药首席医学官岳勇博士表示:选择这5个癌种主要综合考量了三大因素:多国已把PD-1/PD-L1疗法纳入上述瘤种的标准治疗方案;在PD-1/PD-L1耐药患者中,激活AKT通路的生物标志物比率在上述瘤种普遍更高;上述瘤种在中国的发病率及死亡率相对较高。希望这项创新组合疗法,能帮助这些患者战胜疾病。"


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林志颖将进行3D打印面部重建 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 林志颖父子车祸最近引发了广泛关注,据媒体报道,林志颖可能进行“3D打印技术进行脸部重建”。这个听起来科技感十足的修复手段,可以恢复“不老神颜”吗?

  记者了解到,3D打印来帮助面部重建,在临床上其实已经运用起来,但3D打印出“骨骼与组织”直接植入人体,更多地还是在临床探索中。江苏省口腔医院(南医大附属口腔医院)此前就完成过3例3D打印下颌骨植入手术。专家表示,这项技术要普及还有很远的路要走。

  扬子晚报/紫牛新闻记者 杨彦

  你可能不知道:

  脸部骨折了归“口腔医生”管

  很多人觉得骨折了就得找骨科,“接骨头”是骨科医生的活,但面部骨折了,其实得找口腔医院,由颌面外科医生来处理。

  “这是因为颌面部骨折和四肢等其他部位的骨折大不一样。”江苏省口腔医院口腔颌面外科李怀奇副主任医师告诉扬子晚报/紫牛新闻记者,我们牙齿的牙根是深埋在颌骨里面的,是非常重要的咀嚼器官。人体其它部位的骨头断裂了或者移位了,绝大部分只要恢复到原来的形态就可以,但颌面部骨折不仅要考虑到骨折的复位,考虑到头面部美观的需求,更要考虑到口内牙齿咬合等问题,强调功能的恢复,每一项都很重要,因此并不是单纯的骨科医生就可以处理。

  口腔颌面外科处理的,有时候还是救命的问题。“我们曾经接诊过一位女患者,因为大货车侧翻,车滑出去的时候,患者的脸也贴着高速公路滑出去,巨大的外力让半边脸的整个软组织都撕脱了,骨头骨折,半边脸的肉也没有了。”李怀奇表示,面部血供丰富,患者首先面临的是大出血抢救,然后是处理面部的损伤。骨头断了,打上钛金属板固定起来;面部肌肉缺损了,从颈侧隐蔽的部位设计邻位皮瓣来覆盖好创面;面神经也撕掉了缺损太多接不起来,那就从其他非重要部位取来神经,像架桥修路一样,把两端神经给连接起来。患者的手术住院修复经历了10多天,后期康复训练、神经功能恢复也会经历更长的时间。总体来说,这位缺了半边脸的患者,经过修复,恢复得还不错。

  关于3D打印:

  打“模板”很常见,让医生修复不再“凭感觉”

  李怀奇告诉记者,3D打印是十多年来在医学领域发展很快的一个行业,是生物组织工程、材料学、计算机影像等技术发展诞生出来的产物。“比如说患者的一边脸缺损了,那传统的修复是医生‘凭感觉’,根据自己的经验,对比着另一侧的样子来完成这一侧的修复。但有了计算机数字化技术之后,我们就可以把患者的照片、CT或是磁共振的数据导入到系统,由计算机来完成重建工作。”李怀奇主任医师表示,重建后,3D打印技术就可以用钛金属或是其他高分子材料打出正常骨骼形态来,患者可以直观地看见修复性效果,医生修复也有了模板。

  用3D打印技术来打模板,在此基础上进行修复,在临床上应用已经很广泛。尤其是口腔颌面外科,因为脸部骨骼都带有弧度,对精准要求很高,因此也与3D打印技术非常适配。

  李怀奇副主任医师举了一个例子,有个小伙子在下颌骨上长了肿瘤,肿瘤虽然是良性的,但是体积很大,切了长,长了又切,在外院反复进行了三四次手术。“下颌骨承受不住这样的损伤,相当于肿瘤最终把骨头‘吃’空了,整个下颌骨断掉了。如果只打一个钛合金板,对功能影响非常大,最后我们的方案是取腿部的腓骨来进行修复。”李怀奇解释,下颌骨有弧度而腿骨是“直挺挺”的,没法直接拿来就用。这时候就用上了3D打印技术。数字重建后,医生根据打印出来的正常下颌骨形状进行了钛合金板的预成型,十分贴合。有了模板的情况下,医生再将腿骨按照下颌骨的形状进行塑形,一段段拼接起来,最后完成了整个重建修复的过程。

  打印出骨骼植入人体,江苏已经有成功案例

  据媒体报道,林志颖的颜面部重建方案可能是,面部较大一部分骨骼将通过钛合金植入,另一部分较精细的骨骼将通过3D打印技术重建,重建后的骨骼与肌体接触后,骨细胞可以附着生长进去,将植入物与骨骼融为一体。

  打印出可以植入人体的骨骼,听起来非常有科技感。李怀奇告诉扬子晚报/紫牛新闻记者,3D打印可植入的“骨骼与血肉”,临床上其实一直在探索。2015年左右,上海411全军口腔中心通过3D打印出了一段下颌骨植入人体,是全国首例3D打印下颌骨植入手术;2019年空军军医大学口腔医院用3D打印聚醚醚酮材料再造“下巴”关节,是世界上首例3D打印下颌关节植入的病例。江苏省口腔医院也在2020年前后,完成了3例3D打印下颌骨植入手术,3个病例都取得了成功。

  “但是3D打印骨骼来直接植入人体,其实还有很长的路要走,打印‘血肉’等软组织,就更难了。”李怀奇说,国家对于医疗植入有非常严格的要求,植入人体的材料,也需要通过生物安全性等多方面的检测。用什么材料打印,修复部位不同,材料也不一样。3D打印是个性化定制,没有办法规模化生产,因此也没有现成的、非常明确的标准来衡量产品,每一例植入病例,都要经过严格的伦理审核。目前,3D打印直接植入人体的“骨骼”,价格也非常贵,下颌骨的“体量”,一副可能就要花上十几万元,这些都是这项技术还不能广泛应用的客观限制。

  “另外从生物学的角度来讲,骨骼经过千百年的进化,非常精密,既有很好的强度,也能承受牙齿咀嚼等传导的力量,还能附着肌肉神经血管,控制运动完成功能。3D打印的材料目前还无法和原生的骨骼相比。”李怀奇告诉记者,神经肌肉还很难附着在打印的材料上,在这些材料上去进行牙齿的修复,几乎是不可能的,同时也是最重要的一点,材料不太符合生物力学的要求,容易出现术后的感染和暴露,这些都是需要去克服的问题。

  延伸提问:林志颖的“不老神颜”可以恢复吗?

  很多人关心林志颖的“不老神颜”可以通过3D重建技术恢复吗?也有人动起了脑筋,如果进行脸部3D重建,那医生能不能“顺手”整个容,垫高点鼻子、填充些脂肪,是不是还能让脸部更“优化”了?

  李怀奇表示,颜面骨折很多是由外伤引发的,确实影响了容貌的问题,但口腔颌面外科医生更多关注的还是医疗本身。如果患者伤情复杂,甚至伴有范围较大的缺损,那么肯定是主张先进行医学救治,将大概轮廓修复好。等3-6个月后病情较稳定了,局部恢复得比较好了,再进行个性化的美学调整,进行祛疤、填充凹陷等“补救”措施。修复手术和治疗性的手术不可能同时完成,需要患者和医生沟通好,配合好,才能最大程度修复面容。


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国产带状疱疹疫苗赛道再添新选手 康泰生物已开展新型佐剂研究 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 近期,"建议尽早带爸妈接种带状疱疹疫苗"、"带状疱疹可在体内潜伏几十年"等话题频频登上热搜,引发了公众的重视。带状疱疹会引发簇集性水疱和剧烈的神经疼痛,对患者的日常生活带来极大影响,根据《2021带状疱疹后神经痛诊疗中国专家共识》数据,其年发病率约为3-5%的较高水平。预防对于带状疱疹的控制尤为重要,比起常规的增强抵抗力、增进营养、远离过敏原等措施,接种疫苗最为有效。

目前,全球已上市带状疱疹疫苗有两款,分别为默克在2006年获批的带状疱疹减毒活疫苗Zostavax和GSK于2017年获批的带状疱疹重组亚单位疫苗Shingrix;后者于2019年在国内获批上市。根据国盛证券、中信证券等研报综合分析,Shingrix上市后迅速放量,2020年全球销售额超过 27亿美元,在全球销量最高的十款疫苗中排名第四。

从国内研发布局来看,目前还没有上市的国产带状疱疹疫苗产品,CDE网站显示,处于临床阶段的带状疱疹疫苗有10个,其中6个为减毒活疫苗产品,4个为重组蛋白疫苗,另外还有带状疱疹mRNA疫苗也在研究中。

近日,国产带状疱疹疫苗研发赛道再添"新选手",深圳康泰生物制品股份有限公司(股票代码:300601.SZ)已经针对带状疱疹疫苗的复合型佐剂开展临床前研究。

康泰生物带状疱疹疫苗研发项目负责人表示:"从现有带状疱疹疫苗的不同技术路线来看,减毒活疫苗保护率相对不足,而重组蛋白带状疱疹疫苗由于其佐剂具有较强的激活天然免疫的活性,可能造成较大副反应,这在一定程度上影响了疫苗的广泛接种。康泰生物计划利用不同类型的佐剂成分进行复合佐剂的筛选,以期获得能诱导较强细胞免疫反应且副反应较小的佐剂,用于带状疱疹疫苗的开发,目前正在进行佐剂制剂的研究工作,带状疱疹的gE抗原蛋白也已经获得。"

据华西证券测算,带状疱疹疫苗未来市场空间可达300亿元。随着龙头疫苗企业加速布局,未来将看到更多国产新品问世,有望进一步改变品种单一的格局,提高其可及性、可担负性,更好满足民众的健康需求。


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研究发现PFAS与不孕不育、糖尿病和数十亿的经济成本有关 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 纽约大学格罗斯曼医学院的研究人员发现,有充分证据表明,接触一组常见的家用化学品可能与13种不同的健康状况有关。据估计,仅在美国,相关的经济成本每年就达50亿至600亿美元。

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全氟烷基和多氟烷基物质(PFAS)最早于20世纪40年代开发,包括4700多个不同的化学分子。几十年来,这些化学品被用于各种制造场合,从不粘锅和防水服到地毯和消防泡沫等。

由于PFAS化学品倾向于在环境中长期存在,因此它们被称为“永久化学品”。而在20世纪的制造业中,PFAS的普遍性导致研究发现几乎每个美国人的血液中都有这些化学品的痕迹。

利用大量已有的研究,这项新的研究旨在量化接触PFAS的疾病负担,并估计其在医疗费用和工人生产力损失方面的经济成本。经济评估的目的是为监管者提供一种方法来评估从环境中消除PFAS的成本效益。

在新研究中,一些与PFAS有关的疾病以前就与接触这些化学品有关。这些疾病包括肾癌、甲状腺功能减退和低出生体重。但是新研究中进行的更广泛的系统分析也指出了更多新的PFAS健康状况,如不孕症、子宫内膜异位症、支气管炎和2型糖尿病。

在计算美国与PFAS有关的疾病和残疾的相关经济成本时,最保守的估计是每年55.2亿美元。在光谱的另一端,研究发现这些成本每年可能高达626亿美元。

高级作者Leonardo Trasande说,这些发现应该帮助立法者理解,考虑到这些更广泛的经济成本,参与去污计划以清除供水中的PFAS可能是一个更便宜的选择。

Trasande说:“我们的结果强烈支持环境保护局最近作出的决定,即降低这些物质在水中的安全允许水平。根据我们的估计,考虑到允许这些物质在环境中持续存在的巨大经济和医疗风险,根除污染和用更安全的替代品取代这类化学品的成本最终是合理的。”

尽管有惊人的发现,研究人员在研究中指出,他们在计算这些估计时是多么的保守。在对疾病负担的评估中,只包括来自具有强有力证据的研究的数据。

该研究指出:“我们没有包括C8科学小组报告的、在一般人群研究中没有得到证实的结果,因为这些关联是在高度暴露的人群中发现的,而我们的重点是估计常规暴露导致的疾病负担和经济成本。我们也没有包括那些没有积累足够一致证据的终点,比如产前暴露导致的早产、注意缺陷与多动障碍和儿童智商降低,以及成年男性的前列腺癌。”

最终,研究人员认为这些发现仅仅是关于接触PFAS的影响的“冰山一角”。进一步的研究是为了更好地调查PFAS暴露的长期影响,并扩大到估计其他已知的有毒化学品(如双酚)的经济影响。

该研究发表在《暴露与健康》杂志上。


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研究发现抗生素会破坏人体的动机和耐力 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 根据最近的一项研究,抗生素破坏了基本的肠道细菌进而破坏了运动员的动机和耐力。根据美国加州大学河滨分校进行的一项小鼠研究,区分运动员和沙发土豆的一个重要因素就是他们的微生物组。

这项研究是研究肠道细菌如何影响自愿运动习惯的少数研究之一。当其他研究探讨了运动如何影响微生物组时,这项研究探讨了相反的情况。运动能力和动机都是自愿运动所需要的。

“我们相信动物的肠道细菌集合即其微生物组会影响消化过程和肌肉功能及各种行为的动机,包括运动,”UCR进化生理学家Theodore Garland说道,“我们的研究加强了这种信念。”

研究人员用粪便样本证明,在经过10天的抗生素治疗后,两组小鼠的肠道细菌--那些为高水平跑步而饲养的小鼠及一些没有跑步的小鼠--都减少了。

两组小鼠在抗生素治疗后都没有表现出疾病的症状。因此研究人员确信,当运动型小鼠的轮式跑步减少21%时,微生物群的损伤是罪魁祸首。在抗生素治疗终止12天后,高跑量小鼠也未能恢复其跑步行为。

在治疗期间和治疗之后,正常小鼠的行为都没有发生明显的改变。

“一个有小伤的休闲运动者不会受到太大的影响。但在一个世界级的运动员身上,一个小的挫折可能会被放大很多,”UCR进化生物学博士生、该论文的第一作者Monica McNamara说道,“这就是为什么我们想比较这两种类型的小鼠。”敲除正常的肠道微生物组可能会与伤害进行比较。

微生物群可能影响小鼠或人类运动的一种方式是通过其将碳水化合物转化为化学品的能力,这些化学品在体内传播并影响肌肉表现。

Garland说道:“来自肠道内细菌的代谢终产物可以被重新吸收并作为燃料使用。更少的好细菌意味着更少的可用燃料。”

展望未来,研究人员希望确定负责提高运动表现的特定细菌。“如果我们能够确定正确的微生物就有可能将它们作为一种治疗方法,进而帮助普通人进行更多的运动。”

众所周知,缺乏运动是心理健康方面--包括抑郁症--的一个主要风险因素以及身体健康--包括代谢综合征、糖尿病、肥胖症、心血管疾病、癌症和骨质疏松症。公共卫生界的许多人都希望促进锻炼,但很少有人找到成功的方法。

“虽然我们在研究小鼠,但它们的生理学跟人类非常相似。我们从它们身上学到的东西越多,我们改善自身健康的机会就越大,Garland说道。”

某些食物也可能增加理想的肠道细菌。虽然对 “益生菌”的研究正在发展,但Garland建议那些对促进整体健康感兴趣的人,除了经常锻炼之外还要保持平衡的饮食。

“我们从以前的研究中知道,高脂肪和高糖的西方饮食会对你的肠道生物多样性产生负面影响并可能延伸到运动能力上,甚至可能影响运动的动机,”Garland指出。



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威科集团王志霆:要让每一位医生都像顶级专家一样行医 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 近日,威科集团全球增长市场副总裁、中国董事总经理王志霆女士接受健康界专访,以下为报道全文:

对医生来说,这是一个循证医学的时代。这标志着医生提出诊疗建议,不再单纯依赖于自己过往经验和临床专业技能,而是让"当前最佳研究证据"成为决策重要来源之一。

相比经验医学,循证医学的到来不仅"打破"了权威,也缩小了年轻医生与医学老专家的差距。

2022年是循证医学概念被发表的第30年。30年前,威科集团旗下基于循证医学的UpToDate临床决策支持系统创立,旨在提升临床医疗决策从而改善全球医疗的质量和效率。经过30年发展,UpToDate已然成为全世界医生在诊断和治疗疾病时最信赖也最必不可少的临床工具。

日前,威科集团全球增长市场副总裁、中国董事总经理王志霆女士在接受健康界访谈时表示,UpToDate是把全球最优秀的医学临床的实践证据收集起来,经过多轮审校、同行评议形成专论之后放在平台上,医生可以通过检索和阅读内容,获取医学证据,去形成更加准确的临床决策,从而让每一位医生都能像顶级专家一样行医。

让三甲医院和基层医疗都"爱了"的UpToDate到底是什么?

循证医学核心思想是在医疗决策中应用最佳研究证据、结合个人临床专业知识与患者的实际状况和意愿,三者相结合。

循证医学理念自1996年被王吉耀教授翻译并引入中国至今已经被推广了20多年,中国大多数医生都知晓这个名词,但在获得循证医学高质量证据方面,中国各省市地区之间存在很大的差异。很多地区的医务工作者难以接触到最佳的医学信息资源,对于外文的高质量证据或存在语言障碍带来的限制,如何在有限的时间内从浩瀚的信息中甄别提炼出,可以指导临床决策制定的可靠证据更是不小的挑战。

王志霆表示,UpToDate会从临床问题出发,由各专科领域全球权威的专家担任作者和同行评议人员,临床医生可以通过检索和阅读内容,快速找到问题的答案,UpToDate作者和编辑追踪各专科领域临床研究的新进展,确保依据最新重要研究更新UpToDate中的推荐建议和意见。

来自威科集团的数据显示,UpToDate的内容经过7400余名全球知名医生作者、编辑和同行评议专家的整理、编辑和审核。有191个国家和地区的医生通过UpToDate做出最佳诊疗决策,并在每天的工作流程中与最新证据和推荐意见保持同步。集合全球权威医学智慧,准确、实用、即时更新,是UpToDate能够受到全球包括中国医务人员青睐和信赖的原因。自2015年UpToDate推出中文版以来,中国已有几百家三甲医院在使用UpToDate,大型综合性三甲医院的医生往往利用UpToDate解决疑难杂症。

2021年协和建院百年时,曾发表文章细解"协和三宝"。在讲到"三宝"之一图书馆的时候,提到了通过UpToDate检索,全科医学系(普通内科)的一名主治医师就曾成功诊断了中国第一例布鲁里溃疡病。此前,这种疾病被认为仅发生在非洲和澳大利亚,中国地区从未有过报道。

让不同地区、不同规模和等级医疗机构的医生获得同样高质量的研究证据,是实现"诊疗同质化"的基石,更是推动分级诊疗的基础之一。最近几年,越来越多的二级医院、民营医疗机构和社区卫生中心像三甲医院医生那样,通过UpToDate获得诊疗决策支持。王志霆提到,对于基层医生来说,常见病和多发病的规范化诊疗,可以避免一些对于常见病的误诊和漏诊。UpToDate同时帮助他们进行科学的转诊,提升基层医疗机构的服务能力。

例如,当基层全科医生遇到甲亢患者时,过去通常的处理方式是将患者转诊至上级医院。有了UpToDate后,基层医生可以根据患者情况进一步进行诊断和治疗,包括药物副作用、剂量、后期随访和健康教育,都可以通过检索UpToDate得到完整、详细、规范的指导。深圳市宝安区松岗人民医院一名全科医生就曾表示,UpToDate作为循证医学工具,已贯穿在自己的日常诊疗工作中,当自己遇到疑难杂症时,它又可以及时帮忙解惑。

王志霆相信,强基层最重要的是让基层医生更加可靠,可以标准化地完成诊疗过程,更加有信心把病人留在基层。得到UpToDate的帮助后,很多中国的基层医生能够欣喜地感受到,自己与大医院医生之间的差距在缩小。

威科集团全球增长市场副总裁、中国董事总经理王志霆女士
威科集团全球增长市场副总裁、中国董事总经理王志霆女士

医疗行业里的"百年老店",如何将靠谱做到极致?

为医生提供决策支持,最重要的莫过于了解和采用世界最前沿和最好的医学研究成果与实践。

为了更好地服务于中国医生,早在2012年,威科便着手进行UpToDate汉化翻译。据王志霆介绍,中文版和英文版一样恪守严谨的编辑流程,由国内医生初译、内部编辑三层六次审校、权威同行专家评议审校稿、所有相关方达成一致后才能正式发布。在这个过程中,专家们时常为了准确,就某一个词的翻译展开反复论证。

王志霆举例说,临床中有些患者需要通过激素进行治疗,而在病情得到控制之后,激素就需要缓慢减量。UpToDate有一篇相关的专题,原文的减量方案(an alternate-day regimen)直译过来是"隔日方案",翻译专家认为应该就"隔日方案"加一个更加具体的注释,即"隔日方案(两日剂量的激素隔日一次顿服)",中文编辑认为这个备注并没有达到激素减量的目的,于是给英文版的编辑写邮件询问具体的减量方法。英文版的编辑为了保证严谨性,就将翻译专家的意见和自己的意见发给英文原文的作者。作者回复之后,编辑又将所有意见转发给翻译专家,达成一致之后,最后此处翻译为"隔日减量方案(即每天都用药,减量隔日的剂量)"。

这个例子反映出翻译专家提供的价值远不仅仅是直译,而是通过反复论证的工作保证了结果严谨性。据了解,UpToDate共有5405名中文翻译和审校专家,他们来自于国内三甲医院,是具有副高以上职称的相关疾病领域专家。

提高医疗质量,UpToDate怎样给医生和院长"帮大忙"?

作为医生诊疗决策的检索工具,UpToDate一经问世,便为各国医生立下"汗马功劳"。截至目前,全球有超过100篇医院和大学发表了关于UpToDate作用的研究论文,这些论文表明,UpToDate可以更快地回答更多的临床问题、改变临床决策、改善诊疗结果。

新加坡国立大学研究显示,使用UpToDate改变了37%的患者诊疗决策;发表在《国际医学信息杂志》上的一项日本研究发现,使用UpToDate临床决策支持系统与减少诊疗错误显著相关,相比对照组中未使用UpToDate的医生,使用了UpToDate的医生的诊断错误发生率明显更低;哈佛大学进行的一项为期3年的研究表明,医院的医疗质量和使用UpToDate的时间呈正相关,使用UpToDate时间长的医院,医疗服务质量越高,同时,UpToDate对质量的提升不限于基础资源丰富的大型教学医院,对于中小型非教学医院的效果更明显。

王志霆告诉健康界,来到中国后,UpToDate并未出现"水土不服",不仅迅速成为医生临床决策支持系统,也是医政管理决策支持系统,帮助医院更好地实施精益化管理。

例如,邯郸市第一医院就曾经结合UpToDate中推荐意见调整了医院血液科白细胞危急值报告参数,减少无效通报例数,提高了检验和临床人员的工作效率的同时,保证医疗质量与患者安全未受影响。此外,首都医科大学附属北京儿童医院肾病科依据UpToDate,建立符合中国儿童特点的肾功能损伤儿童药物调整方案,编写用药宣教手册。

梳理知识、锻炼技能……威科医疗怎样帮助医学生?

众所周知,没有在求学和实践过程中建立循证医学思维,医生很难迅速成长为优秀果敢的专家。王志霆直言,威科的医疗解决方案贯穿医学专业人员的整个职业生涯,无论是医学生教育,住院医师培训,还是继续教育与科研工作,威科都在发挥重要作用。

"医学院和教学医院非常重视在教学中开展临床应用技能教育,在这方面,威科有一系列资源和软件,帮助学生在实践中梳理知识和锻炼技能。"王志霆介绍说,包括北京协和医院、复旦大学附属中山医院等在内的很多教学医院,UpToDate均已成为医生自主学习过程中的首选。在教学查房、病例讨论会中引入UpToDate,作为有效工具提供证据以及基于证据的临床决策,已经成为常态。

此外,威科旗下集成检索平台Ovid也为医学院校提供医学研究和教育教学辅助。王志霆告诉健康界,2020年,华中科技大学同济医学院的老师注意到,学校使用威科的Ovid一站式研究解决方案用量突然升高。经过排查发现,原因来自与COVID-19相关的检索大幅增加。

2020年,华中科技大学同济医学院所在的武汉受到新冠病毒影响最早且最大,医学科研学者们对新冠病毒的科研热情被激发,Embase、MEDLINE等医学资源为科研人员们提供了可靠的信息来源,这些信息协助医学科研人员们在抗击疫情道路上的持续探索。

无论是中国的医学院校、医疗机构还是权威学协会,威科集团从未停下与之合作的步伐。自2020年开始,威科与中国医师协会合作,在五个省市开展支持住院医师规范化培训项目。通过提供医学临床数据库,培养临床思维能力,提升岗位胜任力,多家教学医院、培训基地和住培学员已从中获益。威科旗下著名出版品牌Lippincott一方面向中国医学界介绍来自世界各地顶级医生的科研成果和最佳实践,另一方面也努力帮助中国医生和科学家"走出去"。Lippincott自2018年起与中国最具影响力的学会、高校、医院和科研院所如中华医学会、中国医学科学院协和医院等广泛合作,共同出版了近20本高质量国际医学学术期刊。这些合作期刊在国内受到了学界和政府机构的重视和大力支持,其中有8本入选中国科技期刊卓越行动计划,5本入选中国科技期刊国际影响力提升计划。而且也收到了国际医学界的广泛关注,为国际医学界的发展带来中国声音和中国故事。

"让每一位医生都像顶级专家一样行医,每一位患者都受益于最好的医学知识和证据,这是威科长久以来从未改变的愿景。"王志霆说。


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科学家发现一种能使伤口愈合速度提高一倍的天然化学物质 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 多年来,有助于更快愈合伤口的医学进步一直在涌现。现在,以色列科学家发现了一种可以使伤口更快愈合的天然化学物质。科学家们在猪身上测试了这种化学物质,它使猪的伤口愈合速度提高了一倍。他们希望他们能创造出一种具有类似特性的物质从而对人类起作用。

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资料图

所涉的化学物质是Diindolylmethane或DIM。这是一种我们的身体会自然生成的化学物质,它也可以在西兰花和花椰菜等多种蔬菜中找到。

这种化学物质可以使伤口更快愈合

以前,科学家们认为DIM可以帮助摧毁癌细胞,甚至帮助减轻肿胀。

当研究它对细菌的影响时,研究人员发现它损害了细菌的功能能力从而使伤口愈合得更快。

不过为了测试它的效果如何,研究人员用抗生素和DIM治疗了几头猪的伤口。他们发现,用抗生素治疗的伤口平均需要10天左右才能完全愈合。然而DIM处理的伤口却只需要5天。

研究人员在《Pharmaceutics》上发表了他们对这种化学品的发现。他们目前正在努力将这种化学品开发成一种动物用的软膏。此外,他们正在试图确定这种能更快治愈伤口的化学物质是否也能作为动物的食品添加剂。

对抗细菌

研究结果显示,DIM对伤口上的细菌的反应跟抗生素不同。传统的抗生素会杀死伤口上的细菌,然后,新的组织层就会生长出来--但仍有死亡的组织和死亡的细菌供其生长。而使用DIM不会杀死细菌,所以伤口愈合得更快。

由于它不杀死细菌,所以就不会有一层死组织供组织生长,这使得伤口愈合得更快。这是一个有趣的概念,该研究背后的研究人员之一Ariel Kushmaro教授表示,使用DIM来治疗伤口是“一个游戏规则的改变”。

此外,Kushmaro指出,虽然DIM对抗细菌的方法与抗生素不同,但它可能成为未来战斗的主力。据介绍,DIM阻断了细菌用来交流的信号。这样它们就无法沟通,这使得它们就无法完成它们的工作。得到的结果是,细菌更容易受到免疫系统的攻击并使伤口愈合得更快。



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基因工程猪心脏被成功移植到死人身上并连上呼吸机 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 纽约大学研究小组今日(当地时间7月12日)宣布,研究人员成功地将转基因猪心脏移植到两个最近去世的人身上并连接上呼吸机。这些手术是动物对人类移植或称异种移植领域的最新进展,今年到目前为止,该领域已经取得了一系列的成功--唤起了人们对新的、稳定的器官供应以缓解短缺的希望。

研究小组在一份声明中指出,这些心脏移植跟正常的人对人的心脏移植唯一不同的是器官本身。纽约大学朗格尼移植研究所的心脏移植主任Nader Moazami说道:“我们的目标是整合典型的日常心脏移植的做法,只用一个非人类的器官,在没有未经测试的设备或药物的额外帮助下正常运作。”

该团队于6月16日和7月9日进行了移植手术并对每个接受者进行了三天的监测。在这段时间里,参与者的心脏功能正常,受体也没有排斥的迹象,他们被连接到呼吸机上以保持他们的身体过程半规律地运作--甚至在死亡之后。虽然这两个受体不能成为器官捐赠者,但去能参与这种类型研究的全身捐赠。

据悉,这两颗猪心来自生物技术公司Revivicor,该公司生产转基因猪(也资助了这项研究)。这些猪有10个基因修改--4个用于阻止猪的基因并防止排斥,6个用于添加人类基因。

1月初,在马里兰大学医学中心,一个活人被成功地植入了同样由Revivicor生产的猪心脏。患有严重心脏病的David Bennett Sr.最初对移植反应良好,但在3月因心脏衰竭而死亡。具体原因尚不清楚,但感染一种猪病毒可能是他死亡的原因。猪的心脏本应该是没有病毒的,不过专家说它们可能很难被发现。

纽约大学的团队表示,它为其移植手术引入了额外的病毒筛查协议。它还将一间手术室专门用于异种移植--该手术室不会用于任何其他手术程序。

纽约大学朗格尼移植研究所主任Robert Montgomery在一次新闻发布会上指出,即使猪心已经移植到活人身上,在死亡病人身上测试移植仍非常重要。他说道:“重点是真正的学习、研究、测量并试图真正解开这个全新的、令人难以置信的技术是怎么回事。如该团队能每天进行活检。”他指出,马里兰大学的研究小组无法对移植进行如此详细的研究,因为接受者仍然活着。

纽约大学也曾用脑死亡的病人来测试肾脏异体移植。今年秋天,纽约大学宣布,它成功地将一个猪肾连接到一个使用呼吸机的病人的腿上。病人的身体没有排斥该器官,而且通过54小时的观察,该器官功能正常。

研究团队仍在努力争取对活人进行异种移植的全面临床试验。他们需要得到FDA的许可才能这样做。Montgomery在新闻发布会上指出,纽约大学团队的目标是延长他们监测移植心脏的时间以收集更多信息从而为试验提供参考。他认为,临床试验可能在现在和2025年之间的某个时候开始。Revivicor在4月份,它希望在未来一两年内开始临床试验。

关于异种移植还有很多东西需要学习,关于动物到人的程序的伦理问题也有很多需要弄清楚。但如果他们成功了,他们可以为等待器官的成千上万的人提供一个新的选择。

Montgomery表示:“我相信,异体移植为可再生、可持续的器官来源提供了最佳机会,这样就不会有人因为等待器官而死亡。”



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日本网友连续两年头戴VR头盔睡觉 导致后脑勺凹陷 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 日本网友“ひなた”今日在个人社交账号中分享了自己连续两年头戴VR头盔睡觉的经历,由于2年内每天都戴着VR头盔睡觉,并且自己也喜欢仰睡不喜欢翻身,导致自己的后脑勺处已经变形凹陷。

据“ひなた”本人测量左侧凹陷深度约3mm,右侧凹陷深度约5mm。他表示”VR睡眠“的精神恢复力实在太强了,一旦迷上就无法自拔。“ひなた”暂时感觉没有么问题,但稍后会去看医生。他还建议玩家们不要模仿。

日本网友连续两年头戴VR头盔睡觉 导致后脑勺凹陷



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完美医疗公布2021/22财年全年业绩 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 香港最大的医疗集团之一,完美医疗健康管理有限公司(「完美医疗」或「公司」;股票代码:1830.HK)连同其附属公司(统称「集团」)欣然宣布其截至2022年3月31日止的年度业绩。
业绩亮点
-- 公司收入增长23.9%,创下13.5亿港元的历史新高。
-- 销售合约总价值占比中,医疗美容占66.0%、医疗业务占17.4%和美容及保健占16.6%。
-- 在疫情的影响下,公司实现了令人满意的净利润,即3.05亿港元。倘不计及政府补助,经修订除税后纯利增加29.8%。
-- 公司已将其地理覆盖范围扩大至香港、中国、澳洲和新加坡,总服务面积增加39%至322,000平方呎。
-- 每股基本盈利增加2.1%至24.8港仙。
-- 为了回报股东们的支持,董事会建议派发末期股息每股7.1港仙。连同中期股息每股17.7港仙,全年的每股股息总额预期为每股24.8港仙,相当于总派息比率100%。

回顾年内,集团加快了于香港、中国及国际服务中心的扩建步伐。目前,集团已深化其于办公室物业及购物中心等策略性位置的渗透率,总面积增加39%至322,000平方呎。
香港业务
来自香港业务的收益增加43.6%至9.8亿港元(2021财政年度:6.8亿港元),这主要得益于医疗美容及医疗业务的收益贡献,以及往年成立的新服务中心贡献的额外收益,但收益被2022年1月起Omicron爆发导致的所有服务中心持续84天的关闭带来的损失所抵销。目前,集团于香港拥有完善的服务中心网络,总面积为198,000平方呎。
在香港,公司主要经营医疗美容和医疗服务业务。在2021年9月至11月,公司在尖沙咀、沙田和中环开设三个服务中心,以稳固公司在香港医疗市场的领导地位。
在医疗服务业务方面,凭借于香港医疗美容业务的稳固基础,公司持续检讨其服务组合,通过提供额外增值服务,提升客户忠诚度。此外,公司还对一系列医疗服务进行了后续投资,以促进交叉销售及降低获客成本。
香港以外地区
由于市场氛围不景气及疫情导致的持续禁足措施,来自香港以外地区的收益减少8.8%至3.7亿港元(2021财政年度:4.1亿港元)。截至2022年3月31日,公司在中国、澳门、悉尼、墨尔本及新加坡拥有庞大网络,总服务面积达124,000平方呎。
作为中国医疗美容行业的先行者之一,集团始终专注于华南、华东重点沿海一线城市及首都北京,以打造优质品牌形象。随着顾客对更全面及专业医疗服务的需求不断上升,本集团希望形成更强大的营运循环及协同效应,以更好地服务顾客。
前景
完美医疗执行董事、主席兼首席执行官欧阳江医生说:「今年是公司自2012年2月10日在香港联合交易所有限公司上市以来的第11周年。业务覆盖香港、中国、澳门、澳洲及新加坡。目前,公司已建立一站式服务平台,结合全面的医疗美容及医疗服务,全面满足顾客的需求。
随着疫情影响的减弱,公司已准备好利用后疫情时代的市场机会,应对顾客需求的反弹。未来,公司将透过加大内部增长,积极寻求医疗项目并购及进行优化整合,为客户提供更多优质服务。
展望未来,公司将增加医疗服务比重的同时,也会推进国际业务的发展,令公司进一步成为跨国医疗集团。

有关集团2021/22财年年度业绩的进一步信息,请参考公司在香港联交所网站的年度业绩公告。

https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2022/0630/2022063000867_c.pdf

关于完美医疗健康管理有限公司
完美医疗健康管理有限公司成立于2003年,是一家跨国医疗集团,是香港最大的医疗集团之一。集团现主要分布于香港、中国、澳门、澳洲和新加坡,服务总面积约为322,000平方呎。我们的专业服务涉及广泛,并保证最大的安全性和疗效。公司于2021年5月27日获纳入MSCI香港小型股指数,显示资本市场对本公司表现及投资价值的认可和肯定。

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新的CRISPR工具通过在染色体之间复制基因来纠正突变 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 据New Atlas报道,加州大学圣迭戈分校(UCSD)的研究人员展示了CRISPR基因编辑系统的一个有趣的新变化,即通过复制另一条染色体的健康版本来修复一条染色体的突变。


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在许多遗传性疾病中,有缺陷的突变只发生在一条染色体上,而另一条染色体则含有同一基因的功能版本。新的CRISPR工具通过复制另一条染色体上的健康基因来纠正一条染色体上的突变,该团队将这一过程称为“同源染色体模板化修复”(HTR)。

为了证明该方法的作用,该团队设计了具有视觉上明显突变的果蝇--完全白色的眼睛,如果基因编辑起作用,就会形成红色斑块。果然,许多昆虫体内的红色色素恢复了。

研究小组发现,如果HTR与另一项最近的CRISPR创新--“切口酶”配对,可以使其更加有效。通常的Cas9酶会切割DNA的两条链,成功率较低,并可能引入错误。但是“切口酶”只针对DNA的一条链,允许更精确和安全地进行编辑。

在果蝇测试中,研究小组表明,CRISPR-Cas9的修复成功率只有20%到30%,往往只能让昆虫的眼睛恢复小块的红色,同时还经常引入非目标突变。另一方面,切口酶修复了50%至70%的目标基因,使眼睛的颜色几乎恢复正常,而非故意的突变则少得多。

该团队表示,这种新技术最终可以应用于人类细胞,但首先仍需做更多的工作。

该研究的高级作者Annabel Guichard说:“我们还不知道这个过程将如何转化为人类细胞,以及我们是否可以将其应用于任何基因。可能需要进行一些调整,以获得人类染色体所携带的致病突变的高效HTR。”

这项研究发表在《科学进展》杂志上。



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诺诚健华广州基地获批开展商业化生产 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,诺诚健华广州药品生产基地(以下简称“广州基地”)商业化生产已正式获批,从6月30日起可用于生产奥布替尼片。这标志着诺诚健华正式开启了自主生产之路,将为患者提供高品质的产品和服务。

诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松博士说:“诺诚健华广州基地获批开展商业化生产是诺诚健华打造完整产业链的重要一步。诺诚健华始终坚持‘科学驱动创新 患者所需为本’的核心理念,我们将更好地满足广大患者对于高质量创新药物的需求。” 

药品质量对于创新药企至关重要。诺诚健华广州基地始终将质量管理视为重中之重,对标世界品质,采用国际先进的生产工艺和设备,参照中国、日本、美国和欧盟GMP标准建立质量管理体系。今年4月,诺诚健华广州基地顺利通过了欧盟QP(Qualified Person,质量受权人)审计,这标志着诺诚健华广州基地能够为欧洲市场提供临床药品。

提高难溶性药物溶解度已成为创新药制剂研发的关注重点和挑战。诺诚健华广州基地已经搭建了先进的技术平台,包括国际先进的喷雾干燥及热熔挤出固体分散体和固体制剂生产线,并配备难溶性药物增溶制剂技术、口服固体制剂调释制剂技术和靶向定位给药制剂技术三大平台,由此可解决行业面临的共性问题。诺诚健华的固体分散体技术是增溶技术中的核心技术,可以增加难溶性药物的溶解度和溶出速率,从而提高药物的生物利用度,更好地满足新药开发和生产需求。

诺诚健华广州基地项目位于中新广州知识城,是广州开发区引进的重大生物医药产业项目。诺诚健华广州基地自落户以来快速安全高效推进。2019年年中,诺诚健华广州基地打下第一根桩,土建工程拉开序幕;2020年1月,主体建筑封顶,2020年底一期项目竣工,再到今天获批生产。

中新广州知识城是粤港澳大湾区建设的重大创新载体之一,是中国与新加坡共同打造的国家级双边合作项目和国际化知识创新平台。中新广州知识城所在的黄埔区、广州开发区正打造世界级先进制造业集群,重点发展包括生物医药在内的战略性新兴产业,推动产业进入全球价值链高端环节。

 

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2022上半年:近30家医药企业IPO,科创板成“破发”重灾区,多家公司无奈退市 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 资本市场总是有很大吸引力。

近日,德勤发布了2022年内地和香港新股市场的中期回顾及前景展望报告。报告显示,以融资额计算,上海和深圳的证券交易所将会成为2022年上半年全球最大和第二大融资地。

尽管市场情绪因俄乌冲突、美国加息和缩表,及内地疫情状况和封控而变得负面,但上海证券交易所依旧夺得2022年上半年全球新股融资排行的冠军宝座,深圳证券交易所以大量新股发行宗数突围而出,排于上海证券交易所之后。

今天,新浪医药对2022上半年医药企业上市情况进行了盘点:据不完全统计,上半年港股、A股总计有近30家企业上市,其中港股5家,创业板10家,科创板9家,上交所主板2家。当然,还有一批企业在排队中。

2022年上半年港股上市企业(不完全统计)

2022年上半年创业板上市企业(不完全统计)

2022年上半年科创板上市企业(不完全统计)

2022年上半年上交所主板上市企业(不完全统计)

在众多上市企业中,有几家备受关注。华兰生物A拆A——华兰疫苗2月18日,华兰疫苗通过华兰生物“A拆A”在深交所创业板上市,公开发行股票数量为4001万股,发行价格为56.88元/股。当时,华兰疫苗获得众多明星资本的青睐,高瓴骅盈、晨壹启明分别以12.42亿元、8.28亿元持有华兰疫苗9%、6%的股权。天眼查显示,高瓴骅盈的大股东为深圳高瓴慕祺股权投资基金合伙企业,而该企业的大股东是腾讯产业投资基金、另外还有招商财富、宿迁辉远等星光熠熠的合伙人。3月29日,华兰疫苗发布了上市后首份年报:2021年,公司实现营业收入18.30亿元,同比减少24.59%;实现归属净利润6.21亿元,同比减少32.86%;经营活动产生的现金流量净额为5.69亿元,同比减少17.93%;基本每股收益1.7249元/股,同比减少32.86%。另外,5月3日该公司发布的2022一季报显示,当季营收为1457.89万元,同比上升32.67%;归母净利润为-84.99万元,同比上升79.39%;扣非净利润-359.68万元,同比上升67.41%。A+H创新药企——荣昌生物荣昌生物堪称中国新型抗体药物的领军企业。2020年11月9日,荣昌生物登陆港交所,发行定价为52.1港元/股,总募资额达39.87亿港元,吸引了富达国际、高瓴资本等19家全球顶级投资机构加码,创造了2020年全球生物医药领域最高募资记录。今年3月31日A股上市后,该公司正式挺进“A+H”时代。产品方面,荣昌生物表现也颇为出色。招股书显示,该公司已开发20余款候选生物药产品,其中有10余款产品处于商业化、临床研究或IND准备阶段,均为靶向生物创新药;进入临床试验阶段的7款产品正在开展针对20余种适应症的临床试验,其中两款产品进入商业化阶段、5款产品处于临床试验阶段。其中,核心产品泰它西普(RC18)已于2021年3月在国内获批上市,用于治疗系统性红斑狼疮,成为全球首款、同类首创的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白。同年12月,该产品被纳入新版国家医保药品目录。2021年6月,另一款重磅产品维迪西妥单抗(RC48)在国内获批上市,这是我国首个自主研发的国产ADC药物。2021年8月,荣昌生物与美国ADC巨头Seagen公司就维迪西妥单抗的开发及商业化达成独家全球许可协议,这是国产ADC药物首次“出海”。根据协议,荣昌生物保留在大中华区以及日本、新加坡以外的亚洲其他国家开发及商业化权益,荣昌生物将获得高达26亿美元的收入(包括2亿美元首付款和最高24亿美元的里程碑付款),外加最高超过百分之十五的梯度销售提成,此次交易刷新了中国药企单品种海外授权交易的记录。医药SMO第一股——普蕊斯2022年5月17日,普蕊斯正式登陆创业板。上市首日,以59.49%的股价涨幅,让人们眼前一亮。普蕊斯成立于2013年,是一家专注于提供临床试验现场管理服务的SMO企业,其客户包括恒瑞医药、默沙东等国内外制药企业和医疗器械公司。普蕊斯前身为普瑞盛(北京)医药科技开发有限公司(简称“普瑞盛”)的一个部门,2009年普瑞盛设立SMO部门,并于2013年将SMO部门改组成立全资子公司,即今日的普蕊斯。据了解,2017年3月29日,普蕊斯曾在新三板挂牌,证券简称普蕊斯,证券代码871269.OC;2019年8月26日,在新三板退市,当时股价仅为17.51元,而后便着手准备创业板上市事宜。据介绍,2016年~2021年末我国新上市的81个肿瘤新药产品中,普蕊斯承接了33个,占比达40.74%;在截至目前我国新上市的12个PD-1/PD-L1单抗新药产品中,普蕊斯承接7个,占比58.33%;2021年我国CAR-T治疗临床试验项目为18个,其中普蕊斯承接4个,占比22.22%;2021年我国双抗临床试验项目为37个,其中普蕊斯承接12个,占比32.43%;在病毒性肝炎领域,2016年至今我国新上市的19个病毒性肝炎新药产品中,普蕊斯承接11个,占比达57.89%,可谓强势。2019年~2021年报告期内,普蕊斯SMO执行项目数量亦稳步增长,各期末在执行的项目数量分别为587个、836个及1102个。国内最大消费级基因检测平台——美因基因6月22日,美因基因正式登陆港股,中信建投国际担任独家保荐人。美因基因成立于2016年,主要业务是基因检测及癌症筛查服务,是中国最大的消费级检测平台。数据显示,截至6月底,该平台已进行超过1000万次基因检测,2020年平均每月进行逾23万次,占中国所有消费级基因检测的65.8%。美因基因由美年健康孵化而来。2015年,美年健康董事长俞熔与曾在华大基因研究院医疗健康部门从事肿瘤遗传、个人基因组产品开发和推广的肖哲达成共识,此后俞熔通过美年健康母公司天亿资产投资孵化了美因基因,目前美年大健康仍持有美因基因18.63%股份。

高发行价+尚未盈利,科创板破发频现

从上文表格可以看出,科创板破发企业较多,这或许和科创板上市规则有关:2019年,《科创板股票上市规则》明确指出,允许未盈利企业上市。在业内人士看来,股票发行价较高,加之尚未盈利,或许是诸多药企破发的重要原因。

如迈威生物,数据显示,该公司近五年归母净利润分别为-1.03亿元、-2.25亿元、-9.28亿元、-6.43亿元、-7.70亿元,五年合计亏损26.69亿元。2022年一季度继续亏损,归母净利润为-2.21亿元。

截至7月1日收盘,迈威生物报16.82元/股,较发行价跌去51.67%。

另如首药控股,2021年报显示,实现营收1303.25万元,同比增长85.67%;归母净利润为-1.45亿元。2022年一季报显示,实现营收707.96元,同比下降99.98%;归母净利润-5066.23万元,去年同期为-3468.64万元。

截至7月1日收盘,首药控股报24.38元/股,较发行价跌去38.9%。

科创板自2019年7月22日开市至今,吸引了大批未盈利的生物医药企业上市,在即将迎来开板三周年之际,2022年6月10日,上交所发布实施《上海证券交易所科创板发行上市审核规则适用指引第7号——医疗器械企业适用第五套上市标准》(简称《指引》),意味着科创板第五套上市标准的适用企业范围正式从创新药企拓宽至医疗器械企业。今年3月份,微创电生理成功过会,成为医疗器械科创板第五套标准第一股。而在此之前,采用第五套上市标准的大多是创新药企,鲜少看到医疗器械企业的身影。

终止上市/退市,资本之路不好走

在奔赴资本市场的路上,并非所有企业都能成功走到终点,亦如下列企业,或终止/中止上市,或被强制退市。

1.倍特药业

2022年1月4日,倍特药业主动要求撤回注册申请文件。根据相关规定,证监会终止了对倍特药业的发行注册程序。

公开信息显示,2021年9月30日,倍特药业因IPO注册申请文件中记载的财务资料已过有效期,需要补充提交,程序一度中止。2021年11月9日公司完成了财务资料更新,程序得以恢复。但是不久后,2021年12月31日,倍特药业再次因IPO注册申请文件中记载的财务资料过有效期,需要补充提交,程序再次中止。而此后的2022年1月4日,公司和保荐机构华泰联合就提交了撤回申请,主动要求撤回注册申请文件,证监会也因此终止了对倍特药业发行注册程序。

早在上会时,创业板上市委就针对倍特药业询问了不少重要问题。比如多个药品中标带量采购,存在中标后价格大幅下降的情形,上市委需要公司明确“两票制”和“集采制”的持续推进对持续经营能力的影响;报告期内倍特药业业务推广费用大幅增长,合作推广服务商数量众多,这方面的合理性也引起了监管层的疑惑;2020年8月,倍特药业还因侵犯商标被其他公司提起了诉讼,诉讼对倍特药业后续影响并不明确,且倍特药业也未就此事项计提预计负债,事态走向不甚明朗,种种问题都需要倍特药业给出解释。

2.津同仁

2022年2月8日,丽珠集团发布公告称,其参股公司天津同仁堂集团股份有限公司(简称“津同仁”)创业板IPO聘请的永信中和会计师事务所(特殊普通合伙)被中国证监会立案调查,津同仁的IPO审核于1月26日中止,恢复审查时间不确定。

津同仁前身起源于清朝时期的张家老药铺,2002年经天津市人民政府批准,天津同仁堂股份有限公司发起设立。2008年更名为天津同仁堂集团股份有限公司,并一直沿用至今。

津同仁曾计划在上交所主板上市,并于2018年4月10日向中国证监会报送申请文件,拟募资7.04亿元。2020年12月,津同仁表示,公司调整上市计划,决定终止主板上市申请,并撤回相关申请材料。2021年1月29日,中国证监会对津同仁的上交所主板IPO申请终止审查。

此后,津同仁决定在创业板上市,并于2021年3月1日与民生证券签订了《辅导协议》,于2021年3月9日完成辅导登记。2021年6月28日,津同仁在创业板上市的IPO申请获深交所受理。本次IPO,津同仁曾拟公开发行股票数量不超过3667万股(含),占本次发行后总股本的比例不低于25%,全部采用公开发行新股方式,原股东不公开发售股票。本次公开发行拟募集资金7.22亿元,将用于重点品种中成药生产建设、研发中心建设、管理信息系统建设、营销网络扩建及补充流动资金。

3.  广州医药

2022年6月23日晚,白云山发布公告称,经慎重决定,公司及广州医药决定暂时中止推进建议分拆,这意味着广州医药IPO计划暂时搁浅。白云山董秘办向媒体表示,根据市场后续环境会考虑重启IPO,但具体时间并不好预测。

广药集团旗下最大的业务板块是“大商业”,即广州医药所从事的医药流通业务。

“到十四五末,集团旗下上市公司超过5家”,这是广药集团党委书记、董事长李楚源在2021年8月对外界透露的目标。为此,广药集团积极推动子公司广州医药上市。2021年7月2日,广药集团收到中国证监会的批复函,允许旗下医药商业板块广州医药到香港联交所主板上市。

但一年过去,眼看证监会的批文已经到期,广州医药却中止了赴港上市的计划,不免令人唏嘘。

另外,在“史上最严退市新规”实施的第二年,2022年A股退市企业数量也创历史新高。

1.*ST济堂

6月1日,新疆同济堂健康产业股份有限公司(简称*ST济堂)收到上交所股票终止上市决定,原因为,截至2022年4月30日,该公司未在法定期限内披露最近一年年度报告。

6月10日起,*ST济堂股票进入退市整理期,最后交易日期为6月30日。

7月1日,*ST济堂再次发布公告称,退市整理期已结束,将于7月7日终止上市暨摘牌。

此时,*ST济堂股价定格在0.27元/股。

此前,5月20日,该公司就曾收到《立案告知书》,因其2021年年报未及时披露涉嫌信息披露违法违规,中国证监会决定对公司立案。

其实,自2016年以来,该公司深陷财务造假和信息披露违法违规事件。2022年4月12日,证监会对其下发《行政处罚决定书》和《市场禁入决定书》,因触及重大违法类强制退市情形,该公司股票开始停牌。

2.*ST海医

*ST海医6月27日公告,公司股票于2022年6月28日进入退市整理期,预计最后交易日期为2022年7月18日。目前公司已向上交所提交了复核申请书以及律师事务所就申请复核事项出具的意见书,但尚未根据有关规定提交保荐机构就申请复核事项出具的意见书。根据相关规定,上交所在收到公司提交的复核申请文件之日后的5个交易日内,作出是否受理的决定。

根据公告,因2020年度经审计的净利润为负值且营业收入低于人民币1亿元,览海医疗公司股票自2021年5月6日起被实施退市风险警示。2022年4月30日,览海医疗公司披露了2021年年度报告,公司2021年度财务会计报告被和信会计师事务所(特殊普通合伙)出具保留意见的审计报告。

基于上述情景,根据《上海证券交易所股票上市规则》相关规定,经上市委审核,上交所决定终止览海医疗股票上市。

公开资料显示,*ST海医前身为中海海盛船务有限公司。2015年6月,览海控股斥资约30亿元购得中海海盛42.82%的股权,成为其第一大股东,览海控股董事局主席密春雷成为实控人。2016年下半年,中海海盛更名览海医疗,并出售全部航运资产,转型医疗健康产业。

财务数据显示,自2011年以来,*ST海医的扣非后归母净利润均为负值。

据报道,密春雷自2021年12月以来已经失联多时,而其另一身份则为央视著名主持人董卿的丈夫。

在行业人士看来,览海医疗被退市一方面是因为业绩太差,主业长期亏损所致,另一方面也与实际控制人失联导致公司治理存在失控风险有关。

3.退市金泰

6月27日晚间,退市金泰(600385)公告称,公司于2022年6月1日收到上交所《关于山东金泰集团股份有限公司股票终止上市的决定》,上交所决定终止公司股票上市。

根据相关规定,该公司于6月10日进入退市整理期交易,最后交易日期为6月30日。该公司股票将于7月7日被上交所予以摘牌。

天眼查信息显示,山东金泰集团股份有限公司成立于1992年06月03日,经营范围涉及医药领域,包括许可证批准范围内的医疗器械销售(有效期限以许可证为准)。药品的研发与技术转让、技术咨询(不含药品生产)等。

参考资料:

1.米内网:【重构2022】200亿研发巨无霸现身科创板!汇宇、百克……38家药企亮眼,26家在路上

2.新京报:因所聘会计师事务所被调查,丽珠集团参股公司津同仁IPO中止

3.界面新闻:发生了什么?过会一年后主动撤回注册申请,倍特药业创业板IPO折戟

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强生中国个人健康护理与丁香园达成战略合作 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800  6月27日,强生中国个人健康护理与丁香园共同宣布达成战略合作伙伴关系。这也是丁香园首次和消费医药品牌达成覆盖消费者端和产业端的全面战略合作。强生中国个人健康护理总裁戴康澜(Declan Rooney)、丁香园创始人兼董事长李天天以及两家公司领导共同出席了线上签约仪式。

强生中国个人健康护理总裁戴康澜(Declan Rooney)、丁香园创始人兼董事长李天天签署战略合作协议
强生中国个人健康护理总裁戴康澜(Declan Rooney)、丁香园创始人兼董事长李天天签署战略合作协议

根据协议,强生中国个人健康护理与丁香园将整合双方优势资源,在疾病教育、产品研发、数字化创新等多方面联合探索。在消费端,双方将就大众健康科普教育、线上问诊医疗服务等方面展开一系列健康服务;在产业端,双方将携手共建数字化疾病管理生态圈,医疗专业人士跨渠道互动等项目,推动健康产业“互联网+”发展,共创健康服务数字化产业新范式。

丁香园创始人李天天认为,在产业上游建立健康的生活习惯,培养健康的生活方式,为合作伙伴创造以健康为中心的、有效的健康服务数字化解决方案,是完整的健康数字化一体服务的核心要素。同时,随着互联网的发展,以线上问诊医疗服务为代表的健康服务领域也蓬勃发展,拥有了更多样的场景和更细分的需求人群。在数字化时代,丁香园希望能以自身的资源优势和技术能力,助力合作伙伴加速完成健康服务数字化新常态的转型。而强生中国个人健康护理能够选择丁香园成为其在 D(Doctor)+C(Consumer) 领域内的全面战略伙伴,也为健康服务数字化生态的可持续发展,注入了强有力的创新动能。

强生中国个人健康护理总裁戴康澜表示,“随着中国医疗领域的快速发展和公众健康需求的日益上升,患者和消费者自身的健康管理能力显得越发重要。强生个人健康护理致力于帮助大众提升在日常生活中应对疾病的能力,推动践行人人享有、人人参与的医疗健康理念。我们相信,和丁香园的合作将进一步深化强生在数字化医疗领域的战略布局,在多个疾病领域探索有效的个人健康护理模式,将高质量的药品、专业的医学知识和服务带给更多有需要的人,帮助每个人成为自己健康的第一责任人。”

两家公司领导对未来的合作给予了极高的期望。双方表示,随着大众健康意识和健康管理需求的不断提升,消费者愈发迫切地渴望专业、权威的健康知识与服务。丁香园与强生中国个人健康护理的合作正是双方致力于实现优质医疗资源共建共享的行动,也是整个大健康行业用新的眼光和新的模式来看待医药领域的数字化服务与营销的又一典范。两家公司将依托多年深耕医疗健康行业的经验,以更加开放的姿态继续发挥医疗领域价值连接者的作用。

强生中国个人健康护理是强生公司在华非处方药业务,致力于成为中国最受信赖的消费者健康公司,提供忠于科学的解决方案,赋能患者和消费者,让他们的每一天更健康、更有活力。旗下产品覆盖解热镇痛、感冒咳嗽、消化道健康、抗过敏、抗真菌等领域。

丁香园是中国领先的数字医疗健康科技企业,通过专业权威的内容分享互动、丰富全面的医疗数据积累、高质量的数字医疗服务,连接医生、科研人士、患者、医院、生物医药企业和保险企业。自 2000 年 7 月成立以来,丁香园累计服务上亿大众用户,并拥有 550 万专业用户,其中包含 210 万医生用户,占国内医生总数的 70%。


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深耕肿瘤领域,揭秘阿斯利康中国最新布局 Wed, 05 Oct 2022 14:20:17 +0800 近年来,中国医药市场地位日益突显,并且已经成为了一些MNC在全球的第二大市场,营收的重要来源之一。

在朝气蓬勃的产业链里,肿瘤领域一直是各大药企重点布局的赛道之一。近年来,为了提升肿瘤疾病管理,中国不断加速药物审评审批,支持肿瘤药物研发,真正能够服务且满足患者临床需求的药物正在被时代需要;同时,对于癌症这一致命杀手来说,早期诊断、干预等也是降低癌症发病率和死亡率的重要手段之一。

在中国高发癌症疾病领域,阿斯利康等MNC正在关注哪些行业痛点?入局者众,阿斯利康如何借助现有的优势实现差异化发展?面对时代所需,如何深挖肿瘤领域临床需求,打造创新生态圈?...基于此,我们采访到了阿斯利康中国肿瘤事业部总经理陈康伟先生,以及阿斯利康中国副总裁、医学事务部负责人杨海英女士。

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瞄准高发肿瘤疾病,

加速研发、引进创新药

根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,2020年全球新发癌症病例1929万例,其中中国新发癌症457万人,占全球23.7%1,癌症新发人数远超世界其他国家。

同时,在肺癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、前列腺癌等在国内较为常见的肿瘤疾病领域,仍存在较大的未被满足的临床需求。

回归、关注患者的真实需求,不难看到,我国创新药研发水平已从Me-too、Me-better向First-in-class、Best-in-class的台阶迈进,市面上同质化产品逐渐失去竞争力,企业开始着重布局创新的作用机制和靶点、新技术、稀缺的技术平台,以及更好的联合治疗解决方案等。

进入中国市场近30年,面对当下中国医药环境形势、变革趋势,阿斯利康也在快速调整在华策略,为解决行业痛点问题而努力。

陈康伟先生介绍道,“阿斯利康一直非常注重在中国肿瘤疾病领域的布局,同时,也非常支持‘健康中国2030’纲要中提出的国家肿瘤防治的目标,到2030年整体肿瘤5年生存率不低于46.6%。目前,离这个目标还有一定的距离。我们希望能够为中国引进更多创新药物。”

截至2022年2月,阿斯利康全球肿瘤领域的在研项目达到49个,覆盖肺癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌、肝癌、胰腺癌、宫颈癌及血液肿瘤等8大癌种,同时专注包括肿瘤驱动因子和耐药性、DNA损伤反应、免疫肿瘤学、表观遗传学、细胞疗法及目前很热的抗体偶联药物等六大科学平台,拓展肿瘤治疗的更多可能性。而阿斯利康中国研发进度也紧紧跟随,深度参与全球新药研发,与全球管线内同步研发的项目达到近90%。

可以看到,阿斯利康不断加速创新药物审批,实现全球新药同步上市,并通过阿斯利康全球研发中国中心深度参与全球新药研发,来提升中国本土肿瘤研发实力。

陈康伟先生表示,“阿斯利康自1993年进入中国以来,专注中国患者需求最迫切的治疗领域,已经将近40种创新药物带给中国患者,其中包括肺癌、前列腺癌、卵巢癌和乳腺癌等领域创新药。公司也正在向血液肿瘤、消化道肿瘤等重要的肿瘤领域发展,持续开拓抗体偶联药物、新一代BTK抑制剂以及免疫治疗等创新疗法实现更多癌种广覆盖。”

据透露,预计到2025年,阿斯利康可在中国上市5个肿瘤新药,涉及乳腺癌、肺癌、胃癌、淋巴癌等高发肿瘤领域。

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立足长远,

阿斯利康中国的差异化战略

肿瘤领域研发火热,已经成为了各大药企的必争之地。据ClinicalTrials数据,截止到2022年5月27日,我国共有4531个肿瘤药物的研发管线。从时间线来看,目前我国肿瘤药物的研发管线主要集中在近三年。在2021年,我国肿瘤药物的研发管线达到了近年来峰值。

在肺癌、乳腺癌、前列腺癌等中国高发癌症领域,不仅仅是阿斯利康,还有很多药企参与进来,阿斯利康与其它企业的做法有何不同?

以肺癌布局为例,陈康伟先生表示,公司一直有着长远的视野与考虑。从2005年在中国获批上市的第一代肺癌靶向药吉非替尼,到后来的第三代肺癌靶向药物奥希替尼,都是以肺癌精准靶向治疗为主。2020年起,PD-L1免疫疗法度伐利尤单抗的两个肺癌适应症相继在中国获批。从研发的角度,阿斯利康在某个癌种的投入都是以长远的眼光来布局,并且从比较晚期的肺癌病患开始,提前到关注更早中期病患的需求。

对于“健康中国2030”纲要所提到的目标,阿斯利康也在支持第三方公益组织开展患者援助、患者关爱、公益筛查等项目,帮助患者及时获取有效、科学的治疗手段,提升生活质量。并通过多元化的渠道,打通优质医疗资源与基层患者的“最后一公里”,让创新药物和全病程诊疗一体化方案更加广泛可及。另一方面,公司积极挖掘肿瘤领域临床需求,不断通过“自研+合作”的方式增速创新药的开发。例如与默沙东、和黄医药、第一三共等合作,共同开发肿瘤创新药。

近些年,中国医药营商环境急剧变化,不少国内外药企都在积极转型。然而,突来的疫情又令企业转型难度增加,前景不明,道路并不平坦。内外部因素叠加影响,阿斯利康在中国市场的一些研发策略或医学市场策略有何转变?

“这几年,阿斯利康医学部一直在思考并进行转型”,基于当前的形势,杨海英女士给出一些答案。她表示,转型并不只是因为疫情才开始,在政策和环境影响下,整个医疗行业都在思考转型。医学部的转型对于企业发展同样非常重要。主要有这些方面的考虑:

一是,在目前的大环境下,产品的生命周期已经极大缩短,从以前的10余年到现在3-5年。而且现在中国本土的研发和创新能力越来越强,行业竞争越来越激烈。从医学价值角度出发,如何迅速调整医学资源支持产品上市,如何解决上市后的临床顾虑,更好地帮助临床医生去了解产品的疗效、安全性等,这当中有非常多的工作需要去做。

二是,新药上市后临床实践中患者的实际情况,会比临床研究中的入排组标准人群更为复杂,比如年龄大、发生脑转移的患者如何处理;肿瘤biomarker(生物标志物)和靶点的检测诊断是不是能够跟得上。

因此,结合时代所需,医学部在转型中需要不断把医学资源、人力资源和科研资源前移去支持更前沿的工作,包括针对不同肿瘤靶点的探索、耐药问题的研究、双靶点的抗体偶联、双靶点的bispecific antibody(双特异性抗体)、combination(联合用药),还有未来定量的检测技术、人工智能等在临床实践中的应用,这都是一些非常重要的科学探索点和趋势。我们医学如何跟这些新技术不断整合,开发出更有利于患者的药物或是解决方案,这些都是目前非常重要的规划。

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深挖肿瘤领域临床需求,

打造创新生态圈

聚焦中国高发癌症疾病领域,在近30年深耕细作的土壤上,阿斯利康还在不断深挖肿瘤领域的临床需求,以及致力于打造创新生态圈。

2021年,阿斯利康宣布全球研发中心中国中心正式启用,旨在计划在一些中国高发的癌症疾病领域引领全球研发计划。和时下不少药企出海的现象不一样,跨国药企们也开始立足于中国做面向全球的临床试验。

对于这样的转变,杨海英女士谈道,“首先,可以看到的是,过去这些年里中国整体药物研发能力成长非常快,而且已经达到非常先进的水平。中国医药当前的实力,完全是可以支持和引领全球临床研究的,这不仅是局限在中国开展的临床研究,也包括引领在其他很多国家开展的临床研究;其次,基于临床需求,胃癌、肝癌等都是中国高发的肿瘤疾病,临床需求还存在较大的缺口,由中国来引领这些药物的开发很有必要。”

在她看来,中国在全球医药研发版图中的地位提升,“不仅仅是China for China,还可以从China for Global”,助力更多致力于肿瘤领域的本土创新企业走向国际。

这份敏锐的洞察力,也是基于阿斯利康对肿瘤领域治疗方面创新研发的积累与沉淀。近二十年来,肿瘤治疗领域突飞猛进,已经从最初传统的手术、放疗和化疗,发展到分子靶向药物、免疫疗法,再到近期受到广泛关注的抗体偶联药物,精准化、疗效更优的药物在不断出现。深耕肿瘤领域数十年,阿斯利康始终聚焦创新不断加速推进自有产品管线的研发,为患者带来创新药物,填补临床治疗空白。

同时,面对我国肿瘤领域庞大的患者基数,助力患者长生存是肿瘤防治中的重要一环。阿斯利康持续发掘未被满足的临床需求,加速推进更多创新的医疗解决方案,包括人工智能、大数据等前沿技术赋能精准诊断,合作进行数字化病理AI产品、数字化影像学产品和伴随诊断产品的开发,推进肿瘤领域早诊早治和临床诊疗的精细化、规范化。

陈康伟先生表示,依托深耕中国近30年来的患者洞察和全球资源网络,阿斯利康的目标是“不止于药”,还通过不断携手合作伙伴打造创新生态圈,不断探索覆盖预防、筛查、诊断、治疗、康复、关爱等全病程的整体解决方案,以多元合作支持建立更全面的肿瘤领域诊疗体系以及提升诊疗效率,助力中国肿瘤患者获得高质量的长生存。

参考资料:

1.国家癌症中心发布:2022年全国癌症报告


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医药电商行业巨震:药监局拟禁第三方平台提供者直接网售药品? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 来源:华夏时报

  一则征求意见稿引发医药电商行业巨震。

  日前,国家药监局召开《药品管理法实施条例》修订部门座谈会。今年早些时候,国家药监局发布了《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》(下称《征求意见稿》),并展开为期一个月的意见反馈。其中第八十三条规定,拟要求“第三方平台提供者不得直接参与药品网络销售活动”。据《华夏时报》记者了解,目前公开征求意见已结束。

  有意味的是,6月22日,“国家拟禁止第三方平台直接参与药品销售”的消息冲上微博热搜。当日,港股互联网医疗板块集体下挫,京东健康跌14.83%,阿里健康跌13.85%,平安好医生跌5.95%,众安在线跌2.98%。不过,此后几个交易日,港股互联网医疗板块逐渐回血,截止24日本周收盘,阿里健康涨近6%,京东健康涨近4%。

  与之相对的是,6月22日医药零售股集体拉升,药易购(33.620, -0.79, -2.30%)涨超12%,第一医药(11.520, 0.16, 1.41%)涨停,大参林(30.840, -0.03, -0.10%)逼近涨停,漱玉平民(18.280, 0.24, 1.33%)、健之佳(47.370, 0.55, 1.17%)、老百姓(43.350, -0.53, -1.21%)、一心堂(22.620, 0.18, 0.80%)、人民同泰(6.590, 0.60, 10.02%)、益丰药房(52.590, -0.59, -1.11%)等涨超5%,截止本周收盘板块走势持续上扬。

  针对《征求意见稿》各方反应不一。一些观点认为,医药电商头部企业或因新规遭受重创。企业将无法兼容自营和平台两个角色,需要在收入和GMV(商品交易总额)之间重新平衡。另一部分观点则认为,《征求意见稿》中的相关要求,对第三方平台的实际影响并不大。

  在《药品管理法实施条例》仍未正式公布之前,两种观点还将共存一段时间,医药电商的未来会将何去何从?

  厘清自营和第三方平台的界限

  近年来,国家在政策层面对医药电商的发展予以大力支持,再加上新冠疫情的影响,“互联网+医疗健康”模式市场接受度广泛提升,医药电商行业跨入发展快车道。

  据米内网统计,2021年我国网上药店市场药品销售额达368亿元,同比增长51.49%。据京东健康财报显示,2021年其自营零售药房业务营业收入262亿元,同比增长56.1%。

  随着第三方平台的药品零售市场规模越来越大,国家将进一步明确自营和第三方平台的界限,因此新增的药品网络交易第三方平台相关监管内容备受关注。

  记者了解到,《征求意见稿》第八十三条【第三方平台管理义务】中规定:药品网络交易第三方平台提供者应当向所在地省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门备案,未经备案不得提供药品网络销售相关服务。第三方平台提供者应当建立药品网络销售质量管理体系,设置专门机构,并配备药学技术人员等相关专业人员,建立并实施药品质量管理、配送管理等制度。第三方平台提供者不得直接参与药品网络销售活动。

  第三方平台提供者应当对入驻的药品上市许可持有人、药品经营企业资质进行审查,对发布的药品信息进行检查,对交易行为进行管理,并保存药品展示和交易管理信息。发现药品交易行为存在问题的,应当及时主动制止,涉及药品质量安全的重大问题的,应当及时报告药品监督管理部门。

  “上述规定的本质是要求平台剥离自营业务,只保留撮合B2C的药品交易活动。在目前环境下,‘平台+自营’是药品第三方网络销售模式的常态。”一位研究卫生政策方向的专家对《华夏时报》记者说。

  在他看来,这些药品网售平台上,既有平台方企业的“自留地”—自营药房,也有其他药品经营企业入驻形成的“集市”。作为网络销售平台,其主要具有3大功能:提供制度支持及维护服务信息;撮合买方和卖方促进交易;保障商品、服务和资金的交换。而平台提供者在本平台从事自营,属于直接参与网络药品销售活动的行为。这样一来,平台提供者即当“裁判员”,又当“运动员”,具有潜在引起不公平商业竞争的风险。

  在诸款条例中,“第三方平台提供者不得直接参与药品网络销售活动”一条引发坊间诸多猜测。6月22日,“国家拟禁止第三方平台直接参与药品销售”的消息冲上微博热搜,当日港股互联网医疗板块集体下挫。

  事实上,新规对医药电商赛道的冲击,源于各家公司自营业务收入的高占比。以自营为主的网络零售药物仍是互联网医疗巨头的主要收入来源之一。

  京东健康财报显示,2021年京东健康总收入306.82亿元,以京东大药房为主要载体的自营业务收入为262亿元,同比增长56.1%,在总收入中占比高达85%。据阿里健康2022财年年报显示,报告期内,阿里健康医药自营业务收入达179.1亿元,同比增长35.5%。其中,以阿里健康品牌运营的自营药房药品收入占比达到64%。

  据叮当健康的招股书披露,2021年叮当健康实现营业收入36.79亿元,同比增长65.05%;实现经调整后的净利润-3.30亿元,净亏率为9.0%。近年来,叮当健康开始自建药房及配送系统,积极拓展自营业务,截至2021年末,叮当健康已于中国建立分布于17个城市的348家智慧药房。2021年,叮当健康自营平台营收7.88亿元,占比30.5%;第三方平台营收17.95亿元,占比69.5%。

  对此东北证券(6.970, 0.01, 0.14%)研报称,市场关注此次规定若严格执行,医药电商自营(1P业务)经营或存在影响,但整体影响有限,目前电商自营(1P业务)均依托线下连锁药房资质(阿里健康线下主体为“广州五千年医药”,京东健康为“青岛安吉堂大药房”)开展经营,若政策严格执行,不排除电商自营通过剥离独立公司等方式,独立运营1P业务的可能性。

  头豹研究院一位分析师对《华夏时报》记者说:“此新规的虽然有助于规整逐渐扩大的市场,但会影响到以网售药品为生的京东健康和阿里健康等头部企业发展。新规将帮助企业厘清业务模式,减少行业乱象,从而促进其高效化、规范化发展。”

  鱼和熊掌还能兼得吗?

  医疗战略咨询公司LH创始人赵衡向《华夏时报》记者表示:“我认为新规对于医药电商行业冲击还是挺大的。上述条例如果实施,平台将面临两个选择,要么放弃自营,要么放弃成为平台,企业无法实现鱼和熊掌兼得。虽然自营是现在大平台的主要收入,但放弃平台将大幅降低GMV和利润。”

  但也有业内人士认为,新规如果成真,对企业和行业的影响有限。医药战略营销专家史立臣接受《华夏时报》采访表示:“该规定目前引起了市场关于药品网络交易第三方平台不能兼营入驻售药业务和自营售药业务的误读。其主要原因在于第三方平台企业可以通过成立新公司负责自营业务的方式直接参与药品网络销售。这种做法不违背征求意见稿里的规定,企业也能正常进行自营业务。”

  值得注意的是,记者观察各企业年报发现,以京东健康和阿里健康为例,两家互联网医疗巨头的自营业务和第三方业务均由不同公司负责。“新规通过强化第三方平台的中立性,赋予其更多监管责任的同时剥离其销售责任。”史立臣分析背后逻辑称。

  京东健康2021年年报显示,上市公司主要子公司及关联并表实体包括10家,其中主要业务为“线上医药产品零售”的有京东大药房(青岛)连锁有限公司、京东大药房(惠州)有限公司、京东大药房泰州连锁有限公司3家。据天眼查显示,遍布全国各地的多家京东大药房有限公司,其母公司均为京东大药房(青岛)连锁有限公司。

  阿里健康的自营业务主题为阿里健康大药房,线下主体为广州五千年医药,而其平台业务主题实际上为天猫医药馆,阿里健康只是作为运营方承担运营。作为阿里健康旗下子公司,阿里健康大药房医药连锁有限公司主要负责阿里健康自营业务,天眼查显示其旗下子公司共计17家。

  针对上述情况,一位不便具名的同业企业高管告诉《华夏时报》记者:“当前有部分医疗电商平台同时拥有互联网药品信息服务资格证及药品经营许可证,未来对于第三方平台公司可能不再受理药品经营许可证,而对于一些大型连锁药房进行公众号、小程序、自研APP进行药品销售的乱象也将会在政策落地后受到监管及治理。”

  和君医药医疗事业部业务合伙人陈建国向《华夏时报》记者坦言:“上述条例的出发点是想加强平台的药品销售监管作用,避免平台与企业间竞争矛盾。对医药电商行业而言,未来现有第三方平台企业,需要重新梳理企业发展战略,重构企业商业模式,合规调整管理股权,符合监管要求的同时,寻找新的盈利机会。”

  作为上述规定所属赛道的企业,微脉互联网医院与平台中心总经理吴子威接受《华夏时报》记者采访表示,“《征求意见稿》中提出,禁止第三方平台直接参与药品销售实际上是厘清了平台与销售主体的责、权。总体来看,目前征求意见稿暂未对该条款进行明确的界定,后续政策可能会更加细化。”

  在吴子威看来,未来医疗大健康行业正在逐步回归“医疗”本质。随着对线上诊疗、药品销售管理政策收紧,互联网医疗在“药”事上的发展将难有突破,企业更应该着眼于医院、医护工作者及患者的实际痛点,完善多层次、多样化医疗健康服务体系,通过互联网新技术、新模式的加持,让老百姓享受到线上线下(31.900, 0.09, 0.28%)一体化、连续的全周期医疗健康服务。




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南方进入流感高发期 门诊爆满多地疫苗到货 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 据红星新闻报道称,国家流感中心近期的周报显示,从第19周(5月9日)开始,南方省份流感病毒检测阳性率上升,现已超过冬季的高峰水平,且以A(H3N2)亚型流感病毒为主。已有部分南方省份进入夏季高发期。而同时期,北方省份流感活动持续处于极低水平

最新监测周报显示,上周南方省份流感样病例暴发疫情起数暴涨,广东省、福建省、广西省均增加较多。近期,多地也都发出预警和提醒,已进入流感流行高峰。在多家媒体报道中,有地方发热门诊爆满、连夜大排长队,乃至学校停课。

对此,广州宣布,14岁以下儿童可以回家等核酸。厦门则规定,厦门儿童复诊的则可以去普通门诊。被称为“流感神药”奥司他韦在多地断货。而本来一般是秋季上市的流感疫苗,现在多地已提前到货。原本卖88元的可威磷酸奥司他韦颗粒进价高企,现已卖到了128元一盒。

5月21日,海南疾控中心就在官方微信公众号上发布了流感预防提醒推送并科普了疫苗接种等预防措施。

近期,福建、广东、江西等地卫健委、疾控机构都发出预警和提醒,已进入流感流行高峰。媒体相关报道中,多地发热门诊爆满、连夜大排长队,乃至学校停课。

据福建省卫健委官网消息,6月份以来,各地发热门诊日均门诊量从1.5万人次上升至3.3万人次,受流感等重点传染病流行与新冠肺炎疫情叠加影响,部分地方医疗机构发热门诊供需矛盾突出,出现发热门诊人员拥堵、就诊等候时间长等问题。

流感的夏季暴发,与人们的印象似乎不太一致。实际上,根据中国疾控中心发布的《中国流感疫苗预防接种技术指南(2021-2022)》,2013年的一项研究显示,我国A型流感的年度周期性随纬度增加而增强,且呈多样化的空间模式和季节性特征。

北纬33度以北的北方省份,呈冬季流行模式,每年1-2月份单一年度高峰;北纬27度以南的最南方省份,每年4-6月份单一年度高峰;两者之间的中纬度地区,每年1-2月份和6-8月份的双周期高峰。

至于夏季暴发的原因,邱丽解释,是因为人群免疫水平较低。过去两年多,受新冠肺炎防控的影响,戴口罩、勤洗手、少聚集等非药物干预措施的实施,包括流感在内的呼吸道传染病发病水平大幅降低,同时由于人群流感感染率大幅降低,预存免疫水平降低,导致易感人群大量积累。

江西省疾控中心的发文还指出,H3型流感病毒株近两年相对沉寂,群众的免疫水平偏低,且这一型别流感毒株易引发夏季流行高峰。

此外,邱丽表示,也有气候原因:海南既往存在春夏季(3月—6月)流感流行高峰,今年海南夏季较往年来得晚,因此春夏季流行峰有所推迟。 本来一般是秋季上市的流感疫苗,现在多地已到货。

那么,去年打过了流感疫苗,现在还有保护力吗?一般来说,流感疫苗接种6-8月后抗体滴度开始衰减,但这还需要疾控机构对流行毒株和接种过疫苗人群抗体水平的监测才能判断。

流感疫苗的保护力并不是100%。《中国流感疫苗预防接种技术指南(2021-2022)》表示,在健康成人中,根据系统综述估计,接种灭活流感疫苗可预防59%的实验室确诊流感。在全年龄组人群中,系统综述发现流感疫苗对不同型别和亚型的流感的预防效果有明显差异,其中H3N2亚型为33%。

我国流感疫苗接种率多年来较低,去年流感疫苗的批签发量也较低。中检院数据显示,2020年,国内流感疫苗批签发量从2019年的3078万支/瓶上升到5765万支/瓶,但2021年降至215万支/瓶/袋。



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互联网医疗如何突破关键“痛点” 实现服务闭环、回归“严肃医疗”? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 随着互联网的普及、信息科技的高速发展,零售、物流、金融、餐饮等诸多行业原有商业模式被重构,而医疗健康行业正成为互联网科技改变的下一个风口。

  受政策推动影响,互联网医疗市场近年来保持高速增长,在我国卫生医疗总支出中的比重也不断提高。2015年至2019年,互联网医疗行业的年复合增速为44%,处于超高速发展状态。根据IQVIA的预测,未来三年内互联网医疗规模将以高于20%的年复合增长率扩张。

  近年来,互联网医疗行业收入在我国卫生总支出中的占比不断提高。2019年互联网医疗占比为1%,虽然占比在不断提升,但未来仍有很大的潜在发展空间。2020年以来,在抗击新冠疫情中,互联网医疗全方位优势凸显,与此同时线上诊疗、医药电商、线上支付等均受到政策大力扶持,行业发展驶入快车道。

  近日,在某行业论坛上,复星健康CEO李胜利对21世纪经济报道记者等表示,互联网医疗已进入新阶段。从以问诊咨询、在线处方、随诊复诊等轻问诊、浅服务为核心的互联网医疗初始时期,迈入到以疾病全病程管理为代表,成为传统实体医院服务延伸的新时期。

  “在医疗消费升级和互联网医疗监管升级的双重趋势下,如何打通患者全病程管理、如何解决医疗资源分配不均、如何缓解患者经济负担成为了互联网医疗企业亟待解决的三大核心痛点。”李胜利说,要提供全病程一站式的管理,首先要有足够的医疗资源供给,包括医生、医院等医疗卫生体系的重要组成部分;其次,还要以患者为中心,让医疗服务回归“严肃医疗”的本质。

  互联网医疗企业寻求突破

  目前,从互联网医疗行业的整体格局来看,公立互联网医院在全国互联网医院中约占70%,数量上已占据绝对优势;优势医疗资源突出的部分大三甲医院已呈现出亮眼的运营数据,很大程度上便利了跨区域就医患者。互联网医疗企业则扮演了线上患者分流、运营能力和技术力量补充、医疗资源跨区域优化配置、院外资源整合等角色。

  根据安永团队分析,互联网医疗的核心成长要素是“需求和政策”,虽然相关政策已在过去的两年逐渐打通,但医疗和互联网的商业逻辑具有先天差异,头部企业至今依然在探索盈利模式的道路上艰难前行。

  在初期,互联网医疗企业以轻入口起步,建立流量壁垒。代表企业有丁香园、微医和春雨医生。由于互联网医疗企业以提供免费服务为主,因此其营收能力较差。此阶段流量壁垒的建立,也淘汰了一大批互联网医疗企业。

  留存的头部企业通过不同方式寻求新的业务模式,以实现商业盈利。当互联网医疗企业尝试向客户收费后,发现这并不容易,其中存在两大难题:

  第一,互联网医疗支付体系不完善,国家医保和商保相对空白,患者支付比例较大;

  第二,互联网行业和医疗行业属性不同,难以简单融合。

  医疗行业是一个强监管行业,政府对互联网医院诊疗的业务模式、药品流通、医保覆盖范围等设限,政策鸿沟使互联网医疗玩家难以前行。

  同时,医疗行业的高附加值主要体现在医患间的面对面互动,而互联网诊疗手段有限,医患双方无法实现线下诊疗,医患之间的信任难以建立。

  此外,医疗行业直接影响国民生命安全,中国的优质医生资源高度集中在公立医院,互联网医疗平台资源相对较弱,诊疗水平有限,安全性保障不足。由于互联网和医疗行业的属性不同,“互联网+”在其他行业的模式无法简单复制到医疗行业,需要寻找新的突破。

  在新冠肺炎疫情和政策松动的大背景下,2020年成为互联网医疗的转折年。政府出台了一系列互联网医疗行业规范来推进互联网医疗发展。与此同时,用户线上诊疗习惯得到培养,为后续用户留存奠定基础。互联网医疗企业也正从多个切入点寻求突破,试图实现产业链闭环。

  此前,安永生命科学与医疗健康行业联席主管合伙人吴晓颖在接受21世纪经济报道记者等采访时指出,互联网医疗中,以远程诊疗为例,其中需要涉及五个非常关键的环节,获取患者、疾病的诊断、处方药物的开具、药效的追踪、推动复诊,这五个环节形成了一个闭环。

  “对于纯线上的模式因为缺少线下的支持,所以这五个环节都有一些关键的痛点是需要去解决的,比如,如何获得更多的患者,只靠问诊是否可以进行线下的诊断,药物处方配送的时效性问题,以及如何去客观地评估患者用药以后的疗效,怎么样去鼓励患者持续地用药、持续地复诊等,这些问题都有可能是它的一些关键痛点。另外,政策对于远程诊疗的规范也是需要细致的研究和分析。”吴晓颖说。

  如何打破互联网医疗“瓶颈”?

  互联网医疗在数字化大潮的驱使下,特别是在疫情之下,互联网医疗也出现了井喷的状态。然而,行业风口的背后,痛点频现。

  一方面,互联网医疗平台方面,医疗资源大部分为外部合作医生,与线下医疗机构间虽有合作,也有依托关系,但关联度整体上不高;另一方面,线上平台对线下医疗资源的协同能力较弱,很多治疗服务还在线下。这些因素一定程度上限制了平台的医疗能力。

  对此,李胜利指出,互联网化的实体医院方面,医疗资源充足。高等级医院也有着高水平的诊疗能力,但主要是基于本院服务的线上化,几乎都是“单体”互联网医院,其优质医疗资源的动能释放还有较大空间。

  “互联网医疗作为线下医疗机构的补充,基于线下医院展开,但不是简单的把线下业务搬到线上,而是要打造覆盖用户全生命周期全场景的健康管理平台,形成‘医、药、保、健’全链路服务,这也是缓解医疗资源分配不均、优化患者医疗支出的有效途径。” 李胜利表示,具体怎么做,需要两条腿走路:以复星健康为例,一方面挖掘复星体系的医疗产业生态优势,另一方面是科技赋能,以科创为驱动。

  目前,互联网医疗的缺失还包括支付端。互联网医疗企业普遍已覆盖了医和药的环节,但支付环节的缺失一直是发展瓶颈。一方面,互联网医疗平台较少有医保支付。相比之下,公立互联网医院虽然获医保支持的力度更大,但控费是医保的整体趋势,支付空间有限。另一方面,互联网医疗平台的商业保险支付模式尚未成型,部分企业正开始尝试与保险公司合作推出支付产品。

  李胜利提到,针对医保报销范围外的大病难病,企业需要将单一的大病救助模式,升级为囊括“医+药+保”等领域的多元化健康保障矩阵,向患者提供专业健康增值服务,优化医疗支出成本,满足更多元化、更个性化的健康消费需求,同时,也成为了医保的强力补充。与此同时,基于云平台打造出具有标杆效应的数字化、一体化、智能化智慧医院,逐步打通生态内外医疗机构,统一管理医院、医生和用户,逐步实现线上线下数据和服务的无缝连接。

  “底层云平台的数据互通,为专科专病群体线上线下一体化的全病程管理提供了重要基础。”李胜利表示,要做到对患者全病程有效管理,院外日常数据的监测与健康干预是关键。在此方面,复星健康一边依托线下自有医院和专科医生、医生集团,联合国内其他三甲医院力量,另一边搭建线上健管师团队,以家庭健康档案为基础,打通院内诊疗数据及院外健康干预数据,最终实现线上线下一体化的健康生态系统。

  (作者:季媛媛 编辑:徐旭)


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净利润从70亿暴跌至8000万!这只医药股40亿扩产项目“折戟” Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 日前,英科医疗发布公告称,拟终止临湘市年产400亿只(4000万箱)高端医用手套项目和城陵矶新港区北片区(临湘工业园)热电联产项目。公司证券部相关人士表示,项目终止一方面与“双碳”政策有关,另一方面与行业产能有关。值得注意的是,英科医疗近两年业绩暴涨,而今年一季度则急转直下,营收22.88亿元,同比下滑66.03%;净利润8349万元,同比下滑97.77%。对于后疫情时代公司如何发展,则成为市场关注的焦点所在。

资料显示,2020年9月,英科医疗为满足战略发展规划需要,扩大公司产能并优化产能布局,拟在城陵矶新港区北片区(临湘工业园区)投资建设年产400亿只(4000万箱)高端医用手套项目,项目总投资40亿元;同时拟投资10亿元建设城陵矶新港区北片区(临湘工业园)热电联产项目。随后,公司分别设立全资子公司湖南英科和湖南英毅作为项目主体。

然而,该项目在一年多时间内并未有实际建设,进度不达预期。主要原因是《投资协议书》签署后,政府相关部门对公司所需的煤耗指标批复进度不及预期,无法满足公司继续扩产的生产需求;并且随国家的双碳政策执行,项目审批条件及其他相关政策发生变化,湖南英科、湖南英毅无法实质性推进项目。此外,目前新冠疫情逐渐得到控制,海外国家逐步放开,市场供需趋于平衡,公司为优化资源配置、降低投资风险、维护公司及股东利益拟终止该项目。

英科医疗表示,项目的终止不会影响公司的运营和服务,公司将继续通过国内各生产基地向全球客户稳定供货,通过成熟营销团队与分销渠道,为客户和市场提供优质的产品和服务。

而在宣布终止项目的第二天(6月14日),英科医疗披露回购报告书,公司拟使用自有资金以集中竞价交易的方式回购公司股份,用于实施员工持股计划及/或股权激励,回购总金额不低于2.5亿元(含本数)且不超过5亿元(含本数),回购价格不超过34.38元/股(含本数)。在此之前,英科医疗也披露一份限制性股票激励计划,拟向包括公司董事、总经理等在内的4位董事、高级管理人员,以及不超过799名核心骨干人员合计授予不超过497.6万股限制性股票。随后深交所向公司下发关注函,对股权激励计划的考核指标合理性等问题进行问询。

值得注意的是,英科医疗近两年业绩暴涨,2020年、2021年营收均超过100亿元,净利润均超过70亿元,而今年一季度则急转直下,营收22.88亿元,同比下滑66.03%;净利润8349万元,同比下滑97.77%。英科医疗年报指出,2021年一季度手套需求和价格达到峰值水平,全球多家手套企业出现一定的产能扩张。随着各国疫情逐步得到控制,手套需求逐渐常态化,同时需要一定时间消化不同渠道内累积的库存。因产能扩张和需求逐渐回归稳定,市场面临阶段性供大于需的局面,价格也持续回落,部分渠道的销售价格已接近疫情前水平。此外,目前原材料、能源成本较高的同时,美国关税的重新加征,行业机遇与挑战并存,公司会持续、快速顺应市场变化进行经营策略调整。

此前,一度大热的防护手套市场需求降温,后疫情时代,企业如何发展则成为市场关注的焦点所在。

“目前一次性手套行业正经历行业激烈竞争和洗牌期,相对供过于求。”英科医疗在不久前的2021年度业绩网上说明会上表示,公司将继续加强新品开发、提升现有产品及应用方面创新,以满足客户需求。一是公司将采取以市场为导向,针对不同客户需求扩大产品品类;二是将积极开发其他个人防护装备,如隔离服及口罩、电动助行器等康复护理设备以及理疗产品,为客户提供一站式购物便利;三是将进一步探索现有产品升级及新应用的机会,增加客户粘性;四是借助自身资金及全球的销售网络,在未来会考虑选择合适时机投资或收购,切入具有产业协同效应的领域。

资料来源:公司公告、东方财富网


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两次违规减持!圣湘生物董事朱锦伟被上交所通报批评 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月13日,圣湘生物发布公告称,公司时任董事朱锦伟因违规减持,受到上海证券交易所通报批评处分。

据悉,朱锦伟此前曾任九芝堂股份有限公司董事总经理、副董事长,合肥永生制药有限公司董事等职,于2015年担任圣湘生物董事至今。2022年圣湘生物一季报显示,朱锦伟是公司第二大股东,其持股比例为7.06%。

朱锦伟于2021年11月26日通过大宗交易减持公司股票4,600,000股,占公司总股本的1.15%,减持单价为45.97元/股,合计减持总金额21,146.20万元。本次减持价格低于公司股票发行价格50.48元/股,违反其前期关于减持价格不低于首次公开发行股票发行价的承诺。

2021年11月29-30日,朱锦伟再次合计减持公司股票1,200,000股,占公司总股本的0.3%。朱锦伟在按照其承诺足额缴纳减持收益之前,继续进行减持,再次违反其前期承诺。

据悉,朱锦伟已于2022年1月5日将其减持相应股份对应的差值金额1,557.10万元补偿给公司。

同时,朱锦伟还承诺,自短线交易限制期届满后,即2022年5月27日起至2022年12月30日前,通过上交所系统允许的方式,以自有资金将前述通过大宗交易减持的公司股份合计5,800,000股进行回购,将持股情况还原至减持前状态,并将因回购前述股权产生的收益全部上缴公司。


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勃林格殷格翰与CarthroniX携手合作 在犬肿瘤领域寻求小分子疗法 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 动物保健全球领导者勃林格殷格翰和专注开发用于退行性疾病和衰老相关疾病的小分子疗法的生物制药公司CarthroniX宣布,双方已达成研究合作,将携手在犬类肿瘤学中寻求小分子疗法。

犬类的癌症治疗与其他领域相比,兽医的治疗选择非常有限。鉴于这一未被满足的医疗需求,勃林格殷格翰致力于动物保健领域的肿瘤学研究。根据协议,勃林格殷格翰将测试CarthroniX提供的一组经筛选的小分子,旨在确定它们对犬类癌症的影响。

"癌症是导致犬类死亡的主要疾病相关原因。目前治疗犬类癌症的疗法通常不具有特异性,有时会产生明显的副作用。因此,我们正在寻找新的潜在治疗方案,以帮助兽医更好地照料动物,"勃林格殷格翰动保业务肿瘤研究负责人Marlene Hauck博士说道,"CarthroniX在开发小分子方面的成就令人印象深刻,有望成为治疗癌症的有效方法。"

CarthroniX首席执行官Hassan Serhan博士说道:"我们很高兴能将我们独特的分子与勃林格殷格翰动保部门的专业知识和影响力相结合。我们看到了定义治疗犬癌新模式的潜力,从而对动物健康产生重大影响。"

关于CarthroniX

Carthronix公司是一家开发创新小分子药物的生物制药公司,致力于控制慢性炎症,并利用免疫系统的再生能力的研发。

 

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国家卫健委印发《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南(试行)》 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月16日,国家卫健委办公厅印发《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南(试行)》。



原文如下:

各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委:

2022年3月以来,全球多个国家和地区报告了不明原因儿童严重急性肝炎(acute severe hepatitis of unknown aetiology in children,ASHep-UA),且重症病例占比较高,引起广泛关注。目前该病病因不明,我国暂无相关病例报告。为提前做好医疗救治准备,我委组织制定了《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南(试行)》。现印发给你们,请参照执行。

国家卫生健康委办公厅

2022年6月14日

(信息公开形式:主动公开)

不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南

(试行)

2022年3月31日,英国苏格兰地区首次报道不明原因儿童严重急性肝炎(acute severe hepatitis of unknown aetiology in children,ASHep-UA),此后全球多个国家或地区出现此类病例,且重症病例占比较高,引起广泛关注。2022年4月12日以来,欧洲疾病预防控制中心和世界卫生组织(WHO)官方网站多次公布此病相关信息。2022年4月23日,WHO发布了诊断建议,但因病因不明,对治疗方案尚无推荐意见。我国尚无相关病例报告。为切实强化该病的早期识别和规范诊疗,全力提升救治效果,我委根据相关报道和文献,结合肝炎诊疗实践,形成《不明原因儿童严重急性肝炎诊疗指南(试行)》。

一、流行概况

2022年3月31日,英国苏格兰地区报道5名儿童在3周内发生不明原因严重肝炎,患儿年龄为3~5岁。2022年4月5日,英国向WHO报告10岁以下健康儿童中不明原因急性肝炎病例有所增加,患儿多有呕吐、黄疸,伴转氨酶升高等表现。截至2022年5月20日,欧洲监测系统数据显示,该病可见于各年龄段儿童,5岁以下多见;住院患儿中14.1%需住重症监护病房。2022年5月27日,WHO公布,33个国家报告650例疑似病例,至少38例需肝移植,死亡9例。

现有证据未发现各病例之间存在明显的流行病学关联,尚不支持其为传染性疾病。

二、病因和发病机制

不明原因儿童严重急性肝炎的病因和发病机制尚在研究中。目前WHO认为,尽管将腺病毒感染作为病因的假说有一定合理性,但腺病毒通常引起低龄儿童轻度、自限性的消化道或呼吸道感染,不能完全解释该病一些较严重的临床表现,故该病与腺病毒的关联需进一步明确。大部分患儿未接种过新冠病毒疫苗,不支持该病与新冠病毒疫苗副作用有关的假说。其他致病因素尚在探索中,例如新冠肺炎流行期间,腺病毒流行水平较低致儿童易感性增加;出现新型腺病毒;腺病毒合并新冠病毒感染;新冠病毒感染并发症导致超级抗原介导的免疫细胞活化,从而引起儿童多系统炎症综合征等。对其他病原体的探索也在进行中,非感染性因素也需进一步排除。

三、临床表现

急性起病,多表现为乏力和纳差、恶心、呕吐、腹泻、腹痛等消化道症状,随之出现尿色黄赤,皮肤、巩膜黄染,部分患儿可有大便颜色变白、肝脏肿大、发热和呼吸道症状,个别可有脾脏肿大。少数病例可在短时间内进展为急性肝衰竭,出现黄疸进行性加重、肝性脑病等表现。

四、病例定义

(一)疑似病例:自2021年10月1日起,患有急性肝炎(非甲、乙、丙、丁、戊型肝炎)且血清转氨酶>500IU/L(ALT或AST),年龄在16岁及以下。

(二)流行病学关联病例:自2021年10月1日起,与疑似病例密切接触的任何年龄的急性肝炎(非甲、乙、丙、丁、戊型肝炎)患者。

(三)目前暂无确诊病例诊断标准。

疑似病例和流行病学关联病例须注意排除药物、常见非肝炎病毒感染(如EB病毒、巨细胞病毒等)、自身免疫性疾病、遗传代谢病等所致肝炎。

五、急性肝衰竭的诊断

疑似病例或流行病学关联病例同时符合以下3条标准:

1.急性发作的肝脏疾病,没有慢性肝病的证据;

2.有严重肝损伤的生化证据;

3.维生素K不能纠正的凝血异常,且满足以下2条之一:(1)凝血酶原时间(PT)≥15s或国际标准比值(INR)≥1.5,伴肝性脑病;(2)PT≥20s或INR≥2,伴或不伴肝性脑病。

六、实验室检查

根据病情需要进行以下实验室检查,以辅助明确病因和判断病情等。

(一)常规检查。血常规和网织红细胞、C反应蛋白、降钙素原及尿、便常规等指标。

(二)血生化检查。

1.肝功能:丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶(AST)、总胆红素和直接胆红素、白蛋白、碱性磷酸酶、γ-谷氨酰转移酶、胆汁酸等。

2.其他:血电解质、血糖、乳酸、血氨、肾功能、心肌酶谱等。

(三)凝血功能检查。PT、凝血酶原活动度、INR和活化部分凝血活酶时间等。

(四)病原学检查。

在除外甲、乙、丙、丁和戊型肝炎病毒感染的情况下,应尽可能留取多种样本以便进行病因学调查,包括血液(全血和血浆)、呼吸道(鼻咽或口咽拭子、鼻咽吸取物等)、粪便和尿样本等。若临床需要穿刺检查,可保存组织样本。建议优先进行下列病原学检查。无条件检测时,应积极收集标本并妥善保存备检。

1.核酸检测:合适标本为血液、呼吸道或组织样本,有条件者尽量完成新冠病毒、巨细胞病毒、EB病毒、人疱疹病毒6型、人肠道病毒(肠道病毒通用型)、单纯疱疹病毒、腺病毒(注意试剂可检测的腺病毒型别,应尽量包括腺病毒40/41型)、细小病毒B19型等病毒核酸检测;有吐泻等胃肠道症状者,可用大便标本进行人腺病毒、轮状病毒及诺如病毒等核酸检测。

2.抗原检测:有吐泻等胃肠道症状者,可在大便标本中进行腺病毒、轮状病毒、诺如病毒等抗原检测。

3.血清特异性抗体检测:有条件者尽量完成新冠病毒、EB病毒、巨细胞病毒、细小病毒B19型和单纯疱疹病毒等病毒特异性IgM和IgG检测。

4.上述病原学检查阴性,临床高度疑似的感染者,可对血、肝穿刺组织等样本进行宏基因组二代测序。

(五)其他检查。根据临床诊治需要可进行毒物筛查、药物检测、免疫功能检查、自身免疫性抗体检查及遗传代谢病筛查等。

(六)肝穿刺活检。根据病情诊治需要确定是否进行肝穿刺活检,活检组织可进行病理和病原学等检查。

七、影像学表现

(一)腹部超声。建议首选。超声检查可用于评估肝脏大小、轮廓、硬度、肝实质回声、胆囊胆道及腹水等情况,还可作为肝移植前的评估手段。

(二)腹部核磁共振成像。可根据患儿情况酌情选择。

八、治疗措施

应采取对症和支持治疗为主的综合救治措施,要密切观察病情变化,评估精神状态,监测实验室指标,预防并发症。肝衰竭患者应及时转诊至有救治能力的医院。

(一)肝炎期治疗。

1.一般治疗及护理:

(1)休息:减少体力消耗,避免剧烈运动;出现黄疸、呕吐、乏力、纳差时,应适当卧床休息。

(2)营养支持:保证热量摄入,对能进食的患儿给予高碳水化合物、低脂、优质蛋白饮食,并补充多种维生素。进食不足者需静脉补充。

(3)监测病情变化,积极纠正低白蛋白血症、低血糖、水电解质及酸碱平衡紊乱,警惕肝衰竭等并发症。

2.对症治疗:酌情选用护肝药物,有胆汁淤积者可使用熊去氧胆酸等;注意保持大便通畅,便秘者可使用乳果糖,以减少毒物吸收。

(二)肝衰竭治疗。

可转入重症监护病房,在严密监护下给予生命支持治疗。多学科团队的密切协作有助于提高患者存活率。

1.液体治疗:应限制静脉输液总量,避免使用含乳酸的液体,根据血糖水平调整葡萄糖输注速率,维持电解质平衡,注意纠正低白蛋白血症。如出现循环不稳定,应予液体复苏。

2.肝性脑病和颅内高压:保持环境安静;减少不必要的刺激;谨慎使用镇静药物;及时发现并治疗可能使病情加重的因素,包括感染、休克、消化道出血、急性肾损伤和水电解质紊乱等;有脑水肿、颅内高压者,可予甘露醇、高渗盐水和利尿剂等。

3.高氨血症:血氨明显升高或伴有肝性脑病时,应将蛋白摄入量降至1g/kg/d;给予乳果糖等口服或高位灌肠促进排便,减少肠道内氨的吸收;静脉输注精氨酸、门冬氨酸-鸟氨酸等促进氨的排泄;酌情使用支链氨基酸。若仍无效或血氨严重增高,应考虑血液净化治疗。

4.凝血功能障碍:静脉补充维生素K1;有活动性出血或侵入性操作时补充新鲜冰冻血浆和/或血小板,纤维蛋白原降低(<1g/L)可予冷沉淀物等;若无活动性出血或侵入性操作,不建议常规给予血液制品纠正凝血异常,以避免液体超载等输血相关不良反应。

5.呼吸衰竭:出现缺氧时予鼻导管吸氧,仍不缓解或加重者,酌情予无创或有创通气。

6.心血管功能障碍:维持有效循环血容量;出现血压降低、心功能障碍者可予升压和强心药物维持适当血压,改善心肌收缩力。

7.急性肾损伤:减少或停用利尿剂,避免使用肾毒性药物,维持有效血容量。伴低血压者可选用特利加压素或去甲肾上腺素联合白蛋白输注。药物治疗后仍有严重少尿或无尿、液量超载、血清肌酐进行性升高、严重电解质及酸碱平衡紊乱者可予肾替代治疗。

8.控制继发感染:疑有继发感染时应在留取相关病原学标本后开始抗菌药物治疗,病原明确后根据培养和药敏结果及时调整,感染控制后尽早停用。

9.体外肝脏支持治疗:主要用于常规治疗不能缓解的严重凝血异常、肝性脑病等,或作为肝移植前的过渡治疗。可酌情选用血浆置换、血液灌流及血浆吸附等。

10.肝移植:对内科治疗无效的严重肝衰竭患者,应尽早组织多学科团队评估,决定是否行肝移植。

九、防控措施

(一)加强手卫生,注意佩戴口罩和饮食卫生等。

(二)在临床工作中,医务人员需采取标准预防措施,一旦发现疑似病例,应按照要求及时上报。


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歌礼ASC22用于慢乙肝功能性治愈IIb期临床进展公布 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月16日,歌礼制药宣布将于2022年6月25日在伦敦举行的欧洲肝脏研究协会(EASL)2022年国际肝脏大会(the International Liver Congress™ 2022,ILC 2022)上口头报告皮下注射PD-L1抗体ASC22(恩沃利单抗)治疗慢性乙型肝炎(慢乙肝)患者IIb期临床试验最新结果。

今年ILC共接受了全球各地1,993份研究摘要,其中共有9份中国研究入选口头报告。歌礼ASC22慢乙肝功能性治愈研究进展是此次ILC 2022唯一入选口头报告环节的由中国生物技术公司发起的乙型肝炎研究。


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信迪利单抗两大一线适应症即将获批 能否赶上医保谈判末班车? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6 月 13 日,据 Insight 数据库 监控,信达生物 PD-1 信迪利单抗一线治疗胃或胃食管交界处腺癌的适应症已经离开了新报任务队列。上周,该药一线治疗食管鳞癌的适应症上市申请也同样已经完成了审评,获批在即。预计在 6 月份,信迪利单抗有望斩获第 6、第 7 项适应症,成功赶上医保谈判截至 6 月 30 日的末班车。

信迪利单抗新适应症审评状态

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

不仅信迪利单抗,在 6 月份,或许还可能有新药有机会加入今年度的医保谈判队列。

混战将启:5 款国产新玩家入局,

四大 PD-1 单抗 12 项适应症待谈

国产 PD-1 单抗一贯是医保谈判的重要看点之一。去年 6 月 30 日之后,四大国产 PD-1 又有 8 项新适应症获批、2 项新适应症有望在 6 月获批。再加上去年卡瑞利珠单抗未能谈进医保的鼻咽癌一线及三线适应症,今年仅这 4 款产品就有 12 项适应症待谈,仅仅看这一数字,硝烟味就已经很浓了。

四大国产 PD-1 单抗 2022 年医保谈判情况

数据来源:Insight 数据库整理

今年,卡瑞利珠单抗是目录内唯一即将到期的 PD-1 单抗。去年鼻咽癌的谈判失败可能因为恒瑞对小适应症采取的策略不同,但今年待谈的一线食管癌、一线鳞状 NSCLC 都是国内发病率、死亡率双双排在前列的大癌种,预计今年是逃不过医保局的大刀了。

参考信达去年医保即将到期时的情况,当时信达给出了约 62% 的降幅续约成功,并将一线鳞状和非鳞状 NSCLC 和一线肝细胞癌纳入到医保支付范围之内。恒瑞本次降幅应该不至于如此之大,但压力也不小。

和恒瑞同样,替雷利珠单抗也有 4 项新适应症待谈,详见前述图表。其中 MSI-H/dMMR 实体瘤适应症较为特殊,当前仅替雷利珠单抗、斯鲁利单抗和恩沃利单抗(PD-L1)获批了这一适应症。

从适应症角度来看,今年食管癌(1L)、鼻咽癌(1L)是竞争最激烈的,各有 3 款 PD-1 单抗要对这项适应症开展谈判,不过对于患者而言无疑是一个福音,此前这两项适应症都不在医保支付范围之内。另外值得一提的是,信达生物的信迪利单抗如果能在本月获批一线胃癌适应症并成功进入医保,则将成为下一年医保目录内唯一可用于一线胃癌的 PD-1 单抗。

国内 PD-(L)1 单抗胃癌领域在研进度

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

随着去年下半年第二梯队的国产 PD-(L)1 单抗的陆续获批,3 款国产 PD-1、2 款国产 PD-L1 也即将加入战局。由于去年刚巧错过医保谈判机会,正大天晴当时喊出了超低价,直接对标其他国产 PD-1 医保支付后价格,今年为了进入医保又将给出多大降幅?复宏汉霖的 H 药斯鲁利单抗则走了一条差异化道路,无论是已经获批的 MSI-H/dMMR 实体瘤,还是申报中的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC),都瞄准了同类产品较少布局、临床需求仍然较高的领域。

2021 年度未进入医保的 PD-1 上市产品(Insight)

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

相较于 PD-1 单抗「前辈」们,国产 PD-L1 单抗的临床开发则各具特色。康宁杰瑞/思路迪的恩沃利单抗是全球唯一一款皮下注射 PD-(L)1,依从性独具优势;而基石药业的舒格利单抗则对 NSCLC 做了相当精细的布局,IV 期 NSCLC 一线治疗、III 期 NSCLC 巩固治疗两项适应症都已经获批。

2021 年度未进入医保的 PD-L1 上市产品(Insight)

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

把范围扩大到免疫检查点抑制剂,进口 PD-1 单抗 K 药、O 药,PD-L1 单抗度伐利尤单抗、阿替利珠单抗,CTLA-4 单抗 Y 药伊匹木单抗同样值得关注,这些品种去年都没有谈判成功。其中获批距今最近的是伊匹木单抗,据 Insight 数据库 显示,该药去年 6 月 8 日获批上市,联合 O 药治疗胸膜间皮瘤。

伊匹木单抗国内适应症甘特图(仅统计启动临床部分)

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

恒瑞、百济各有 2 款新药参与谈判,

国产创新药看点颇多

据 Insight 数据库不完全统计,去年通过形式审查但未进入医保目录的新通用名药品约有 99 个,去年 6 月之后获批的新通用名药品约有 62 个。这些今年可能参与谈判的品种中看点颇多:恒瑞和百济各有 2 款创新药待谈,复星凯特和药明巨诺的 CAR-T 疗法今年不知是否能够进入,还有翰森制药首款生物药、石药集团 PI3K 抑制剂、信达生物的佩米替尼、真实生物的阿兹夫定……

国内企业 2022 年度潜在谈判品种(仅选取部分)

数据来源:Insight 数据库整理

恒瑞医药 SGLT2 抑制剂恒格列净和 CDK4/6 抑制剂达尔西利在去年 12 月 31 日双双获批,都是同靶点首款国产创新药。据 Insight 数据库 显示,这两个靶点竞争都相当激烈,主要由进口药及相应仿制药占据。

SGLT2 抑制剂而言,同类药物中恩格列净和卡格列净都早早被纳入集采,再扩大到整个降糖药领域,前五批集采已经蚕食了 23% 的市场份额,第六批胰岛素集采又覆盖了 50% 的市场份额,市场空间被急剧压缩。CDK4/6 抑制剂而言,礼来的阿贝西利去年已经进入医保目录,辉瑞的哌柏西利去年「三谈」失败,来自齐鲁等后来者的仿制药已经陆续获批。

百济神州的 2 款新药达妥昔单抗 β、司妥昔单抗均引进自 EUSA Pharma,属于罕见病治疗药物。2020 年 1 月 13 日,EUSA Pharma 与百济神州达成了独家开发和商业化协议,在该项合作中,EUSA Pharma 将获得一笔预付款以及在达到药政及商业化里程碑时,并有资格获得总计至多 1.6 亿美元的付款,以及产品销售的分级特许使用费。

相关医药交易

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

去年,复星凯特的 CAR-T 疗法阿基仑赛注射液、药明巨诺的 CAR-T 疗法瑞基奥仑赛注射液先后获批上市,开启了中国细胞疗法「元年」。随后阿基仑赛出现在《通过形式审查药品名单》当中,引起热议。遗憾的是,以细胞疗法当前难以降低的医疗成本,医保基金恐难负担,该疗法也没有现身最终谈判现场。

不过 2021 年度渤健的 SMA 治疗药物诺西那生钠注射液从进口之初 70 万元一针的价格最终降到约 3 万一针进入医保乙类目录,这也为罕见病药物及其他高价药物带来了进入医保的一丝曙光。

去年 6 月之后新增重要适应症的目录内药物预计也将迎来新一轮谈判。

目录内新获批适应症的药品

数据来源:Insight 数据库整理

翰森制药的三代 EGFR-TKI 阿美替尼一线治疗 EGFR 突变 NSCLC 的适应症今年将面临医保大考,此前目录内仅有阿斯利康的奥希替尼同适应症被纳入,而另一款目录内国产三代 EGFR-TKI 伏美替尼去年 12 月也申报了该项适应症,不过暂未获批。

阿美替尼适应症开发甘特图(仅统计 II 期及以上)

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

贝达药业 ALK 抑制剂恩沙替尼一线治疗 ALK 阳性 NSCLC 的适应症同样将参加今年的医保谈判,一线适应症若纳入医保,有望使恩沙替尼加速放量,成为贝达药业在埃克替尼之后的支柱产品。恩沙替尼还布局了辅助疗法适应症,相应 III 期临床在今年 4 月刚刚启动。

恩沙替尼国内适应症甘特图(仅统计 II 期及以上)

来自:Insight 数据库 (http://db.dxy.cn/v5/home/)

荣昌生物的 HER2 ADC 药物维迪西妥单抗(爱地希®)今年 1 月 5 日刚刚获批了尿路上皮癌适应症,去年,其首项适应症(即胃癌)已经通过谈判进入医保乙类目录,今年有望拓展医保支付范围。

不过值得一提的是,对于 HER2 ADC 而言,罗氏的恩美曲妥珠单抗(赫赛莱®)今年两度降价为医保蓄势,累计降幅已经达到 56% 之多,体现了冲刺医保的决心。第一三共/阿斯利康的 Enhertu(DS-8201)作为 HER2 ADC 中具有颠覆性优势的新药,今年 4 月已经申报上市并进入优先审评名单中,虽然预计明年才能获批,但已经为同领域竞争对手们带来了相当大的压力。


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信达生物宣布其自主研发的托莱西单抗注射液(PCSK-9抑制剂)的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 信达生物制药集团(香港联交所股票代码:01801),一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司,今日宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)正式受理由信达生物自主研发的托莱西单抗注射液(PCSK-9单克隆抗体,研发代号:IBI306)治疗原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症)和混合型血脂异常的新药上市许可申请(NDA)。

PCSK-9单克隆抗体作为近年来能强效降低LDL-C水平且安全性良好的新型治疗方案,逐渐得到临床医生的认可,但中国市场目前仅有进口产品,其经济性和便利性存在一定局限。托莱西单抗注射液获得了"重大新药创制"国家科技重大专项支持,是国内首个递交新药上市申请获受理的,并有望成为国内首款获批的自主研发的重组全人源抗PCSK-9单克隆抗体。

此次NDA递交是基于托莱西单抗注射液三项3期注册临床试验(CREDIT-1、CREDIT-2和CREDIT-4)的研究结果:与安慰剂相比,托莱西单抗注射液可降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平约57%~65%,且可维持长期治疗疗效;此外,托莱西单抗注射液还可明显降低总胆固醇(TC)、非高密度脂蛋白胆固醇(Non-HDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)、及脂蛋白a(Lp(a))水平。托莱西单抗注射液的降脂达标率高,可长间隔给药(每6周一次),整体安全性良好,有望成为原发性高胆固醇血症(包括杂合型家族性高胆固醇血症和非家族性高胆固醇血症)和混合型血脂患者的强效治疗手段。

北京大学第一医院的霍勇教授表示:"我国成人血脂异常患病率逐年上升,已成为威胁我国居民健康的重要危险因素。TC、LDL-C升高是冠心病或缺血性脑卒中的独立危险因素之一。有效控制血脂异常,对我国动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的防控具有重要意义。托莱西单抗注射液在原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者中的系列临床研究结果非常令人鼓舞。值得指出的是托莱西单抗注射液在CREDIT-1研究中实现了长间隔给药,且研究数据显示除了能够长期显著降低中国高胆固醇血症人群的LDL-C水平之外,托莱西单抗对LP(a)的降低相对于其他同类产品也有更加显著的优势,这为临床治疗实现更好的依从性以及额外心血管风险获益都带来了可能。我们期待托莱西单抗注射液早日上市,为中国广大的高胆固醇血症患者带来更好的治疗选择。"

首都医科大学附属北京安贞医院的周玉杰教授表示:"我国家族性高胆固醇血症虽然患病率相对较低,但考虑到我国人口基数巨大,患者人数仍位居全球前列。杂合子患者发病年龄早,血清总胆固醇(TC)及低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平升高显著,病情进展迅速,危害特别巨大,患者在青中年就可出现严重ASCVD,甚至死亡。我们研究团队已经在中国首个杂合子型家族性高胆固醇血症人群中开展的随机对照双盲临床研究(CREDIT-2)中观察到了托莱西单抗良好的疗效与安全性。今天,我们更加欣喜地看到,作为拥有中国独立自主知识产权的创新型抗PCSK-9单克隆抗体托莱西单抗注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理,作为临床医生,我非常期待托莱西单抗注射液可以早日上市惠及中国杂合子型家族性高胆固醇血症患者。"

信达生物制药集团临床开发副总裁钱镭博士表示:"目前我国高血脂、高血压、肥胖等引起的心血管疾病问题凸显,已严重影响到国民健康。支持本次NDA申报的CREDIT-1、CREDIT-2和CREDIT-4临床研究的结果证实了托莱西单抗注射液在中国高胆固醇血症患者人群中能够有效降低LDL-C水平,以及显著改善其他血脂指标,特别是Lp(a)较同类药物实现了更多的降幅,且首次实现了长间隔给药(每6周一次),为中国原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症)和混合型血脂异常患者提供了更多的治疗选择。我们期待这一产品能在中国尽快获批上市,使得高质量生物药尽早地惠及中国广大的高胆固醇血症患者。"

关于高胆固醇血症

近年来中国人群的血脂水平逐步升高,血脂异常患病率明显增加。中国成人血脂异常总体患病率高达40.4%。人群血清胆固醇水平的升高将导致2010~2030年期间我国心血管病事件约增加920万。以LDL-C或TC升高为特点的血脂异常是动脉粥样硬化性心血管疾病重要的独立危险因素。

当前,在中国,高血脂的治疗情况不容乐观。根据2020年中国心血管健康与疾病报告,现阶段我国成年人血脂异常诊断率、治疗率和控制率总体仍处于较低水平。血脂异常患者LDL-C治疗达标率更是差强人意。目前的降脂治疗不能满足高血脂领域的临床需求。抗PCSK-9单克隆抗体作用机制不同于现有的降脂药物,能有效降低LDL-C水平,有望为中国高胆固醇血症患者提供更优的治疗选择。

关于托莱西单抗注射液(PCSK-9单抗)

托莱西单抗注射液是信达生物制药自主研发的创新生物药,IgG2全人源单克隆抗体,能特异性结合PCSK-9分子,通过减少PCSK-9介导的低密度脂蛋白受体(LDLR)内吞来增加LDLR水平,继而增加LDL-C清除,降低LDL-C水平。

截至目前,托莱西单抗注射液的三项注册临床研究均达到主要研究终点。I/II期研究成果刊登于国际知名的心脏病学杂志JACC子刊JACC Asia;首个完成的III期研究CREDIT-2的结果也被2022年美国心脏病学会年会(ACC 2022)接收。


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儿童脑瘤创新疗法tovorafenib二期临床成功 总缓解率达64% Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 日前,Day One Biopharmaceuticals公司宣布,其大脑渗透性,口服特异性泛RAF激酶抑制剂tovorafenib,在治疗儿科低级别胶质瘤(pLGG)患者的关键性2期临床试验中获得积极结果。在头22名可以评估的患者中,tovorafenib达到64%的总缓解率(ORR)。这项试验的顶线结果预计在明年第一季度获得,如果结果积极,该公司计划在明年上半年递交监管申请。

儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤,约占所有中枢神经系统肿瘤的30~50%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。目前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性,而且在大脑肿瘤中活性有限,并且不能用于携带BRAF融合的患者。

Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂,它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长,并且具有大脑渗透性。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格,用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。

▲Tovorafenib简介(图片来源:Day One Biopharmaceuticals公司官网)

试验数据显示,在前22名可评估疗效的患者中,tovorafenib达到64%的ORR,包括14名部分缓解患者。同时6名患者疾病稳定,疾病控制率为91%。所有疾病稳定的患者也出现肿瘤缩小,缩小幅度为19%到34%。携带BRAF融合或BRAF V600E突变的经治患者中均观察到缓解。

▲Tovorafenib的疗效数据(图片来源:Day One Biopharmaceuticals公司官网)

安全性方面,基于25名患者的数据显示tovorafenib的耐受性良好。主要不良事件为1或2级。3级以上治疗相关不良事件在36%的患者中出现。

“这些初步研究显示了tovorafenib单药疗法治疗复发/进展型pLGG的潜力。”Day One联合创始人兼首席医学官Samuel Blackman博士表示,“我们的注册性研究已经完成全部患者注册,随访正在进行中。我们期待在2023年第一季度获得全部参与者的顶线结果。基于这些积极的初步数据,我们计划启动关键性3期临床试验,评估tovorafenib一线治疗pLGG的疗效。”


参考资料:

[1] Day One Announces Positive Initial Data from Pivotal FIREFLY-1 Trial of Tovorafenib (DAY101) in Relapsed Pediatric Low-Grade Glioma. Retrieved June 13, 2022, from https://ir.dayonebio.com/news-releases/news-release-details/day-one-announces-positive-initial-data-pivotal-firefly-1-trial


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诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗加强针在澳大利亚获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 近日,诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗Nuvaxovid已获得澳大利亚药品管理局(TGA)临时批准,作为用于18岁及以上成年人的加强针疫苗。据悉,在今年1月份,该疫苗首次在澳大利亚获得批准。

该机构称,临时批准是基于该公司在澳大利亚进行的第二阶段试验数据,试验表明,该疫苗加强针产生了与第三阶段试验相同或更好的免疫反应。

今年5月,诺瓦瓦克斯医药还向澳大利亚申请将新冠疫苗用于12至17岁青少年的临时批准。美国食品药物管理局(FDA)的一个咨询小组最近也建议批准使用该疫苗。



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加拿大监管机构批准Albrioza上市 渐冻症迎来创新方法 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 今日,Amylyx Pharmaceuticals公司宣布,加拿大监管机构已经批准Albrioza(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)有条件上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。这是这款创新疗法在全球范围内首次获得监管机构的批准。

提到ALS,读者们可能听说过“冰桶挑战”,这一曾经风靡社交媒体的募捐活动,引发了人们对ALS(又名渐冻人症)的关注。著名物理学家霍金教授曾经在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。Amylyx的报告指出,接近一半的ALS患者在确诊后2年内就会去世。

虽然ALS早在150多年前就被发现,但是它的发病原因仍然没有得到完全澄清,基因突变与约10%的患者相关,环境因素也被认为起到了重要作用。已有研究显示,多条信号通路最终导致内质网和线粒体功能失常。线粒体是细胞的“能量中心“,而内质网则是生产多种蛋白的“厂房”,这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误,能量代谢异常等问题,引起神经细胞的死亡。

▲多条通路导致内质网和线粒体功能失常,造成神经元死亡(图片来源:Amylyx公司官网)

Amylyx公司的Albrioza(曾用名AMX0035)源于两名大学生约书亚·科恩(Joshua Cohen)和贾斯汀·克莱(Justin Klee)先生在大学宿舍中的思考。他们的想法是,通过改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,延缓神经细胞的死亡。Albrioza包含两种成分——苯丁酸钠(sodium phenylbutrate,PB)和牛磺酸二醇(taurursodiol,TURSO)。苯丁酸钠是一种小分子蛋白伴侣,可降低未折叠蛋白反应(UPC),防止UPC导致的细胞死亡。牛磺酸二醇是一款Bax蛋白抑制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态。Amylyx公司最初成立时,两名联合创始人只有21和22岁。

▲Albrioza(AMX0035)的作用机制(图片来源:Amylyx公司官网)

Albrioza的批准是基于名为CENTAUR的2期临床试验,包含137名ALS患者。试验结果显示,使用名为ALSFRS-R的量表对患者症状进行评估,接受Albrioza治疗的患者平均评分改善2.32点。这项研究结果已经发表在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》上。

▲Albrioza显著改善ALSFRS-R评分(图片来源:Amylyx公司官网)

在Muscle & Nerve上发表的结果显示,接受Albrioza治疗的患者的中位生存期也得到延长。

▲Albrioza延长ALS患者生存期(图片来源:Amylyx公司官网)

加拿大监管机构上市批准的条件之一是Amylyx公司需要进行验证性临床试验,进一步验证Albrioza在ALS患者中的疗效。目前,该公司已经开展名为PHOENIX的全球性3期临床试验,预计招募约600名ALS患者。试验的主要终点为患者生存期和功能评估。Amylyx预计这项临床试验将在2024年获得顶线结果。

“我已经参与护理ALS患者30多年。我们已经在科学研究方面做出重要突破,并在药物开发方面取得长足进步。Albrioza的批准是这些进展的见证。” 蒙特利尔神经病学研究所(Montreal Neurological Institute)ALS全球卓越中心主任Angela Genge博士说,“能够延缓疾病进展的新治疗选择对ALS患者来说非常关键。这给他们更多时间让我们探索治愈性疗法。”

每年6月21日是世界渐冻人日。值此之际,药明康德将举办“让科学引领”罕见病系列公益论坛之肌萎缩性侧索硬化(ALS)和神经肌肉疾病(NMD)专场,约20位全球重磅嘉宾将从未竟医疗需求、新药研发现状与前沿模式、攻克顽疾的未来蓝图等多个视角共同探寻创新之路,为变革ALS和NMD的疾病管理汇聚合作力量。

参考资料:

[1] Amylyx Pharmaceuticals Announces Health Canada Approval of ALBRIOZA™ for the Treatment of ALS. Retrieved June 13, 2022, from https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-health-canada-approval-of-albriozatm-for-the-treatment-of-als

[2] Amylyx Pharmaceuticals. Retrieved June 13, 2022, from https://investors.amylyx.com/static-files/8d7188f5-9c9e-4123-8204-e54fab324948(药明康德)


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诺华发布Kymriah疗法治疗R/R B-ALL临床试验5年追踪结果 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 诺华(Novartis)近日宣布其Kymriah(tisagenlecleucel)疗法在ELIANA关键临床试验的5年长期追踪结果。ELIANA试验旨在检测Kymriah用于治疗患有复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)的孩童和年轻成人上的疗效。Kymriah是首个获得批准的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。此试验结果发表在2022年欧洲血液学协会(EHA)大会上。

ALL最显著的特征就是染色体的异常以及在淋巴前体细胞(lymphoid precursor cells)内在分化与复制机制上的改变。在所有ALL病患当中,有75%来自B细胞谱系。其中在患有急性淋巴细胞白血病的孩童当中,在经过一线疗法治疗后,有超过98%会达到完全缓解(CR),但其中有15%-20%的患者最终会有复发的情形。这些复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病是一种极具侵略性的癌症,病患通常不具良好的预后结果。

诺华于2017年率先推出一种名为Kymriah的CAR-T疗法。此疗法使用在体外进行基因编辑的自体T细胞,使其带有抗CD19蛋白的嵌合抗原受体。

在ELIANA试验当中以Kymriah疗法治疗的79位病患,其5年总生存率(OS)为55%(95% CI:43-66),而5年无事件生存率(EFS)则为42%(95% CI:29-54)。试验长期追踪结果显示有82%(95% CI:72-90)的病患出现缓解。包含完全缓解(CR)或带有注射后3个月内出现不完全血液学恢复的完全缓解。病患的无复发生存率(RFS)则是49%(95% CI:34-62),而中位RFS尚未达到。在此长期追踪时间内,没有观察到新的或非预期的不良反应。这些结果显示,对这些之前仅具有限疗法选项的病患而言,Kymriah显示了其治愈此疾病的潜在可能性。

“由于复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病在5年后的复发情形是相当少见的,因此这项研究数据对孩童与年轻成人患者及其家人而言是非常重要的,”费城儿童医院(CHOP)的CAR-T疗法先驱之一Stephan Grupp博士说道,”自Kymriah在5年前获得批准开始,对这些之前5年生存率小于10%的病患而言,我们提供了一项可以说是改变人生的疗法选项。”

参考资料:

[1] Novartis five-year Kymriah® data show durable remission and long-term survival maintained in children and young adults with advanced B-cell ALL. Retrieved June 13, 2022 from https://finance.yahoo.com/news/novartis-five-kymriah-data-show-093000684.html

[2] Key statistics for acute lymphocytic leukemia (ALL). Retrieved June 13, 2022 from https://www.cancer.org/cancer/acute-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html

[3] Terwilliger T, Abdul-Hay M.(2017) Acute lymphoblastic leukemia: a comprehensive review and 2017 update. Blood Cancer J. 2017;7(6):e577. DOI:10.1038/bcj.2017.53

[4] Locatelli, Franco et al. Blinatumomab in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: RIALTO expanded access study final analysis. Blood advances 2022;6,(3):1004-1014. DOI:10.1182/bloodadvances.2021005579


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恒瑞医药SHR3680治疗前列腺癌Ⅲ期CHART研究入选 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,恒瑞医药自主研发的雄激素受体拮抗剂SHR3680(瑞维鲁胺)的一项III期研究——CHART研究入选大会口头报告,最新研究进展重磅发布。研究结果显示,SHR3680(瑞维鲁胺)联合雄激素剥夺疗法(ADT)可显著延长高瘤负荷的mHSPC患者的总生存期,并显著降低患者疾病进展或死亡风险,有望为转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)患者带来新的治疗选择。

前列腺癌是全球范围内男性第二常见的恶性肿瘤,也是死亡率排名第五的癌种,占全球新诊断癌症总数的14.1%和男性癌症死亡总数的6.8%。中国的前列腺癌发病率为15.6/10万,且发病率呈逐年递增趋势[2],多数患者初诊时已发生转移,预后不佳。

前列腺癌细胞的生长具有雄激素依赖性,由于雄激素受体(AR)信号通路的持续激活,即使患者接受了去势疗法,仍不可避免地发展为去势抵抗性前列腺癌且更容易出现转移,而转移性前列腺癌的五年生存率不足30%[3]。转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)以新型内分泌治疗为主,二代AR拮抗剂可以有效地延缓进入转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的时间,延长患者的总生存期[4]。目前,美国食品药品监督管理局(美国FDA)已批准的二代AR拮抗剂仅三类,仍存在较大的未满足临床需求。

SHR3680是恒瑞医药自主研发的全新二代AR拮抗剂,其创新性的分子结构引入了双羟基可提高亲水性,具有更高的血浆暴露量和更低的血脑屏障透过率。I/II期研究表明,SHR3680在mCRPC患者临床试验的所有剂量均具有抗肿瘤活性[5]。

CHART研究是一项国际多中心、随机、对照、开放的III期临床试验,由复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授牵头进行,在全球共有72家参研中心,包括22家欧洲中心。这项研究旨在探索SHR3680联合ADT对比比卡鲁胺联合ADT在高瘤负荷mHSPC患者中的疗效和安全性。

研究入组患者为高瘤负荷的mHSPC,主要纳入标准为:年龄≧18岁,男性,体力状况ECOG评分0~1分;确诊为高瘤负荷mHSPC,即存在4个及以上的骨转移灶(至少一个在脊柱或骨盆以外)或内脏转移;既往未接受过ADT、化疗、手术或局部治疗(以下情况除外:接受单纯ADT或ADT联合一代AR拮抗剂治疗≤3个月;针对转移灶导致的症状,在临床研究至少4周前接受经尿道前列腺电切术或单一疗程姑息性放疗或手术)。患者按照1:1随机分配接受240mg SHR3680或50mg比卡鲁胺每日1次口服给药,持续用药直至疾病进展(包括临床进展伴前列腺特异性抗原(PSA)进展)或不可耐受。患者同时接受促性腺激素释放激素激动剂(GnRHa)药物治疗或既往接受过双侧睾丸切除术。

研究的主要终点是独立评审委员会(IRC)评估的影像学无进展生存期(rPFS)和总生存期(OS);次要终点包括研究者评估的rPFS、至前列腺特异性抗原(PSA)进展时间、至下次骨相关事件(包括骨折、脊髓压迫、针对骨骼的放疗或手术)时间、至下次抗前列腺癌治疗开始时间、客观缓解率和安全性终点;探索性终点包括PSA应答率(定义为第12周末的PSA90)、PSA未检出率和患者报告结局。

从2018年6月28日起,该研究共纳入654例患者,其中SHR3680组326例,比卡鲁胺组328例,两组患者的基线特征基本相当,均衡可比,中位年龄均为69.0周岁,两组的中国人群占比均为90%以上(90.5%vs90.2%)。

rPFS方面,截至2021年5月16日,SHR3680组与比卡鲁胺组的中位随访时间分别为22.1与20.4个月。IRC评估的两组24个月rPFS率分别为72.3%与50.0%,相较于比卡鲁胺组,SHR3680组患者的rPFS显著延长,发生影像学进展或死亡的风险降低了56%(图1)。

截至2022年2月28日,IRC评估的SHR3680组与比卡鲁胺组的中位rPFS数据更新,相较于比卡鲁胺组,SHR3680组患者发生影像学进展或死亡的风险降低54%。

OS方面,截至2022年2月28日,SHR3680组与比卡鲁胺组的中位随访时间分别为30.5和27.5个月,24个月OS率分别为81.6%与70.3%,SHR3680组患者的OS显著延长,死亡风险降低了42%(图2)。

此外,在次要终点方面,截至2022年2月28日,相较于比卡鲁胺组,SHR3680组研究者评估的rPFS、至PSA进展时间、至下次骨相关事件时间、至下次抗前列腺癌治疗开始时间均获益明显。SHR3680组的客观缓解率为81.0%,高于比卡鲁胺组13个百分点。探索性终点方面,SHR3680组的第12周末PSA90较比卡鲁胺组提高15.5个百分点(94.4%vs78.9%),PSA未检出率(PSA≤0.2ng/mL)较比卡鲁胺组提高35.2个百分点(68.7%vs33.5%)。随访期间,SHR3680组前列腺癌患者生存质量测定量表(FACT-P)生存质量评分整体高于比卡鲁胺组(图3)。

在安全性方面,SHR3680组无治疗相关不良事件(TRAE)导致的死亡发生,比卡鲁胺组则有1例。

CHART研究结果表明,SHR3680联合ADT可显著延长高瘤负荷的mHSPC患者的总生存期,并显著降低患者疾病进展或死亡风险。与I/II期临床试验结果一致的是,SHR3680导致包括乏力和皮疹在内的严重不良反应(AE)发生率较其他二代AR拮抗剂更低,无任何级别的癫痫发生。这些令人鼓舞的结果表明,SHR3680联合ADT有望


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2022 ASCO:RAD51靶点研究数据更新 国内知名药企已布局 研究进展如何? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文 | 药疯

每年的ASCO大会,都会得到肿瘤领域相关研究人员的重点关注。哪些靶点显示成药潜力?哪些候选药物获得积极数据?哪些癌种得到有效控制?所有的一切都在触动着肿瘤药物研究人员和投资商的敏感神经。尤其是那些持续亮相大会的潜力品种、优势品种,受关注度自然更高。靶点RAD51,凭借其所具备的研发潜力和相应品种的初战告捷,连续多年亮相ASCO大会,基于对该靶点的持续跟踪,总结前期研究+当前进展的基础上,汇总信息,以形成对一个靶点研究进展的总体概况。

01

RAD51/靶点背景介绍

RAD51基因,定位于第15号染色体,含有9个外显子和8个内含子,编码一条由339个氨基酸组成的多肽;RAD51首次被报道的时间为1993年,由ogawaH等人克隆,是真核生物体内的一种DNA重组酶。

图1.1 RAD51存在的两种二聚体形态

RAD51同系物有XRCC2、XRCC3、RAD51B(RAD51L1)、RAD51C(RAD51L2)和RAD51D(RAD51L3),这些同系物与RAD51有20%~30%的氨基酸序列相似度,且与RAD51共同参与HR修复过程。

图1.2 人类RAD51类似物组成的复合物

DSBs发生时,断裂末端处在MRE11/RAD50/NBS1(MRN)三元复合物中的MRE11的作用下,沿着5'向3'方向切割,暴露了与复制蛋白A(RPA)分子结合的3'单链DNA末端。RAD51竞争性置换RPA并与单链DNA的3'末端上结合,形成连续的RAD51-单链DNA复合物;后RAD51识别同源DNA模板,催化DNA链的配对、延伸;最后在核酸酶和连接酶的作用下,形成完整的双链DNA分子。

图1.3 RAD51催化的同源重组修复

02

全球在研药物品种汇总

针对于RAD51这个靶点,全球进展最快的品种为Cyteir公司开发的抑制剂CYT-0851,该品种为口服药物,旨在通过抑制RAD51介导的HR修复;此外,Cyteir还布局了后续品种CYT-1853,但据官网介绍,尚未进入临床。PS:CYT-0851尚未进入中国进行临床。

图2.1 CYT-0851重要临床相关内容

此外,早期文献报道的品种还有Halenaquinone、B02、RI-1、IBR2等,但由于毒性大等副作用问题,均为进入到临床阶段。

另,在RAD51领域进行研发投入的公司主要还有SATYA Pharma Innovations(品种代号SAT-93和SAT-13),而国内布局RAD51的公司主要为先声药业(品种代号SCR-6992)。据先声药业官网介绍:先声药业自主研发的临床前候选分子SCR-6992作为新一代RAD51抑制剂,在体外对人淋巴瘤Daudi细胞具有显着的特异性抗增殖能力(IC50=12 nM),与化疗药物或DDR靶向药物联合应用时,在淋巴瘤和实体瘤细胞系中产生协同抗癌反应。动物实验证实,SCR-6992显著抑制恶性淋巴瘤肿瘤Daudi的肿瘤生长,当以80mg/kg/天口服给药时观察到肿瘤消退。SCR-6992还在啮齿动物和犬类动物模型中显示良好的药代动力学特征。在14天剂量耐受研究中,当剂量分别高达200 mg/kg和40 mg/kg时,无明显的血液学或胃肠道毒性。

03

2022 ASCO关于CYT-0851的报道

对于RAD51的报道,还是要关注重点品种CYT-0851的动向;令人欣慰的是,继2021年亮相ASCO后,本年度该品种继续亮相ASCO,仅凭此即可以看到很多积极内容。

图3.1 2021-2022/CYT-0851连续2年登陆ASCO

(图片源:https://conferences.asco.org/am/attend)

2022年,关于CYT-0851的题目为“Phase 1 results of a phase 1/2 trial of CYT-0851, a first-in-class inhibitor of RAD51-mediated homologous recombination, in patients with advanced solid and hematologic cancers”,临床试验资料为NCT03997968,具体内容如下:

按照3+3设计,晚期血液肿瘤和实体肿瘤患者接受连续28天/周期的剂量递增的CYT-0851治疗;主要目标是确定最大耐受剂量;次要目标包括安全性、药代动力学特征和抗肿瘤活性。

结果:截至2021年11月15日,73名晚期癌症患者(非霍奇金淋巴瘤 n = 18;肉瘤 n = 16;胰腺癌 n = 11;乳腺癌 n = 8;头颈部鳞状细胞癌 n = 6;卵巢癌 n = 4;小细胞肺癌 n = 4;其他 n = 4;骨髓瘤 n = 2)在12个队列中接受治疗(每日总剂量:30 mg 至1200 mg)。一名患者在1200 mg时出现可逆性代谢性酸中毒的剂量限制性毒性(DLT)。3名患者中有2名(给药800mg),在第二周期治疗中出现了可逆的DLT样事件~Gr3干性皮肤、Gr3肌痛和多发性关节炎。10名患者中有3名(给药600mg),在第一周期中出现了DLT事件~1名患者出现Gr3厌食症、Gr3口腔炎、呕吐和脱水的SAE,2名患者出现Gr3疲劳。每天给药400 mg无DLT发生,设定为RP2D。进一步统计,42名患者(57.5%)发生了CYT-0851相关的不良反应,其中12名(16.4%)发生了Gr3/4 AE。无与治疗相关死亡事件发生。2名患者(2.7%,给药600mg/800mg)因AE退出试验。最常见因CYT-0851相关AE主要是包括疲劳(20.5%)、高尿酸血症(11%)、恶心(11%)、脱发(9.6%)、便秘(8.2%)和头痛(8.2%)。CYT-0851,半衰期为3天。每天400 mg的暴露量与临床前模型中的趋势一致,呈剂量相关。

综上,研究者认为,CYT-0851在I期晚期癌症患者群体中显示出确切且具有广泛的临床疗效。安全性数据是具有正向指导意义的,AE可逆。六个扩展队列(DLBCL、滤泡性淋巴瘤、骨髓瘤、胰腺癌、卵巢癌和肉瘤)正在进行注册以推进RP2D。该品种与其他化疗药的临床I期试验也在进行当中。PS:由上可推断化疗药物为吉西他滨、卡培他滨、苯达莫司汀,等。

图3.2 NCT03997968主要临床目标

(图片源:https://clinicaltrials.gov/ct2/home)

04

其他RAD51亮相2022 ASCO的报告

除上述RAD51重点药物CYT-0851外,RAD51这个靶点还多次出现在其他报告当中,由此足见该靶点的重要程度和热度;相关报告具体如下所示:

1

Comprehensive whole-exome and transcriptome profiling to identify actionable alterations associated with response to PARP inhibitors in breast cancer.

2

DOLAF: An international multicenter phase II trial of durvalumab (MEDI4736) plus olaparib plus fulvestrant in patients with metastatic or locally advanced ER-positive, HER2-negative breast cancer selected using criteria that predict sensitivity to olaparib.

3

Detection of homologous recombination deficiency (HRD) in cell-free DNA (cfDNA) using an amplicon-based next-generation sequencing (NGS) assay.

4

Circulating tumor DNA (ctDNA) determinants of improved outcomes in patients (pts) with advanced solid tumors receiving the ataxia telangiectasia and Rad3-related inhibitor (ATRi), RP-3500, in the phase 1/2a TRESR trial (NCT04497116).

5

Adaptive response analysis of colorectal cancer cells to low-dose oxaliplatin as a tool to deciphering mechanisms of synergistic drug interaction.

6

Identification of homologous recombination deficiency (HRD) by RAD51 in a tumor molecular profiling program for precision medicine.

7

The impact of HRD in patients with pancreatic adenocarcinoma undergoing surgical resection: An updated analysis.

8

Potential indicators in circulating cell-free DNA for monitoring PARP inhibitor resistance in high-grade serous ovarian cancer.

9

Efficacy of maintenance olaparib plus bevacizumab in patients with newly diagnosed advanced ovarian cancer according to BRCA mutation genotype in the phase III PAOLA-1/ENGOT-ov25 trial.

10

Landscape of homologous recombination reversion mutations in gynecologic malignancies.

11

Impact of cancer susceptibility gene (CSG) mutations in advanced NSCLC (aNSCLC).

12

Rates of pathogenic variants in common cancer genes among different racial/ ethnic groups.

13

Ancestry-specific risk of triple-negative breast cancer (TNBC) associated with germline pathogenic variants (PV) in hereditary cancer (CA) predisposition genes.

14

Heart toxicity effects (HTE) of anthracyclines-containing regimens (ACRs) in patients with breast cancer (BC) carrying mutational signature of homologous recombination deficiency (HRD).

15

Retrospective analysis of non-BRCA gene pathogenicity variation in Chinese patients with ovarian cancer.

16

Genetic epidemiology of breast cancer (BC) risk genes from a diverse realworld oncology practice in Brazil.

17

Correlative results from NCI protocol 10250: A phase II study of temozolomide and olaparib for the treatment of advanced uterine leiomyosarcoma.

通过研究表格中的信息及具体的报告内容,总结如下:从癌种来说,与RAD51相关领域主要集中于肿瘤中的乳腺癌(包括TNBC)、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌,等;基因主要相关BRCA突变基因,等;药物主要相关PARP抑制剂(如奥拉帕利)、ATR抑制剂、化疗药物(如奥沙利铂),等。报告中相关于RAD51的靶点内容,主要是体现在肿瘤发生时RAD51相关的融合和高表达。且其出现频次和地位几乎等同于合成致死及相关重点靶标如ATM、ATR、CHEK1、CHEK2、WEE1等,属于癌症易感基因。

05

2022年国内在RAD51方面的文献研究

通过对国内的文献进行搜索,对于RAD51这个靶点,也有一些研究进展,尤其是与靶点相关,以及肿瘤转移和耐药。

➣ RAD51促进恶性肿瘤转移和耐药

RAD51在恶性肿瘤中的高表达已经得到了广泛证实,癌症基因组图谱(TCGA)数据库显示,在926个病例中占比较高的肿瘤类别包括卵巢癌、乳腺癌和支气管或肺癌。有研究表明,通过生物信息学分析证明卵巢癌中RAD51表达高于正常卵巢,且这种高表达与癌症的DNA损伤修复增强、对多类化学药物的耐药性和较短的总生存期(OS)显著相关,证实了RAD51可以作为卵巢癌相关的生物标志物。还有研究发现,顺铂可以增强RAD51的表达,其高表达会导致小鼠对顺铂的耐药;而二甲双胍通过降低RAD51蛋白稳定性并增加其泛素化调节RAD51的表达,逆转肿瘤耐药。

➣ 与PARP、BRCA相关的研究

PARP抑制剂,凭借合成致死概念的验证成功,成为了合成致死方向的领头羊,并成功开发了一系列上市药物。PARP抑制剂对于具有乳腺癌易感(BRCA)基因缺陷的卵巢癌患者有很好的治疗效果。随着研究的深入,人们发现PARP抑制剂对于很多没有BRCA基因缺陷的患者也非常有效。BRCA1和BRCA2是经典的抑癌基因,在DNA双链断裂同源重组修复中起举足轻重的作用。有研究显示,BRCA2和RAD51基因突变可以促进卵巢癌的发生发展。且证实BRCA1、BRCA2、RAD51和FANCD2蛋白在多种癌症中过表达,而且这些蛋白的过表达有可能是患者不良预后的指标。

06

结论

综上,即为RAD51的在研概况。进一步总结如下:1)靶点机制清晰,活性特点正在逐渐被证实;2)药物开发进展相对积极;3)跟进企业不多,赛道尚不拥挤;4)合成致死领域,未来可期。

参考资料(往下滑动查看更多):

1.2021年度ASCO值得深入关注的在研靶标. 新浪医药

2.Crystal structure of a Rad51 filament. nature structural&molecularbiology.

3.Felix Blanc-Durand et. Al EFFORT: Evaluation of a RAD51 functional assay in advanced ovarian cancer, a GINECO/GINEGEPS study.2021 ASCO, abs 5513.

4.RAD51 paralog function in replicative DNA damage and tolerance. https://doi.org/10.1016/j.gde.2021.06.010

5.https://conferences.asco.org/am/attend

6.https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03997968?term=cyteir&draw=2&rank=1

7.RAD51在恶性肿瘤转移和耐药中的作用及研究进展.CNKI

8.BRCA1、BRCA2、RAD51和FANCD2在上皮性卵巢癌中的表达及其与临床病理特征的关系.CNKI

9.http://www.simcere.com/news/detail.aspx?mtt=216

10.2022-ASCO-Annual-Meeting-Abstract


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揭示癌症诊疗发展趋势 这些ASCO最新进展你都知道吗? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 未来10-20年里,癌症可能超过心血管疾病,成为全球导致死亡的首要原因。如何开发更精准、有效、高效的癌症诊疗手段一直是业界关心的问题。在正在召开的2022美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,多家生物技术和医药公司公布了在研疗法的最新进展。上周末公布的抗体偶联药物(ADC)Enhertu的最新临床数据显示了这一ADC这一创新治疗模式,在变革乳腺癌治疗模式方面的潜力。今天,药明康德内容团队将与读者分享ASCO大会上其它改进癌症治疗的最新进展。

对合适的患者使用最匹配的治疗方法

日前,百时美施贵宝(BMS)斥资近41亿美元,收购了致力于开发精准抗癌疗法的Turning Point Therapeutics。这一收购也显示了抗癌药物开发向精准治疗转变的趋势。所谓精准治疗,是通过对患者肿瘤的分子生物学特征进行分析,找出与肿瘤的生物标志物匹配的靶向疗法。这些疗法与传统的化疗和放疗相比,往往在具有更高效力的同时,具有更低的毒副作用。在ASCO年会上,多项研究也展现了这一策略的威力。

100%完全缓解率!生物标志物指导免疫疗法有望改变直肠癌治疗模式

在ASCO年会上公布的一项2期临床试验中,纪念斯隆-凯特琳癌症中心的研究人员对携带错配修复缺陷(dMMR)的局部晚期直肠癌患者使用PD-1抑制剂dostarlimab。当前对这一患者群体的标准治疗为放化疗新辅助疗法加手术切除。虽然这一策略有很高的治愈率,但是有较大的副作用,包括不育、膀胱功能失常,以及永久性结肠造口术。

在12名接受治疗,并且随访时间至少6个月的患者中,所有12名患者获得完全缓解,意味着使用多种检测没有发现任何肿瘤的痕迹。这项研究已经在《新英格兰医学杂志》上发表,截至文章发表时,没有患者后续需要接受放化疗或者手术,而且没有患者出现疾病进展或复发,最长完全缓解时间达到25个月。同时,在患者中未发现3级以上的不良事件。

虽然这项研究患者人数较少,随访时间较短,结果仍然需要在随访时间更长,人数更多的临床试验中得到确认,但是《新英格兰医学杂志》发表的评论文章指出,这项研究让我们一窥“革新治疗模式”的未来。

治疗非小细胞肺癌,KRAS抑制剂显著缩小中枢神经系统转移瘤

去年KRAS G12C抑制剂Lumakras获得FDA的批准不但是攻克KRAS这一不可成药靶点的突破,也为携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者提供了一款疗效更显著,副作用更小的精准疗法。目前多款KRAS G12C抑制剂处于临床开发阶段,Mirati Therapeutics公司在ASCO年会上公布了其KRAS G12C抑制剂adagrasib的最新数据。试验结果显示,在19名携带未经治疗的活跃中枢神经系统(CNS)转移瘤的NSCLC患者中,adagrasib达到32%的颅内缓解率,其中3名患者获得完全缓解。颅内疾病控制率为84%。

在携带KRAS G12C突变的NSCLC患者中,27%~42%的患者出现中枢神经系统转移瘤,这些患者通常中位总生存期只有5个月,具有高度未竟需求。这些数据显示,adagrasib可提供具有临床意义的颅内缓解,为基于生物标志物的精准治疗提供了又一个例证。

在日前结束的药明康德健康产业论坛上,哈佛大学医学院的Harold Burstein教授指出,生物标志物的未来机遇让大型药企感到振奋,也为癌症的早期诊断带来了希望。通过生物标志物检测,肿瘤学家了解了更多关于癌症的知识,也因此改变了他们对癌症治疗的整体看法。

在为细分患者开发精准疗法之外,新分子药物类型的研发浪潮也正在兴起。CAR-T疗法作为新分子药物类型之一,近年来扩展迅速,在ASCO大会上,新一代CAR-T疗法展现了它们的潜力。

CAR-T疗法:新细胞类型和新设计

目前已经有6款CAR-T疗法获得FDA的批准,治疗不同的血液癌症。然而自体CAR-T细胞疗法的广泛应用仍然面对着不少挑战,比如制造过程复杂,可能产生细胞因子释放综合征等毒副作用。在ASCO年会上,多家公司公布了新一代CAR-T疗法的临床试验结果,从不同角度对CAR-T细胞疗法进行了改进。

现货型γδ T细胞疗法达到75%完全缓解率

Adicet Bio公司公布了潜在“first-in-class” γδ T细胞疗法ADI-001的最新1期临床试验结果。这是一款通过对同种异体的γδ T细胞进行基因工程改造,表达靶向CD20抗原的嵌合抗原受体(CAR)的现货型(off-the-shelf)细胞疗法。它可以通过抗CD20 CAR和γδ T细胞表达的内源性细胞毒性受体靶向癌变B细胞。现货型细胞疗法是克服自体CAR-T疗法制造流程复杂,周期长的策略之一。

试验结果显示,在8名接受过多种前期疗法的非霍奇金淋巴瘤患者中,ADI-001表现出75%的总缓解率和75%的完全缓解率。在曾经接受过CD19靶向CAR-T疗法治疗并出现复发的3名患者中,ADI-001达到100%的完全缓解率。具体数据请见下表:

▲不同剂量的ADI-001的1期临床试验数据(图片来源:Adicet Bio公司官网)

携带独特CAR结构,BCMA靶向细胞疗法达到100%总缓解率

Arcellx公司公布了其靶向BCMA的CART-ddBCMA疗法的初步结果。CART-ddBCMA的独特之处在于,在T细胞表面表达的CAR没有使用靶向BCMA的抗体片段,而是使用称为D蛋白域的合成多肽。它与传统抗体片段相比更为小巧和稳定。临床前研究显示它的转染效率更高,并且在细胞表面表达水平更高,这些特征可能允许使用更低剂量进行治疗,减少毒副作用。而且D蛋白域的设计降低由于CAR聚集导致的持续信号传导,从而减少T细胞的过早耗竭。

▲CART-ddBCMA使用结构更为简单的D蛋白域与BCMA结合(图片来源:Arcellx公司官网)

试验结果显示,在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中,中位随访时间为12.1个月时,CART-ddBCMA达到100%的总缓解率(n=31),71%的患者达到完全缓解或严格完全缓解,94%的患者达到高于非常好的部分缓解。81%接受治疗超过12个月的患者达到完全缓解或严格完全缓解。

安全性方面,31名患者中,只有1例出现3级以上细胞因子释放综合征,另有1例出现3级以上神经毒性反应。

开发更为高效的创新疗法无疑是改善癌症治疗的重要途径,更早发现和治疗癌症也是改善患者治疗结果的有效手段。下面我们来看一看这方面的进展。

更早诊断,更早治疗

当癌症处于早期阶段时,可以通过手术等多种治疗手段达到治愈的效果,然而一旦出现转移,特别是远端转移,患者的预后会大幅度下降。因此,癌症治疗的一个主要方向就是在疾病发生的更早阶段诊断患者,并且进行干预。上面提到的PD-1抑制剂治疗局部晚期直肠癌的例子也是将免疫疗法用于更早期癌症患者的策略的体现。

Dostarlimab已经获得FDA的加速批准,用于治疗携带错配修复缺陷的复发或晚期实体瘤患者。不过在临床试验中,在包含各种癌症类型的错配修复缺陷实体瘤患者中,dostarlimab的完全缓解率只有9.1%。由于入组患者有明显的区别,这两项临床试验结果不能直接比较,但是业界专家指出,在更早阶段使用抗PD-1抗体这类的免疫检查点抑制剂理论上有可能获得更好的结果,因为这时患者的免疫系统更为健康,可能对免疫检查点抑制剂产生更好的反应。

在ASCO年会上,多家生物医药公司也公布了在癌症更早阶段展开治疗的效果。比如,默沙东(MSD)公司公布了重磅PD-1抑制剂Keytruda作为辅助疗法,治疗IIB或IIC期黑色素瘤患者的3期临床试验结果。在中位随访时间为27.4个月时,与安慰剂相比,Keytruda显著改善患者的无远端转移生存期(HR=0.64,95% CI,0.47-0.88,p=0.0029)。同时,Keytruda与安慰剂相比,也降低了癌症复发的风险(HR=0.64,95% CI,0.50-0.84)。

基于这些结果,FDA已经配准Keytruda扩展适应症,原来IIB或IIC期黑色素瘤患者的标准治疗为手术后观察,这一批准为他们提供了新的辅助治疗选择。

在尽早治疗之外,尽早发现癌症同样重要。在药明康德健康产业论坛中,Harold Burstein博士也提到,目前的癌症早期筛查还限于结直肠癌等少数的癌种。未来如果能将分子学检测用于食管癌、胰腺癌和卵巢癌,就有望带来革命。

早期诊断癌症的一个重要研究方向是检测血液中生物标志物的液体活检。在ASCO年会上,Caris Life Sciences公司推出了名为Caris Assure的液体活检检测。它的独特之处在于从一个血样中同时分析高达22000个基因的全外显子组和全转录子组。通过同时分析DNA和RNA,这一检测可以捕捉到更多提供肿瘤信息的分子,改善检测表现,并且为患者和医生提供更全面的肿瘤分子特征图谱。

在初步验证研究中,这一液体活检对变体频率超过0.5%的基因变异达到超过95%的灵敏度,同时维持超过99.99%的特异性。

明日ASCO年会将落下帷幕,在这届年会上,我们看到了研究人员让癌症诊疗变得更精准、更有效、更高效做出的努力。期待这些成果早日来到患者身边,为他们造福。

参考资料:

[1] Longer-Term Data from CARTITUDE Program Continue to Show Deep and Durable Responses with Ciltacabtagene Autoleucel Across Lines of Therapy in Patients with Multiple Myeloma. Retrieved June 6, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220604005005/en

[2] OriCell Reports OriCAR-017 Phase I POLARIS study Data in Oral Presentation at American Society of Clinical Oncology(ASCO) Annual Meeting 2022. Retrieved June 6, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/oricell-reports-oricar-017-phase-i-polaris-study-data-in-oral-presentation-at-american-society-of-clinical-oncologyasco-annual-meeting-2022-301561427.html

[3] Adicet Bio Reports Emerging Data from ADI-001 Phase 1 Trial at the American Society of Clinical Oncology Annual Meeting. Retrieved June 6, 2022, from https://investor.adicetbio.com/news-releases/news-release-details/adicet-bio-reports-emerging-data-adi-001-phase-1-trial-american

[4] Arcellx Presents Continued Robust Long-Term Responses from its CART-ddBCMA Phase 1 Expansion Trial in Patients with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma at the 2022 ASCO Annual Meeting. Retrieved June 6, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/arcellx-presents-continued-robust-long-term-responses-from-its-cart-ddbcma-phase-1-expansion-trial-in-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma-at-the-2022-asco-annual-meeting-301561200.html

[5] Gracell Biotechnologies to Present Updated Clinical Data on BCMA/CD19 Dual-Targeting CAR-T GC012F for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma at 2022 ASCO Annual Meeting. Retrieved June 6, 2022, from https://ir.gracellbio.com/news-releases/news-release-details/gracell-biotechnologies-present-updated-clinical-data-bcmacd19

[6] Merus Presents Clinical Data on Zenocutuzumab (Zeno) in NRG1-fusion (NRG1+) Cancer at the 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting (Oral Abstract). Retrieved June 6, 2022, from https://ir.merus.nl/news-releases/news-release-details/merus-presents-clinical-data-zenocutuzumab-zeno-nrg1-fusion-nrg1

[7] New Late-Breaking Data on Investigational Adagrasib Show Regression of Central Nervous System (CNS) Metastases in Patients with KRASG12C-mutated Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC) with Active, Untreated CNS Metastases. Retrieved June 6, 2022, from https://ir.mirati.com/press-releases/press-release-details/2022/New-Late-Breaking-Data-on-Investigational-Adagrasib-Show-Regression-of-Central-Nervous-System-CNS-Metastases-in-Patients-with-KRASG12C-mutated-Non-Small-Cell-Lung-Cancer-NSCLC-with-Active-Untreated-CNS-Metastases/default.aspx

[8] Cercek et al., (2022). PD-1 Blockade in Mismatch Repair–Deficient, Locally Advanced Rectal Cancer. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2201445

[9] Menarini Group and Radius Health, Inc. present a subgroup analysis from the elacestrant pivotal phase 3 EMERALD clinical trial at the 2022 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting. Retrieved June 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/06/2456838/31149/en/Menarini-Group-and-Radius-Health-Inc-present-a-subgroup-analysis-from-the-elacestrant-pivotal-phase-3-EMERALD-clinical-trial-at-the-2022-American-Society-of-Clinical-Oncology-ASCO-.html

[10] Immutep Reports Positive Overall Response Rate in its Phase II Clinical Trial in 1st line NSCLC for PD-L1 All-Comers. Retrieved June 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/06/03/2456177/0/en/Immutep-Reports-Positive-Overall-Response-Rate-in-its-Phase-II-Clinical-Trial-in-1st-line-NSCLC-for-PD-L1-All-Comers.html

[11] Adjuvant Treatment With Merck’s KEYTRUDA® (pembrolizumab) Demonstrates Statistically Significant & Clinically Meaningful Improvement in Distant Metastasis-Free Survival in Patients With Resected Stage IIB or IIC Melanoma in Phase 3 KEYNOTE-716 Trial. Retrieved June 6, 2022, from https://www.merck.com/news/adjuvant-treatment-with-mercks-keytruda-pembrolizumab-demonstrates-statistically-significant-clinically-meaningful-improvement-in-distant-metastasis-free-survival-in-patients-with-r/


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治疗胰腺癌 个体化mRNA癌症疫苗激发肿瘤特异性免疫反应 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 日前,BioNTech宣布,其基于mRNA的个体化新抗原特异性癌症疫苗autogene cevumeran(又名BNT122,RO7198457),与抗PD-L1抗体atezolizumab和化疗联用,在治疗接受手术切除的胰腺癌患者的1期临床试验中获得积极结果。早期结果显示,组合疗法表现出良好的安全性特征和临床活性的征兆。

Autogene cevumeran是基于BioNTech的iNeST癌症疫苗技术平台生成的个体化新抗原疫苗。肿瘤细胞由于基因突变产生新抗原,它们在健康细胞中不存在。人体的免疫系统可以识别这些抗原并且对它们产生免疫反应。然而很多肿瘤中这些新抗原的表达水平较低,不足以激发强力的抗癌免疫反应。

iNeST疫苗利用mRNA编码患者肿瘤中表达的新抗原,注入人体后,可以表达高水平的新抗原蛋白,从而激发强力免疫反应。iNeST疫苗可以表达高达20种不同的新抗原,从而激发针对肿瘤细胞更为全面的免疫反应,防止肿瘤细胞逃避免疫系统的攻击。

▲iNeST技术平台简介(图片来源:BioNTech官网)

在这项试验中,19名胰腺癌患者通过手术切除肿瘤并接受atezolizumab的治疗,其中16名患者在手术后接种autogene cevumeran。这16名患者的初步数据显示组合疗法耐受性良好,只有1名(6%)患者出现与疫苗相关的3级发烧和高血压,未发现其它3级以上不良事件。

而且,50%的患者获得新抗原特异性T细胞反应,针对新抗原的T细胞水平从无法检测到,上升到占总T细胞的2.9%。在中位随访时间为18个月时,获得新抗原特异性免疫反应患者的无复发生存期(RFS)显著长于无疫苗激发免疫反应的患者。获得免疫反应组中位RFS尚未达到,未获得免疫反应组中位RFS为13.4个月(HR=0.08,95% CI 0.01-0.4, P = 0.003)。

“鉴于只有少于5%的患者对目前治疗选择产生应答,胰腺癌代表着高度未竟医疗需求。我们致力于利用在癌症免疫学方面的研究,在治疗这一难于治疗肿瘤方面做出新的突破。”BioNTech首席医学官Özlem Türeci博士说,“这项1期临床研究结果令人鼓舞,我们期待在更大规模的随机研究中进一步评估这些早期结果。”

参考资料:

[1] Positive Phase 1 Data from mRNA-based Individualized Neoantigen Specific Immunotherapy in Patients with Resected Pancreatic Cancer presented at ASCO. https://investors.biontech.de/news-releases/news-release-details/positive-phase-1-data-mrna-based-individualized-neoantigen


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FDA批准50年来首款新麻疹、腮腺炎和风疹疫苗 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 今日,葛兰素史克(GSK)宣布,美国FDA批准其麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix上市,用于在12个月以上的儿童中预防麻疹、腮腺炎和风疹(MMR)。这是美国FDA批准的第二款MMR疫苗,首款MMR疫苗在1971年获批。

麻疹、腮腺炎和风疹是具有高度传染性的病毒疾病,在全球导致显著疾病和死亡。近年来,在全球范围出现多起麻疹暴发,在2019年确认病例超过40万,逆转了几十年来消灭麻疹的进展。

Priorix是一种减毒活疫苗,此前已经在全球超过100个国家和地区获得批准。它的安全性在6项临床试验中得到评估,总计接种参与者超过1.2万人。最常见的不良事件为疼痛、红肿、食欲下降、烦躁,嗜睡和发烧。Priorix的效力通过与对照疫苗的免疫原性进行比较得到证明。

“近年来的麻疹暴发显示如果没有广泛疫苗接种,传染性疾病可能迅速回归。”GSK美国医疗事务部,疫苗治疗领域负责人Temi Folaranmi博士说,“Priorix的批准给予医务工作者新的接种选择。”

参考资料:

[1] GSK announces US FDA approval of Priorix for the prevention of measles, mumps and rubella in individuals 12 months of age and older. Retrieved June 6, 2022, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-announces-us-fda-approval-of-priorix-for-the-prevention-of-measles-mumps-and-rubella-in-individuals-12-months-of-age-and-older/




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创新神经调节医疗器械获FDA批准 缓解纤维肌痛 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 近日,NeuroMetrix宣布,Quell神经调节设备获得美国FDA的批准上市,用于缓解有高度疼痛敏感性的成人纤维肌痛症状。

纤维肌痛是一种以全身疼痛、疲劳、睡眠不佳、记忆和注意力障碍、情绪障碍等致残症状为特征的慢性病症。该类患者的健康相关生活质量较低,住院的可能性是没有纤维肌痛患者的两倍。此外,纤维肌痛的病因尚不清楚,但科学研究指出,这可能与中枢神经系统处理正常感觉和疼痛的方式异常有关。

Quell是一种经皮神经电刺激器(TENS),可帮助减轻具有高度疼痛敏感性的成人纤维肌痛症状。该设备可在睡眠期间使用。

图片来源:NeuroMetrix官网

Quell的批准得到一项双盲、随机、含假治疗对照的临床试验的支持。在对所有受试者(N=119)的意向治疗(ITT)分析中,多个次要终点指标均为阳性。例如,57%的积极治疗受试者在健康相关生活质量方面表现出具有临床意义的改善,而假治疗受试者这一数值为34%(P=0.014)。

研究期间共报告了9起不良事件,它们确认或可能与设备使用相关(主动治疗组4起,假治疗组5起)。所有事件均为轻度和自限性。最常见的事件是Quell电极下的皮疹。

“对有效和安全的纤维肌痛治疗的需求尚未得到满足。获得FDA授权是实现将Quell作为纤维肌痛患者的处方治疗选择这一目标的关键里程碑。”NeuroMetrix首席执行官Shai N. Gozani博士说,“我们相信治疗纤维肌痛患者的医生会对Quell的潜在临床获益和安全性感兴趣。”

参考资料

[1] NeuroMetrix Reports that Quell® Wearable Neuromodulation Device has Received FDA De Novo Authorization as First Non-Pharmacological Treatment for Fibromyalgia. Retrieved May 19, 2022, from http://investor.neurometrix.com/news-releases/news-release-details/neurometrix-reports-quellr-wearable-neuromodulation-device-has


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不用药物就可以治疗便秘 创新疗法达到3期临床主要终点 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 近日,医疗技术公司Vibrant Gastro在2022年消化系统周会议上公布了一种针对成人慢性特发性便秘(CIC)的新型疗法的3期临床试验数据。数据显示,这种Vibrant专有的无药物疗法显著改善了CIC成人的完全排便频率、便秘症状和生活质量,同时安全性及耐受性均良好。

便秘困扰着基数庞大的人口群体,而成人慢性特发性便秘(CIC)是一种起因未明的便秘,其主要症状表现为粪便呈块状或偏硬、排便不全、每周排便少于3次、排便紧张、气体过多。

科学研究表明,当中枢神经系统与消化系统的生物钟不同步时,可能会导致便秘等症状。而Vibrant开发的无药物一次性胶囊可以在体外编程控制其运动模式。胶囊一旦被人体摄入,就会产生温和振动对结肠进行机械刺激来重新同步生物钟,恢复自然的排便生物节律,从而改善肠蠕动、缓解便秘症状并提高生活质量。

截图来源:Vibrant Gastro公司官网

3期临床试验评估了这一系统在美国90多个临床中心的312名CIC患者的安全性和有效性,试验结果达到了每周完全自发排便(CSBM)的所有主要终点,并且与安慰剂相比,次要终点有显著改善。与基线相比,接受这一系统治疗的患者中有39.26%每周有一次或多次额外的CSBM,有22.7%每周有两次或更多额外的CSBM,而安慰剂组中的比例仅为22.15%和11.41%。数据显示,与安慰剂相比,次要终点在粪便稠度、生活质量和紧张方面有显著改善。安全性方面,没有监测到严重不良事件或治疗相关的腹泻/恶心。Vibrant已将3期临床试验的数据提交给美国FDA进行审批。

Vibrant的首席商务官(CCO)Catherine Collis女士表示:“随着我们在胃肠病学领域的创新,我们有机会帮助数百万CIC患者获得新的无药物治疗,这些治疗提供可预测、负担得起和有效的选择来管理他们频繁和令人烦恼的症状。”

参考资料:

1.Vibrant's Novel Drug-Free Treatment Demonstrates Positive Efficacy and Safety Results in Adults with Chronic Idiopathic Constipation in Pivotal Phase 3 Study. Retrieved May 22, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/vibrants-novel-drug-free-treatment-demonstrates-positive-efficacy-and-safety-results-in-adults-with-chronic-idiopathic-constipation-in-pivotal-phase-3-study-301552332.html

2. Vibrant. Retrieved May 25, 2022, from https://www.vibrantgastro.com/understanding-constipation/what-is-cic/


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诺诚健华多项肿瘤管线最新数据在2022年美国ASCO年会上公布 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 诺诚健华多项肿瘤管线最新数据在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上进行了公布。壁报展示1:

高选择性的不可逆 FGFR 1-4 抑制剂gunagratinib (ICP-192) 治疗FGF/FGFR 基因变的头颈癌患者的临床I期数据

摘要代码:6039

在剂量递增研究中,具有或不具有 FGF/FGFR 基因异常的晚期实体瘤(包括头颈癌)患者接受递增剂量(范围:2毫克-26毫克)的gunagratinib治疗,每天一次,21天为一周期。

其中,12 名头颈癌患者接受了递增剂量(范围:14毫克-22毫克)的gunagratinib治疗。在具有FGF/FGFR基因异常(包括FGF扩增和FGFR突变)且至少完成一次肿瘤评估的9头颈癌患者中,总缓解率(ORR)为33.3%疾病控制率DCR)66.7%治疗相关不良事件(TRAE)可控,总体安全性和耐受性良好。

同济大学附属东方医院郭晔教授说:“此项研究显示gunagratinibFGF/FGFR基因异常头颈癌患者中具有抗肿瘤活性。该研究在包括头颈癌在内的晚期实体瘤患者中,gunagratinib的安全性和耐受性均表现良好。

壁报展示2:

高选择性的新型泛TRK抑制剂ICP-723在实体瘤患者中的安全性、药代动力学(PK)特性和临床疗效

摘要代码:3106

截至2022211日, I 期剂量递增试验中,共有17例患者分别在1毫克、2毫克、3毫克、4毫克、6毫克、8毫克共6个剂量组接受了ICP-723的治疗,每天一次6个剂量组中均未观察到剂量限制性毒性(DLT)。17例患者中,6患者通过既往基因检测报告或中心实验室基因检测证实为NTRK基因融合阳性。

根据RECIST 1.1标准,6NTRK融合患者缓解率ORR)为66.7%4例患者达到部分缓解PR),疾病控制率(DCR)为100%4mg及以上剂量组的NTRK阳性患者中,ORR100%。所有达到部分缓解的患者在接受四周ICP-723治疗后的第一次肿瘤评估显现出疗效反应,并在数据截止日仍维持缓解。例肺腺癌合并脑转移患者达到部分缓解且脑部靶病灶10毫米缩小到3 毫米

中山大学附属肿瘤医院魏小丽博士说:“ICP-723对晚期实体瘤患者安全且耐受性良好NTRK基因融合的多种肿瘤患者中表现出令人鼓舞的临床疗效,包括颅内活性。

在线发布:

奥布替尼治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的有效性和安全性:真实世界数据分析

摘要代码:e19556

本研究入组了14MCDDLBCL患者。所有患者每天服用一次150毫克的奥布替尼。其中,8患者奥布替尼联合R-CHOPR-EPOCH作为一线治疗方案6患者奥布替尼联合R-ICER-CHOPR2作为二线治疗方案。一线和二线治疗的完全缓解率(CRR)分别为75.00%66.67%

所报告的不良事件可控,并在支持治疗后很快恢复

主要研究者总结道,对于DLBCL MCD亚型患者,奥布替尼联合治疗方案显示出令人鼓舞的疗效和良好的耐受性安全性。一项大规模的前瞻性临床研究正在注册中,这将为DLBCL MCD亚型患者提供新的潜在治疗选择。


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“痔疮一哥”进攻千亿市场 首个产品即将面世 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 本文来源:米内网

6月1日,“痔疮一哥”马应龙提交了枸橼酸托法替布片4类仿制上市申请。近年来,马应龙不断加大在化药领域的布局,枸橼酸托法替布片有望成为公司在抗肿瘤和免疫调节剂这个千亿市场首个上市的产品。

图1:马应龙最新申报的产品情况



来源:CDE官网

枸橼酸托法替布片是辉瑞开发的小分子靶向JAK激酶抑制剂,2017年在中国批准进口,2019年以后国产仿制药陆续获批上市,进一步推高市场规模,该产品为2021版国家医保目录乙类品种、第三批国采目录品种。

图2:枸橼酸托法替布片的销售情况(单位:万元)



来源:米内网中国公立医疗机构终端竞争格局

米内网数据显示,2021年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端,枸橼酸托法替布片的销售额超过3亿元。正大天晴南京顺欣制药、湖南科伦制药、齐鲁制药是该产品国内TOP3企业,2021年的增速分别为238%、3635%、164%,国产品牌受益于国采正呈现快速增长的态势。

马应龙在零售市场痔疮用药企业排名中一直居于高位,2021年在中国城市实体药店终端中成药痔疮用药市场份额超过41%,而在中国网上药店终端中成药痔疮用药市场份额则接近34%。

图3:马应龙的痔疮用药在各零售终端的销售额增速情况



来源:米内网数据库

最近两年,马应龙的痔疮用药在中国网上药店终端增速惊人,其中拳头产品马应龙麝香痔疮膏2020-2021年的增速分别达58%、37%,而麝香痔疮栓2020-2021年的增速分别达18%、30%。

作为中成药细分领域的龙头企业,马应龙近几年在化药领域也有不俗的成绩。公司旗下治疗便秘的药物聚乙二醇4000散成功中标第二批国采,在中国公立医疗机构终端所占的市场份额从2018年的6.71%涨至2021年的20.78%。

在高端仿制药方面,马应龙在2018年首家提交了酒石酸唑吡坦缓释片的3类仿制上市申请,最终获批临床,该公司早前已在神经系统化药领域拥有了吡拉西坦口服溶液、对乙酰氨基酚栓、硫酸吗啡栓的生产批文。本次申报的枸橼酸托法替布片是抗肿瘤和免疫调节剂市场的潜力产品,公司有望凭借这个产品正式进入千亿市场争夺战。

资料来源:CDE官网、米内网数据库等


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哈药股份董事黄荣凯辞职 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月6日晚间,哈药股份发布公告称,哈药集团股份有限公司董事会于近日收到公司董事黄荣凯递交的书面辞职报告。因个人原因,黄荣凯辞去公司董事、提名委员会委员职务,辞职后不在公司担任其他任何职务。根据《公司法》、《公司章程》等有关规定,其递交的辞职报告自送达董事会之日起生效。


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BMS泊马度胺在中国申报上市 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,百时美施贵宝公司(BMS)已递交5.1类新药泊马度胺胶囊的上市申请,并获得受理。公开资料显示,泊马度胺是BMS公司旗下新基(Celgene)开发的一种免疫调节剂类药物,此前已在海外获批用于多发性骨髓瘤和卡波西肉瘤。根据BMS公司官网资料,该药在2021年全球销售额达到33亿美元,可见其临床需求之大。

截图来源:CDE官网

泊马度胺(pomalidomide,英文商品名:Pomalyst/Imnovid)是一种沙利度胺类似物,属于免疫调节剂类药物。它具有多重作用机制,能够抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡。该药最早于2013年获美国FDA批准上市,联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤(MM)患者,这些患者之前至少接受过两种疗法,包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂,并在最后一次治疗完成后的60天内或之后显示疾病进展。

多发性骨髓瘤是常见的一种血液系统恶性肿瘤,表现为反复缓解和复发。随着时间推移,这种疾病会对多种疗法慢慢产生耐受,从而变得难治。公开资料显示,泊马度胺能够以较低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤,大大降低药物不良反应事件发生的风险,而且它对来那度胺和硼替佐米均难治的患者也有较好的疗效。

2020年5月,泊马度胺再次获得FDA批准,用于治疗与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法(HAART)耐药的卡波西肉瘤患者,以及HIV阴性的卡波西肉瘤患者。公开资料显示,这也是20多年来卡波西肉瘤患者的第一个新治疗选择。这一加速批准是基于在1/2期开放标签单臂临床试验(12-C-0047)中观察到的积极结果。数据显示,对于所有接受泊马度胺治疗的受试者,客观缓解率(ORR)为71%,中位缓解持续时间为12.1个月。

卡波西肉瘤是一种罕见的癌症,由卡波西肉瘤相关疱疹病毒感染造成的,这一病毒又被称为人类疱疹病毒8型。卡波西肉瘤在受到HIV感染的人群中更为常见。HIV阳性患者如果对全身性化疗产生抗性或无法耐受全身性化疗,就没有其它获批治疗选择,因此这些患者急需治疗这一疾病的创新疗法。泊马度胺的出现为这类患者提供了一种口服疗法,且无论是哪种HIV感染状况,它在卡波西肉瘤患者中均显示积极结果。

除了已获批的适应症,BMS公司还在全球探索泊马度胺的其它适应症,如淋巴瘤、AL型淀粉样变性、儿童胶质母细胞瘤等,且部分试验已进入2期临床阶段。

参考资料:

[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. Retrieved Jun 3 , 2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] Pomalyst. From https://packageinserts.bms.com/pi/pi_pomalyst.pdf

[3] U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s Pomalyst® (pomalidomide) for AIDS-Related and HIV-Negative Kaposi Sarcoma. Retrieved 2020-05-15, from https://www.businesswire.com/news/home/20200515005277/en


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诺泰生物磷酸奥司他韦胶囊获《药品注册证书》 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月6日,诺泰生物发布公告称,于近日收到国家药监局核准签发的磷酸奥司他韦胶囊的《药品注册证书》(证书编号:2022S00486)。



磷酸奥司他韦胶囊为一款抗流感病毒药物,主要用于成人和1岁及1岁以上儿童的甲型和乙型流感治疗,以及用于成人和13 岁及13岁以上青少年的甲型和 乙型流感的预防。



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科兴制药与信立泰签署抗新冠病毒小分子药CDMO协议 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月5日,科兴制药公告披露,为加快推进公司用于治疗新冠及其他病毒感染的抗病毒药物SHEN26项目,公司全资子公司深圳科兴药业有限公司(下称“深圳科兴”)与深圳信立泰药业股份有限公司(下称“信立泰”)及其子公司惠州信立泰签署CDMO技术服务及委托生产协议。

根据协议,深圳科兴委托信立泰及惠州信立泰开展SHEN26项目药品CDMO技术服务(包括但不限于药品注册阶段的技术转移、临床样品生产等)及原料药、制剂的委托加工。协议总金额人民币888.26万元,由深圳科兴按协议进展分七期支付。

科兴制药称,本次协议签署后,信立泰及惠州信立泰将为SHEN26项目提供药品注册阶段临床样品生产、工艺验证等方面的技术服务,在商业化生产阶段提供原料药、制剂的产能支持,将有利于公司SHEN26项目药品注册和商业化推进,有助于公司与信立泰在产品研发、生产等方面及相关领域拓展合作,提升公司业务发展空间,符合公司发展战略。



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复星医药受让ONCOCARE MEDICAL PTE. LTD. 60%股权 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月6日晚间,复星医药发布公告称,公司控股子公司Fosun Pharma Pte.与Solid Success(即“卖方一”)及其控股股东 Aurora Healthcare 签订《Solid Success 股权转让协议》,Fosun Pharma Pte.拟现金出资不超过18,502.1万新币受让卖方一持有的 OncoCare51%的股权,卖方一之控股股东 Aurora Healthcare 担保 Solid Success 在协议项下各项义务的履行。

同日,Fosun Pharma Pte.与 SMS 及 3 名持股医生(即“卖方二”)签订《其他股东股权转让协议》,Fosun Pharma Pte.拟合计现金出资不超过 3,265.1万新币受让卖方二持有的 OncoCare 9%的股权。



Fosun Pharma Pte.将以自筹资金支付本次交易对价。本次交易全部完成后,Fosun Pharma Pte.将持有OncoCare 60%的股权,OncoCare 将纳入本集团合并报表范围。

本次交易不构成《上市公司重大资产重组管理办法》规定的重大资产重组,亦不构成关联交易。本次交易已经本公司第九届董事会第二次会议(临时会议)审议通过,无需提请本公司股东大会批准。

OncoCare成立于2007年3月,注册地为新加坡,现任董事为Wang CharlesChong Guang 先生、Conal Hugh Gordon Henderson 先生、He Xin 女士、Tay MiahHiang 先生及 Ang Cher Siang Peter 先生。

OncoCare目前是新加坡当地肿瘤专科医生人数最多、规模最大的私立肿瘤专科医疗中心之一。OncoCare 汇聚新加坡数名多学科肿瘤诊疗专家及姑息治疗专家,为新加坡本地及国际患者提供一站式多学科的肿瘤筛查、诊断、药物治疗、临终关怀等专业医疗服务,以乳腺癌、肺癌、肠癌诊疗见长,并以肿瘤免疫治疗和肿瘤靶向治疗为其特色及优势领域。截至本公告日,OncoCare 在新加坡主要私立医疗中心共设有 7 间诊所,其中包括了新加坡唯一的私立妇女肿瘤医疗中心。


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诺诚健华奥布替尼治疗系统性红斑狼疮最新数据在2022 EULAR以重磅口头报告发布 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 生物医药高科技公司诺诚健华(香港联交所代码:09969)今天宣布,主要研究者栗占国教授在刚刚结束的2022年欧洲风湿病学大会(EULAR)上报告了布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮(SLE)的最新数据,该研究摘要入选重磅口头报告(late-breaking oral presentation)。

重磅口头报告:

标题: 不可逆BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮:一项随机、双盲、安慰剂对照、Ib/IIa 期剂量探索研究结果

摘要代码:LB0005

此项研究旨在评估奥布替尼用于正在接受标准治疗的轻中度SLE患者的安全性、耐受性、药代动力学(PK)、药效学(PD)、初步疗效和生物标志物。

该研究随机入组了60名患者,其中55名患者完成12周治疗。各治疗组的疾病特征基本均衡。奥布替尼治疗的SLE患者总体耐受性良好。

奥布替尼的血浆暴露量(AUC和Cmax)随剂量的增加而呈比例增加。所有剂量均可达到近100%的BTK靶点占有率,且可持续24小时。

在所有可评估的患者中,口服奥布替尼50毫克、80毫克和100毫克治疗的患者在第12周SLE反应指数-4(SRI-4)的应答率分别为50.0%(7/14)、61.5%(8/13)和64.3%(9/14),而服用安慰剂的患者SRI-4应答率为35.7%(5/14),这表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势。

在筛选期SLE疾病活动度指数-2000(SLEDAI-2K)≥8的部分患者亚组中,口服奥布替尼50毫克、80毫克和100毫克的患者在第12周SRI-4应答率分别为70%(7/10)、70%(7/10)和66.7%(6/9),而服用安慰剂的患者SRI-4应答率为30%(3/10)。

在接受奥布替尼治疗的患者中,还观察到尿蛋白、抗双链DNA抗体、免疫球蛋白G和总B细胞减少趋势,以及补体C4增加的生物信号。

北京大学人民医院临床免疫中心/风湿免疫科主任栗占国教授说:"奥布替尼治疗的SLE患者总体耐受性良好。我们对初步研究结果呈现疗效趋势备感鼓舞,这将有助于开展下一步更长时间和更大规模的奥布替尼治疗SLE临床研究。"

更多信息请浏览EULAR官网。

关于奥布替尼

奥布替尼是诺诚健华研发的1类新药,是具高度选择性的新型BTK抑制剂,旨在用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。

奥布替尼于2020年12月25日在中国有条件获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两项适应症。2021年底,奥布替尼被纳入国家医保以惠及更多淋巴瘤患者。

除此之外,正在中国和美国开展以奥布替尼作为单独用药或联合用药的多中心、多适应症临床试验。

奥布替尼还在中国开展治疗边缘区淋巴瘤(MZL)、中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)、华氏巨球蛋白血症(WM)及弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)在内的多种B细胞淋巴瘤的临床试验。

奥布替尼获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation),用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)。

奥布替尼治疗多发性硬化(MS)的全球II期临床研究,以及在中国开展治疗系统性红斑狼疮(SLE)、原发免疫性血小板减少症(ITP)和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的临床试验正在对奥布替尼进行评估。

关于诺诚健华

诺诚健华(香港联交所代码:09969)是一家商业化阶段的生物医药高科技公司,专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制,适用于治疗淋巴瘤、实体瘤和自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国均设有分支机构。


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AI眼底筛查正改变医院就诊模式?北京医院眼科首席专家:是一个大的革新 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 6月6日下午消息,今天是全国爱眼日,新浪《财之道》栏目特别策划并发起主题为《近视人数上升,眼科赛道继续火热,未来发展几何?》的微博连麦直播,特别邀请鹰瞳Airdoc创始人张大磊、致远慧图创始人兼CEO孙宇辉和北京医院眼科首席专家、国务院津贴获得者戴虹等人深度解读AI+眼科等相关领域话题。

  AI技术能在眼底筛查中发挥着怎样的作用?针对这一问题,北京医院眼科首席专家、国务院津贴获得者戴虹发言指出,AI其实可以用在眼科的很多方面,AI眼底筛查正在让医院的眼科就诊模式发生巨大改变,这可能是对眼科行业的一个很大革新和革命。

  戴虹指出,眼底是我们全身唯一能看见血管的组织,跟我们全身血管有关的疾病都可能首先在我们的眼底有所表现,所以眼底的检查,不光是和眼科疾病,和全身是密切相关的。“现在眼科主要是通过眼底的照相帮助我们诊断。”

  目前,我国眼科医生共计约4万名,眼底病的医生可能大概有4000人左右。但想要让这些人去满足14亿人的眼底检查工作,仍是一个巨大的工作量。

  在戴虹看来,通过AI技术来做一些分类诊断,这样能够使得过去在眼底专科医生下面才能诊断的工作,就有可能通过AI的照相,做一个早期的筛查或者疾病发现,而这可能使我们就诊的模式发生变化。

  “过去都是你有病到医院去检查,而且到了眼科必须还要找眼底医生才能照到眼底,现在有可能基层或者公共场所当中的一个AI照相,再通过终端分析,就可能发现并提示你有怎样的疾病或者风险,并建议你去看医生。这就有了一个很大的就诊模式改变。”戴虹表示。

  在他看来,AI技术对我们每一个人就诊的模式和就诊的观念都发生了一个很大的变化,我们过去都是被动的,而现在我们可以通过AI这个技术,可以主动地自己本身就可以发现很多相关的问题,“这可能是对我们眼科的一个很大的革新和革命。”(新浪科技 文猛)


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药明生物首个商业化预充针灌装生产厂投产 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 全球合同研究、开发和生产(CRDMO)服务公司药明生物(WuXi Biologics, 2269.HK)近日宣布位于江苏省无锡市的全新生物制剂五厂(DP5)已正式投入GMP生产。这也是药明生物在全球范围内投产的第九个生物制剂厂。

DP5应用了先进的隔离器灌装生产线,能够为1mL细长、1mL、2.25mL、3mL等不同规格的预充针提供连续稳定的制剂灌装服务。制剂灌装速度最快可达400 支/分钟,年产能高达1700万支。DP5的投产进一步提升了药明生物的产能实力,将助力公司提供更快、更高效的端到端制剂生产服务,更好地服务于全球合作伙伴不同规模和阶段的创新产品。

与传统的制剂灌装生产线相比,DP5采用了一次性生产技术和自动化设备等先进的设计和布局,可以显著降低污染风险,有效满足无菌灌装的环境要求,从而确保了药明生物能够帮助合作伙伴的产品成功放大至商业化生产规模,以国际一流质量标准准时、可靠地交付产品,用于惠及病患。

药明生物首席执行官陈智胜博士表示:"我们的合作伙伴一直在寻求更方便的新型生物制剂给药方式,其中预充针已经成为生物制药行业发展最快的剂型之一。首个商业化预充针灌装生产厂DP5正式投入GMP生产是药明生物的重要里程碑,这不仅证明了我们致力于提供从研发到生产的端到端、一体化服务,赋能全球合作伙伴的承诺,也标志着公司成为全球生物制剂CDMO服务领域的领导者之一。我们也将继续赋能全球合作伙伴,助力其创新生物制剂加速进入临床试验,获得监管机构批准成功上市,造福广大病患。"

关于药明生物

药明生物(股票代码:2269.HK)是一家全球合同研究、开发和生产(CRDMO)服务公司。公司通过开放式、一体化生物制药能力和技术赋能平台,提供全方位的端到端服务,帮助合作伙伴发现、开发及生产生物药,实现从概念到商业化生产的全过程,加速全球生物药研发进程,降低研发成本,造福病患。

药明生物在中国、美国、爱尔兰、德国和新加坡拥有超过10000名员工。凭借这些员工组成的专业服务团队,以及卓越的技术和洞见,公司为客户提供高效经济的生物药解决方案。截至2021年底,药明生物帮助客户研发和生产的综合项目高达480个,其中包括9个商业化生产项目。

药明生物将环境、社会和治理(ESG)视为业务发展和企业精神的重要组成部分,并致力于成为全球生物药CRDMO领域的ESG领导者,例如应用更绿色环保的新一代生物制药技术和能源等引领行业发展。公司成立了由首席执行官领导的ESG委员会,全面落实ESG战略并践行可持续性发展承诺。


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无烟日前夕 英国控烟专家《柳叶刀》发文力挺将电子烟纳入医疗处方 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 近日,英国吸烟与健康行动主席Nicholas Hopkinson在国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表学术评论文章,明确支持将电子烟纳入英国医疗处方,并批评对此持反对意见的反烟人士罔顾电子烟减害事实。“已经有很多证据证明,电子烟可以帮烟民减害。将电子烟纳入医保可以让更多烟民获得改善健康的机会。”Nicholas指出。

(国际顶级医学期刊《柳叶刀》)

2021年10月,英国宣布将把电子烟纳入医疗处方,以帮助更多烟民戒烟。此举可以让那些经济拮据无法从零售渠道购买电子烟辅助戒烟的烟民,凭医疗处方使用医保支付相关费用。英国药品和保健品监管局鼓励电子烟生产商提交产品备案申请,届时,英国将成为全球首个为电子烟授予医疗产品许可的国家。Nicholas 在评论中写道,英国现在仍然有六百万烟民,而将电子烟纳入医疗处方,或许会是这场公共健康灾难的解决方案之一。

(2021年10月,英国决定将电子烟纳入医疗处方)

然而,此举也在“反烟人士”中掀起了轩然大波,他们认为电子烟造成的直接毒性伤害大于传统卷烟。更有甚者提出,电子烟无非让烟民从一种尼古丁成瘾形式转换到了另一种,并且会让烟民放弃传统的戒烟手段。

Nicholas 驳斥了上述言论,他指出反烟人士只看到了含有大麻添加物的劣质电子烟产品带来的负面影响,却忽视了一个关键问题:经过多方学术认证,品质合格的电子烟的确能帮助烟民减害。尼古拉斯以国际权威医学组织考克兰协作组织的研究举例,该组织连续在七年内发布了五份报告,证明电子烟具有戒烟作用,而且效果优于尼古丁替代疗法。

“电子烟反对者的观点根本立不住脚,”Nicholas 表示,“在许多建立严格电子烟管理法规的国家,劣质电子烟会被逐出市场。更何况,能进入医疗处方选择的产品,必定是经过层层审查的。”

“全球每年有900万人死于传统卷烟引发的疾病,造成每年2万亿英镑的损失,”他补充道,“真正应该考虑的是如何适当地监管电子烟。”

事实上,英国公共卫生部早在2015年就于报告中明确:相比卷烟,电子烟能减害95%。随后,推广电子烟成为了英国实现无烟社会目标的重要举措。2022年4月,根据英国政府官网发布的戒烟指南显示,电子烟已成为英国烟民最常用的戒烟辅助工具。


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闭厂、裁员、框架调整…2022年药企使出哪些节流大法? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 综合报道 | Osher

近年来,药企框架大幅调整、裁员屡见不鲜。2022年,受行业震荡等多因素影响,不少知名跨国药企亦减员消息不断,其中不乏包括一些高管。

前不久,跨国药企诺华“因合并制药和肿瘤学业务,或将裁撤数千个职位”的消息便引发业内广泛关注。此外,默克计划解雇一批Acceleron员工,或将影响143人;吉利德将解雇前免疫医学总部的114名员工;新西兰制药公司宣布裁减90%的美国员工;蓝鸟生物计划裁员30%……

01核心药物遇挫折,药企裁员以节流

因遭遇药物研发或监管等挫折,一批药企陷入不得不裁员重组的境况。

例如,由于核心产品阿尔茨海默病药物Aduhelm风波不断,先后遭遇了重要市场上市受挫、限制使用、销售业绩惨淡等一系列负面影响,今年3月,渤健宣布取消Aduhelm商业化团队,并裁撤美国部分员工。与此同时,渤健也在计划大幅削减Aduhelm的相关商业基础建设。

渤健预计,降低成本措施将为公司每年节省5亿美元,使公司的总成本节约目标达到10亿美元。

无独有偶,今年4月,蓝鸟生物表示,因遭遇多重研发、监管和商业化挫折,为了维持业务发展、削减成本,计划裁员30%,以期将其现金流延长至2023年上半年。

类似情况的不在少数,据不完全统计,今年以来,就有多家生物制药公司产生类似情况,具体如下:

◇1月,因FDA拒绝其治疗化疗引起的中性粒细胞减少症药物普那布林,BeyondSpring裁减了35%的美国员工。

◇1月,因停止了计划中的慢性阻塞性肺疾病临床2期试验的工作,并终止了与COPD基金会的协议,KaleidoBiosciences进行裁员。

◇1月,基于FDA拒绝其中性粒细胞减少症候选药物Rolontis后,SpectrumTherapeutics宣布裁员30%,以节省现金流并专注于中晚期癌症药物。

◇2月,在去年NASH相关实验失败后,Metacrine结束了一项针对脂肪肝疾病的临床前工作,并将其员工减半。

◇2月,在FDA部分暂停一项针对帕金森病YTX-7739的多剂量临床试验后,Yumanity宣布在4月前裁减60%的员工。

◇3月,由于FDA拒绝重新提交该公司的偏头痛药物,Zosano宣布裁员31%。

◇3月,新西兰制药公司由于其首个药物上市商业化方面存在问题,导致其首席执行官离职,并裁减90%的美国员工。

◇4月,在部分临床暂停和FDA拒绝该公司主要候选药物后,Akebia计划裁员42%-47%。

◇4月,在与百时美施贵宝36亿美元的免疫肿瘤药物开发合作失败后,Nektar Therapeutics宣布战略重组,将裁员70%,其中包括首席医学官和首席商务官两名主要高管。

◇4月,因停止开发用于治疗镰状细胞病、β-地中海贫血和射血分数保留的心力衰竭的先导药物tovinontrine(IMR-687)和核因子红细胞2相关因子2激活剂IMR-261,Imara宣布裁员83%,包括一名首席医学官。

◇4月,在FDA临床暂停该公司慢性乙型肝炎项目以及微生物组药物CP101后,Finch Therapeutics宣布架构重组,裁员20% 。

◇5月,由于预计FDA会拒绝其针对细菌性疾病的新药申请,Spero Therapeutics正计划裁员约75%。

……

02精简架构以节约成本

剥离、拆分、合并……精简业务亦成药企节流主要途径。今年以来,就涉及诺华、拜耳、阿斯利康等多家大型跨国药企。

诺华发布重组计划 预计到2024年将节省近10亿美元

2022年4月4日,诺华官网宣布了其最新重组计划,将对多个业务部门进行整合,合并制药和肿瘤业务部门为一个创新药物部门等,以精简架构,促进增长和节约成本。

▲截图来源:诺华官网

由此也带来一系列高管变动和裁员。诺华制药现任总裁Marie-France Tschudin将担任创新药物国际总裁兼首席商务官、现任美国制药公司负责人Victor Bulto将成为美国创新药物公司总裁,他们都将向诺华首席执行官 Vas Narasimhan直接报告。此外,据瑞士报纸《Tages-Anzeiger》报道,作为此次重组计划的一部分,诺华将在全球范围内裁员数千人。

前两日(5月26日)获悉,诺华进一步宣布了诺华创新药中国管理团队人员架构调整名单,并将于6月1日正式生效。其中,张颖被任命为创新药物中国总裁兼董事总经理,并担任创新药物中国心血管治疗领域临时负责人。

诺华表示,随着新的组织结构落地,预计到2024年将至少节省近10亿美元,同时将确保2020年至2026年至少4%的复合年增长率。其预计中期的利润率将达到30%以上,中长期将超过40%。

阿斯利康架构接连调整 多位高管“出走”

2022年2月,阿斯利康中国表示,决定合并呼吸及自体免疫事业部、消化与呼吸雾化事业部,以成立呼吸、消化及自体免疫事业部,并由现任其中国副总裁、呼吸及自体免疫事业部负责人林骁带领。

原先消化与呼吸雾化事业部负责人陈鹏亘,其去向将后续通知。现任阿斯利康中国助理副总裁杨在峰将继续领导消化及呼吸雾化业务部呼吸雾化产品、消化针剂产品、消化口服产品的销售团队,直接向中国副总裁,呼吸、消化及自体免疫事业部负责人林骁汇报。

同时,终止呼吸与消化事业部的剥离。阿斯利康中国表示,呼吸业务是阿斯利康全球和中国未来战略业务最重要的组成部分。合并后的新事业部将持续巩固呼吸和消化市场地位,整合其关键治疗领域的核心产品优势,持续专注信必可、倍择瑞、百沃平等重点产品。

实际上,阿斯利康早前就架构调整动作不断,据不完全统计,2021年下半年有如下变动:

2021年9月6日,阿斯利康中国宣布罕见病业务部正式成立。

2021年11月15日,阿斯利康中国宣布对部分业务架构进行调整,一方面拆分及县业务,及县肿瘤业务并入肿瘤事业部,非肿瘤业务独立,成为及县慢病业务部;另一方面将心血管及代谢事业部、肾脏业务部合并,成立心血管、肾脏及代谢事业部。

2021年12月,阿斯利康中国宣布将自2022年1月1日起正式成立全渠道事业部,任命阿斯利康中国副总裁刘谦为全渠道事业部负责人,全面领导阿斯利康中国及县慢病业务部、零售业务部、社区业务部、飞鹰业务部及东五县域市场工作。

加上此次调整后,阿斯利康中国最新的业务架构分为肿瘤事业部,呼吸、消化及自体免疫事业部,心血管、肾脏及代谢事业部,罕见病事业部四大板块。

随着组织架构调整,阿斯利康中国高层也变动频繁。最新消息显示,阿斯利康中国副总裁,肺癌靶向治疗及肿瘤免疫治疗相关领域事业部负责人朱家康即将离职,任期将于2022年6月9日正式结束;原阿斯利康中国消化与呼吸雾化事业部总经理陈鹏亘先生离开阿斯利康中国,寻求外部发展机会,最后工作日位2022年5月31日。

▶关于阿斯利康高管离职变动,更多详情报道点击《阿斯利康朱彤离职,10个月内AZ中国已有9位高管连续出走…》

GSK、拜耳拆分重组消息不断

日前,拜耳中国宣布了新的架构调整,一是成立肿瘤事业部;二是合并心血管和糖尿病,更名为代谢治疗领域;生效时间为2022年6月1日。(详情请点击《拜耳成立肿瘤事业部、合并心血管和糖尿病治疗领域团队,6月生效》)

新成立的肿瘤事业部将由韩爽领导,常驻北京,并向拜耳处方药事业部执行副总裁兼中国区总裁周晓兰进行汇报,与此同时,韩爽将成为中国处方药管理团队的一员。南中国、北中国和西中国各自的肿瘤治疗领域负责人、肿瘤领域市场部负责人将向韩爽汇报;目前的血友病治疗领域团队将继续保留在各分公司,并向各自区域的呼吸治疗领域总监汇报;市场部团队将直接向中国市场部负责人呼自平汇报。

与此同时,早在2022年2月,GSK正式宣布分拆旗下消费健康业务,并作为全新独立的消费者保健公司上市,新公司被命名为Haleon,Dave Lewis被任命为独立消费者保健公司的非执行主席,Brian McNamara为首席执行官。

据不完全统计,今年来,同样通过框架重组、大幅裁员,以降低成本的还有:

◇Passage Bio宣布裁减了13%的劳动力,以缩减运营成本并延长现金流至2024 年第二季度。

◇为了将运营成本降低50%,Athenex宣布裁员,将研发注意力集中在细胞疗法上。

◇seventy bio宣布已采取重要措施降低管理成本并简化运营模式,该措施即裁减6%的现有员工,估计削减年度现金支出约3000万美元。

◇Silverback Therapeutics宣布架构重组,员工人数减少27%,降低运营费用并将其现金流延长至2026年。该公司还停止了SBT6050和SBT6290临床肿瘤学项目,将资源集中到慢性乙型肝炎病毒项目SBT8230和ImmunoTAC项目上。

……

03闭厂、裁员…调整战略方向、业务重点专一化

与此同时,还有一批药企通过闭厂、缩减研发费用等调整战略方向,实现业务重点专一化,使大批员工难逃被裁减的命运。

例如,赛诺菲在3月31日的纽约工人调整和再培训通知 (WARN)中披露,由于资源整合,该州一家工厂关闭,员工将被裁减,25名工人面临“下岗”。裁员将于7月1日开始,到2023年4月1日结束。

今年3月底,在与Acceleron Pharma 达成115亿美元的交易后几个月,默克就已电报其削减新收购部门的计划。根据《工人调整和再培训 (WARN) 通知》,默克公司正在马萨诸塞州剑桥市解雇一批Acceleron员工,将影响143名员工,裁员时间为5月31日至11月18日。

此外,还包括以下药企:

◇1月,日本制药公司Daiichi Sankyo该宣布将关闭加利福尼亚60人的Plexxiko研发机构,意在在为ADC药物管线开发腾出资金。

◇1月,Zymeworks新任首席执行官Kenneth Galbraith上任后发布公告称,将砍掉一半高层领导,裁员25%,其中包括首席科学官和早期开发执行副总裁、首席人事官和首席商务官。

◇2月,由于公司调整战略方向,将优先事项转移到临床前管线,Gemini Therapeutics总裁兼首席执行官于离职,此次裁员人数达80%。

◇3月,由于将专注于免疫系统为重点的两个核心医疗领域——最小残留疾病和免疫药物,Adaptive Biotechnologies大约100名员工被解雇。

◇3月,Orion宣布缩减其研发部门,计划重新将业务重点放在癌症和疼痛上,导致停止对罕见和神经退行性疾病的开发,由此将裁员37名员工。

◇3月,Bone Therapeutics削减了最高管理层,对整个研发管线进大幅调整,重点聚焦于“现成”细胞治疗平台-ALLOB上。

◇3月,Taysha Gene Therapies宣布裁员35%, 并缩小研发重点于巨轴突神经病 (GAN) 和 Rett 综合征,裁员是为了继续为其基因疗法提供资金。

◇4月,基于其研发管线的调整战略重组的需求,Catalyst Biosciences 70%员工将被裁减。

……

参考资料:

1.Novartis announces new organizational structure to accelerate growth, strengthen pipeline and increase productivity

2.Fierce Biotech.Fierce Biotech Layoff Tracker: Genocea closes up shop, Applied axes 40% of staff

3.E药经理人《CEO离职,销售团队重组,面临被收购风险,渤健“后Aduhelm”时代该怎么走?》


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一图读懂:中国零售药店市场分析(3月数据) Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 一图读懂中国零售药店市场,2022年3月数据出炉。

1中国零售药店市场发展概况

1.中国零售药店市场发展趋势:2022年3月,零售药店规模增长7.8%;

2.2022Q1,中成药销售规模基本维持稳定,1月份下跌5%,2、3月份则实现正增长;

3.跨国企业 VS 本土企业:2022Q1本土及跨国企业均维持正增长,跨国企业增速快于本土企业;

4.处方性质表现:2022Q1处方药和OTC销售规模同比增长放缓,且处方药增速快于OTC。



2集团及产品表现

聚焦处方药市场,阿斯利康稳居处方药集团首位,2022Q1旗下肿瘤药产品如泰瑞沙、英飞凡,糖尿病用药安达唐均保持快速增长;晖致稳居第二名;本季度诺和诺德增长表现十分出彩,同比增速为17%。


聚焦消费者大健康市场(包含OTC和保健品),汤臣倍健、拜耳表现较佳,2022Q1销售额增长率分别为6%和11%。


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2022年5月 | 失败临床研究TOP10 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文丨树叶

基于医药魔方网站行业快讯板块、NextPharma数据库以及公开信息,2022年05月的《临床研究月报》共筛选出10项值得关注的未达主要终点的临床研究。

5月,罗氏TIGIT抗体tiragolumab “二进宫”,继小细胞肺癌之后在非小细胞肺癌再次公布失利结果;康乃德S1PR1调节剂CBP-307在中重度溃疡性结肠炎中主要终点未达到显著统计学差异,当日股价下跌58%;O药、K药也不会是“常胜将军”,本月相继失利;COVID-19领域有好消息,但失败也很常见。在此,为大家筛选临床研究失利TOP10,以供参考。

1. Tiragolumab治疗NSCLC的III期研究

5月11日,罗氏宣布其抗TIGIT抗体tiragolumab联合PD-L1单抗Tecentriq(阿替利珠单抗)在一线治疗PD-L1高表达局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的III期SKYSCRAPER-01研究中,相较于Tecentriq单药未达到无进展生存期(PFS)的主要终点。不过,OS数据尚未成熟,罗氏将继续SKYSCRAPER-01研究至下一次分析。



来源:罗氏网站

SKYSCRAPER-02研究的失利,已经让罗氏将SCLC的开发计划剔除,并终止了国内相关研究(CTR20192655)。SKYSCRAPER-01的再一次失利,也让tiragolumab在2022年只剩下一线食管癌的临床III期研究(SKYSCRAPER-08)等待读数,其他的研究则要等到2025年之后。

此前,FDA基于CITYSCAPE(NCT03563716)研究的积极结果,授予tiragolumab联合阿替利珠单抗一线治疗PD-L1阳性转移性NSCLC的突破性疗法资格。CITYSCAPE研究虽然纳入人数不多,但在PD-L1阳性患者(n=29)中将ORR提高到了69.0%,疾病恶化或死亡风险降低了71%,mPFS也具有显著性优势(16.6 vs 4.1 m)。可以说,SKYSCRAPER-01研究是罗氏寄予厚望的开拓,势在挑战PD-1的市场格局。因此,SKYSCRAPER-01的初步数据失利,也给其他TIGIT抗体带来不小影响,Arcus和 iTeos的股价都在当日出现近30% 的下滑,葛兰素史克、百时美施贵宝、吉利德、默沙东和阿斯利康等也都有相关产品正在进行相关临床研究。

尽管,SKYSCRAPER-01研究仍有可能获得阳性的OS数据,但相对于CITYSCAPE的研究优势已不能同日而语。

2. CBP-307治疗疗溃疡性结肠炎的II期研究

5月3日,康乃德宣布了口服选择性1-磷酸鞘氨醇 (S1P) 受体调节剂 CBP-307 治疗溃疡性结肠炎 (UC) 临床II期研究(CBP-307CN002) 的12周关键结果。数据显示,在第12周,0.2mg CBP-307组在主要疗效终点改良Mayo评分较基线的最小二乘(LS)均值变化上显示出数值上的改善,但未达到统计学意义。



来源:康乃德网站

不过,康乃德称基于改良Mayo评分和完整Mayo评分,0.2mg CBP-307组获得临床缓解的患者比例更高且具有统计学意义,认为CBP-307 值得在 UC 中进行进一步的临床开发。但是,康乃德却计划寻找战略合作伙伴,进一步推进CBP-307的临床研究。受此消息影响,康乃德当日股价暴跌57.72%。

尽管股价出现暴跌,但康乃德账上现金及现金等价物在2021年末仍有2.68亿美元(约合17.07亿元人民币),对于寻找对外授权CBP-307的理由,康乃德宣称是为了将资源集中在其主要候选药物 CBP-201 的临床开发。CBP-201是一种IL-4Rα全人源单抗,能够同时阻断IL-4和IL-13炎性信号通路从而缓解和治疗炎症性疾病。CBP-201与度普利尤单抗(一种针对IL-4Rα的抗体)作用机制相同,但与IL-4Rα的结合区域不同。去年11月,CBP201披露了中度至重度特应性皮炎的临床II期数据,疾病改善程度并没有足够优势,未达到市场预期成为度普利尤单抗的me-better,也导致股价在1天中暴跌61%。

对于IL-4Rα和S1P受体调节剂这两种已经完成临床概念验证,并实现产品的上市的领域。康乃德的接连受挫,无疑会对其产品开发前景和市场潜力造成隐忧。这种担忧已经体现在资本市场,康乃德股价已经从去年10月的16美元左右,跌至现在的不足1美元(截止5月29日)。

3. O+Y治疗尿路上皮癌的III期研究

5月16日,百时美施贵宝公司(BMS)公布了纳武利尤单抗(nivolumab)联合伊匹木单抗(ipilimumab)一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌(UC)的III期临床CheckMate-901研究的最新结果。分析中,对比化疗,纳武利尤单抗联合伊匹木单抗未能改善肿瘤细胞PD-L1表达≥1%患者的总生存期(OS),独立数据监查委员会(IDMC)建议试验继续进行以评估其他主要和次要终点。



CheckMate-901研究是一项随机、开放标签、III期临床试验,在未经治疗的不可切除或转移性UC患者中,旨在评估纳武利尤单抗+伊匹木单抗(主要研究)或纳武利尤单抗+化疗(子研究) vs 标准化疗之间的疗效与安全性。主要研究部分的主要终点包括:不适合接受以顺铂为基础化疗患者的OS,肿瘤细胞PD-L1表达≥1%患者的OS。关键次要终点包括:所有随机化患者的OS,PFS和安全性结局。

针对不适合接受以顺铂为基础化疗的患者,CheckMate-901研究还在评估纳武利尤单抗联合伊匹木单抗的疗效与安全性。CheckMate-901另有一项关键性子研究,针对适合接受以顺铂为基础化疗的患者,对比纳武利尤单抗联合化疗与单纯化疗之间的疗效,BMS后期也将继续报告这些研究结果。

此外,在ESMO BC 2022会议期间,也公布了一项在表达HER2的转移性乳腺癌患者中进行的trastuzumab-deruxtecan(T-DXd,DS-8201)联合纳武利尤单抗临床Ib期DS8201-A-U105试验(NCT03523572part2队列分析结果,显示与T-DXd单药的预期疗效相比,T-DXd联合纳武利尤单抗未能提高疗效。

4. MultiStem治疗缺血性卒中的II/III期研究

5月20日,Athersys宣布,其合作伙伴Healios报告了干细胞治疗产品MultiStem (invimestrocel)在日本缺血性卒中患者中开展的代号为TREASURE的II/III期研究未达到主要终点。受此消息影响,Athersys股价下跌65%。



MultiStem® 细胞疗法 (invimestrocel) 是Athersys基于一类多能成体祖细胞(或MAPC)开发的干细胞疗法,不同于间充质干细胞 (MSC) 和其他细胞类型。MultiStem取自健康的成人骨髓,可以使用专有的制造工艺在人体外进行扩展,可以在没有组织匹配或免疫抑制的情况下给药。MultiStem已显示出以多种方式促进组织修复和愈合的能力,例如通过产生治疗因子以响应炎症和组织信号损害。Healios是Athersys在日本的合作伙伴。



来源:Athersys网站

TREASURE研究是一项随机、双盲安慰剂对照研究,在18-36小时内通过静脉输注对中度至中度重度缺血性卒中患者(基线NIHSS 8-20)给予单剂量 MultiStem®细胞 (invimestrocel) 或安慰剂。该试验共招募了206名患者,在日本的48个基地开展。虽然未达到90天时的主要终点,但随着时间的推移所有测量的功能结果支持对接受治疗的患者生活质量的长期影响和持续改善。

5. EDP-938治疗呼吸道合胞病毒的IIb期研究

5月18日,Enanta Pharmaceuticals公布了N蛋白抑制剂EDP-938在呼吸道合胞病毒(RSV)成人患者的IIb期临床研究结果。与安慰剂相比,EDP-938未达到总症状评分(TSS) 降低的主要终点和抗病毒的次要终点。



EDP-938是Enanta开发的N蛋白抑制剂,显示对RSV-A和RSV-B的纳摩尔活性抑制,正在开发用于治疗RSV感染,并已被美国FDA授予快速通道指定。此次公布结果的研究是一项随机双盲、安慰剂对照的多中心IIb期临床试验,旨在评估EDP-938对RSV感染进展的影响。该研究的招募对象是18至75岁且在症状出现48小时内确诊为RSV感染的成人患者,受试者按1:1的比例随机接受每天一次的800 mg EDP-938或安慰剂治疗5天,随访14天。

结果显示,总症状评分(TSS) 降低的主要终点和抗病毒的次要终点均未达到,安慰剂组和EDP-938治疗组之间平均总症状评分没有统计学差异(p=0.256)。不过,与安慰剂相比,EDP-938组在治疗第5天结束时RSV病毒载量降低方面有统计学意义的差异(p=0.033)。同时,EDP-938在试验中表现出了良好的安全性和耐受性。

6.Zetomipzomib治疗皮肌炎和多发性肌炎的II期研究

5月3日,Kezar Life Sciences宣布了Zetomipzomib(KZR-616)用于治疗皮肌炎 (DM) 和多发性肌炎 (PM) 患者的临床II期PRESIDIO 研究的主要结果。PRESIDIO试验的关键结果显示,大多数DM和PM患者在总改善评分 (TIS) 的主要终点测量中看到有临床意义的改善,但未观察到与安慰剂的显著性差异。



来源:J. Med. Chem. 2018, 61, 11127−11143

Zetomipzomib (KZR-616) 是一种新型、FIC的选择性免疫蛋白酶体抑制剂,在多种自身免疫性疾病中具有广泛的治疗潜力。临床前研究表明,选择性免疫蛋白酶体抑制会在几种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应,同时避免免疫抑制。

皮肌炎和多发性肌炎是五种自身免疫性肌炎疾病中的两种,都是慢性的炎症性自身免疫性肌病,其特征在于肌肉和皮肤的炎症(DM)。虽然使人衰弱的肌肉无力是这些肌病的标志,但其他内部器官系统功能障碍也可能同样致残。治疗这些疾病的目的是抑制炎症,增加肌肉力量,防止肌肉和肌肉外器官的长期损伤;然而,DM的治疗选择有限,目前还没有批准的PM治疗方法。

除了 PRESIDIO,Kezar 还在狼疮肾炎患者中进行了II期MISSION试验。2021年11月报告的中期数据显示,在完成24周每周一次60 mg剂量zetomipzomib治疗的完整疗程的5名患者中,2人实现了部分肾脏反应 (PRR),2 人实现了完全肾脏反应 (CRR)。

7.奥拉帕利治疗三阴性乳腺癌的II期研究

5月4日,2022 ESMO乳腺癌大会报道了PARP1抑制剂奥拉帕利(Olaparib)联合ATR抑制剂ceralasertib或WEE1抑制剂adavosertib在二/三线治疗转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)中的II期临床研究(VIOLETTE)最新结果。数据表明,无论是否存在同源重组修复(HRR)基因突变和BRCA突变,与奥拉帕利单药治疗相比,奥拉帕利+ceralasertib未能改善mTNBC患者的无进展生存期(PFS)(HR=0.79,P=0.18)。而对于奥拉帕利+adavosertib组,由于发生了超出预期的≥3级血液学毒性,已提前停药。



VIOLETTE研究是一项前瞻性、开放标签、随机、多中心II期研究,旨在评估靶向DNA损伤修复的药物(Ceralasertib或Adavosertib)联合奥拉帕利 vs 奥拉帕利单药治疗转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者的疗效和安全性。研究共纳入273例患者,随机分配至奥拉帕利组、奥拉帕利+Ceralasertib、奥拉帕尼+Adavosertib组,并根据是否存在同源重组修复(HRR)突变和BRCA突变进行前瞻性分层。研究的主要终点是由独立中心审查评估的PFS,次要终点包括客观缓解率(ORR)、反应持续时间(DoR)、总生存期(OS)及耐受性和安全性评估。

8.Elamipretide治疗地理萎缩的IIb期研究

5月2日,专注于发现、开发和商业化涉及线粒体功能障碍疾病新疗法的StealthBio Therapeutics宣布了 elamipretide 治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性(干性 AMD)地理萎缩 (GA)患者的IIb期ReCLAIM-2研究新数据。结果显示,该研究未达到低亮度视力 (LLVA) 和地理萎缩 (GA) 进展平均变化的主要终点。不过,一项关键的次要终点显示,elamipretide明显改善了 GA 患者的视觉功能。



来源:StealthBio

Elamipretide是一种易于穿透细胞膜的靶向线粒体内膜的肽化合物,在该膜与心磷脂可逆结合。在临床前或临床研究中,观察到elamipretide可增加线粒体呼吸,改善电子传递链功能和ATP生成,并减少致病性ROS水平的形成。Elamipretide正在开展心肌病、Barth综合征和Leber遗传性视神经病变的晚期临床研究以及干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。

ReCLAIM-2是一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验,旨在评估 elamipretide在48周内对176名GA患者的疗效和安全性。Stealth首席执行官Reenie McCarthy说:“尽管我们对该试验没有达到其主要终点感到失望,但我们很高兴地观察到elamipretide改善了GA患者的视觉功能”。这一证据也让我们感到鼓舞,即elamipretide正在改善视网膜中的线粒体功能,这可能为我们提供重要的富集策略。

9. TGFβ抗体SAR-439459终止实体瘤研究

5月,在ASCO会议公布的摘要中,报告了一项TGFβ抗体SAR-439459单药和联合西米普利单抗的实体瘤研究结果。抗TGFβ单克隆抗体SAR439459 (SAR459) 是一种人源、可中和所有TGFβ异构体的抗体。在临床前模型中,与 SAR459单药相比,将SAR459与抗PD-1联合显示出更好的抗肿瘤活性。在剂量递增中,观察到可接受的耐受性,MTD未达到。当剂量≥0.25 mg/kg Q2W 时血浆TGFβ减少 ≥90%,肿瘤内TGFβ呈下降趋势,与西米普利单抗联合使用时,初步RP2D为22.5 mg/kg Q3W。

在这项包括晚期黑色素瘤、NSCLC、CRC、HCC等多种实体瘤的临床研究中,根据初步数据,在2B部分中的ORR为 8%,未观察到临床反应与基线时的血浆 TGFb水平或治疗后的调节水平之间存在显著关联。由于肿瘤活检数量有限,肿瘤 TGFb水平与临床益处之间的相关性尚无定论。在第2A部分中没有观察到任何反应。总体而言,100%的患者至少有1次治疗中出现的不良事件(AE),G≥3比例为67%,与治疗相关的3级及以上AE为34%,5位患者 (5%) 发生了致命事件。与其他队列相比,HCC患者的出血和严重出血性AE发生率更高。在RP2D中单独接受SAR459治疗的患者数量有限,无法证明由于联合使用而增加的毒性。



总体而言,由于缺乏疗效,实体瘤的研究(NCT03192345)已经取消。不过,在2022年1月,赛诺菲就更新了NCT03192345的研究状态,鉴于竞争格局和一些毒性(主要是出血事件)而终止了该研究。

10. 两项治疗COVID19的临床研究

根据在ATS 2022国际会议上发表的研究,在双盲随机、安慰剂对照的STOP-COVID19多中心临床试验中,Brensocatib并未改善因严重SARS-CoV-2感染住院患者的临床状况。该研究于2020年6月开始,在14家英国医院进行,参与者被随机分配接受每天25毫克的brensocatib或安慰剂,持续28天。190名患者接受了brensocatib,214名患者接受了安慰剂。研究中的所有患者均已确认感染了SARS-CoV-2,并且至少有一个严重COVID-19的危险因素,如需要补充氧气,所有参与者都接受了标准的护理治疗。

Brensocatib 是一种在研的DPP1口服抑制剂,DPP1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的酶。目前,地塞米松、Jak抑制剂和抗IL-6抗体等可用于减轻COVID-19的炎症,但其作用机制并不主要是针对中性粒细胞或中性粒细胞炎症。STOP-COVID验证,旨在验证通过抑制二肽基肽酶-1 (DPP1) 直接针对中性粒细胞炎症的假设。结果显示,安慰剂组和brensocatib治疗组的死亡率分别为10.7%和15.3%。

此外,First Wave BioPharma也报告了FW-COV (氯硝柳胺)治疗COVID-19相关GI感染的II期RESERVOIR研究未达到其疗效终点。FW-COV是一种专有的微粉化氯硝柳胺口服片剂制剂,用于治疗COVID-19相关的胃肠道感染。RESERVOIR临床试验是一项两部分、两臂、安慰剂对照的研究,检查氯硝柳胺在COVID-19 GI感染患者中的安全性和有效性。该试验的两个主要目标是确认氯硝柳胺治疗COVID-19 GI感染患者的安全性,并证明其清除胃肠道SARS-CoV-2病毒的功效。



该研究纳入150多名患者,结果显示与安慰剂相比,FW-COV从消化道中清除 SARS-CoV-2病毒的能力并没有显示出统计学意义。该公司仍在等待完整的数据集进行分析,包括抗炎生物标志物、腹部不适变化和中期安全性随访,以确定FW-COV计划的后续步骤。

参考资料:

[1]https://www.gene.com/media/press-releases/14951/2022-05-10/genentech-reports-interim-results-for-ph

[2]https://investors.connectbiopharm.com/news-releases/news-release-details/connect-biopharma-announces-week-12-top-line-results-phase-2-cbp

[3]https://investors.bms.com/iframes/press-releases/press-release-(医药魔方)


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原能生物完成4.1亿元A轮融资 开启集团化生产制造布局 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 近日,原能细胞科技集团旗下上海原能细胞生物低温设备有限公司(下称“原能生物”)宣布完成4.1亿元人民币的A轮融资。

本轮融资在原股东上市公司开能健康(证券代码:300272)、华丽家族(证券代码:600503)、高森系列基金及员工持股平台续投的基础上,公司创始人、董事长瞿建国先生及丽水高森基金等进行了积极跟投。

本轮融资资金将主要用于建设原能生物自有智能制造基地,满足未来规模化生产和发展需求;以及持续深耕自动化低温生物样本存储设备的研发制造和迭代升级、全球化销售渠道布局及服务网络建设和产业链并购等。本轮融资将为原能生物开启集团化生产制造布局和推进未来的上市计划打下了坚实基础。

参考来源:医药魔方




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低增长时代 商业健康险如何转型? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 2022年1-3月,健康险保费为3172亿元,与去年同期相比增速为3.5%。这是自2014年以来,健康险一季度的最慢增速。随着健康险增速的下滑,对市场未来增长方向的讨论莫衷一是,这也带来了什么样的创新对未来增长能带来价值。从市场目前的发展趋势来看,持续在产品上做加法不可持续,而如果单纯依赖代理人渠道又很难在短期获得恢复,需要寻求新型渠道进行拓展。

如果按照原先的动能来推进,随着人口增长的日趋减缓,保险销售的增长主要来自用户从低价值产品向高价值产品转变。但考虑到中国人均国民收入为1万美元,特别是居民人均可支配收入为3.2万元人民币,高价值保险的客群并没有想象的那么多。因此,中高收入人群是重疾险的主要消费群体,但这一群体在逐步开发之后趋于饱和,市场成熟度增高之后,增速自然也就趋缓了。虽然赔付型健康险在近几年获得高增长,但中高收入群体对消费型的产品只能接受几百元,而不是数千元的无免赔额产品。这显示拥有支付能力的用户只愿意配置高价值的重疾险而不是赔付型保险,消费意愿不高的原因既有医保全覆盖的因素,也有自身收入仍然与主要发达国家有着数倍的差距,这制约了用户同步配置多份高价值保险的可能性。

因此,健康险的增长需要从原先的人海战术和产品做加法的轨道摆脱出来,转而寻求新的战略。

首先,从产品来看,面向不同人群的定位进行区隔是战略转型的第一步。虽然在养老领域已经出现了高端养老社区推动高价值年金险销售的成功案例,但在医疗领域,高端不代表高技术,优质医生都在公立体系内,很难通过私立医院的场景带动保险的销售。这也是高端医疗险很难真正发展起来的原因。但是,随着医疗服务价格改革的启动和DRG/DIP的开展,一旦这些举措在全国推开,这些地区的医疗服务价格将更透明化,从而带动保险产品的设计和销售。

随着DRG的推开,常规手术的理赔金额将出现明显下降,而复杂手术的理赔金额将出现明显上升,但住院费用的透明度出现了上升,保险公司能更容易地计算出不同病种的住院总额和日均费用,有助于去开发日额产品或对各病种进行细分和限额的产品。这将推动用户分化,如果还是提供高达1万元的免赔额,用户更多是希望拥有覆盖更昂贵的药耗产品,但对常规住院的轻症和中症的赔付,用户希望是降低或取消免赔额。由于各个病种的费用都可较为准确的预测,保险产品可以分档提供,希望覆盖昂贵治疗、药品和耗材的产品可以更高价格进行销售,而只覆盖常规治疗方式的则可以较低价格获客,不再会出现现在所有产品比拼相同的保障内容。

而在重疾险的产品和销售领域,由于所有住院费用的透明化,对不同病种的覆盖也可以进行分档定价,不是所有保险产品都需要覆盖所有的病种,可能只要集中在核心重疾就够了,因为很多轻症和中症的治疗费用并不高,可能配套购买较低价格的赔付型医疗险就可以了,并不需要高达130种疾病的重疾险。当然,重疾险更多是一次性或多次的金额赔付,而不是实报实销,在真正的灾难性疾病面前,尤其是在需要长期治疗的灾难性疾病上的覆盖还不够,保险公司还可以为有经济能力的用户提供更高保额的产品,而不是现在普遍在50万以下的保额。

其次,从销售渠道来看,除了提高代理人人效之外,有效拓展代理人和各类其他渠道也将成为创新的重点。通过C端广撒网式的拓展必然是人海战术,这与互联网流量投放的本质是一样的,都是一种高成本的投放模式,比拼的是谁能掌握更低成本的流量和更高的转化率。从互联网渠道来看,受到支付工具的带动,保险销售获得了高增长。但是,随着互助平台的关闭和未来支付工具和金融产品断开的监管推进,互联网将不再存在低成本的流量,由于互联网的转化率很难再有提高,这对保险的销售提出了挑战。

而在线下,如果不持续保持代理人人数的扩张,只能依靠代理人的签单能力,但代理人的展业能力受制于自身的关系网和能力。从银保和职域营销的发展来看,专注于某一渠道可能会更容易提高人效,而且有助于降低渠道成本,如果能开发出更多大B渠道去触达C端客户,以2B2C的模式来发展或将是一个重要的方向。

总体上来看,未来健康险市场的转型既受到现有监管和医改进程的影响,还受到新型渠道开拓能力的影响。这将是健康险自从2014年高增长以来面临的最长时间调整,未来的发展模式将受到多重因素的交织影响,能否再次开启高增长将决定健康险市场能否持续扩容。


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Nature:开发出治疗难治性肿瘤的新方法 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 在一项新的研究中,来自美国福克斯蔡斯癌症中心和俄罗斯国立高等经济大学等研究机构的研究人员报告了一种杀死难以治疗的癌症的新方法。这些肿瘤抵制目前的免疫疗法,包括那些使用免疫检查点阻断抗体的免疫疗法。相关研究结果于2022年5月25日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“ADAR1 masks the cancer immunotherapeutic promise of ZBP1-driven necroptosis”。



该方法利用了Z-DNA。Z-DNA不像B-DNA那样向右扭动,而是向左扭动。Z-DNA的一种作用是调节对病毒的免疫反应。该免疫反应涉及AADR1和ZBP1,这两种蛋白专门识别Z-DNA。它们通过一种以高亲和力结合Z-DNA结构的Zα结构域做到这一点。

Zα结构域最初是由论文共同通讯作者、俄罗斯国立高等经济大学的Alan Herbert博士发现的。ADAR1 的Zα结构域关闭了自身免疫反应,而ZBP1的Zα结构域激活了杀死病毒感染细胞的途径,正如论文共同通讯作者、福克斯蔡斯癌症中心的Sid Balachandran博士先前发现的那样。ADAR1和ZBP1之间的相互作用决定了肿瘤细胞是生还是死。

AADR1和ZBP1在炎症期间都被干扰素诱导。它们通常不存在于正常细胞中。这两种蛋白在肿瘤中也有表达,特别是在称为成纤维细胞的正常细胞中,癌细胞强迫成纤维细胞支持它们的生长。通常而言,肿瘤依靠ADAR1来抑制杀死它们的细胞死亡途径。

这些作者发现了一种小分子:CBL0137,它可以绕过ADAR1的抑制,通过ZBP1直接激活肿瘤细胞死亡。该药物的作用与导致癌症的突变无关。它诱导的细胞死亡形式具有高度的免疫原性。这种作用破坏了支持肿瘤生长的成纤维细胞。通过这样做,该药物增强了使用靶向PD-1的免疫检查点阻断抗体的免疫疗法的有效性。该药物是curaxin家族的成员,因另一个目的而被引入临床试验。该化合物在1期临床试验中已被证明是安全的,但仍需要进一步研究以证实它与抗PD1抗体一起的临床使用对治疗癌症有好处。



Adar剔除后的Z-RNA积累,图片来自Nature, 2022, doi:10.1038/s41586-022-04753-7。

Herbert博士说,“这是一个高度协作的团队的成果。它是我们了解替代性DNA构象(如Z-DNA)如何在人类生物学中发挥重要作用的一个里程碑。这篇论文显示了基础研究如何能够导致新的和意想不到的治疗方法。这个过程花了很长时间,从最初发现Zα结构域开始,然后到鉴定导致人类遗传疾病的Zα DNA变体。这些发现验证了Z-DNA的生物学作用。这项新的研究如今使我们找到了一种治疗癌症的新方法。这是一个令人高兴的转折,因为最初的Z-DNA发现被科学界广泛认为没有什么生物学意义,而且进一步的研究工作也没有被美国国家卫生研究院的同行评审小组列为值得资助的对象。”

Z-DNA在正常细胞中由称为flipons的序列形成,这些序列在生理条件下可以可逆地翻转到左手构象。这种结构是在有史以来第一个通过X射线晶体学解析出的合成晶体中偶然发现的。其他类别的flipons也存在,并且极有可能在生物学中发挥重要作用。flipons是高度动态的结构,一直很难研究,因为确定它们在细胞内的确切构象是很有挑战性的。

参考资料:

Ting Zhang et al. ADAR1 masks the cancer immunotherapeutic promise of ZBP1-driven necroptosis. Nature, 2022, doi:10.1038/s41586-022-04753-7.

(原文有删减)


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华海药业罗库溴铵注射液新药简略申请获FDA批准 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月30日,华海药业发布公告称,于近日收到美国FDA的通知,公司向美国FDA申报的罗库溴铵注射液的新药简略申请(ANDA,即美国仿制药申请,申请获得美国 FDA 审评批准意味着申请者可以生产并在美国市场销售该产品)已获得批准。


2018年7月,华海药业获得国家药监局核准签发的罗库溴铵注射液《药品 注册批件》(公告编号:临 2018-070 号);2021年12月,罗库溴铵注射液产品获得国家药监局审核通过一致性评价(公告编号:临 2021-111 号)。

罗库溴铵注射液为全身麻醉辅助用药,用于常规诱导麻醉期间气管插管,以及维 持术中骨骼肌的神经肌肉阻滞。该药品由 ORGANON 公司研发,于1994年在美国、 英国和荷兰批准上市。当前,美国境内生产厂商主要有Aurobindo,、Sandoz,、X-Gen等。

2021年该药品美国市场销售额约54,037,870美元(数据来源于IMS数据库)。 截至目前,华海药业在罗库溴铵注射液美国研发项目上已投入研发费用约1,398 万元人民币。



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信立泰SAL0112片临床试验申请获受理 拟治疗2型糖尿病 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月30日,信立泰发布公告称,于近日收到国家药监局核准签发的受理通知书,公司自主研发的创新小分子化学药物SAL0112片临床试验申请获得受理。



SAL0112 片为胰高血糖素样肽-1 受体(GLP-1R)的口服小分子偏向激动剂,拟开发适应症包括2型糖尿病(T2DM)。

激动GLP-1R可以促进胰岛β 细胞的增殖,血糖依赖型刺激胰岛素的合成与释放,并抑制胰高血糖素的合成与释放,低血糖风险较低;可以抑制胃液分泌和胃肠道的蠕动,延迟胃的排空,增加饱食感,减少食物摄取。此外,激动 GLP-1R可以提升心血管的功能,抑制心肌细胞的凋亡,可以抑制肾脏的氧化应激和炎症反应,抑制糖基化终产物等,从而产生保护肾脏的作用,因此,GLP-1R 激动剂可应用于 2 型糖尿病和肥胖,同时伴有心肾的获益。中国 2 型糖尿病防治指南(2020 年版)指出,合并动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或心血管风险高危 T2DM 患者,不论其 HbA1c 是否达标,只要没有禁忌证都可在二甲双胍的

基础上加用具有 ASCVD 获益证据的 GLP-1R 激动剂。在《改善心血管和肾脏结局的新型抗高血糖药物临床应用中国专家建议》的共识中指出,GLP-1RA 治疗T2DM 合并 ASCVD 确诊或高危患者,能显著降低心血管和肾脏临床转归终点风险,减少卒中和心肌梗死的发生,改善生存质量。

SAL0112 片作为口服的GLP-1R的偏向激动剂,具有与和多肽类 GLP-1RA相似的药理作用。目前,国内已上市的 GLP-1RA 均为肽类注射剂(如利拉鲁肽注射液、司美格鲁肽注射液、度拉糖肽注射液等),长期频繁注射或存在患者依从性较差等问题。SAL0112片系口服给药,若能研发成功并获批上市,将能有效改善 2 型糖尿病的给药途径,提高患者用药便利性,增强用药依从性。此外,作为小分子药物,SAL0112片预期或将比口服多肽类药物更能提高生物利用度,受饮食、合并用药等因素的干扰更小;具有较大开发潜力。



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脑组织“逆向工程”揭示了跟阿尔茨海默病有关的糖蛋白 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 在利用五个死于阿尔茨海默病的人的大脑组织展开的一项“逆向工程”研究中,约翰-霍普金斯医学院的研究人员称,他们发现一种特殊的糖分子可能在阿尔茨海默病的发展中发挥重要作用。科学家们表示,如果这一发现被进一步的研究所证实,这种被称为聚糖的分子可以作为早期诊断测试、治疗、甚至可能预防阿尔茨海默病的新目标。

资料图

据悉,这项研究已于最近发表在《Journal of Biological Chemistry》上。

在美国,阿尔茨海默氏病是最常见的痴呆症形式。据估计有580万美国人受到影响,当大脑中的神经细胞因被称为淀粉样蛋白和tau蛋白的有害形式堆积而死亡时,这种渐进性疾病就会发生。

清理这些致病形式的淀粉样蛋白和tau蛋白是大脑免疫细胞--被称为小胶质细胞--的工作。早期的研究发现,当清理工作受损时,阿尔茨海默病更有可能发生。在一些人中,这是由小胶质细胞上一种叫做CD33的受体过多引起的。

约翰-霍普金斯大学医学院John Jacob Abel药理学教授、领导这项研究的实验室主任Ronald Schnaar博士指出:“受体本身并不活跃,需要有东西跟它们连接,以阻止小胶质细胞清理大脑中的这些有毒蛋白质。”

研究人员过去的研究表明,对于CD33来说,这些“连接器”分子是特殊的糖类。科学家们称之为聚糖,这些分子由专门的蛋白质在细胞内游走,帮助它们找到合适的受体。蛋白质-聚糖的组合被称为糖蛋白。

为了找出哪种特定的糖蛋白跟CD33相连,Schnaar的研究小组从约翰霍普金斯大学阿尔茨海默病研究中心获得了五个死于阿尔茨海默病的人和五个死于其他原因的人的脑组织。结果显示,在他们从脑组织中收集的数千种糖蛋白中,只有一种跟CD33相连。

为了确定这种神秘的糖蛋白,研究人员首先需要将它跟其他大脑糖蛋白分开。由于它是大脑中唯一一个连接到CD33的糖蛋白,他们利用这一特点来“捕捉”它并将其分开。

糖类是由影响分子相互作用的各种糖块组成。这种糖可以通过其组成部分来识别。研究人员使用化学工具一步一步地解构糖类并列出了其构建块的身份和顺序。研究人员将糖蛋白的糖类部分确定为硫酸硅脂化角蛋白。

然后,研究人员通过使用质谱确定蛋白质成分的“指纹”来确定其身份,质谱则可以识别蛋白质的构建块。通过将蛋白质的分子构成跟已知蛋白质结构的数据库进行比较,研究小组得出结论,糖蛋白的蛋白质部分是受体酪氨酸磷酸酶(RPTP)Zeta。

研究人员将组合的糖蛋白结构命名为RPTP zeta S3L。

该小组以前曾在一种控制气道过敏反应的蛋白质上发现了相同的糖类“签名”,并且破坏这种糖类会抑制小鼠的过敏反应。

Schnaar实验室的博士后、该研究的第一作者Anabel Gonzalez-Gil Alvarenga博士表示:“我们怀疑RPTP zeta上携带的聚糖特征可能在通过CD33使小胶质细胞失活方面具有类似的作用。”

而进一步的实验显示,五个死于阿尔茨海默病的人的脑组织中,RPTP zeta S3L的数量是没有患病的捐赠者的两倍以上。这意味着这种糖蛋白可能比健康的大脑连接更多的CD33受体,进而限制了大脑清理有害蛋白质的能力。

Gonzalez-Gil表示:“识别这种独特的糖蛋白为寻找新的药物目标和可能的阿尔茨海默病早期诊断提供了一个步骤。”

接下来,研究人员计划进一步研究RPTP zeta S3L的结构以确定其附着的糖类如何使糖蛋白具有与CD33相互作用的独特能力。



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经过7年的研究 科学家们发现了一种治疗破坏性脑瘤的新方法 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 一项为期七年的研究项目的结果表明,可能有一种新的方法来治疗成人中最常见和最具破坏性的脑癌之一--多形性胶质母细胞瘤(GBM)。在发表于《BMC癌症》杂志的一项同行评审研究中,来自萨里大学的科学家们证明,一条短链的氨基酸(HTL-001肽)能够有效地靶向并抑制负责多形性胶质母细胞瘤(GBM)生长的基因家族--Hox基因的功能。这项研究是在细胞和动物模型中进行的。

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研究中测试的HTL-001肽已经完成了安全测试,并准备好进行病人试验。这些试验现在正考虑在GBM和其他癌症中进行。

据项目负责人、萨里大学肿瘤内科教授Hardev Pandha称:“患有多形性胶质母细胞瘤的人在五年内的存活率为5%--这个数字几十年来一直没有改善。虽然我们仍处于早期阶段,但我们为期七年的项目为寻找Hox基因失调的解决方案提供了一线希望,Hox基因与GBM和其他癌症的生长有关,而多年来事实证明,它是难以捉摸的目标。”

具有讽刺意味的是,Hox基因负责脑组织的健康生长,但在成长中的胚胎经过剧烈活动后,通常在出生时被沉默。然而,如果它们再次被不适当地 “开启”,它们的活动可能导致癌症的发展。Hox基因失调在GBM中早已被确认。

该项目是与萨里大学、利兹大学和得克萨斯大学以及HOX Therapeutics公司合作进行的。HOX Therapeutics是萨里大学研究人员新成立的一家公司,位于该大学的萨里研究园。

利兹大学该研究的共同作者Susan Short教授说:“我们迫切需要为这些侵袭性脑瘤提供新的治疗途径。瞄准肿瘤细胞中异常开启的HOX基因等发育基因,可能是阻止胶质母细胞瘤生长和威胁生命的一种新的有效方法。”

HOX Therapeutics公司首席执行官James Culverwell说:“HOX Therapeutics公司很高兴与这个项目的其他研究人员合作,我们希望在我们的持续支持下,这项研究将最终导致对脑癌和其他癌症的新颖和有效的治疗,因为HOX基因过度表达是一个明确的治疗目标。”


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葛兰素史克宣布其HPV疫苗希瑞适两剂次接种程序在中国获批 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 葛兰素史克(GSK)宣布,根据国家药品监督管理局(NMPA)的审评结果,其HPV疫苗希瑞适(双价人乳头瘤病毒吸附疫苗[HPV16/18型])适用于9-14岁女孩的两剂次接种程序已获得批准。由此,希瑞适成为中国获批9-14岁女孩两剂次接种程序的首个进口HPV疫苗。

高危型人乳头瘤病毒(HR-HPV)在女性生殖道持续性感染是导致宫颈癌的主要原因。在中国女性生殖系统恶性肿瘤中,宫颈癌的发病率和死亡率居于第一位1。我国2020年宫颈癌新发病例约11万,死亡病例约5.9万,且其发病率和死亡率呈上升、年轻化趋势2。流行病学研究显示,HPV16和HPV18型是宫颈癌中最常见的高危型HPV型别,在中国,约84.5%的宫颈鳞癌病例都与这两个高危型HPV感染有关3。

在适龄女性人群中接种HPV疫苗将会显著降低宫颈癌和癌前病变的发病率,从而降低疾病负担。由于HPV主要通过性接触传播,9-14岁未发生性行为的女孩是HPV疫苗的首要接种人群。为实现在本世纪末全面消除宫颈癌,世界卫生组织(WHO)《加速消除宫颈癌全球战略》确定了2030年阶段性目标,包括2030年90%的女孩在15岁前完成HPV疫苗全程接种4。

2017年WHO《HPV疫苗立场文件》明确推荐9-14岁女性接种两剂次HPV疫苗。希瑞适此次获批的两剂次接种程序是指,年龄在9-14岁的女孩可选择在第0、6月分别接种1剂次疫苗完成免疫程序。研究表明,与15-25岁(在该年龄范围内已验证了希瑞适对宫颈各级别病变的疫苗保护效力)女性的三剂次接种程序(第0、1、6月各接种一剂)相比,9-14岁女孩接种两剂次(第0、6月各接种一剂)所诱导的HPV16和18型抗体水平与接种三剂次的15-25岁人群相似5。研究显示,9-14岁女性按照第0、6月免疫程序接种2剂次希瑞适,免疫应答可持续至少60个月6;据数学模型预测,95%的受试者接种后产生的高于自然感染的HPV16/18抗体可以持续至21年以上7。

国家癌症中心、中国医学科学院肿瘤医院流行病学研究室主任赵方辉教授表示:"宫颈癌是目前唯一能够通过接种疫苗、疾病筛查和治疗来控制甚至消除的恶性肿瘤。性行为是HPV感染的主要传播途径,加上随年龄增长免疫反应的降低,因此在未发生性行为的小年龄女性中接种HPV疫苗将获得最佳预防效果8。此次获批意味着在接种进口二价HPV疫苗实现对疾病有效预防的前提下,简化了接种程序,降低三分之一的接种费用,更加经济便捷,对于提高疫苗接种率、推动宫颈癌综合防治、全力推进我国消除宫颈癌行动有着重大的意义。"

希瑞适是目前唯一采用创新佐剂系统的HPV疫苗,该创新佐剂系统凝聚了2011年诺贝尔医学或生理学奖成果。佐剂系统是两种或两种以上佐剂(如免疫增强剂)的组合,利用不同成分的协同作用以增强机体免疫系统对接种疫苗的反应,其作用从简单的免疫反应增强到影响免疫反应的质量,为接种者提供高效和持久的保护9。研究显示,应用与希瑞适相同的创新佐剂系统,可以诱导产生相较自然免疫以及相同抗原、铝盐佐剂的HPV疫苗更高的免疫反应,从而提供更强、更持久的保护10,11。

此外,作为全球第一个获准在9-14岁女孩中使用两剂次接种程序的HPV疫苗,希瑞适是目前为止两剂次应用经验最长的HPV疫苗12。希瑞适两剂次接种程序于2013年得到欧洲药品管理局(EMA)的批准,目前已在包括所有欧盟国家、亚洲、非洲和拉丁美洲等的共约100个国家获得了批准,用于9-14岁女孩的宫颈上皮各级病变及宫颈癌的预防12-17。在国内外多项临床研究和长期实际应用中,希瑞适均表现了良好的耐受性18,19。

"希瑞适于2007年首次在全球上市,现已在130多个国家和地区使用、使用超过一亿剂。"赵方辉教授介绍到,"苏格兰通过对12-13岁女孩常规接种,使宫颈癌前病变(宫颈上皮内瘤变3级及以上病变)发病率显著降低 20。英格兰在将希瑞适纳入免疫规划十余年后观察到,接种希瑞适的女孩宫颈癌和宫颈上皮内瘤变3级的发病率较未接种年龄组均大幅降低,证实了希瑞适可高效预防宫颈癌和癌前病变,且小年龄段接种的保护效果更好21。"

GSK副总裁、中国处方药和疫苗总经理齐欣女士表示:"希瑞适两剂次接种程序获批,意味着同样的产能可以惠及更多的适龄女性,是GSK践行‘立足中国、携手中国、服务中国'承诺的充分体现。GSK也将继续为中国消费者带来更多创新产品,不断扩大疫苗产品组合、提升疫苗可及性,提供全年龄段、全生命周期的健康守护方案。此外,GSK还将持续加强与各方的交流合作,不断探索积极创新,携手社会各界助力中国免疫事业发展、为建设健康中国贡献力量。"

关于GSK:

GSK是一家以科学为导向的全球医疗保健公司,旨在帮助人们能够做到更多、感觉更舒适、生活更长久。如需更多信息,请访问www.gsk.com。

参考文献

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3.     中华预防医学会疫苗与免疫分会. 子宫颈癌等人乳头瘤病毒相关疾病免疫预防专家共识 [J] . 中华预防医学杂志,2019,53 (8): 761-803. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-9624.2019.08.001

4.     Global strategy to accelerate the elimination of cervical cancer as a public health problem. Geneva: World Health Organization. Licence, 2020. CC BY-NC-SA 3.0 IGO.

5.     Puthanakit, T., et al., Randomized Open Trial Comparing 2-Dose Regimens of the Human Papillomavirus 16/18 AS04-Adjuvanted Vaccine in Girls Aged 9-14 Years Versus a 3-Dose Regimen in Women Aged 15-25 Years. J Infect Dis, 2016. 214(4): p. 525-36.

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8.     中华预防医学会妇女保健分会. 子宫颈癌综合防控指南. 北京: 人民卫生出版社, 2017.

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10.   Giannini SL, Hanon E, Moris P, et al. Enhanced humoral and memory B cellular immunity using HPV16/18 L1 VLP vaccine formulated with the MPL/aluminium salt combination (AS04) compared to aluminium salt only. Vaccine 2006; 24: 5937–49.

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21.   Falcaro M, Castañon A, Ndlela B, Checchi M, Soldan K, Lopez-Bernal J, Elliss-Brookes L, Sasieni P. The effects of the national HPV vaccination programme in England, UK, on cervical cancer and grade 3 cervical intraepithelial neoplasia incidence: a register-based observational study. Lancet. 2021 Nov 3:S0140-6736(21)02178-4.


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MedAlliance旗下DEB获FDA批准 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 - SELUTION SLR(持续利莫司释放)是一种新型西罗莫司洗脱球囊,可提供受控的持续药物释放,功能类似于药物洗脱支架(DES)。SELUTION SLR还是FDA在2019年3月4日授予"开创性器械认定"的第一款DEB(药物洗脱球囊),并在2019年9月25日被批准用于外周动脉疾病方面的膝下(BTK)适应症。

MedAlliance’s SELUTION SLR drug-eluting balloon (DEB) receives FDA investigational device exemption (IDE) approval, making it the first limus DEB to be available to US patients
MedAlliance’s SELUTION SLR drug-eluting balloon (DEB) receives FDA investigational device exemption (IDE) approval, making it the first limus DEB to be available to US patients

 

这是MedAlliance的一个重要里程碑。MedAlliance董事长兼首席执行官Jeffrey B.Jump评论道:"我们成功完成了FDA所要求的体外模拟和临床前测试,并已准备好开始招募美国患者参加临床研究,以支持提交申请FDA PMA批准。我们很高兴美国患者也能从这项‘突破性技术'中受益。"

MedAlliance将立即开始在美国以外地区(OUS)开展膝下(BTK)IDE随机临床试验(RCT)SELUTION4BTK(ClinicalTrials.gov代码:NCT05055297)的患者招募工作,在美国国内各中心的试验工作也将于今年夏初开始。 研究的主要研究者包括Ehrin Armstrong博士(美国)、Marianne Brodmann博士(奥地利)和Tjun Tang博士(新加坡)。

SELUTION SLR于2020年2月获得了用于治疗外周动脉疾病的CE标志批准。 该器械在治疗患有慢性肢体威胁性缺血(CLTI)和膝下动脉疾病的患者方面已显示出前期非常乐观的临床结果。Tjun Tang博士在VIVA 2021大会上将PRESTIGE研究作为一项最新试验进行了报告,在该研究中,对复杂BTK病变使用SELUTION SLR可实现长达18个月持续安全有效的预后。PRISTINE登记研究中研究了另外75例有BTK病变并接受了SELUTION SLR治疗的患者,研究结果计划在LINC 2022大会上进行报告。根据前期SELUTION SLR治疗BTK病变非常乐观的数据,MedAlliance在SELUTION4BTK RCT的设计上更进一步,以便进一步研究该器械的安全性和疗效,并为获得美国FDA批准做准备。

SELUTION SLR的技术涉及由可生物降解聚合物与抗再狭窄药物西罗莫司混合而成的独特微储药库(MicroReservoirs)。这些微储药库提供药物的受控和持续利莫司释放 (SLR)。从支架中缓释的西罗莫司已显示出对冠状动脉和外周血管疾病的治疗都非常有效。MedAlliance专有的CAT™(细胞粘附技术)使微储药库能够涂在球囊上,并在通过血管成形型球囊递送时附着在血管腔上。
SELUTION SLR现已在欧洲和所有其他认可CE标志的国家推出。


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尿路上皮癌:病理学诊断概述 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 Acad Pathol

. 2020 Sep 30;7:2374289520958172.

 doi: 10.1177/2374289520958172. eCollection Jan-Dec 2020.

Educational Case: Urothelial Carcinoma: An Overview of Pathologic Diagnosis

Jonathan Willner 1, Ammar Matloob 1, Anges Colanta 1, Samer N Khader 1

Affiliations expand

PMID: 33088909

PMCID: PMC7545510

DOI: 10.1177/2374289520958172

Free PMC article

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教育案例:尿路上皮癌:病理学诊断概述

主要目标

目的 UTB1.3:尿路上皮癌的诊断和监测。描述尿路上皮癌的典型临床表现以及尿细胞学检查在尿路上皮癌诊断和监测中的优点和局限性。

能力2:器官系统病理学;主题 UTB:膀胱;学习目标1:膀胱肿瘤。

次要目标

目的 UTB1.1:尿路上皮癌。比较和对比尿路上皮癌的不同前体病变的结构、细胞学特征、分子遗传变化和侵袭/进展倾向。

能力2:器官系统病理学;主题 UTB:膀胱;学习目标1:膀胱肿瘤。

目的 UTB1.2:尿路上皮癌的危险因素分析将尿路上皮癌的危险因素与致癌的一般原理联系起来。

能力2:器官系统病理学;主题 UTB:膀胱;学习目标1:膀胱肿瘤。

目标CYP1.2:诊断确定性的分类。比较和对比适用于细胞学诊断中一般分类的诊断确定性程度。

能力3:诊断医学和治疗病理学;主题CYP:细胞病理学;学习目标1:细胞学诊断。

患者介绍

一名 71 岁男性因排尿困难和尿急到泌尿科门诊就诊。他的症状开始于 2 周前,他每 2 至 3 小时排尿一次,比基线每 5 至 6 小时增加一次。他否认有任何其他症状,包括血尿和胁腹痛。病人有冠状动脉疾病病史,既往未做过手术。患者在 5 年前戒烟,有 25 包年吸烟史,并否认有额外的酒精和药物使用。患者没有个人或家族癌症史。患者无发热,体格检查加直肠检查在正常范围内。

转到(G):

诊断结果,第 1 部分

初次就诊时,2份尿液分析标本显示微血尿,细菌和炎性细胞阴性。尿液细胞学检查显示非典型尿路上皮细胞。

转到(G):

问题/讨论要点 1

讨论血尿的鉴别诊断和初步工作诊断

肉眼血尿是指尿液中可见血液,而显微镜下血尿定义为尿液样本中每个高功率场有 3 个或更多红细胞。血尿可起源于尿路的任何地方,包括肾脏、输尿管、膀胱、前列腺和尿道。病因包括肾小球疾病、肿瘤过程、结石、外伤以及尿道炎、前列腺炎和肾盂肾炎等感染。其他不太常见的病因包括尿道-动脉瘘、出血性膀胱炎和尿道狭窄。区分这些病因的关键因素包括泌尿系统症状、疼痛的存在和位置、发热、近期创伤、既往梗阻以及放疗或家族史。单侧胁腹痛高度提示结石,但也可能出现在恶性肿瘤中。提示感染的发现包括发热、排尿困难以及尿液中的白细胞和细菌。2该患者出现小血尿、排尿困难和无胁腹痛提示良性前列腺增生或恶性肿瘤的诊断。

尿路上皮癌的患者危险因素是什么?

该患者膀胱尿路上皮癌 (UC) 的主要危险因素包括吸烟史、性别和年龄。吸烟是溃疡性结肠炎最重要的危险因素,约占肿瘤的50%(人群可归因风险:0.50,95%置信区间:男性0.45-0.54,0.52,95%置信区间:女性0.45-0.59)。3香烟烟雾中的芳香胺被肾脏清除,并对泌尿道发挥致癌作用。吸烟和环境暴露于烟草烟雾已被证明都会导致重大风险。第二大贡献者是在涉及加工油漆,染料,金属和石油产品的行业中对芳香胺的职业暴露。然而,由于安全措施的增加,近年来职业暴露有所减少。饮水与风险降低有关,可能是由于尿路中潜在致癌物质的稀释。其他危险因素包括男性、白人种族、一级亲属溃疡性结肠炎、砷暴露、血吸虫病和慢性尿路炎症或扩张,例如慢性尿潴留。然而,女性性别和黑人种族与生存率下降有关。4

哪些系统用于对尿液细胞学检查中确定的病理学进行分类?巴黎尿液细胞学报告系统有哪些优势?

尿液细胞学中癌细胞形态学描述的原始标准是由Papanicolaou博士和Marshall博士于1947年建立的。Leopold Koss博士通过描述分类系统中使用的特征并认识到尿液细胞学在诊断低级别尿路上皮癌(LGUC)方面的有限效用来阐述尿液细胞学。已经提出了许多报告制度,但没有一个得到广泛接受。2016年发布的巴黎尿液细胞学报告系统(TPS)通过专注于高级别尿路上皮癌(HGUC)的诊断,解决了以前报告系统的众多缺陷。巴黎系统将标本分为以下几类:HGUC 阴性、非典型、提示 HGUC、HGUC、低度尿路上皮瘤变和其他恶性肿瘤。

巴黎系统承认尿液细胞学在LGUC诊断中的局限性。尽管尿液细胞学检查对 HGUC 的特异性大于 95%,但敏感性非常有限,尤其是 LGUC。因此,TPS专注于检测高级别病变。尽管这些标准下的尿液检测阴性并不能排除低级别病变的可能性,但 LGUC 进展的低风险加上尿液细胞学检查对此类病变的敏感性有限,可提高细胞学检查结果的临床价值。5.7

大多数报告方法的另一个显著局限性是不确定诊断的频率很高。非典型诊断由于其对风险的确定模糊,因此临床意义有限。巴黎体系的重点是减少这一类别的报告。5早期研究表明,实施TPS后,非典型结果水平降低了40%,大大改善了风险分层。7此外,大多数报告方法具有显著程度的观察者间变异性,并且应用TPS的重点标准可降低此问题的普遍性。最近的研究表明,TPS的应用提高了特异性,准确性,阳性预测值和观察者之间的再现性。8除了为病理学家提供指导外,这些改进还增加了泌尿科医生尿液细胞学的临床效用。

根据巴黎系统,尿液细胞学检查中的尿路上皮病变有哪些特征?

高级别尿路上皮癌阴性

尿路上皮细胞组被认为是正常的,除非它们符合异型性的标准。正常尿路上皮细胞和鳞状细胞是最常见的细胞元件(图 1).此类别不排除LGUC。相反,它旨在表示没有高级别病变。

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图 1.尿液细胞学检查结果为(A)正常,(B)低级别尿路上皮癌,(C)疑似高级别尿路上皮癌,以及(D)根据巴黎尿液细胞学报告系统的高级尿路上皮癌标本。

非典型尿路上皮细胞

核与细胞质(N:C)的比值必须高于0.5。还必须满足 3 个小标准之一:色素沉着过度、核膜不规则和不规则的结块染色质。高色素沉着必须与周围的良性尿路上皮细胞区分开来,但不需要像可疑的高级别尿路上皮癌(SHGUC)那样严重。此类别表示UC的风险低于SHGUC(8%-35%对50%-90%的恶性肿瘤风险)。5临床随访通常与高级别尿路上皮癌 (NHGUC) 的阴性相似。

怀疑患有高级别尿路上皮癌

此类别要求 N:C 比值为 0.5,中度至重度色素沉着,以及以下次要标准之一:明显的不规则核膜和不规则团块染色质。该诊断可以基于符合上述标准的单个细胞进行。9

高级别尿路上皮癌

HGUC 的细胞学诊断需要至少 5 至 10 个符合所有主要标准的细胞:N:C 比值大于 0.7、中度至重度色素沉着、明显的不规则核膜和粗染色质。通常观察到其他特征,例如核多形性、偏心核、有丝分裂图、凋亡体、突出的核子和扩大的细胞核,但不是诊断所必需的。5

低级别尿路上皮肿瘤

纤维血管结核的存在需要诊断为 LGUN。术语肿瘤被替代癌,因为在LGUC以外的低级别病变中存在纤维血管核心。虽然 LGUC 的形态特征(如核扩大、核膜不规则和核伸长)在阴性标本中常见,但纤维血管结节很少见,这增加了低级别诊断的信心。因此,虽然TPS侧重于高级别病变的诊断,但如果观察到纤维血管结核,LGUN的诊断可能与NHGUC一起报告。

其他:原发性和继发性恶性肿瘤

除溃疡性结肠炎外,原发性膀胱癌很少见,包括鳞状细胞癌、腺癌和小细胞癌。继发性膀胱癌占膀胱癌的不到10%,最常见的是胃肠道、前列腺、子宫和宫颈直接侵袭的结果。

描述导致低级别和高级别尿路上皮癌的分子途径及其对疾病预后的影响

低级和高等级UC是由于不同分子途径突变的结果而形成的。MAPK和PI3K通路中的突变与低级别病变有关,而影响G1 / S细胞周期转变的突变是导致高级别肿瘤的原因。无创性低级别状溃疡性结肠炎通常由成纤维细胞生长因子受体 3 和 HRAS 突变引起。这两种蛋白质位于MAPK,PI3K和mTOR途径的上游,它们调节细胞增殖,分化和蛋白质合成。虽然这些突变似乎是相互排斥的,但这些突变中至少有一个可以在82%的非肌肉浸润性膀胱癌中鉴定出来。p110 ( PI3K 的一个亚基)的突变也与低级别状癌有关。

高级别病变最常与细胞周期失调有关,特别是在 G1/S 检查点。p53中的功能丧失突变通常抑制细胞周期进展,与预后较差有关。p53功能降低也可能是由于p14(p53活性的上游调节剂)的失活突变引起的。高级别病变也可能由视网膜母细胞瘤 (RB) 通路突变引起。这些改变包括累及RB蛋白的突变以及细胞周期蛋白D1和E1水平的降低。10.11

哪些辅助测试与尿液细胞学检查一起使用?

由于尿细胞学检查的敏感性低,辅助检查经常用于提高检出率。荧光原位杂交或UroVysion由于UC的非整倍性而使用。探针靶向3号、7号和17号染色体的着丝粒以及9p21位点,以检测非整倍性。然而,在解释结果时必须小心,以确保来自上尿路有丝分裂活性部分的四体细胞不会被解释为恶性肿瘤阳性。ImmunoCty/uCyt+ 是一种基于抗体的检测方法,用于提高细胞学结果的敏感性。五个或更多细胞上存在高分子量糖基化致癌胚胎抗原和膀胱癌粘蛋白样抗原被认为是阳性的。该测试还增加了LGUC的检测,因为此类癌症通常表达这些表面标志物。然而,该试验的特异性明显低于单纯尿细胞学检查,因为良性前列腺增生和膀胱结石等疾病可能导致假阳性结果。9

何时建议在患者病情检查和筛查中使用尿细胞学检查?

美国泌尿外科协会 (AUA) 指南建议,在初始监测膀胱镜检查对肿瘤呈阴性的情况下,对于处于非肌肉浸润性膀胱癌中度和高风险的患者,使用尿液细胞学作为筛查工具。对于中危患者,细胞学检查应作为膀胱镜检查的辅助手段,每 3-6 个月进行一次,持续 2 年,每 6-12 个月进行一次,持续 2 年,然后每年进行筛查。在高危患者中,这些间隔分别缩短至 3-4 个月、6 个月和每年。这些建议基于尿液细胞学检查的敏感性和特异性。尽管尿液细胞学敏感性欠佳,但根据这些患者疾病进展的高风险,有必要将其用作中高危患者的辅助筛查工具。对于有低风险癌症病史且膀胱镜检查正常的患者,不建议使用细胞学检查,因为尿液细胞学检查对低度病变的敏感性较低。12

细胞学检查联合膀胱镜检查在肉眼血尿的病情检查中是必要的。然而,AUA 不建议在无症状性血尿的初始病情检查中使用尿细胞学检查,因为其敏感性较低。然而,它并不排除在UC高风险患者初始阴性病情检查后使用尿液细胞学作为辅助检查。由于假阴性率高,尿液细胞学结果阴性确实避免了全面病情检查的需要。13

诊断结果,第 2 部分

两个月后,患者返回诊所,表现为血尿、维持尿流困难以及持续的排尿困难和尿急。尿液细胞学检查显示 6 个细胞的 N:C 比重为 0.7 或更高、中度色素沉着和不规则核膜(图 2).在膀胱镜检查中,观察到具有状突起的左侧壁肿块。外壁和后壁活检显示有创性高级别状溃疡性结肠炎。

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图 2. 第二次临床就诊的患者尿液细胞学标本显示核细胞与细胞质比大于 0.7 的尿路上皮细胞、中度色素沉着和不规则的核膜。

问题/讨论要点 2

讨论膀胱癌的临床表现。如何解释患者的实验室结果,什么是明确的诊断?

患者的细胞学检查结果符合高级别UC的标准,手术病理学结果显示存在侵袭性UC。尿路上皮癌约占所有原发性膀胱肿瘤的90%。10该患者表现为血尿、排尿困难和尿流减弱,与溃疡性结肠炎的典型症状一致。膀胱癌最常见的症状是血尿、排尿症状、疼痛和全身症状。血尿是最常见的首发症状,肉眼血尿比显微镜下血尿更能提示癌症。大约 20% 的肉眼血尿患者被诊断为膀胱癌,但显微镜下血尿的估计值不到 10%。排尿症状(如尿频、尿急和排尿困难)见于该患者,最常见于原位癌患者。疼痛和维持尿流困难常见于尿道梗阻引起的局部晚期或转移性疾病。在晚期或转移性疾病中,也可能存在全身症状。14患者细胞学检查结果显示 4 个细胞,N:C 比值为 0.6、中度色素沉着和不规则核膜,怀疑为高级别尿路上皮癌。膀胱镜检查期间进行的活检可确诊为侵袭性高级别状溃疡性结肠炎。

讨论无创状尿路上皮癌的分类。每个病变的预后和进展如何?

状尿路上皮病变根据世界卫生组织( WHO )和国际泌尿病理学家协会( ISUP )于 1989 年提出的系统进行分类。(该系统于2004年重新发布,并于2016年被世界卫生组织采用。该系统将无创尿路上皮病变分为尿路上皮状瘤、低恶性潜能状尿路上皮肿瘤、低级别状结肠炎和高级别状结肠炎(图 3).15

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图 3. 尿路上皮癌进展的主要途径示意图,表明高级别和低级别尿路上皮病变的独特发病机制。*×20。†×40.‡×100。独联体,原位癌;UPUMP,尿路上皮增殖的恶性电位不确定。

尿路上皮状瘤(外生性和倒置)

外生性尿路上皮状瘤是良性病变,在组织学检查显示为非支化,内衬正常尿路上皮。状核心伴扩张淋巴管以及嗜酸性粒细胞和空泡细胞质很常见,但未观察到非典型细胞。这些病变预后良好,很少进展为高级别病变,但复发很常见。倒置的状瘤侵入膀胱壁,但不侵入肌肉层。观察到具有轻度至不存在异型性的正常尿路上皮细胞。与外生性状瘤类似,预后良好,罕见进展为溃疡性结肠炎,倒置状瘤的复发率较低。

低恶性电位的状尿路上皮肿瘤

低恶性电位的状尿路上皮肿瘤在组织学上表现为与状瘤相似,伴有尿路上皮层增生。10这些病变经常复发,很少进展为低级别状尿路上皮癌( LGPUC )或 HGUC ,但分期进展很少见。17

低级别状尿路上皮癌

在组织学检查中, LGPUC 显示融合和分支的,极性损失极小。从细胞学上讲,可观察到细胞核增大伴轻度多态性、核仁不明显和偶发有丝分裂。低级别状尿路上皮癌的复发率很高,但疾病进展很少见。10

高级别状尿路上皮癌

高级别状尿路上皮癌( HGPUC )在组织学检查显示融合和分支。从细胞学上讲,细胞具有中度至重度多形性、高色性细胞核,具有多个突出的核仁和频繁的有丝分裂。10进展风险很高,转移性疾病在初次就诊时很常见。在具有高等级和低等级成分的标本中,WHO建议根据最高等级成分描述病变。然而,申报样品HGPUC所需的高品位成分的最低百分比仍不清楚。

扁平尿路上皮病变如何分类?

扁平尿路上皮病变根据 WHO/ISUP 2016 分类系统进行分类,该系统将病变指定为反应性尿路上皮异型性尿点、意义不明的尿路上皮异型性、尿路上皮异型增生和尿路上皮原位癌 (CIS)。反应性尿路上皮异型,通常与炎症状态相关,表现为扩大的圆形核,没有核多态性。可观察到有丝分裂和突出的核仁,但染色质仍然良好。原位癌通过核色素沉着、细胞核显著增大、病程染色质和细胞极性丧失来识别。由于CIS经常保持丰富的细胞质,因此N:C比值可能不会增加。虽然非侵入性状溃疡性结肠炎在技术上是原位癌,但不应将其标记为原位癌,因为尿路上皮 CIS 和状溃疡性结肠炎表现为不同的疾病。对意义不明的尿路上皮异型和尿路上皮异型增生的解释具有较差的观察者间再现性。因此,短语"扁平尿路上皮异型不能排除早期扁平肿瘤"经常用于这两类病变。这些病变包括所有介于反应性尿路上皮和尿路上皮CIS标准之间的标本。10

浸润性尿路上皮癌的组织学亚型是什么?

典型的UC表现为不规则分布的尿路上皮细胞巢,通常被纤维化,炎症,粘液样或去萌芽性基质包围。侵入固有肌瘤可诊断恶性肿瘤。侵袭性溃疡性结肠炎有许多组织形态变异。对变异的认识对于预防误诊和诊断转移至关重要,因为继发性病变经常维持原发性肿瘤的分化。鳞状分化估计占UC的60%,并通过角质化或细胞间桥的存在来识别。腺体分化,占UC的额外10%,通过管状或肠腺的存在来识别。这些变异虽然常见,但临床意义有限,尽管最近的研究表明鳞状分化可能会影响化疗和放疗的疗效。几种罕见的变体可能是看似良性的,例如嵌套,微囊,管状和倒置模式,它们可能分别看起来像 von Brunn 的巢穴,膀胱炎,良性腺增生和倒置的状瘤。

诊断结果,第 3 部分

患者接受新辅助化疗和根治性膀胱切除术治疗肌肉浸润性溃疡性结肠炎。膀胱术后手术病理学显示固有肌层外的尿路上皮细胞巢,确认诊断(图 4).随访影像学检查无淋巴结或全身转移的体征。

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图 4. 来自患者膀胱切除术的术后手术病理学膀胱标本。A,玻片扫描显示深层肌肉中的侵袭性尿路上皮细胞保留了外接。B,侵袭性尿路上皮细胞巢的高功率(×40)图像。

转到(G):

问题/讨论要点 3

讨论尿路上皮癌的分期和治疗。什么是患者的TNM阶段,什么是最合适的治疗方法?

侵袭性溃疡性结肠炎的病理分期遵循 TNM 系统(表 1).该患者的深部肌肉浸润而不侵入外接、淋巴结受累或转移与 T2b 期肿瘤一致。非肌肉侵袭性溃疡性结肠炎 (≤T1) 采用膀胱肿瘤经尿道切除术治疗,然后进行局部免疫治疗。然而,预防性膀胱切除术适用于高危病例,例如肿瘤较大、淋巴血管浸润或既往部分切除的 T1 肿瘤的患者。肌肉浸润性病变通常采用新辅助化疗治疗,然后进行根治性膀胱切除术。将肿瘤分类为器官限制性或非组织限制性是根治性膀胱切除术成功的最重要预后(风险比:1.80,95% CI:1.26-2.57)。其他预后因素包括患者年龄、淋巴血管浸润和淋巴结受累。局部晚期疾病患者,尤其是侵犯邻近器官的患者,通常接受化疗,如转移性疾病。

表 1. 膀胱尿路上皮癌的TNM分期。

阶段

肿瘤范围



提斯

原位癌

婷婷

无创状病变

T1

本体层的入侵

T2 航站楼

肌肉侵袭(T2a =浅表,T2b =深层)

T3 航站楼

侵入包周脂肪(T3a = 微观,T3b = 宏观)

T4 航站楼

延伸至包膜(T4a = 前列腺、子宫或阴道,T4b 腹壁或盆壁)

N

淋巴结受累(N0 = 无淋巴结 N1-3 = 淋巴结受累)

M

转移

缩写:M0,无转移;M1,转移。

转移性溃疡性结肠炎采用顺铂或基于卡铂的化疗方案进行治疗,非铂类方案适用于无法接受铂类治疗的患者。二线治疗涉及使用免疫治疗药物,主要是针对程序性细胞死亡-1蛋白或其配体(PD-L1)的药物。虽然二线化疗药物尚未被美国食品和药物管理局批准用于转移性溃疡性结肠炎,但目前正在进行临床试验,以评估二线化疗方案在治疗无法接受免疫治疗的患者方面的疗效。

教学要点

  • UC 最常见的首发症状是有吸烟史或职业致癌物暴露的患者的血尿、排尿症状、疼痛和全身症状。

  • 用于对尿液细胞学标本进行分类的四个标准是N:C比值,高色素沉着,粗染色质和核膜不规则性。

  • 尿液细胞学报告系统强调HGUC的检测优于LGUC,并降低了非典型诊断的患病率。

  • 高级别和低级别尿路上皮癌涉及不同的分子途径,导致不同的病程和预后。低度病变涉及 MAPK 和 PI3K 突变,而高级别病变由 G1/S 检查点的细胞周期失调引起。检测UC的努力集中在进展较快的高级癌症上。

  • 在初始阴性病情检查后,对于肉眼血尿和显微镜下血尿的病情检查,以及筛查中高危患者,建议进行尿细胞学检查。

  • 状病变分为尿路上皮状瘤、低恶性潜能状尿路上皮肿瘤、低级别状溃疡性结肠炎和高级别状结肠炎。

  • 有许多侵袭性溃疡性结肠炎的变体很容易被误认为是其他诊断,并可能影响治疗。医学镜界


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凯辉设立全球医疗基金,规模超35亿元 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月24日上午消息,凯辉基金正式宣布设立凯辉全球医疗基金,该基金管理规模为5亿欧元(超35亿人民币)。

该基金将专注于投资融合医疗健康、生命科学和科技的领域。依托于凯辉基金良好的投资记录和强大的全球产业生态平台,新基金将重点布局在亚洲、欧洲、北美的早期至成长期阶段的创新企业,助力企业为医学领域带来更多突破性进展。

据了解,凯辉全球医疗基金将专注于六大关键领域:生命科学工具、疾病诊断、临床试验创新、先进疗法、创新护理模式以及新一代医疗设备与医用材料。

截至目前,凯辉全球医疗基金已投资三家初创企业,分别是法国医疗科技公司Tissium(研发用于无缝合组织修复的生物聚合物)、美国临床前生物科技公司Kojin Therapeutics(针对铁蛋白酶途径的药物发现平台)和美国医疗健康创业企业Initiate(健康科技领域的资深企业建设者平台)。(新浪科技 刘娜)


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约10亿人缺乏这种维生素,未来或有望吃两个番茄搞定! Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 我们对维生素D应该都不陌生,可能曾听过补钙需要钙片搭配维生素D一起吃才有用,后者也的确可以促进钙的吸收和利用。

  不过,我们听得多不代表我们真的补充足够了。根据《新英格兰医学杂志》有关维生素D缺乏的一篇综述,全球缺乏或维生素D摄入不足的人数可能高达约10亿人[3]。

  而《自然-植物》的一项新研究,同样在背景介绍中描述了这一令人惊讶的数据。

  当然,人体有一种特殊的功能,可以通过晒太阳加速体内的生化代谢途径,让紫外线中的UV-B将7-脱氢胆固醇(7-DHC)转变成维生素D。不过,这种方式并不划算,毕竟紫外线暴露时间过久与皮肤癌发病率升高是密切相关的。

  如果能吃点东西就能补充是最好的,尤其是那些顺手就能吃一些的蔬果。这样既能完成补充维生素D的任务,又不用晒到满头大汗或者增加患癌风险。

  这不,最近的新研究就带来了全新可提供维生素D的番茄。其实植物本身的确具备提供维生素D的潜力,像平时种植的蔬果植株,它们的绿叶和未成熟的果实中的确是含有7-DHC的,就差一点点就能变成维生素D了。

  但随着果实成熟,7-DHC没有朝着预期的方向变化,反而是变成了胆固醇,而正是植物中的7-DHC还原酶促成了这一变化的发生。借助CRISPR-Cas9基因编辑技术,新研究设法在番茄中将这一还原酶的编码基因进行了敲除。

  而仅仅是这样一个微小的举动就让番茄的7-DHC水平有了巨大的提升,番茄的果实和叶子中都累积了大量7-DHC。而据研究估计,一个中等大小的改造番茄大约能够累积约10 µg的7-DHC。

  这些7-DHC可以通过照射UV-B处理转化成维生素D。研究者推测,以研究中改造番茄所含的7-DHC量,当它们被转化成维生素D之后,相当于2个中等大小鸡蛋,或者28克金枪鱼中的维生素D水平。

  也就是说,未来我们有希望实现用几个番茄搞定维生素D补充所需。

  除了番茄,研究的这种方法其实还能够用于更多的茄科植物中,比如更容易当作主食的土豆。

  从目前的研究观察来看,改造过的番茄生长、发育和产量和正常的番茄是一样的。至少番茄的维生素D产出过程问题不大,但研究也指出需要进一步调查这些蔬果在长期储存下维生素D的稳定性,科学家必须保证它们送到餐桌上时维生素D含量是符合一定水平的。

  另一个问题是,研究中人为改变了植株的代谢过程,其中就包括糖苷生物碱通路,这一通路对植物的抗生物应激有很大作用。而要实现量产,这些番茄肯定需要走出实验室。它们能不能在野外正常生存,这是未来需要着重考虑的问题。

  等这两个问题被研究透彻后,我们可能就不再需要狂晒太阳,也不需要花大价钱买补剂补充维生素D了。

  参考资料:

  [1]Biofortified tomatoes provide a new route to vitamin D sufficiency。 Nature Plant (2022)。 DOI:https://doi.org/10.1038/s41477-022-01154-6

  [2]Tomatoes supply the ‘sunshine vitamin’。 Nature Plant (2022)。 DOI:https://doi.org/10.1038/s41477-022-01158-2

  [3]Vitamin D Deficiency。 NEJM(2007)。 DOI:10.1056/NEJMra070553

  本文来自药明康德内容微信团队


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金砖国家女企业家关注健康产业 阿里健康分享中国互联网医疗实践 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月13日晚,2022金砖国家女性工商联盟健康医疗联合工作组工作会议在线上举行。阿里健康资深副总裁马立作为中国女企业家代表发言,分享了中国的互联网医疗实践,并建议金砖各国以“SHE”体系促进健康产业的共同进步。

“SHE”,是“Services、Helper、Education”首字母的组合。其中,金砖各国可以加强健康医疗产业交流合作,发挥大数据、AI、物联网、互联网等数字健康技术优势,提升女性健康服务市场(Services)的供给能力。

此前,金砖国家女性工商联盟健康医疗联合工作组已经提出,各国可在数字健康技术等方面分享经验,携手合作。传统医疗服务行业受到地域、空间的限制,而互联网医疗则可作为其中的有效补充。

马立提到了一个互联网医疗助力抗疫的例子。上海疫情期间,多位妇产科医生在工作之余,通过阿里健康搭建的互联网问诊平台为不便正常到线下医疗机构检查就诊的当地孕产妇提供义诊。

此外,公益机构与基层社会组织可以更好发挥帮助者(Helper)的作用,提升欠发达地区女性健康的保障程度。通过专业化的管理,以项目化、社会化、品牌化运作,从而激发公益潜能。

早在2009年,中国就已全面启动 “两癌筛查” 项目,为中国女性特别是农村妇女进行免费及时的乳腺癌及宫颈癌筛查诊断服务,其中各地妇联、妇女儿童发展基金会发挥着不可替代的作用。

马立还提出,各国应发挥数字化教育培训(Education)体系的力量,建立更加平等的健康医疗产业女性上升空间。为此,可以打造即时交流平台,提高各国之间的医疗技术、临床经验、甚至是科研学术方面的交流。

在会议分享中,一位中国女医生也被提及。北京宣武医院神经外科首席专家凌锋创立了中国志愿医生组织,致力于帮助欠发达地区解决医疗服务不均衡的问题。2020年,凌锋和她的公益组织联合阿里巴巴、阿里健康等,一起利用互联网技术开展基层医生培训公益项目,至今已培训基层医生7万人次,其中相当一部分是女性医生。

中方女企业家代表的分享得到了与会各国代表的认可。会议上,其他国家的女企业家代表也结合各国的特点和实践,分享了对于更加充分发挥女性在医疗健康领域作用的思考。

金砖国家女性工商联盟成立于2020年,联盟由金砖成员国25位优秀女性企业家组成,下设五国秘书处和联合工作组,覆盖包容性经济、创新性发展、健康医疗、粮食安全与环境可持续、创意产业及旅游业等五大重点方向。


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Google三星达成合作 让用户健康数据跨Android应用及设备实现同步 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 据报道,Google和三星合作创建了Health Connect,起到平台和API(应用程序编程接口)作用,能让开发者在Android应用程序和设备之间同步用户的健康数据。这将使用户更容易在多个不同平台上跟踪其健康数据。

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一旦用户选择加入,开发者就可以将他们的健康数据汇编到用户设备上的加密集线器中。Google表示,用户将完全控制共享的数据类型以及与哪些应用程序共享数据。如果多个应用程序正在收集相同类型的数据,比如走路的步数,用户可以选择与其中一个应用程序共享这些数据。 Health Connect支持多个类别中的50多种数据类型,包括活动、身体测量、周期跟踪、营养、睡眠和生命体征等。

Health Connect目前处于开放测试阶段,所有Android开发者都可以访问。除了三星之外,Google还与MyFitnessPal、Leap Fitness和Withings的开发人员进行了早期访问计划。GoogleFit和Google旗下的Fitbit也将采用Health Connect,这意味着这项技术应该可以在今年晚些时候Pixel Watch发布之前实现。

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近14亿美元出海!科伦博泰与MSD达成生物大分子肿瘤项目授权许可协议 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月16日,四川科伦药业股份有限公司控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司于2022年5月13日与MERCK SHARP & DOHME CORP.(以下简称“MSD”)签署许可协议修正案,科伦博泰将其具有自主知识产权的生物大分子肿瘤项目A有偿独家许可给MSD进行中国以外(中国包括中国大陆,香港、澳 门和台湾)区域范围内的商业化开发。

公开资料显示,科伦博泰为四川科伦药业股份有限公司的控股子公司。科伦博泰是一家创新药物研发商,专注于创新药业务的研发、生产和销售,备受市场关注的是其ADC药物(Antibody-drug Conjugate ,抗体偶联药物)管线。2017年,公司第一个ADC产品A166实现中美双报,该药品拟用于HER2阳性乳腺癌、胃癌等恶性肿瘤的治疗。

具体公告内容如下:

一、合同签署概况

四川科伦药业股份有限公司(以下简称“公司”或“科伦药业”)控股子公司四川科伦博泰生物医药股份有限公司(以下简称“科伦博泰”)于 2022 年 5 月 13 日与MERCK SHARP & DOHME CORP.(以下简称“MSD”)签署许可协议修正案,科伦博泰将其具有自主知识产权的生物大分子肿瘤项目 A 有偿独家许可给 MSD 进行中国以外(中国包括中国大陆,香港、澳门和台湾)区域范围内的商业化开发。

二、协议对方当事人情况

协议对方为MSD,是一家专注于创新药物研究、开发及商业化的全球性生物医药公司。除本公告提及的许可协议交易产生的业务关系外,MSD 与上市公司及上市公司前十名股

东在产权、业务、资产、债权债务、人员等方面不存在任何关系,也不存在其他可能或已经造成上市公司对其利益倾斜的其他关系。

三、商务条款

MSD 将根据商业化开发阶段向科伦博泰支付首付款、各类里程碑付款及相应净销售额提成。科伦博泰于许可协议生效时收到 1700 万美元一次性、不可退还的付款,于本协议修正案签署后收到 3000 万美元一次性、不可退还的付款,里程碑付款累计不超过 13.63 亿美元,并按双方约定的净销售额比例提成。

四、签订协议本公司的影响

本许可协议修正案的签署有助于项目 A 在全球的开发速度,若申报通过审批上市后可能为全球肿瘤患者提供新的治疗选择,也将进一步提升公司创新项目国际化。

五、 风险提示

1、该协议为创新药物的许可协议,创新药物开发具有投入高、周期长、风险大的特点。

2、协议许可产品需要经过人体临床试验各项环节验证其安全性及有效性,存在极大的不确定性和风险;协议约定付款为里程碑付款,相关试验是否能够完成极大程度取决于 MSD 的产品开发情况,最终里程碑付款金额及付款时间均具有不确定性。

敬请广大投资者谨慎决策,注意防范投资风险。公司将按国家有关规定积极推进上述协议, 并及时对后续进展情况履行信息披露义务。

特此公告。

四川科伦药业股份有限公司董事会

2022 年 5 月 16 日


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2022年第一季度中国医院药品市场概览 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 中国医院药品市场总览

MAT2022Q1中国医院药品市场总销售额达976 Bn,同比增长2.6%。从季度来看,近两季度医院市场规模下滑,2022Q1全国医院药品市场销售额同比去年下跌4%。(数据统计口径:代表中国二级及以上公立医院,以医院采购价计算,下同;MAT(Moving Annual Total):表示当月往前滚动一年指标的总和;Bn:表示十亿)

图1 全国-医院药品市场-销售规模

二级医院 VS 三级医院:2022Q1二级及三级医院销售额同比均下滑

分等级医院来看,二级医院和三级医院销售额结构占比约为3:7,且结构保持稳定;2022Q1三级医院销售额超157 Bn。本季度二级医院和三级医院销售规模均下滑,同比增长率分别为-4%和-5%。

图2 全国-二级&三级医院-销售占比趋势及销售额增速(%)

化学药(含生物制品)VS 中成药:中成药份额占比稳步提升,2022Q1呈现正增长

从中西药属性来看,近两个季度化学药(含生物制品)销售规模持续下跌,2022Q1销售额同比增长率为-6%。不同于化学药,在国家大力扶持中医药产业高质量发展的背景下,中成药销售规模持续提升,本季度同比保持正增长(+6%)。

图3 全国化学药(含生物制品)&中成药-销售额占比趋势及同比增长率(%)

医院药品市场区域表现:广东省权重位居第一,内蒙古和湖北增长亮眼,规模双位数增长

从区域来看,广东省医院药品市场规模位居首位,增速略低于全国水平(2.4% vs 2.6%);内蒙古和湖北省MAT2022Q1销售额增长较快,同比双位数增长。30个省市中,江苏、浙江、黑龙江、云南、贵州、甘肃和海南七个省份医院市场规模出现萎缩。

图4 全国-医院药品市场-30省市规模及增速(MAT2022Q1)


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6图分析零售药店全景 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 尽管海王星辰、成大方圆等连锁药店早已上市,但并非在A股或并不是以药店为主体上市,2014年开始,一心堂、益丰药房、老百姓等相继登陆A股,自从A股有了以零售药店为主体的上市公司板块后,零售药店行业在资本推动下发展提速。

01 市场规模

2019年,全国零售药店药品市场规模为4258亿元,较2014年的2827亿元增长了50.6%。

一、排名:广东第一

零售药店销售额最大的是广东省,2019年卖了425亿元,也是唯一超过400亿元的省份,占了全国的10%,比青海、西藏等9个末尾省份的销售总和还多,其中,大参林2019年营收为111亿元(2021年为168亿元),占了全省的四分之一。

市场规模位居第2~3位的是山东(352亿元)和江苏(321亿元),两个省的市场规模都超过300亿。

上述3省合计占了全国药店总销售规模的四分之一(25.8%)。

超过200亿元的有5个省,分别是位居第4~8位的四川(244亿元)、河南(243亿元)、浙江(217亿元)、河北(192亿元)和湖南(186亿元),上述前8个省份合计占了全国的一半以上(51.2%)。

二、市场规模VS药店数量:正相关

各省药店的市场规模与药店数量成正相关关系,即药店数量越多,其市场规模基本也就越大,如广东、山东、河南、河北和湖南的市场规模与其药店总数的排名完全一致,都分别位居第1、2、5、7第8位。

只有个别省份差异较大,如辽宁、黑龙江、云南和内蒙古的市场规模仅位居第11、14、15和第22位,但其药店总数却分别高居第6、10、9和第15位,单店平均销售额较小。而市场规模高居第9、13和第18位的湖北、福建和上海,其药店总数排名却下降了10位,分别只排在第19、22和第28位,单店平均销售额较大(如图一)。

三、县域规模VS城镇化率:负相关

各省份县域药店的市场规模占全省的比重差异很大,据中康CMH分析,以到2017年9月为止前一年度的药店市场规模为例,县域药店市场规模占全省比重最大的是青海,占了将近一半(48%),江西、云南和西藏三省份并列第二,都占了47%,其次是河北、安徽、甘肃、湖南和河南等五省县域药店市场规模的占比也都超过了40%。

除京津沪三大直辖市外,吉林、辽宁和广东的县域占比也较低,都不足四分之一。

上述差异主要是因县域药店市场规模占比与城镇化率呈负相关关系,即城镇化率越高的省份,其农村人口的比例越小,其县域占比也就越小,如2017年青海的城镇化率只有53%,在全国排第23位,其县域市场规模占全省之比却是全国最高(48%)。

近日,中办国办印发的《关于推进以县城为重要载体的城镇化建设的意见》要求,农民到县城就业安家规模不断扩大;国家卫健委要求,到2025年,全国至少1000家县医院达到三级医院医疗服务能力水平。县域经济和医疗规模的扩容会带动县域药店的发展。同时,正在以每年1%的速度提升的城镇化率又会使县城优质人口流失而限制县域药店发展,2021年,我国城镇化率为64.72%,社科院报告预计中国城镇化率峰值将达到75%~80%。

县域药店将在两种力量的博弈下前行。

稍有规模的连锁都已被头部企业并购殆尽,连锁药店的并购也已下行到了县级,县域药店市场不再寂寞。

02 数量

2021年9月底,全国零售药店总数已达58.65万家,较2014年的43.49万家增加了15.16万家,增长了25.9%。

一、排名:广东第一

广东省的药店数量最多,2021年9月底为55,139家,也是唯一超过5万家的省份,占了全国的9.4%,其中,大参林同期有7610家(2022Q1已达8163家),占了广东全省的14%。

超过4万家的有两个省,即四川(47,821家)和山东(44,962家),山东的漱玉平民同期拥有药店2965家(2022Q1已达3686家),占了全省的6.6%。

上述3省合计14.8万家,占了全国的四分之一。

超过3万家的有三个省,即河南(33565家)、江苏(31790家)和河北(30480家),分别位居第4~6位。

二、增加数量:河南第一

药店数量增加最多的是河南,2021年9月底较2014年增加了14,808家,河北、山东和江苏也都增加了1万家以上,上述四省合计增加了50,337家,占了全国药店增加总数的三分之一(33%)。

北京是唯一不增反降的省份,较2014年减少了406家,减少了8%。

三、增加幅度:宁夏第一

药店数量增长幅度最大的是宁夏,2021年9月底较2014年增长了1.8倍,由2014年的1906家增加到了2021年9月底的5353家。其次是西藏,也增加了一倍以上,由2014年的351家增加到了2021年9月底的716家。

河南、云南和河北增幅都超过了75%,陕西、湖北和内蒙古也都增加了一半以上(如图四)。

03 密度

2021年9月底,全国零售药店平均密度(店均服务人数)为2407人/药店,即平均每家药店覆盖2407人,与2014年的3145人/药店相比,单店覆盖人数减少了738人,药店密度提高了23.5%。

一、排名:宁夏第一

药店密度最大的也是宁夏,2021年9月底,平均每1345人就拥有一家药店,是密度最小的上海(5816人/店)的4倍多。其次是东北三省(黑龙江、吉林、辽宁)以及内蒙古,2021年9月底的药店密度分别为1437人/店、1596人/店、1684人/店和1505人/店。

药店密度最小的是上海和西藏,也是店均覆盖人数超过5000人的唯二省份,分别为5816人/店5098人/店。

单店覆盖人数超过4000人的只有北京(4552人/店),超过3000人的有六个省份,即福建(3599人/店)、江西(3400人/店)、甘肃(3250人/店)、青海(3055人/店)、安徽(3048人/店)和浙江(3004人/店)。

二、密度增速:西藏第一

药店密度提高最快的是西藏,平均每家药店的覆盖人数由2014年的9060人降为2021年底的5098人,减少了近3962人,单店覆盖人数减少了2000人以上的有两个省份,即宁夏减少了2128人、河南减少了2070人。

其次是单店覆盖人数减少了1400人以上的有4个省,分别是湖北(减少了1935人)、河北(减少了1793人)、云南(减少了1692人)和陕西(减少了1490人)。

药店密度变小的有3个省份,北京下降最大,单店覆盖人数由2014年的4127人增加到了2021年9月底的4552人,增加了425人,其次是广东和新疆,单店覆盖人数分别增加了321人和53人。

04 连锁率

全国药店连锁率7年提高了17.8%,由2014年的39.4%提高到了2021年9月底的57.2%,在全国药店总数增加了15.16万家的情况下,单体药店反而减少了1.23万家,主要因连锁率提高所致。

一、排名:上海第一

2021年9月底,全国药店连锁率超过90%的只有上海(92%),超过80%的还有四川(87%),超过70%的有新疆、海南、山东和湖南4个省份,其连锁率分别为78%、74%、73%和70.4%。

连锁率最低的是西藏,只有22%,其次是低于40%的天津、贵州、甘肃、陕西等4个省份,其连锁率分别只有32%、36%、37%和39%,或因地域过于辽阔不便管理,或因单店产出太低缺少吸引力。而作为四大直辖市之一的天津,其连锁率全国倒数第二,只有32%,超乎想象。

广东、吉林、福建、江西和重庆的连锁率也都不足50%。

二、连锁率增速:海南第一

连锁率提升最快的依次是海南、新疆、湖南和宁夏,2021年9月底较2014年都提高了40%以上,首批在A股上市的老百姓、益丰药房等明星连锁,促进了湖南连锁率的快速提升。

连锁率变化最大的是西藏,2014年时连一家连锁也没有,到2021年9月底已有了15家连锁药店,覆盖药店158家,连锁率为22%。只有重庆和青海连锁率出现了下降,分别下降了42%和11%(如图六)。

高济医疗2018年就已超过12000家药店,今年以来,大型连锁大力发展加盟业务,如九州通旗下好药师通过品牌加盟力争3年完成30000家加盟门店,药店行业的连锁率还将进一步提高。

4月10日,中共中央、国务院发布的《关于加快建设全国统一大市场的意见》将为在全国范围内的药店并购、整合带来便利,也将促进药店连锁率和行业集中度的提升。

总之,零售药店的发展与各省份的人口规模、人口密度和经济水平密切相关,人口密度大、经济发达的区域,零售药店发展快、连锁率也高。

带量采购、处方外流、药店分级、个帐调整、双通道等新政给零售药店行业带来的不只是挑战,也有机遇。

2021年10月21日发布的《商务部关于“十四五”时期促进药品流通行业高质量发展的指导意见》提出,“到2025年,培育形成5-10家超五百亿元的专业化、多元化药品零售连锁企业。药品零售百强企业年销售额占药品零售市场总额65%以上;药品零售连锁率接近70%”。

目前,年销售超过300亿元的也只有高济医疗一家,超过200亿元的还有国大药房(2021年完成225亿元)一家,大参林、一心堂、老百姓和益丰药房等四家2021年营收分别为168亿元、146亿元、157亿元和153亿元,规模非常接近,最有潜力届时跨过500亿大关。

全国药店连锁率只有57.2%(2021年9月底)、百强连锁销售占比只有35.3%(2020年),距离连锁率70%、百强占比65%的“十四五”目标还有较大差距,内生性增长远没有并购来的快,卖药也没有卖药店划算,并购仍是主旋律。


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368亿美元vs177亿美元 :辉瑞新冠疫苗为何吊打Moderna? Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 来源:医药魔方invest

2020年新冠疫情爆发以来,短短几个月内迅速在全球范围内传播。疫苗是公认能够终结疫情的最经济有效的方式,mRNA疫苗则是其中的技术先锋。

在mRNA疫苗市场上,辉瑞/BioNTech合作开发的Comirnaty和Moderna开发的Spikevax是角力的主角,2020年12月相继获得FDA紧急使用授权用于预防新冠。

竞争之初,Moderna开发的Spikevax曾被预测将成为“发达市场最受追捧的新冠疫苗”,但实际商业化表现远逊色辉瑞,还不及后者年收入一半。

财报显示,Moderna开发的Spikevax在2021年生产了约8亿剂,总销售额177亿美元,而辉瑞/BioNTech联合开发的Comirnaty 2021年生产量超30亿剂,总销售额高达368亿美元。目前Comirnaty已经覆盖了全球159个国家,Spikevax覆盖91个国家。

Comirnaty更成为辉瑞业绩翻盘的定海神针,令其业绩暴增。辉瑞财报显示,公司2021财年总营业收入高达795亿美元,相较2020财年营收猛增92%,也是主要归功于新冠疫苗Comirnaty在全球市场上签订的订单收入。

事实上,Moderna开发的Spikevax被证明,在疫苗预防效力上优于辉瑞/BioNTech联合开发的Comirnaty,但却卖不过后者。

医药魔方Invest试图分析背后的原因,当然Moderna凭借新冠疫苗获得百亿美元收入,已然是Biopharma的典范,但对比辉瑞仍然有可以优化之处,这或许能给中国的Biotech成长为全球化的Biopharma提供启发和借鉴。

如果从疫苗的预防效力来看,Moderna似乎还更胜一筹。

柳叶刀杂志2022年发布了一项在美国开展的观察性研究,入组超200万例符合要求的疫苗接种者,对比了两种疫苗在真实世界的有效性。结果显示:两个疫苗组的绝对感染率、住院率和死亡率都较低,相比Comirnaty(BNT62b2),接种Spikevax(mRNA-1273 )导致 SARS-CoV-2 感染和与 SARS-CoV-2 相关的住院治疗的比例显著较低,且该差异随着疫苗接种后较长的随访时间而更大。

图片来源:柳叶刀杂志doi:10.1016/j.eclinm.2022.101326

由此可见Moderna的新冠mRNA疫苗的有效性不劣于辉瑞/BioNTech,甚至更优秀,但2021整年销售额还不到辉瑞疫苗的一半,这种差距总结原因有以下三点。

数据来源:英国帝国理工学院研究 How to make enough vaccine for the world in one year

首先,辉瑞疫苗的定价相较莫纳德更占优势。由于美国政府未要求提供疫苗成本依据,因此企业目前对疫苗的制造成本保密。关于辉瑞和Moderna两家mRNA疫苗的成本估算,英国帝国理工学院团队进行了估算研究,结果显示:基于每年80亿剂疫苗产能的假设,Moderna疫苗估算成本大约在2.85美元每剂(上图第一列:mRNA-1273)。

由于辉瑞的疫苗使用更少成分的 mRNA,更少的生产线、人员和其他资源,成本较Moderna疫苗更低,大约为1.18美元每剂(上图第二列:BNT62b2)。该估算成本主要纳入了生产疫苗设备、生产线、员工、疫苗原料和包装的费用,并考虑了疫情期间维护供应链可能造成的成本提升情况。

相应的,辉瑞和Moderna疫苗的定价与成本估算相符,除在美售价Moderna略低于辉瑞,对美国以外其他大部分市场Moderna定价均较高。

根据辉瑞与美国政府达成的供应协议,疫苗价格约为每剂 19.5 美元,面向欧盟国价格每剂23.15美元。而Moderna与美国协议价每剂15美元,对美国以外的市场,尤其是剂量数较小的订单,单剂疫苗定价高达30美元。

更低廉的价格,能够使得辉瑞的疫苗,赢得更多接种订单,覆盖更大的人群,从而获得更好的商业表现。

图片来源:Pharmaceutical Technology.com

第二,作为一家临床阶段的生物技术公司,Moderna缺乏像辉瑞这样大型制药公司的品牌和成熟供应链。

Moderna成立以来主要专注在mRNA技术的研发,没有真正的生产制造经验,之前也从未生产或销售过商业化阶段的药物。

因此,Moderna新冠疫苗的生产始终采取与多个合作伙伴合作的模式:疫苗的关键 mRNA 活性成分将由瑞士的龙沙公司在新罕布什尔州和瑞士生产;用于递送 mRNA 的脂质由德国的CordenPharma生产;小瓶灌装和包装将由 Catalent公司负责。

该模式导致Moderna疫苗的生产有严重依赖性,在疫情下多国限制原材料出口的困境下,Moderna公司疫苗的生产供应量曾多次跟不上已经签订的订单量。

相较之下,辉瑞拥有成熟的供应链以及更雄厚的资金。生产新冠疫苗需要的油脂类是任何mRNA疫苗批量生产的限制因素,辉瑞生产制造部门在意识到疫情下多种不确定因素后,立即决定自行生产而不依赖外界,分别在马萨诸塞州和康涅狄格州设厂,以支持疫苗原材料的供应。

辉瑞CEO Albert Bourla博士在《Moonshot》一书中提到:“疫苗的研发就是在与病毒赛跑。辉瑞全公司在新冠疫苗的研发过程中,几乎抛开了所有对成本的考量,将各个环节尽最大可能平行进行,以备随时全力生产。”

Albert Bourla博士同时表示:“辉瑞对Comirnaty新冠疫苗采用了all-in的策略,这与辉瑞的公司理念也是一致的。”

正是基于更强的供应链和资金实力,辉瑞能够比Moderna执行速度更快,也能更快抢占市场。

第三,政治因素和销售投入在其中功不可没。相比Moderna疫苗时常不稳定的供应链问题,拜登政府特许《国防生产法》(Defense Production Act,DPA)以帮助辉瑞快速采购所需设备。

同样都是美国本土企业,历史更加悠久的辉瑞在美国经营着更为深厚的政府关系,这为其在特殊时期调动公共资源提供了便利。

此外,根据2021年财报,辉瑞的销售支出费用高达308亿美元,占当年营收的37.9%。这一惊人的数字相较2020年84亿美元翻出3倍不止,且大约有20%的增长被指与Comirnaty新冠疫苗的销售相关,这也促成了辉瑞新冠疫苗不错的商业化表现。

图片来源:辉瑞2021年财报

尽管Moderna和辉瑞的表现有所差距,但不得不承认,两家公司其实都是新冠疫苗市场中的赢家。

以美国市场为例,美国疫苗市场数据显示,美国FDA 和 CDC 批准并建议接种的疫苗来自辉瑞,Moderna,强生三家。根据美国CDC截至2022年4月的数据,辉瑞Comirnaty疫苗实际运输并接种的数量高达4.24亿剂,占据了美国疫苗市场近60%份额,而Moderna疫苗仅2.68亿剂,占37%份额。强生疫苗因临床阶段数据显出劣势,有效率低于前两家,仅占美国新冠疫苗市场份额4%左右。

图片来源:美国CDC官网数据截至2022年4月

对中国Biotech的启示

总结而言,在疫苗研发阶段,辉瑞和Moderna凭借“速度”大举领先了其他mRNA疫苗企业,这是两家公司共性的成功之处。

Moderna公司过往专注mRNA技术攻克,所谓“养兵千日,用兵一时”,Moderna能够在mRNA疫苗研发速度上与辉瑞这样的龙头企业不分伯仲,归功于自身技术过硬。

相比之下,辉瑞mRNA技术并不是其强项,但其赢在疫苗研发之初,精准选择mRNA技术作为新冠疫苗核心技术并确定合作模式,通过与mRNA技术领先的拜恩泰科合作弥补自身技术的不足。

除了“速度”,疫情下稳定的“供应”成为了辉瑞/BioNTech打败Moderna成为最大赢家的主要原因。也许有人说因为辉瑞是大公司,这当然是一部分原因。

然而,在新冠以前,辉瑞所有疫苗产品每年的产能也仅为2亿剂,而在2021年却以30亿剂的成绩稳坐第一,其中少不了辉瑞生产部门提前的疫苗原材料、设备、员工、生产厂的周密部署,大胆打破先研发后生产的次序,在研发阶段将所有生产要素准备齐全,以备随时全力生产。

还有一点,在克服苦难过程中,领导者给团队目标和愿景的能力,也值得学习借鉴。

辉瑞CEO Albert Bourla博士也在《moonshot》一书中提及:“给辉瑞的员工难以达成的目标,大家才会从全新的角度去规划时间线。只有创新,才能将不可能变成可能。”

参考资料:

[1]The New YorkTimes. (2022). Available at:

https://www.nytimes.com/interactive/2021/world/covid-vaccinations-tracker.html

[2]Pfizer.(2021) Available at:

https://www.pfizer.com/sites/default/files/investors/financial_reports/annual_reports/2021/story/expanding-covid-manufacturing-efforts/

[3]Moderna. (2021).Available at:

https://s29.q4cdn.com/435878511/files/doc_financials/2021/ar/Moderna-2021-Annual-Report.pdf

[4]Ioannou, G. N., et al. (2022). 'Comparison of Moderna versus Pfizer-BioNTechCOVID-19 vaccine outcomes: A target trial emulation study in the U.S. VeteransAffairs healthcare system'. eClinicalMedicine, 45, 101326.

[5]Light,D. W, et al. (2021). ‘The costs of coronavirus vaccines and their pricing’. Journal of the Royal Society of Medicine,114, pp:502-504.

[6]Centers forDisease Control and Prevention. (2022). Available at:

https://covid.cdc.gov/covid-data-tracker/#vaccinations_vacc-total-admin-rate-total [Accessed at: April 2022]




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复星医药拟携Kite Pharma合计增资复星凯特5000万美元 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月13日,复星医药发布公告称,其控股子公司复星医药产业与Kite Pharma签订合同,双方拟分别出资不超过2500万美元对复星凯特进行同比例增资,认缴复星凯特等值新增注册资本。增资后,复星医药产业对复星凯特的持股比例保持不变(仍为50%),复星凯特仍为集团的合营企业。

复星凯特主要从事肿瘤免疫细胞治疗产品的研发、生产和商业化,复星医药产业、Kite Pharma分别持有公司50%的股权。本次增资款项将主要用于复星凯特产品商业化和研发管线的投入。

复星凯特的奕凯达(阿基仑赛注射液)于2021年6月获批在中国境内(不包括港澳台,下同)上市,成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品,用于治疗既往接受二线或以上系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者;其第二个适应症(用于治疗接受过二线或以上系统治疗后复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤)已获批临床并被纳入突破性治疗药物程序。2022年3月,复星凯特的第二个产品FKC889(CD19靶点自体CART细胞治疗产品)用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/rMCL)成人患者获临床试验批准,并将于条件具备后于中国境内进入临床研究阶段。


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百济神州2022年一季度净亏损28.66亿元 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月13日,百济神州发布一季度业绩,2022年1月1日-2022年3月31日,公司实现营业收入19.48亿元,同比下降50.42%,净亏损28.66亿元,同比止盈转亏,去年同期净利3.31亿元,基本每股收益为-2.15元。

研发投入合计约25.17亿元,同比增长21%。

对于营利变动,百济神州解释称,营业收入下降主要系产品收入较上年同期增长,以及合作收入较上年同期下降的综合影响所致。净利润由盈转亏主要系与上年同期相比本期合作收入有所下降导致亏损增加所致。



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盘点:我国药品集采的历史变迁 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文 | 蒋昌松 祁鹏 郭丹 首都医科大学国家医疗保障研究院

药品采购历经千年,而药品集中采购制度从建立至今仅30余年时间,大致经历了医院分散采购、地市招标采购、省级招标采购、联盟带量采购四个阶段。

1、探索试点阶段(1990年-1999年),医院分散采购为主

该时期,医药产品质量良莠不齐,医院分散采购为主,议价能力较弱,存在医院与企业利益输送等问题。为规范医疗机构采购行为,降低药品虚高价格,部分省市探索试点了集中采购工作,如1993年河南省22家省直医疗机构药品集中采购,1997年厦门市57家职工医疗保险定点医疗机构药品集中采购,积累了一些经验。

2、制度建立阶段(2000年-2009年),地市招标采购为主

2000年2月,国务院办公厅转发国务院体改办等八部门《关于城镇医药卫生体制改革的指导意见》(国办发〔2000〕16号),明确要求规范医疗机构购药行为,由原卫生部牵头,国家经贸委、药品监管局参加,根据《中华人民共和国招投标法》进行药品集中招标采购工作试点,对招标、投标和开标、评标、中标以及相关的法律责任等进行探索,提出规范药品集中招标采购的具体办法。自此拉开了我国药品集中采购制度国家层面试点并逐步探索建立全国统一规则的序幕。

2000年4月,原国家卫生部印发《关于加强医疗机构药品集中招标采购试点管理工作的通知》(卫规财发〔2000〕148号),在前期地方探索的基础上,对药品集中招标采购试点工作做出了原则性要求。2001年7月,原国家卫生部等六部委印发《关于进一步做好医疗机构药品集中招标采购工作的通知》(卫规财发〔2001〕208号),明确“到2001年底,争取在地级以上城市普遍开展药品集中招标采购工作”。

2001年11月,原国家卫生部印发《医疗机构药品集中招标采购工作规范(试行)》(卫规财发〔2001〕308号),这是我国第一部关于药品集中招标采购的运作模式和法律责任的部门规章;同年国务院纠风办等七部门联合印发《医疗机构药品集中招标采购监督管理暂行办法》(国纠办发〔2001〕17号)。这些文件从药品集中采购的招标主体、方式、组织、程序、合同、价格、监管等多个方面对药品招标采购工作进行了规范,标志着我国以政府为主导、全国统一执行的集中招标采购制度初步建立。

2001年11月,“全国推行药品集中招标采购会议”在海南召开,要求2002年70%的县级以上公立医院开展药品招标。随后,全国以地市为单位的药品集中招标工作陆续展开,海虹等第一批电子商务公司率先介入,成立了第三方招标平台,拉开了我国药品集中招标采购的序幕。仅2002年上半年,18个省区市近80%的县及县以上公立医疗机构以不同方式参与了药品集中招标采购,总金额达107亿元,让利于患者10亿元。

该阶段,通过试点,药品集中采购制度尤其是地市级药品集中采购制度逐步建立健全,但也出现了一些问题,如第三方招标中介收费庞大、行政机构参与过多、招标程序流程异常繁杂、不规范行为层出不穷等。企业需要公关的对象不仅包括原来的医疗机构和医务人员,还包括实行该制度后主管部门的行政人员、第三方招标中介等。很多地市同时开展集采项目,企业疲于应付。

3、制度完善阶段(2010年-2017年),省级招标采购为主

2010年7月,原国家卫生部等七部委联合印发《医疗机构药品集中采购工作规范》(卫规财发〔2010〕64号),对药品集中采购机构建设、制度建设、医疗机构、药品生产经营企业、药品集中采购目录和采购方式、药品集中采购程序、药品集中采购评价方法、专家库建设和管理、监督管理与申诉、不良记录管理等方面作出了明确说明。至2014年,各省均开展了以省为单位的药品集中采购工作。

2015年2月,国务院办公厅印发《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》(国办发〔2015〕7号),同年6月,原国家卫计委印发《关于落实完善公立医院药品集中采购工作指导意见的通知》(国卫药政发〔2015〕70号),提出“坚持以省(区、市)为单位的网上药品集中采购方向,实行一个平台、上下联动、公开透明、分类采购,采取招生产企业、招采合一、量价挂钩、双信封制、全程监控等措施,加强药品采购全过程综合监管,切实保障药品质量和供应”的集中采购新思路。

该阶段,药品集中采购工作得到了进一步规范,最为明显的是由地市招标采购上升为省级招标采购。同时,随着信息技术的发展,各省普遍开展阳光挂网交易。但是,“药价虚高、低价中标死、做高空间”等乱象依然广泛存在。量价脱钩,招标采购中普遍只招价格不带量,企业缺乏销量预期,难以实现药价明显下降。“只招标、不采购”的集中采购模式没有切实降低企业的销售成本和财务成本。

4、医保治理阶段(2018年至今),联盟带量采购为主

2018年3月,国务院机构改革成立国家医疗保障局,负责制定药品、医用耗材的招标采购政策并监督实施,指导药品、医用耗材招标采购平台建设。

2018年11月14日,中央全面深化改革委员会第五次深改会审议通过《国家组织药品集中采购试点方案》。明确探索完善药品集中采购机制和以市场为主导的药价形成机制,降低群众药费负担,规范药品流通秩序,提高群众用药安全。

2019年1月,国务院办公厅印发《关于印发国家组织药品集中采购和使用试点方案的通知》(国办发〔2019〕2号),提出了“国家组织、联盟采购、平台操作”的总体思路和“带量采购、以量换价、量价挂钩、招采合一、确保用量、保证回款”的主要原则。成立试点工作小组及办公室(试点办)和联合采购办公室(联采办)。联采办代表联盟地区开展集中采购,下设监督组、专家组、集中采购小组。

2019年11月,国务院深化医药卫生体制改革领导小组印发《关于以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医药卫生体制改革若干政策措施的通知》(国医改发〔2019〕3号),要求全面深化国家组织药品集中采购和使用改革。结合患者临床用药需求、仿制药质量和疗效一致性评价以及化学药品新注册分类审批等工作进展,有序扩大国家组织集中采购和使用药品品种范围,优先将原研药价格高于世界主要国家和周边地区、原研药与仿制药价差大的品种以及通过仿制药质量和疗效一致性评价的基本药物等纳入集中采购范围,研究出台改革完善药品采购机制的政策文件。在做好药品集中采购工作的基础上,探索逐步将高值医用耗材纳入国家组织或地方集中采购范围。

2020年2月,中共中央、国务院印发《关于深化医疗保障制度改革的意见》,要求“深化药品、医用耗材集中带量采购制度改革。坚持招采合一、量价挂钩,全面实行药品、医用耗材集中带量采购。以医保支付为基础,建立招标、采购、交易、结算、监督一体化的省级招标采购平台,推进构建区域性、全国性联盟采购机制,形成竞争充分、价格合理、规范有序的供应保障体系。推进医保基金与医药企业直接结算,完善医保支付标准与集中采购价格协同机制”。

2021年1月,国务院办公厅印发《关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》(国办发〔2021〕2号),标志着药品集中带量采购工作进入常态化、制度化、规范化的新阶段。对明确覆盖范围、完善采购规则、强化保障措施、优化配套政策、健全运行机制、强化组织保障等方面作了部署,成为开展集中带量采购工作的纲领。

2021年9月,国务院办公厅发布《关于印发“十四五”全民医疗保障规划的通知》(国办发〔2021〕36号),提出“深化药品和医用耗材集中带量采购制度改革。常态化制度化实施国家组织药品集中带量采购,持续扩大国家组织高值医用耗材集中带量采购范围。强化对集中采购机构的统一指导,规范地方开展集中带量采购,形成国家、省级、跨地区联盟采购相互配合、协同推进的工作格局”。到2025年,各省(自治区、直辖市)国家和省级药品集中带量采购品种达500个以上,高值医用耗材集中带量采购品种达5类以上。

得益于药监部门审评审批制度改革,一批通过一致性评价的国产好药陆续上市并在临床使用,为医保部门开展带量采购提供了良好的产品质量基础。国务院机构改革后,医保部门有条件打通招标、采购、使用、医保支付、货款结算等政策堵点。中选药品进不了医疗机构,医生不开处方、医院回款不及时,需要带金销售等难题得到了初步解决。

集采的主要工作进展

集中带量采购如星星之火可以燎原,正如火如荼开展,在全国形成了国家、省级、跨省联盟采购协同推进的工作格局。

1、国家组织药品集中采购

2018年11月,上海阳光医药采购网发布《4+7城市药品集中采购文件》,拉开了国家组织药品集中采购的序幕。截至目前,已开展六批西药集采,共234种药品,涉及金额2370亿元,占公立医疗机构全部化学药品采购金额的30%。一大批常见药、慢病药、抗癌药价格大幅降低,平均降幅53%,按约定采购量测算,每年节约药品费用1016亿元。中选过评药和原研药使用比例从集采前的50%升至90%左右,提高了用药层次,实际执行进度是约定采购量的2倍以上(见表1)。

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2、国家组织高值医用耗材集中带量采购

国家组织高值医用耗材集中带量采购已开展2批,包括冠脉支架和人工关节,坚持“一品一策”的原则,价格平均降幅87.5%,按约定采购量测算,每年节约耗材费用269亿元。

冠脉支架。2020年11月,国家组织的首次高值医用耗材冠脉支架集中带量采购工作在天津进行。本次集采产品为铬合金载药冠脉支架,首年意向采购总量为107万个。微创、乐普、美敦力、波科等企业的10个品种中选,价格由均价1.3万元下降到700元左右,价格平均降幅93%。截至2021年底,已经采购使用中选支架169万套,达到全年协议采购量的1.6倍。

人工关节。2021年9月,国家组织人工关节集中带量采购工作在天津产生中选结果。此次人工关节集中带量采购主要针对人工髋关节、人工膝关节,全国共有5804家医疗机构参加,首年意向采购量共54万套,占全国医疗机构总需求量的90%。本次集采共有48家企业参加,其中44家中选,拟中选髋关节平均价格从3.5万元下降至7000元左右,膝关节平均价格从3.2万元下降至5000元左右,平均降价82%。人工关节带量采购将于2022年4月在全国落地执行。

3、省级组织药品集中采购

截至2022年2月底,各地开展44批省级药品集中采购工作,28批为省级独立开展集采,16批为省级联盟采购,每个省份平均开展5批药品集中采购工作,平均每省集采50种药品。湖北牵头19省联盟开展中成药集采、重庆牵头9省短缺药集采等项目扩展了药品集采范围。

4、省级组织医用耗材集中带量采购

截至2022年2月底,各地开展58批省级医用耗材集中带量采购项目,34批为省级独立开展集采,24批为省级联盟采购,每个省份平均开展8批耗材带量采购,平均每省集采8种医用耗材。天津牵头9省人工晶体、广东牵头11省新冠病毒检测试剂、河南牵头12省创伤骨科耗材、江苏牵头12省药物球囊、深圳牵头13省超声刀带量采购等项目影响较大。


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10大趋势剖析带量采购改革发展 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文 | 蒋昌松 祁鹏 郭丹 首都医科大学国家医疗保障研究院

自2018年以来,带量采购模式的药品集中采购对医药行业影响深刻,业内从有所疑虑到广泛认可,其背后有科学的经济学理论支撑,比如制度经济、拍卖设计、委托代理、规模经济、团购等。依据基本国情、医药市场和相关政策分析,可以判断集中带量采购将成为药品和医用耗材的主流采购模式,特别是竞争相对充分的成熟产品。本文认为,我国带量采购制度的改革发展趋势将呈现以下特征。

1、常态化

按照党中央、国务院的部署,国家组织、联盟采购、平台操作的国家组织药品集采已经形成了常态化格局,集采竞价规制、质量、供应、配送、使用的保障机制和配套政策也日趋完善和优化。

协同各部门,从研发、注册、质量、生产、供应、招标、采购、使用、回款、支付、监管等全流程判断,带量采购具备了提速扩面的条件,实现2025年集中带量采购成为医药采购主导模式的发展目标,建立新时代下药品集中采购机制和价格形成机制成为集采的核心趋势。

2、广覆盖

药品方面,将在化学药、生物药、中成药三大领域全方位开展集中带量采购工作,优先纳入临床用量大、采购金额高、市场竞争充分的品种,特别是药品费用累计前80%的600个品种,逐步覆盖国内上市的临床必需、质量可靠的各类药品,做到应采尽采。截至目前,国家组织药品集中采购已经开展五批化药,覆盖218个品种;开展一批生物药集采,覆盖16种胰岛素;湖北牵头组织19省开展中成药集采,覆盖34种中成药。2022年,每个省药品集采实现三大药品领域品类齐全,数量至少达350个。到2025年,每个省药品集采累计数量至少达500个。

耗材方面,将尽快实现全面阳光挂网,逐步实现技耗分离,在高值耗材、普通耗材、诊断试剂三大领域全方位开展集中带量采购工作,优先纳入医院用量大、采购金额高、临床使用成熟、市场竞争较为充分、同质化水平较高的品种。并根据市场销售情况、临床使用需求以及医疗技术进步等因素,确定入围标准。2022年达到心内科冠脉介入产品群(冠脉支架、冠脉球囊、药物球囊、导引导丝、导引导管)和骨科产品群(人工关节、脊柱骨科材料、创伤骨科材料)全覆盖。到2025年,每个省医用耗材带量采购累计数量应达5类产品群。

3、多层级

将形成国家、省际联盟、省级、地市联盟、地市、医院联盟、医院带量采购的多层次协同推进的格局,以省级及以上为主,地市及以下为辅。国家组织对部分通过一致性评价的药品开展集中带量采购,根据市场情况开展专项采购,指导各地开展采购工作。各省(自治区、直辖市)对本区域内除国家组织集中带量采购范围以外的药品独立或与其他省份组成联盟开展集中带量采购,并指导具备条件的地市级统筹地区开展采购工作。地市级统筹地区应根据所在省(自治区、直辖市)安排,就上级组织集中带量采购范围以外的药品独立或与其他地区组成联盟开展集中带量采购。对尚未纳入政府组织集中带量采购范围的药品,医疗机构可在省级药品集中采购平台上自主或委托开展采购。集中带量采购中选价格应及时报上级医药价格主管部门备案。

4、大联盟

带量采购的本质是大型团购,集采主管部门把医疗机构的需求量集中起来,发挥战略购买力,向供方发起集中采购。截至目前,44批省级药品带量采购中,有16批为省际联盟采购;58批省级耗材集采中,24批为省际联盟采购。一方面,广东牵头新冠核酸检测试剂联盟采购、湖北牵头中成药联盟采购、重庆牵头短缺药联盟采购、河南牵头创伤骨科材料联盟采购、江苏牵头药物球囊联盟采购等大型省际联盟带量采购发挥了重要作用并产生了广泛影响。另一方面,我们也要看到部分产品重复集采,如冠脉球囊实现各省全覆盖涉及14批次集采项目,人工晶体实现各省全覆盖涉及12批次集采项目,企业需要不少精力同时参与。带量采购的趋势之一是鼓励成立6省以上甚至10省以上的省际联盟开展集采工作,产生足够的量,换来更适宜的价,节约行政成本,为企业减负。

5、优规则

每一批次药品带量采购都会伴随规则的不断优化和完善。比如同一品种中选企业数量从最初的独家中选到现在的多家中选,第一批"4+7"城市试点独家中选,第一批全国扩围3家中选;第二批6家;第三批8家;第四批、第五批10家;第六批胰岛素专项集采11家。再如第二批集采中最高有效申报价≥0.1元到第三批集采最高有效申报价≥0.2元。又如颇具创新性的1.8倍熔断机制、50%降幅保护机制、0.1元保护机制。再如降低抗生素采购比例,协同降低滥用风险。还如第六批专项集采胰岛素供应量50%锁仓机制和ABC类企业分量机制。冠脉支架、人工关节更是一品一策,从采购比例、分组、入围、竞争、中选、分量等环节的规则上都给予了差异性很大的独特设计,让具体规则更具科学性、合理性、操作性。未来,不同类别产品的集采,还会有更多规则的优化和创新。

6、更集约

长期以来,我国药品行业呈现“小、散、乱”的特征,“只招不采、带金销售、做高空间”等加剧了乱象。2016年药监部门启动的仿制药一致性评价工作,加速医药产业供给侧改革,也为带量采购奠定了基础。欧美发达国家药品处方数量80%以上均为仿制药,金额只占20%。同时,专利到期的原研药和仿制药均上市15年—20年以上,安全性、有效性经过了临床真实数据的检验,可以说是维持基本医疗和基本医保的重要保障。可见,我国应该做大做强仿制药产业,这是老龄化、城镇化背景下最重要的健康物质保障之一。

从前六批国家组织药品集采和两批高值耗材集采的中选结果来看,上市企业、百强企业、跨国企业数量占所有中选企业数量的60%以上,部分集采批次里上述三类企业占比超过70%,呈现明显的大型企业规模化优势。

医药企业集约化发展,规模化发展也是带量采购的重要趋势之一,只有大规模的仿制药企业才能做到“物美价廉”。在强调成本优势的仿制药领域,“光脚的不怕穿鞋的”并不可持续,集约化才是王道。

7、全配套

将继续做好质量、供应、使用三方面保障措施。一是按照“最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责”要求,加强生产、流通、使用的全链条质量监管。二是中选企业需要做好市场风险预判和防范,按照采购合同组织药品生产,按要求报告产能、库存和供应等情况,确保在采购周期内及时满足医疗机构的中选药品采购需求。三是医疗机构需要根据临床用药需求优先使用中选药品,并按采购合同完成约定采购量。

此外,还将进一步做好货款结算、医保支付、激励机制三方面配套措施。一是改进货款结算方式。医保基金按不低于年度约定采购金额的30%专项预付给医疗机构,探索通过在省级药品集中采购机构设立药品电子结算中心等方式,推进医保基金与医药企业直接结算。二是做好中选价格与医保支付标准协同。对医保目录内的集中带量采购药品,以中选价格为基准确定医保支付标准;对同通用名下的原研药、参比制剂、通过一致性评价的仿制药,实行同一医保支付标准;对未通过一致性评价的仿制药,医保支付标准不得高于同通用名下已通过一致性评价的药品。三是完善对医疗机构的激励机制。对因集中带量采购节约的医保资金,按照相关规定给予医疗机构结余留用激励。

8、稳接续

根据各省国采前三批接续采购情况分析,接续采购大致分为重新集采(广东等)、询价+竞价(江苏、福建、山东等)、综合评分(上海、陕西等)、带量联动(天津等)四种模式,原中选企业被替换的概率小于20%,接续中选价格整体变化幅度较小,总体情况稳定。

采购周期结束后,各省应着眼于稳定市场预期、稳定价格水平、稳定临床用药,以省或省际联盟为单位,依法合规,平稳开展接续工作。要坚持带量采购,分类开展接续工作,上一轮集采时差额中选的品种,原则上开展询价。上一轮集采时等额产生中选结果,可通过竞价方式重新产生中选企业和中选价格。需求量较大或供应保障要求较高的省,鼓励同一品种由多家企业中选,不同中选企业的价格差异应公允合理。

同时,接续采购将强化信用和履约评价,完善医保基金预付,优化集采品种挂网规则,做好医保支付标准与中选价格协同,健全中选药品信息化追溯体系,对中选企业供应和质量开展监测评估,常态化监测医疗机构采购、使用和回款情况。

9、强平台

医药集中采购平台是开展药品和医用耗材集中采购、推进医药价格改革与管理的基础性支撑,要坚持需求导向、标准引领、系统集成、改革创新,进一步提升完善平台功能,促进形成医药供应保障体系,提升医药价格治理现代化水平。要更好支撑集中带量采购,支持常态化制度化开展集中带量采购工作,为巩固集中带量采购改革提供技术支持。拓宽平台覆盖范围,扩大采购主体覆盖全部公立医疗机构。建立协同联动机制,提升平台间价格、信用评价、供应等数据联通共享水平,推进形成全国统一开放的集中采购市场。到2025年,全面建成以业务标准化、管理规范化、服务专业化为核心的医药集中采购经办制度体系,集中采购平台运行更加有序、便捷、高效,医药价格治理水平和集中采购专业服务水平显著提升。

10、守信用

2020年8月,国家医疗保障局印发《关于建立医药价格和招采信用评价制度的指导意见》(医保发〔2020〕34号),提出建立信用评价目录清单、实行医药企业主动承诺制、建立失信信息报告记录渠道、开展医药企业信用评级、分级处置失信违约行为、鼓励医药企业修复信用、正确运用医药价格和招采信用评价、共同推进信用评价制度建设等,正式启动医药招采信用评价工作。

2020年11月,国家医保局医药价格和招标采购指导中心印发《医药价格和招采信用评价的操作规范(2020版)》(医保价采中心函〔2020〕24号)和《医药价格和招采信用评级的裁量基准(2020版)》(医保价采中心函〔2020〕25号),对信用评价具体内容进行了规范和指导。

建立医药价格和招采信用评价制度,是净化医药市场秩序,优化医药营商环境,推动医药行业高质量发展的重要举措。目前,信用评价已经全面应用于带量采购各环节中,如集采资格、优先中选等。截至2021年底,全国评定一般失信企业49家、中等失信企业13家、严重失信企业5家。

将来,会重点把信用评价和履约情况融入到集采和接续规则各个主要环节中,使其在企业申报资格、综合评分、中选资格、中选顺位、供应地区选择中发挥实质性作用。采用综合评价方式确定中选企业的,各省应将企业的信用评价和履约情况纳入综合评价因素,并给予较高的权重。未采用综合评价的,应将医药价格和招采信用评价情况作为企业入围的重要条件之一,同等情况下信用评价较好的企业优先中选。上一轮已中选企业,如综合评价结果或信用、履约情况较好,可在接续工作中优先考虑;如信用、履约情况较差,在接续规则中应予以惩戒。申报企业如被国家组织药品联合采购办公室列入“违规名单”或被所在省认定为不同程度失信的,可按规定采取中选顺位后移、降低带量比例、减少供应地区等处置措施,直至暂停其参加接续的资格。


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“牙茅”通策医疗拟收购和仁科技29.75%股份 将成为其第一大股东 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月15日,通策医疗发布公告称,与杭州磐源投资有限公司(简称“磐源投资”)签署《股份转让协议》,通策医疗拟通过支付现金方式受让浙江和仁科技股份有限公司(简称“和仁科技”)78,795,276股股份(约占标的公司股份总数的29.75%),交易金额为76,904.1893万元。本次交易完成后,通策医疗将成为和仁科技第一大股东。

通策医疗是一家以医疗服务为主的大型医院集团,有“牙茅”之称。4月27日,通策医疗发布了2021年年报,去年营收27.81亿元,同比增长33.19%,归母净利润7.03亿元,同比增长42.67%。从年报来看,通策医疗的盈利仍然维持在高位。但如果从单个季度看,公司成长性面临挑战。去年Q4该公司营收6.44亿元,同比增长6.34%,实现归母净利润0.83亿元,同比下滑10.87%。2022年Q1营收6.55亿元,同比增长3.74%,实现归母净利润1.66亿元,同比增长1.25%。两个季度表现拉跨。

资料显示,和仁科技成立于2010年,是国内较早进入临床医疗信息化的产品服务商之一,专注于为医院、政府提供智慧医疗整体解决方案。业务覆盖医院临床信息化、医院临床数据场景化、城市智慧医疗云平台、医共体等。

从经营情况来看,和仁科技2021年实现营业总收入4.6亿,同比增长2.1%;实现归母净利润3480.7万,同比下降19.3%。业务结构方面,“临床医疗管理信息系统”是和仁科技营业收入的主要来源。具体而言,2021年,和仁科技在“临床医疗管理信息系统”上的营业收入为2.8亿,营收占比为60.3%,毛利率为42.7%。

在通策医疗看来,整合和仁科技后,将有利于提升其在专科医院领域的技术、科研及医疗信息数字化能力,增强其盈利能力及竞争优势。

资料来源:企业公告、AI财经社


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AI助力研发冠状病毒“通用疫苗” Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 来源:科技日报

  [国际战“疫”行动]

  由于新冠病毒不断变异,人们开始担心之前使用的新冠疫苗是否依然有效。究竟有没有一种能够应对各种新冠病毒的“通用疫苗”?为防范下一场全球大流行病,很多国家都在推进相关研究,科学家们更是用上了“大杀器”——人工智能。

  “通用疫苗”:防患未然

  今年1月底,美国白宫冠状病毒工作组成员、总统首席医疗顾问安东尼·福奇在国会上介绍了美国开发一种冠状病毒“通用疫苗”的努力。福奇表示,该疫苗旨在对抗新冠病毒和未来几年可能出现的其他类似病毒。

  福奇对参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会表示:“开发一种冠状病毒通用疫苗的重要性日益凸显,这种疫苗将有效对抗所有新冠病毒变体,并最终对抗所有冠状病毒。”

  福奇说,从长远来看,一种冠状病毒“通用疫苗”的开发可能有助于防止全球下一次大流行病——新冠疫情无法根绝,可能还会定期出现。此外,人类还可能遭遇来自动物的未知冠状病毒的感染。

  日本《朝日新闻》网站在10日的报道中指出,这种“通用疫苗”的效果即便比不上针对特定病毒的疫苗,但对其他冠状病毒仍有一定的防护效果。

  比如,去年12月,美国国防部下属沃尔特·里德陆军研究所宣布研发的一种名为“刺突铁蛋白纳米粒子”的疫苗,“不仅能引发强有力的免疫反应,还可能为人们关注的新冠病毒变体以及其他冠状病毒,如严重急性呼吸综合征病毒提供广泛的保护。”

  据报道,该疫苗今年年初完成了第一阶段的人体试验,目前正申请开展第二和第三阶段的试验。

  日本弘前大学病毒学副教授森田英嗣表示:“这种蛋白很稳定,而且外形酷似病毒,能够长时间高效地发挥免疫效力。”

  AI助力:事半功倍

  为了更好、更快地研制出这样的疫苗,人工智能工具“临危受命”。

  据日本《朝日新闻》报道,日本NEC公司正在利用人工智能(AI)技术研发下一代疫苗。

  目前使用的针对新冠病毒的信使核糖核酸(mRNA)疫苗将含有编码抗原蛋白的mRNA导入人体,形成相应的抗原蛋白,从而诱导机体产生特异性免疫反应,达到预防免疫的效果。但是,奥密克戎毒株的刺突蛋白中出现了大量变异,导致疫苗的防护效果下降。所以NEC公司的战略是,将刺突蛋白以外的病毒蛋白都作为候选抗原,排除那些容易变异的部分。为此,研究人员通过让AI学习免疫反应的实验数据来确定候选抗原。

  无独有偶,总部位于英国牛津的生物技术初创公司Baseimmune在借助AI开发冠状病毒通用疫苗方面的表现也可圈可点。

  据英国《科学焦点》杂志网站报道,该公司研制疫苗的工作原理是训练免疫系统识别特定病原体(如病毒、寄生虫或细菌)的感染并作出反应。每种疫苗的核心都是抗原(一种基于部分病原体的小而安全的分子),它能触发保护性免疫反应。大多数疫苗抗原基于单一病原体成分,如冠状病毒的刺突蛋白,或疟疾寄生虫的外壳蛋白,而这限制了疫苗应对新变体的有效性和能力。

  为解决这个问题,Baseimmune公司的疫苗设计算法将基因组、流行病学、免疫学等综合在一起,创造出全新的合成抗原,其中包含病原体中所有“最有可能引发强烈的保护性免疫反应”的组成部分。

  Baseimmune公司表示,这些“挑选和混合”抗原将向免疫系统提供关于如何识别和应对特定病原体的一切信息,无论是现在还是将来,无论是否变异。设计出来的抗原可以被注入任何疫苗技术平台,包括mRNA、DNA和病毒载体,从而创造出适用于所有当前和可能变异的通用疫苗。

  该公司已与DNA疫苗先驱Touchlight合作,开发一种冠状病毒通用疫苗,旨在应对新变异的出现,防止未来的大流行病。据悉,该公司在最新一轮投资中获得了350万英镑,他们计划用这笔钱帮助为包括冠状病毒和疟疾在内的几种主要疾病研制通用疫苗。

  此外,mRNA本身存在稳定性差、易分解等问题,所以在保存、运输过程中及体内表达时很容易失效。因此,如何稳定mRNA,提升研发效率,成为了全球科研机关、防疫机构和生物医学公司亟须面对的难题。

  中国百度公司在解决这一问题方面贡献了一臂之力。据媒体报道,2020年,百度研究院推出全球首个mRNA疫苗基因序列设计算法LinearDesign,这是专门用于优化mRNA序列设计的高效算法。针对新冠mRNA疫苗序列,LinearDesign能在16分钟内大大提升疫苗设计的稳定性和蛋白质表达水平,有效解决了mRNA疫苗研发中最重要的稳定性问题。

  《朝日新闻》在报道中指出,备受期待的冠状病毒通用疫苗能否很快面世并应用于人体还是未知数。不过,即使不能赶在新冠病毒下一个变异株出现之前诞生,也可能成为预防其他冠状病毒引发的下一场大流行病的有力候选工具。


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华润双鹤牵手真实生物:签署《战略合作协议》及《阿兹夫定片委托加工生产框架协议》 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月9日,华润双鹤发布公告,与河南真实生物科技有限公司(以下简称“真实生物”)在北京签署了《战略合作协议》及《阿兹夫定片委托加工生产框架协议》(以下简称“委托加工框架协议”)。上述协议涉及的战略合作,有助于双方在产品研发、生产、经销以及与经销直接相关的多个方面、领域拓展合作,提升公司业务发展空间,符合华润双鹤未来发展的需要。

真实生物于2012年成立,主营业务为研发、生产和销售抗癌药、抗病毒药、糖尿病相关疾病治疗药和心脑血管及衰老相关疾病的治疗药。华润双鹤诞生于1939年,是一家有着80余年悠久历史的大型国有制药企业,现为华润集团大健康领域业务单元之一,主营业务涵盖新药研发、制剂生产、药品销售、制药装备及原料药生产等方面。双方本着平等互利、诚实信用的原则,就产品研发、产品生产以及市场推广达成战略合作协议,有效期为十年(自双方签订本协议之日起)。

真实生物所持有的阿兹夫定是抗艾滋病药物,于2021年获得国家药监局批准,目前新增临床试验为抗新型冠状病毒适应症。真实生物治疗此适应症的临床试验结果尚未公开发布,此适应症尚未获得国家药监局批准。

双方将根据阿兹夫定片开展临床试验、批准上市应用各阶段的实际情况,针对委托加工生产涉及的订单计划、结算方式、交货期限以及质量要求等具体事项,另行签署委托合同。

针对上述阿兹夫定产品委托加工事宜,目前华润双鹤已向北京市药品监督管理局提交药品生产许可证C证核发申请并获审批通过,具备受托加工该产品的生产能力和质量保证能力。后续将由真实生物向相关部门提交有关“增加生产地址”的药品生产许可证B证核发申请。


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河南带量采购备选通知 给企业的启示思考 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 疫情不一定会成为世界格局的洗牌,但的确成了医药市场的分水岭。

在战疫常态,俄乌冲突的大背景下,医药人又经历了广东集采的无奈、河南流标的困惑,期现差异降低,心态趋于淡定,医药民生之多艰已经如此,车子、票子、房子、孩子,每一个包袱都是沉甸甸的大山,每一个医药人都在残酷的市场变化下负重前行。但无论如何,那些个老去后相伴田园的约定,是摇曳在这艰难世道中的不朽梦想。

言归正传。河南日前下发了关于流标品种备选使用的相关通知,地方带量采购层面,特别强调部分品种可以调整成为省级备选品种,主要是包括独家中选(申报价格不高于中选价格)、未通过一致性评价药品多家中选的(同质量层次药品申报价格不高于最低中选价格)、通过一致性评价药品申报价格不高于最高中选价格、通过一致性评价药品多家中选的(同质量层次药品申报价格不高于最低中选价格),同时还包括了重合品种等几种情况。

追溯来龙去脉,不难令人想到,两个月前的2月21日,河南省医保局发布了关于河南省集中带量采购流标品种(第一批)和省采第一批药品同类可替代目录中非医保品种采购使用情况的通报。虽然是流标品种,但是根据通报展示的数据,不过4个多月(2021年11月1日至2022年2月15日),河南医院对6个流标品种的采购金额超过两亿元。

根据各省带量采购约定俗成的规则,医疗机构一方面会积极主动鼓励使用带量采购中选品种,这意味着政策正确,另一方面会根据临床需求按需采购性价比适宜的品种,防止一刀切,但像河南部分医疗机构没有一刀切却敞开怀抱应用尽用、应采尽采的超脱行为,实在是超出了包括医保局在内的各界的预期。

所以,在这样一个背景下,两个月后的这份通知看似有些姗姗来迟,但其实河南有关方面敢于揭开短处、亮出问题的勇气已经值得称赞,不公开的并不代表没有,有的省其实已经是流标大卖只是面上不说而已,因此,带来几个问题,一是带量采购的实质是什么?以量换价、量价结合一定要给市场足够的信心、给参与企业充分的期许,而不是投一次伤一次,参加带量采购的还不如不参加带量采购的,正向的信心与引导目前来看仍然缺位,这个不能少。二是对于流标、弃标、不投标的品种及企业,要有足够的约束,除了创新药、短缺、妇儿等药品按需采购外,对于一直想靠流标高价高费用开道的品种,要有足够的震慑。三是对于那些流标但不参加备选挂网的企业,省级层面是否还有足够的约束武器?就像河南这次下发的通知,通知仍然是鼓励为主,萝卜给得足够大,但另一方面,大棒仍然没有体现出多少威力。这个要值得深思。

结合河南的带量采购备选,再考虑到各省流标品种的使用,那么,应对新形势下的带量采购,尤其是地方,企业要做哪些准备工作?

一、过评VS非过评。今天的非过评,明天很有可能就要过评。今天自己未过评,但市场不等人,如果自己早晚要过评,那么成本、价格、市场的因素仍然要综合考虑。对手暂时未过评,但按有关部门审批的速度,只要想在未来的中国医药市场有一席之地,对仿制药来说,过评是唯一出路,如果对手提前抢在自己的身前过评,那么市场的影响、竞争对手的多少、价格的调整,又是要必须想清楚的。就像这次河南下发的备选通知,对于过评与非过评的品种待遇,是截然不同。

二、局部与整体。省际联盟,有大有小,地方集采,同样市场不同。如果想用时间换空间,那么对一些小市场可能就要进行舍弃。如果想提前将市场统一规划好,只要空间可控,那么不妨就一步一步来,同样,还要考虑带量采购是否价格联动、存量是否有充足的空间。

三、地采与国采。今天的地采,经历一番风雨后,没准儿就是明天的国采,在这个思考背景下,地采的价格如果降得太狠,国采的空间可能就会不够。如果厂家少且后面的过评追兵尚不构成围剿之势,还可以边打边看边退,如果身后已经是战鼓声声,以价换量也未尝不是一个好的办法。

四、带量与非带量。带量采购环境下,药品价格走的是一套体系。非带量采购环境下,药品价格走的是另一套体系。尤其是常规挂网、联动、纯销、比价、电商、议价,千钧一发,价格的平稳与否,决定着企业生存的未来。


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Biotech收购潮来了?MNC:时机尚未成熟 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文章来源:医药魔方Info

作者:info

估值暴跌可能会迫使biotech裁员并削减管线,但大型制药公司认为,目前的报价还不足以吸引他们进行收购。

从过去两周的第一季度财报电话会议来看,许多全球制药巨头首席执行官认为,在biotech不得不选择被收购时,开出的价格仍有一定下降空间。虽然并购作为补充管线的一种手段对大型药企来说非常重要,但听起来他们已经习惯了挑剔。

罗氏首席执行官Severin Schwan指出,最近几个月的估值下跌只是一个回落过程,回到2019年和2020年的水平。他表示:“当时我就已经在担心估值过高,因此即使出现了回调,我仍认为我们必须对任何并购活动非常谨慎。”

"我们确实看到许多公司现在很有兴趣与我们合作,只是因为IPO途径更有限。" Schwan说。 “因此,我们看到人们对与生命科学行业、大公司,当然也包括罗氏进行交易更感兴趣。”

瑞士制药公司诺华也还没有找到有诱惑力的收购项目。

“首先,你必须是科学驱动的,说实在的,是否有科学和良好的数据来支持收购? 我认为,正如我们在更广泛的biotech市场看到的那样,这是一个挑战,”首席执行官Vas Narasimhan说道。 “大量数据表明,很难找到有效的新药。”

Narasimhan表示,诺华将其收购目标限制在20亿美元以下的公司。

“我认为,今年“卖家”的期望会有所调整,并且可能会更加开放地思考如何进行合作伙伴关系、并购和业务发展。”Narasimhan说:“今年下半年行业可能会有更多活动,我们当然会尽力继续筛选,寻找有吸引力的机会。”

默沙东表示,biotech估值并未反映在要价中。

“截至目前,我们还没有看到卖家的预期发生根本性转变,”首席执行官Rob Davis表示。“我认为随着时间的推移,如果我们看到市场重置变得更加持久,更重要的是,如果biotech IPO市场持续受到挑战,那么随着公司现金变得更加紧张,这种情况可能会随着时间的推移而改变。”

Davis补充称:“一些规模较小的公司确实面临资金挑战,所以我认为这是我们可以首先观察到改变的地方。” “但从根本上说,我们还没有看到形势发生变化。 我们将继续关注。”

BMS首席执行官Giovanni Caforio表达了类似的观点。“我们的经验是,无论市场价值何时出现调整,都需要一段时间才能真正使biotech董事会在估值方面有所考虑。”

虽然赛诺菲首席执行官Paul Hudson表示“很明显一些biotech价格已经下降”,但这家法国制药公司仍然专注于选择正确的目标。

Hudson在4月28日的财报电话会议上表示:“从来都不是规模问题,而是做正确的事。” “这对我们来说没有改变。”

GSK已在今年4月以19亿美元的价格收购了Sierra Oncology,首席执行官Emma Walmsley表示,这笔交易符合公司补充管线的战略。Walmsley说:“我们将继续追求与我们战略一致并且与我们的核心治疗领域以及其他机会保持一致的商务拓展。”

资料来源:

Big pharma resisting temptation for biotech M&A spree (fiercebiotech.com)


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MNC Q1业绩冰火两重天?新冠产品表现不一 辉瑞净利大涨76% AZ净利下滑超75% Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 文丨Dine

近日,跨国药企2022年第一季度报相继出炉。从总营收情况来看,大多跨国药企均实现了不同程度的营收增长。

据新浪医药不完全统计,2022年第一季度营收位居前三的跨国药企分别为辉瑞、强生、罗氏,其中辉瑞以257亿美元超过强生,位居第一,且营业收入同比增长76%。此前,在2021年年收入中,强生以937.75亿美元高于辉瑞812.88亿美元。

与此同时,在统计的12家跨国药企中,辉瑞亦以净利润78.64亿美元高居榜一,同比增长61%,强生以净利润51.49亿美元紧随其后。此外,跨国药企还有哪些具体业绩表现呢?

▲注:人工统计,如有勘误,欢迎指正

2022年Q1现业绩颓势?

阿斯利康、渤健、BMS净利下滑

值得注意的是,在大多数跨国药企一季度营收和净利均同比上涨时,有一批企业一季度业绩却承压明显,如渤健营收和净利均同比下降、阿斯利康净利下降超75%、BMS净利下降36.8%。

具体而言,在2022年第一季度,渤健总营收25.23亿美元,同比下降6%;当季净利润4.1亿美元,上年同期为13.99亿美元,同比下降25.94%。其中,引发众多争议的阿尔茨海默病药物Aduhelm第一季度销售额仅为280万美元。

与此同时,阿斯利康也出现了净利大幅下降的情况。2022年一季度,阿斯利康实现营收113.9亿美元,同比增长55.6%,净利润为3.86亿美元,同比减少75.26%。按业务划分:

治疗肿瘤的产品营收33.88亿美元,同比增长14%,占比30%;

治疗心血管、肾脏和代谢疾病的产品营收为22.07亿美元,同比增长14%,占比19%;

治疗呼吸道及免疫治疗的产品营收15.09亿美元,同比下降2%,占比13%;

治疗罕见疾病的产品营收16.94亿美元,同比增长3%,占比15%;

治疗其它疾病种类的产品营收4.25亿美元,同比下降19%,占比4%。

其中,Vaxzevria新冠疫苗销售额为11.45亿美元,Evusheld抗体组合销售额为4.69亿美元。此外,阿斯利康预计,2022年来自新冠药物的总收入将以低到中双位数下降。

这并不是阿斯利康净利首次出现大幅下滑。2021年,阿斯利康全年营业收入374.17亿美元,同比增长40.58%,归属母公司净利润1.12亿美元,同比下降96.50%,基本每股收益为0.08美元。

此外,BMS也出现了净利下滑。2022第一季度,BMS总收入116.48亿美元,同比增长5%;净利润为12.78亿美元,同比下降36.8%。对于此次净利下滑,BMS表示,主要是由于Revlimid(来那度胺)在2021年达到128亿美元销售峰值之后,2022年第一季度,仿制药进入美国市场已经出现下滑趋势。

冰与火?

手持新冠相关产品却表现不一

自全球新冠疫情爆发以来,不少跨国药企都布局了新冠赛道相关产品,如新冠疫苗、新冠口服药、新冠抗体等。然而就2022年第一季度业绩来看,各大药企表现却相差甚远。

财报显示,强生2022年Q1营收为234.26亿美元,不及市场预期,同比增长5%;净利润为51.49亿美元,同比下降16.9%。对于此次净利下滑,强生表示,主要在于新冠疫苗全球产能过剩,因此停止了疫苗的生产,导致公司疫苗收入下滑。

值得注意的是,在2022年第一季度,辉瑞虽然营收和净利双涨,超过强生荣登榜一,但其新冠口服药Paxlovid销量大幅低于预期。

财报显示,辉瑞2022年Q1营收257亿美元,同比增长76%;净利润78.64亿美元,同比增长61%。其业绩贡献主要得益于其新冠疫苗Comirnaty和新冠口服药Paxlovid两款产品,剔除这两款产品贡献,一季度营业收入相比去年同期仅增长2%。

然而这两款产品业绩却表现迥异,一个高于预期,一个低于预期。具体而言,2022年第一季度,辉瑞新冠疫苗Comirnaty营收132.3亿美元,高于市场预期的106亿美元;辉瑞Paxlovid营收为14.7亿美元,低于此前市场预期的24.2亿美元。

不过,其实Paxlovid于2021年12月22日才获FDA紧急批准上市,至今不足半年,且在上市一周时间,曾在2021年为辉瑞创造了7600万美元的收入。虽然此次季报被视为Paxlovid正式接受市场的检验,但其目前仍处于市场开拓和销售爬坡期,后期销售业绩暂未可知。

同样布局新冠口服药市场的默沙东,业绩增长逾五成。2022 Q1销售额为159.01亿美元,同比增长50%;净利润为43.10亿美元,同比增长57%。

对于业绩上涨,默沙东表示,主要因默沙东旗下抗癌药物可瑞达(Keytruda)、HPV疫苗(Gardasil)、以及新冠抗病毒药物莫匹拉韦(molnupiravir)的市场需求强劲。而一季度全球销售额同比增长50%,其中大部分来自新冠药物的销售,若除去该药物,公司第一季度全球销售额增长率为19%。

具体而言,其新冠口服药molnupiravir销售额达到32亿美元,大超预期,此前预计2022年整年的销售额为50-60亿美元。此外,梳理来看,默沙东旗下K药仍是其最强单品,销售额达到48.09亿美元;排行第三的是HPV疫苗Gardasil / Gardasil 9,贡献了14.6亿美元的营收,销售额增长59%。

而礼来旗下新冠抗体销售增长也较为强劲。从2021年第一季度的8.101亿美元飙升至2022年的14.6亿美元,增长81%,这些抗体包括bamlanivimab单药,bamlanivimab和etesevimab联合治疗以及bebtelovimab。基于此,礼来还上调了2022年收入,从之前预估的278亿-283亿美元修改为288-293亿美元。

具体来看,礼来2022 Q1营收78.10亿美元,同比2021年第一季度的68.056亿美元增长15%。报告期内第一季度净利润为19.029亿美元,同比2021年第一季度13.553亿美元增长40%。此外,其糖尿病药物Trulicity也为其带来了17.4亿美元的收入,比2021年同期增长了20%。

中国市场成跨国药企必争之地

尽管受疫情以及医保谈判降价等影响,中国仍然是跨国药企不断加码的目标市场。

财报显示,2022年第一季度,赛诺菲实现收入96.74亿欧元(101.964亿美元),同比增长8.6%。其中制药业务收入合计73.26亿欧元,同比增长11.6%,疫苗业务收入10.2亿欧元,同比增长6.8%、消费者保健业务收入13.28亿欧元,同比增长17%。

赛诺菲中国区收入增速较为明显。从收入地域分布上看,俄罗斯为赛诺菲提供了最强劲的增长动力,同比增长34.4%,其次便是中国市场,同比增长13.4%。

从具体品种看,度普利尤单抗(Dupixent)一品独大,仍将是赛诺菲短期内最为倚重的产品。而本次业绩增长主要受益于Dupixent的增长以及疫苗的推动。不过值得注意的是,赛诺菲方面也表示,胰岛素带量采购预计将于2022年5月实施,公司两款中标产品Toujeo/Lantus中国的销售额或将下降约30%。

与此同时,诺华中国区净销售额同比增长也较为迅速。财报显示,诺华2022 Q1净销售额125亿美元,同比增长5%。其中,中国区净销售额为8.8亿美元,同比增长16%。

值得一提的是,分区域而言,诺华美国收入达到37亿美元,同比上涨3%,欧洲收入35亿美元同比上涨5%,中国区收入小于前两者,但增长最快。而今,中国市场已为众多跨国药企提供重要机遇。

参考资料:

一度医药《辉瑞Q1:Paxlovid营收$14.7亿低于预期;Comirnaty营收$132.3亿;疫苗研发负责人退休》




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“A股猎手”再出手 华润三九拟29.02亿拿下昆药集团控股权 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 5月8日晚间,华润三九发布公告,公司拟以支付现金的方式向华立医药购买其所持有的昆药集团27.56%股份,并向华立集团购买其所持有的昆药集团0.44%股份。

本次交易标的股份价格拟定为29.02亿元,对应昆药集团每股转让价格为13.67元。



据悉,交易完成后,华润三九将持有昆药集团28%股份,昆药集团将成为华润三九的控股子公司。

华润三九表示,本次重组符合公司战略,可在华润三九良好的品牌运作能力基础上,探索将“昆中药1381”、“昆中药”打造为精品国药品牌,以此承载更多具有历史沉淀的产品,并有利于推动以三七为代表的中医药产业链高质量发展,打造三七产业链龙头企业。

不过,上述交易完成还存在多项审批程序,包括中国华润、两家上市公司股东大会审议,以及尚待国有资产监督管理部门批准本次交易方案。

值得一提的是,昆药集团自4月29日收盘后停牌,停牌前最后一个交易日,昆药集团以涨停报收,报每股10.76元。此外,截至2022年5月6日收盘,华润三九(000999)报收于38.76元,上涨1.87%,换手率0.95%,成交量9.28万手,成交额3.5亿元。

“A股猎手”再出手

值得注意的是,近年来华润资本动作频频,特别是频频加码A股。

资料显示,华润医药的历史最早可追溯至1938年,当时华润集团的前身联和行便开始在香港开展业务,并于1953年开始向中国大陆出口药品及医疗设备。

2007年,华润医药于香港设立,是华润集团在重组央企华源集团、三九集团医药资源的基础上成立的大型药品制造和分销企业。几乎从成立之初,华润医药就开始走上外延式发展的并购之路——

2008年,华润医药收购东阿阿胶;

2008年,华润医药收购华润三九;

2010年,华润医药收购华润双鹤;

2010年,华润医药重组北京医药集团;

2012年,华润医药收购华润紫竹、医药研发中心和华润医药商业;

2016年,华润医药还收购了华润堂;

2018年,华润医药收购华润江中;

2020年1月,华润三九以对价人民币14.2亿元完成收购澳诺(中国)制药有限公司100%股权,进一步完善自我诊疗(CHC)品类布局……

2021年11月,华润医药48亿拿下博雅生物控股权……

而显然此次收购,华润医药的收购野心还在继续扩张,医药健康生态也还在持续拓展……



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天境生物关于《外国公司问责法案》的声明 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 天境生物("公司")(纳斯达克股票代码:IMAB)是一家从临床阶段正迈向商业化的生物药公司,致力于创新生物药的靶点生物学研究、抗体工艺及中美临床开发和产品商业化,为全球范围内需求迫切的癌症治疗领域,提供新型有效的治疗手段。公司今天就《外国公司问责法案》("HFCAA")相关的最新进展发表声明。


公司于2022年4月29日向美国证券交易委员会("SEC")提交了截至2021年12月31日的20-F年度报告。美国证券交易委员会认定,为公司出具审计报告的审计机构系未经美国公众公司会计监督委员会("PCAOB")审查的审计机构,因此将公司列入暂时性认定发行人名单。

此次被列入暂时性认定发行人名单,不会直接导致公司从纳斯达克交易所除牌。根据HFCAA规定,如果PCAOB连续三年无法全面核查为公司提供审计服务的审计机构及公司相关的审计工作底稿,SEC才会禁止该公司的美国存托股份("ADSs")在美国公开市场上进行交易。

公司正在推进多项举措以满足HFCAA的要求,包括正在与满足PCAOB检查要求的、并遵守中国有关信息保密和档案管理的相关规章制度的美国独立注册会计师事务所合作。公司计划于2022年下半年完成审计机构的更换,实现公司2022财年的中美合规的审计工作。

关于天境生物

天境生物(纳斯达克股票代码:IMAB)是一家创新的国际生物科技公司,聚焦肿瘤免疫领域差异化创新生物药的研发、生产和商业化。公司以"持续开发创新生物药,真正改变患者生活"为使命,在"快速产品上市"和"快速概念验证"的双轮策略驱动下,通过自主研发和全球授权合作等多元化模式,迅速建立起拥有超过20余个具有全球竞争力的创新药研发管线。凭借领先的新药研发实力以及正在快速推进的GMP生产能力和商业化布局,公司正迅速从临床阶段生物科技公司成长为专注特药的全球创新生物制药公司,在上海(总部)、北京、杭州、广州、丽水、香港均设有办公室,并在美国马里兰州和加州圣迭戈设有研发中心并形成美国研发总部。


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百济神州公布2022年第一季度财务业绩 Wed, 05 Oct 2022 14:20:18 +0800 百济神州(纳斯达克代码:BGNE;香港联交所代码:06160;上交所代码:688235),是一家专注于开发、商业化创新药物的全球性生物科技公司。公司今日公布2022年第一季度财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。

百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强(John V. Oyler)先生表示:“我对百济神州充满前所有未有的信心。凭借公司在亚洲、美国和欧洲的全球商业化表现,我们在第一季度取得了巨大的进展,持续巩固了公司的战略性竞争优势,其中包括在美国新泽西州霍普韦尔的普林斯顿西部创新园区的旗舰生产基地和临床研发中心的破土动工。百悦泽®和百泽安®进一步证实了我们在推进全球临床开发、为癌症患者提供具备影响力的治疗方案等方面的实力。我们公布了全球性3期‘头对头'试验ALPINE研究的长期随访结果;经独立审查委员会评估,在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者中,百悦泽®展示了优于伊布替尼的总缓解率,且房颤或房扑发生率始终较低。此外,随着用于一线治疗晚期食管癌的全球性试验RATIONALE306公布积极结果,我们与诺华合作的百泽安®项目也取得了新进展。我们已确立了优势性地位,并将进一步推动产品管线的开发、全球化布局的拓展,以致力于满足全球患者的需求。”

百济神州首席财务官王爱军女士表示:“在第一季度,我们见证了公司商业化产品组合,尤其是自主研发产品,在各地区收入的显著增长。随着上市申请的不断获批以及预期里程碑事件的推动,我们预计公司收入在未来还将继续保持良好的势头。同时,凭借公司强劲的财务状况,我们也将进一步巩固财务优势,并期待接下来的多项预期里程碑。”

2022年第一季度财务业绩

现金、现金等价物、受限资金和短期投资:截至2022年3月31日为63亿美元;截至2021年12月31日,该部分资金为66亿美元。 

  • 截至2022年3月31日的三个月内,经营活动现金支出为2.366亿美元,主要由于净亏损4.343亿美元,被净经营资产和负债减少1.221亿美元和非现金费用7,560万美元抵消;资本支出为4,510万美元;用于融资活动的现金为1,130万美元。

收入:截至2022年3月31日的三个月内,收入为3.066亿美元,2021年同期收入为6.059亿美元。

  • 截至2022年3月31日的三个月内,产品总收入为2.616亿美元,2021年同期产品总收入为1.061亿美元。产品收入包括:

- 百悦泽®在2022年第一季度的全球销售额为1.043亿美元,上一年同期数据为2,210万美元;

- 百泽安®2022年第一季度在中国的销售额为8,760万美元,上一年同期数据为4,890万美元;

- 由安进公司授权在华销售产品在2022年第一季度的销售额为2,990万美元,上一年同期数据为1,450万美元。上一年同期数据不包括倍利妥®和凯洛斯®的销售额,倍利妥®和凯洛斯®分别于2021年8月和2022年1月在中国上市;

- 由百时美施贵宝公司授权在华销售产品在2022年第一季度的销售额为2,720万美元,上一年同期数据为2,030万美元。

  • 截至2022年3月31日的三个月内,合作收入为4,510万美元,主要来自于对与诺华分别于2021年第一季度就百泽安®达成的6.5亿美元合作的预付款、2021年第四季度就欧司珀利单抗达成的3亿美元合作预付款进行的部分收入确认。截至2021年3月31日