美纳里尼与英矽智能达成合作，5亿美元获靶向KAT6的临床前候选药物全球独家授权

2024年1月5日，国际领先的制药和诊断公司美纳里尼集团（"美纳里尼"）与其全资子公司 Stemline Therapeutics，和临床阶段的人工智能（AI）驱动的生物科技公司英矽智能达成一项授权许可协议。美纳里尼将获得ISM5043的全球独家开发和商业化权益，这是由英矽智能人工智能平台辅助设计和开发的一种靶向KAT6的新型小分子抑制剂，有望被用于ER+/HER2-乳腺癌和其他癌症的治疗。

据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的数据显示，乳腺癌是目前每年确诊患者数量最多的恶性肿瘤之一，也是女性发病率最高的癌症，其中ER+/HER2-亚型约占总体乳腺癌患者群体的70%。内分泌治疗与CDK4/6抑制剂的联合用药是当前ER+/HER2-亚型乳腺癌的临床标准治疗方案。然而，因接受内分泌治疗而产生的获得性突变和治疗耐药性，给控制疾病进展带来了重大的临床挑战。

研究表明KAT6A是一个潜在的驱动性致癌基因，在多种类型的癌症中被发现表达失调或异常。KAT6A过表达与ER+/HER2-乳腺癌患者的临床预后相关。ISM5043由英矽智能在一体化人工智能药物研发平台Pharma.AI的支持下设计而得，可抑制KAT6A并在转录水平阻断ERα表达，使其有潜力克服因ESR1突变带来的内分泌疗法耐药问题。并有望通过与CDK4/6抑制剂或新型口服选择性雌激素受体下调剂（SERD药物）联合以进一步扩大疗效。

美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示，"英矽智能是全球人工智能制药领域的领先力量，我们很高兴能与之达成合作。我们希望通过双方的合作，探索一个前景广阔的方向，并开启变革性的抗肿瘤创新疗法。我们的目标是进一步提高患者的临床治疗效果，而靶向 KAT6的候选药物有望在乳腺癌及其他癌症领域实现这一目标。"

在临床前研究中，ISM5043在多个细胞系移植瘤模型(CDX)和人源异种移植模型(PDX)中均显示出对KAT6A的强效抑制作用，体现了卓越的疗效和良好的安全性。英矽智能在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示了该创新项目的最新数据。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov 博士表示，"最新人工智能疗法有望为乳腺癌患者提供新的临床治疗选择，我们对此感到非常兴奋。美纳里尼旗下的Stemline在肿瘤学领域具有前瞻性的视野和对变革性疗法的深刻理解，是将ISM5043带入临床试验并完成临床开发的理想合作伙伴。"

根据协议条款，美纳里尼集团与英矽智能的合作交易总额逾5亿美元，包括1200万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑。此外，英矽智能还有望获得潜在可达两位数的特许权使用费率。